This is a Phase II, open-label study designed to evaluate the safety, efficacy, and immunogenicity of NM8074 in PNH patients undergoing complement-inhibitor therapy with Soliris.

开始日期2027-01-01

申办/合作机构

NovelMed Therapeutics, Inc.

NCT07010302

/ Not yet recruiting临床4期IIT

A Comparative Clinical Effectiveness Trial of Rituximab Versus Ravulizumab, Inebilizumab, Satralizumab and Eculizumab To Prevent Relapses in Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder

Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD) is a rare autoimmune condition that mainly affects the eyes and spinal cord, causing serious symptoms such as vision loss, paralysis, and severe pain. This trial compares the effectiveness and safety of five medications commonly used to prevent NMOSD relapses: rituximab, ravulizumab, inebilizumab, satralizumab, and eculizumab.
In this study, 160 adults with NMOSD who test positive for a specific antibody (AQP4-IgG) will participate. They will be randomly assigned to receive either rituximab or one of the four other FDA-approved medications. The main goal is to find out which treatment best prevents relapses and has fewer serious side effects. The trial will also measure disability, patient satisfaction, quality of life, and biomarkers that help track disease activity.
Participants will have regular assessments, including medical exams, surveys, and tests for vision, walking ability, and brain function. They will report any side effects or health issues experienced during the study. The trial will last from one to four years for each participant.
This research aims to help patients and doctors make better-informed treatment decisions by providing clear evidence about the best available therapies for NMOSD.

开始日期2026-08-01

申办/合作机构

The Massachusetts General Hospital

[+1]

NCT07707687

/ Recruiting临床2期IIT

The Safety and Efficacy of Eculizumab for High-risk Transplant-associated Thrombotic Microangiopathy.

High-risk, complement-mediated, untreated transplant-associated thrombotic microangiopathy (hrTA-TMA) carries a very poor prognosis due to multiple organ dysfunction syndrome (MODS). The complement C5 inhibitor eculizumab has shown promising efficacy in children with hrTA-TMA, but has not been prospectively studied in adult allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) recipients. The investigators plan to conduct the first multicenter prospective study in adults to evaluate eculizumab as an early targeted intervention for hrTA-TMA. The investigators hypothesize that eculizumab will more than double the survival rate of hrTA-TMA in adult HSCT recipients compared with untreated hrTA-TMA patients from our previous study, who will serve as historical controls. Inclusion criteria are a confirmed diagnosis of TA-TMA with at least one of the following hrTA-TMA features: random urine protein-to-creatinine ratio (rUPCR) ≥2 mg/mg, multiple organ dysfunction syndrome (MODS), or elevated plasma IL-10 (≥2× upper limit of normal). The primary endpoint is survival at 6 months after diagnosis of hrTA-TMA. Secondary endpoints are the cumulative incidence of MODS at 6 months after diagnosis of hrTA-TMA, and 1-year post-transplant survival. The eculizumab regimen consists of an intensive loading dose, an induction dose, and a maintenance dose, with a total treatment duration of up to 24 weeks. This study aims to investigate the safety and efficacy of eculizumab in the treatment of high-risk TA-TMA.

开始日期2026-07-10

申办/合作机构

浙江大学医学院附属第一医院（浙江省第一医院）

[+7]

100 项与依库珠单抗相关的临床结果

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100 项与依库珠单抗相关的转化医学

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100 项与依库珠单抗相关的专利（医药）

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2,611

项与依库珠单抗相关的文献（医药）

2026-12-31·Hematology

Improvement in anemia and symptoms after switching from crovalimab to iptacopan in paroxysmal nocturnal hemoglobinuria

Article

作者: Onizuka, Makoto ; Ogawa, Yoshiaki ; Nasukawa, Miina ; Ogiya, Daisuke ; Koyama, Seina ; Machida, Shinichiro ; Shiraiwa, Sawako ; Kawada, Hiroshi ; Tomita, Shunsuke ; Endo, Motoki ; Toyosaki, Masako

OBJECTIVES:

Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) may develop breakthrough hemolysis (BTH) despite C5 inhibition. Although iptacopan, an oral factor B inhibitor, has demonstrated efficacy in phase 3 trials, switching from crovalimab has not been reported. We describe the first clinical case of this switch in a real-world clinical setting.

METHODS:

A 72-year-old man with long-standing PNH received eculizumab followed by crovalimab. Infectious enteritis triggered BTH and worsening anemia during crovalimab therapy. Because anemia persisted after recovery, iptacopan 200 mg twice daily was initiated three weeks after the final crovalimab administration. Clinical symptoms and laboratory parameters were followed for 12 months. This case report complied with the Declaration of Helsinki.

RESULTS:

Hemoglobin increased from 9.6 to 11.6 g/dL within two weeks and remained ≥12 g/dL thereafter. Dyspnea resolved within one week, vitality improved by two weeks, and no BTH or treatment-related adverse events occurred during follow-up.

DISCUSSION:

This case demonstrates the feasibility of switching from crovalimab to iptacopan despite the absence of an established method, and pharmacokinetic considerations guided the timing.

CONCLUSION:

Switching to iptacopan led to rapid and durable improvement in anemia and symptoms, supporting proximal complement inhibition as a valuable option for PNH patients inadequately controlled with C5 inhibitors.

2026-12-31·JOURNAL OF MEDICAL ECONOMICS

Cost per responder analysis of iptacopan versus eculizumab and ravulizumab in treatment of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria: implications for decision-making

Article

作者: Shafrin, Jason ; Muthukrishnan, Sanjana ; Kuypers, Nicholas ; Bilano, Ver ; Than, Kyi-Sin ; Paulose, Jincy

OBJECTIVE:

Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) is a rare and debilitating hematological disease with significant economic burden. Despite the availability of multiple therapies, there is a lack of consensus on optimal treatment strategies among physicians and payers in the United States. This study aimed to evaluate the economic value of iptacopan, a novel oral treatment option, compared to terminal complement inhibitors (specifically, complement component C5 inhibitor or C5i)-including eculizumab and ravulizumab-among patients with PNH who are either (i) C5i-experienced or (ii) complement-inhibitor-naïve.

METHODS:

A cost per responder analysis was conducted based on treatment efficacy from clinical trials comparing iptacopan with C5i treatments. Treatment response was defined as the proportion of patients achieving red blood cell transfusion independence. Treatment costs were estimated as pharmaceutical wholesale acquisition cost and treatment administration costs, accounting for discontinuation. Outcomes evaluated included the number needed to treat to achieve a response and the cost per responder over the treatment duration of 24 weeks.

RESULTS:

Over 24 weeks, the number needed to treat to achieve an additional response was lower for iptacopan than all C5i comparators (C5i-experienced: 1.05 with iptacopan vs. 3.86 with C5is; complement-inhibitor-naïve: 1.02 with iptacopan vs. 1.69 with C5is). Cost per responder was lower for iptacopan than C5i comparators for both C5i-experienced ($264,337 for iptacopan vs. $975,298 for ravulizumab, $1,060,511 for eculizumab, and $744,561-$955,194 for eculizumab biosimilar with 10%-30% discount from eculizumab cost) and complement-inhibitor-naïve patients ($256,754, vs. $428,139 for ravulizumab, $465,546 for eculizumab, and $326,849-$419,314 for eculizumab biosimilar).

CONCLUSION:

Among both C5i-experienced and complement-inhibitor-naïve patients, treatment with iptacopan resulted in higher response rates and lower cost per responder compared to C5is.

2026-12-01·MOLECULAR BIOLOGY REPORTS

A review of genetic and epigenetic biomarkers involved in the occurrence of atypical hemolytic uremic syndrome and its therapeutic strategies

Review

作者: Tohidi, Mohamadreza ; Mohammadi, Mahan

Atypical hemolytic uremic syndrome (aHUS) is a rare, chronic, and life-threatening thrombotic microangiopathy (TMA). The disease is most frequently linked to genetic or acquired dysregulation of the alternative complement pathway and affects both children and adults. The paucity of a gold standard for diagnostic testing and the variety of clinical manifestations are the primary reasons for the challenge in accurately diagnosing aHUS, which can have an impact on patient care. This is due to the fact that the more prevalent autoinflammatory diseases are multifactorial in nature, with both genetic and non-genetic factors playing critical roles. Until the last decade, treatment options were limited to plasma therapy and, in selected cases, liver transplantation, neither of which directly addressed the underlying pathophysiology and both of which carried substantial risks. Since its introduction in 2011, the anti-C5 monoclonal antibody eculizumab has significantly improved outcomes and transformed disease management. Trials on novel complement inhibitors, regenerative medicine, targeted therapy, and stem cell therapy may also improve future treatment options. The primary objectives of this investigation are to identify the genetic and epigenetic causes of aHUS, as well as the limitations and debates surrounding its management. Due to the prevalence and significance of this type of illness, researchers have investigated effective therapeutic methods and more recent approaches.

982

项与依库珠单抗相关的新闻（医药）

2026-08-21

·医药专利

恒瑞立康可泮获批，国产第3款CFB的"头对头"底气，2026年中国第59款新药

1新药定义为含中国首次上市的活性成分，含原研在国外已批准在申报进中国的化药5.1类和生物药3.1类，不含非原研仿制或进口的化药3类、生物药2类 59 富马酸立康可泮胶囊/恒优达®（2026.8.20）阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH） 2026年8月20日，国家药品监督管理局批准恒瑞医药子公司成都盛迪医药申报的1类创新药富马酸立康可泮胶囊（商品名：恒优达®）上市，用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。这是恒瑞首款获批的补体赛道产品，也是恒瑞2026年获批的第2款1类创新药。立康可泮是全球第4款、国产第3款补体B因子（CFB）抑制剂，也是中国第7个获批PNH适应症的补体靶向药。富马酸立康可泮胶囊（HRS-5965）｜商品名：恒优达®靶点：CFB（补体B因子） | 机制：口服补体B因子小分子抑制剂企业：恒瑞医药（成都盛迪医药有限公司） | 注册分类：化药1类（国产创新）获批日期：2026年8月20日｜审评：优先审评审批给药频次：50mg每日两次口服 | 差异化：国产首个头对头击败依库珠单抗一、药品基本信息项目内容药品名称富马酸立康可泮胶囊（恒优达®）研发代号 HRS-5965 注册分类化药1类（国产创新）剂型胶囊，口服靶点/机制补体B因子（CFB）抑制剂—— 通过抑制补体旁路途径的异常激活与补体扩增循环，同时抑制血管内溶血和血管外溶血适应症既往未接受过补体抑制剂治疗的PNH成人患者企业恒瑞医药（成都盛迪医药有限公司）特殊审评优先审评审批程序获批日期 2026年8月20日给药频次 50mg每日两次口服二、PNH：一种"睡觉时溶血"的罕见病阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种获得性造血干细胞克隆性疾病，因PIG-A基因突变导致红细胞膜表面缺乏补体调节蛋白，使红细胞对补体攻击异常敏感。患者典型症状包括晨起酱油色尿、慢性贫血、血栓形成和肾功能损害，已被纳入国家《第一批罕见病目录》。未经有效治疗的PNH患者生存期仅10-20年。传统治疗手段多为对症治疗，无法从根本上控制补体介导的溶血。三、作用机制：从"下游阻断"到"上游调控" 立康可泮是一款口服补体B因子（CFB）小分子抑制剂。补体旁路途径的扩增环可产生80%的下游补体活化产物，是驱动PNH溶血发生发展的关键环节。与C5抑制剂（如依库珠单抗）在补体终末通路"下游"阻断不同，CFB抑制剂在补体级联反应的"上游"进行阻断，可同时控制C3b介导的血管外溶血和终末补体介导的血管内溶血——这是PNH治疗的关键突破。即便使用C5抑制剂作为初始治疗，仍有25%-50%的患者存在血管外溶血，约74%的患者受疲劳困扰，仅21.3%患者达到完全血液学缓解。CFB抑制剂的"上游调控"机制弥补了这一局限。四、关键临床数据：头对头击败依库珠单抗立康可泮的获批基于一项多中心、随机、开放、阳性对照III期临床试验（HRS-5965-301），共纳入76例患者，头对头比较立康可泮（n=40）与依库珠单抗（n=36）在初治PNH患者中的疗效和安全性。该研究在2026年EHA年会上以口头报告形式公布（PF687）。终点指标立康可泮组依库珠单抗组 Hb达标率（Hb≥12 g/dL）70% 11.1% Hb应答率（升高≥2 g/dL）95% 55.6% Hb较基线平均升高5.5 g/dL 2.9 g/dL 脱离输血依赖（第2周后）100% 86.1% FACIT-Fatigue评分改善+8.6分 +4.4分立康可泮在Hb达标率（70% vs 11.1%）、Hb应答率（95% vs 55.6%）、脱离输血（100% vs 86.1%）和疲劳改善等核心指标上全面碾压依库珠单抗。安全性方面，整体耐受性良好，未观察到主要不良血管事件。五、竞争格局：PNH补体药的"四世同堂" 8月20日同一天，恒瑞立康可泮获批，阿斯利康瑞利珠单抗（长效C5）的PNH适应症也同日落地。瑞利珠单抗是阿斯利康390亿美元收购Alexion的核心资产，作为依库珠单抗的迭代产品，维持给药间隔从2周拉长至8周，2025年全球销售额47.18亿美元。至此，中国在市PNH补体药共7款。按中国PNH适应症获批时间排序：注：全球另有C3抑制剂培格司亭肽（Apellis，2021年FDA获批，未在中国上市）和CFD抑制剂达尼可泮（阿斯利康，2024年FDA获批，仅作为C5抑制剂的附加疗法治疗血管外溶血，非PNH单药一线，未在中国上市），不列入上表。在CFB抑制剂赛道中，立康可泮是国产第3款，排在朗来科技的兰诺可泮（第38款，2026.6）和海思科的思普可泮（第51款，2026.7）之后。但立康可泮的差异化在于：它是国产首个头对头击败依库珠单抗的口服CFB抑制剂。伊普可泮（诺华）获批时以安慰剂为对照，兰诺可泮和思普可泮同样未做头对头。立康可泮是唯一一个在初治PNH患者中直接对标C5金标准并取得全面优势的国产CFB抑制剂。此外，立康可泮治疗既往使用C5抑制剂后仍贫血的PNH患者的上市申请已获受理，有望进一步拓展获益人群。六、恒瑞的补体赛道布局立康可泮是恒瑞首款获批的补体赛道产品。截至目前，恒瑞在中国已获批27款1类新药、6款2类新药，另有100多个自主创新产品正在临床开发。立康可泮的获批，标志着恒瑞在非肿瘤创新药领域继自免、代谢之后又新增了一个落地节点——补体介导疾病。从2026年8月20日到8月21日，恒瑞连续两天迎来利好：前一天立康可泮获批，后一天发布半年报。对于正在经历"失速"质疑的恒瑞来说，立康可泮这张牌，打得很及时。七、总结 • 创新机制——全球第4款、国产第3款CFB抑制剂，口服补体旁路途径上游调控 • 临床价值——国产首个头对头击败依库珠单抗，Hb达标率70% vs 11.1%，全面碾压 • 便利性突破——50mg每日两次口服，从静脉输液到居家口服 • 恒瑞里程碑——首款补体赛道获批产品，非肿瘤创新管线新节点 • 拓展空间——C5经治患者适应症已申报，有望进一步扩大获益人群一句话总结：立康可泮是恒瑞首款获批的补体赛道产品，也是国产首个头对头击败C5金标准依库珠单抗的口服CFB抑制剂。在PNH补体药"四世同堂"的竞争格局中，立康可泮靠的不是"首创"，而是"最好"。 2026中国获批新药链接 58.天境生物CD38单抗菲泽妥单抗获批，2026年中国第58款新药 57.药捷安康胆管癌新药替恩戈替尼获批，2026年中国第57款新药 56.济川1.1类中药新药小儿通便颗粒获批，2026年中国第56款新药 55.华海瑞西奇拜单抗获批，2026年中国第55款新药 54.恒瑞舒地胰岛素获批，2026年中国第54款新药 53.西湖制药伊司特韦获批新冠，2026年中国第53款新药 52.九典椒七止痛凝胶贴膏获批，2026年中国第52款新药 51.海思科口服CFB抑制剂思普可泮片获批，2026年中国第51款新药 50.武田睡病新药OX2R激动剂奥普雷顿获批，2026年中国第50款新药 49.武田阿帕达酶α/辛奈达酶α获批，全球首个重组ADAMTS13，2026年中国第49款新药 48.通化金马阿尔茨海默病新药安维吖啶获批，2026年中国第48款新药 47.全球首个EGFR×HER3双抗ADC获批，2026年中国第47款新药 46.99万实体瘤CAR-T舒瑞基奥仑赛获批，2026年中国第46款新药 45.智翔金泰狂犬病双抗斯乐韦米单抗获批，2026年中国第45款新药 44.普莱医药抗菌肽培来加南喷雾剂获批，2026年中国第44款新药 43.礼来乳腺癌口服SERD依仑司群获批，2026年中国第43款新药 42.第一三共AML新药奎扎替尼获批，2026年中国第42款新药 41.康方银屑病新药古莫奇单抗获批，2026年中国第41款新药 40.默沙东婴儿长效RSV预防单抗克莱罗韦获批，2026年中国第40款新药 39.二代肺癌靶向新药康特替尼获批，2026年中国第39款新药 38.武汉朗来兰诺可泮获批，2026年中国第38款新药 37.从6类变1类新药，枣仁宁心滴丸获批，2026年中国第37款新药 36.舒泰神血友病新药波米泰酶α获批，2026年中国第36款新药 35.大冢斯贝利单抗获批，全球首个IgA肾病生物制剂，2026年中国第35款新药 34.安瑞曲替尼胶囊获批，国产第二代TRK抑制剂，不限瘤种精准靶向，2026年中国第34款新药 33.洛布替尼片获批，全球首个第四代BTK抑制剂，破解耐药难题，2026年中国第33款新药 32.塔拉妥单抗获批，全球首款DLL3/CD3双抗，改写小细胞肺癌后线治疗，2026年中国第32款新药 31.纳地美定获批，止痛不再"痛上加便秘"，2026年中国第31款新药 30.磷奈匹坦帕洛诺司琼获批化疗止吐迎来"双重锁"武器，2026年中国第30款新药 29.石药/康宁杰瑞HER2双抗胃癌新药安尼妥单抗上市，2026年中国第29款新药 28.诺思兰德基因治疗下肢缺血新药塞多明基上市，2026年中国第28款新药 27.恒瑞痛风新药鲁兹诺雷上市，2026年中国第27款新药 26.强生重症肌无力新药尼卡利单抗，2026年中国第26款新药 25 扬子江失眠新药法赞雷生，2026年中国第25款新药 24 宁波鞍石安达艾替尼获批用于肺癌，2026年中国第24款新药 23 杭州邦顺贝泽昔替获批用于骨髓纤维化，2026年中国第23款新药 22 阿斯利康曲麦利尤单抗获批，肝癌OS延长超11个月，2026年中国第22款新药 21地非法林获批，2026年中国第22款新药，齐鲁抢仿失策 20GSK ADC 玛贝兰妥单抗获批，2026年中国第20款新药 19拜耳塞伐艾替尼获批，2026年中国第19款新药 18.润都研发28年，心肌缺血诊断新药去甲乌药碱获批，2026年中国第18款新药，张雪峰事件引诊断价值讨论 17.GSK 半年一针哮喘新药德莫奇单抗上市，2026年中国上市的第17款新药 16.阿斯利康特泽利尤单抗上市，2026年中国上市的第16款新药 15.三生长效EPO罗赛促红素α上市，2026年中国上市的第15款新药 14.济民可信非小细胞肺癌新药索西美雷塞上市，2026年中国上市的第14款新药 13.正大天晴骨髓纤维化新药罗伐昔替尼片上市，2026年中国上市的第13款新药 12.三生银屑病新药安沐奇塔单抗上市，2026年中国上市的第12款新药 11.礼来溃疡性结肠炎新药米吉珠单抗上市，2026年中国上市的第11款新药 10.溃疡性结肠炎新药艾曲莫德上市，2026年中国上市的第10款新药 9.T2DM新药贝沙格列净上市，2026年中国上市的第9款新药 8.罕见病HoFH用洛美他派6个月审批上市，2026年中国上市的第8款新药 7.第11款 GLP-1R 先为达降糖药埃诺格鲁肽获批上市，2026年中国上市的第7款新药 6.安科生物销售的进口长效隆培生长激素获批上市，2026年中国上市的第6款新药 5.华辉安健FIC定肝新药立贝韦塔单抗获批上市，2026年中国上市的第5款新药 4.东阳光糖尿病新药奥洛格列净上市，2026年中国上市的第4款新药 3.新型铁载体超级抗生素，盐野义新药头孢德罗上市，2026年中国上市的第3款新药 2.FCS罕见病小核酸药物，赛诺菲新药普乐司兰上市，2026年中国上市的第2款新药 1.FIC惹争议，恒瑞新药瑞拉芙普α上市，2026年中国上市的第1款新药免责声明：本报告仅供参考，不构成投资建议© 2026 医药专利版权所有 📌 关注"医药专利"，获取最新医药资讯和评论洞见

2026-08-21

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MNC百亿并购逻辑变了

撰稿｜王路泰 2026年全球医药领域百亿级并购热度重回高位： 6月艾伯维109亿美元拿下Apogee、GSK斥资106亿美元收购Nuvalent，7月Vertex再砸100亿美元收购Crinetics，短短两个月三笔重磅全现金交易落地。叠加上半年太阳制药、德国默克的百亿收购，今年前八个月的百亿美金并购数量已超过去年全年，巨头大额扫货节奏加快。 2021年-2026年全球医药领域百亿美金并购事件数量变化（动脉网整理） 2021年-2026年全球医药领域百亿美金并购事件（动脉网整理）不同于1-10亿美元收购仅做管线的修补、10-100亿美元收购是优化单一业务板块的中型交易，而单笔超百亿美元的并购，则具备重塑产业格局的能量。这类底盘重构级交易足以改写MNC未来5至10年的管线布局、营收结构与市值天花板，也是观察全球新药研发、并购风向最重要的产业风向标。因此梳理近年百亿并购行为，能够清晰捕捉巨头战略变化。市场普遍认为，本轮大额收购潮，源于MNC手握充足现金流，急于对冲未来集中到来的专利悬崖。但如果深入拆解这一系列交易标的不难发现，行业的并购评判标准已经发生结构性巨变。六年前，跨国药企愿意为一款成熟商业化重磅药豪掷百亿；如今，只靠单一明星管线的药企很难再拿到天价报价，“成熟产品打底+可迭代技术平台”才能成为百亿并购的硬性标准。从“赌一款爆款单品”到“买下一套持续造药的研发引擎”，MNC并购底层逻辑已经彻底切换。 01 从买单品炸弹，到“产品+平台”双锚定 2021到2023年是单品并购策略占优的阶段，绝大多数百亿交易的核心诉求十分直白：拿下1-2款已上市或临近申报的重磅药物，快速对冲核心专利到期带来的营收缺口，技术平台仅作为附加赠品。 2021年7月，阿斯利康390亿美元收购Alexion，核心买单对象是补体领域两款成熟大药Soliris、Ultomiris；2022年12月，安进283亿美元收购Horizon Therapeutics，看重的是痛风特效药Krystexxa；2023年3月，辉瑞430亿美元拿下Seagen，价值锚点是两款商业化ADC产品Padcev、Tivdak及其技术平台。这一阶段，药企评估收购标的的核心工具是DCF现金流测算，并购价值围绕核心单品的销售峰值展开。哪怕企业底层研发平台迭代能力偏弱，只要单品商业潜力足够，就能支撑起百亿美元的估值。然而接连爆发的临床失败案例给巨头敲响警钟。吉利德2020年收购Immunomedics，几乎就是为Trodelvy这一个ADC买单。随着吉利德官宣Trodelvy的乳腺Ⅲ期临床失败，210亿美元的收购标的“大幅缩水”。辉瑞2023年以430亿美元收购Seagen，核心锚点是两款已经上市ADC（Padcev、Tivdak）；同时寄希望于管线内新一代ADC。Sigvotatug vedotin是收购后第一个读出关键Ⅲ期的全新自研ADC，用于治疗非小细胞肺癌。这款产品的Ⅲ期临床并未达到目标，临床失败。此外，小核酸领域的临床失败案例近期也集中出现。阿斯利康ATTR心肌病ASO的Ⅲ期临床未达到主要终点，患者没有临床获益；罗氏两款亨廷顿病ASO药物tominersen、RG6496项目终止。小核酸、ADC候选药物仅在生物标志物层面达标，进入Ⅲ期临床后却无法实现患者获益，这些事件进一步印证了押注单品的风险。市场看清了单品模式的致命短板：如果一家企业只有单一核心管线，一旦后期临床失败，整笔数十乃至上百亿的并购价值会大幅缩水，企业没有备选管线对冲损失。在此背景下，MNC开始改变并购标准。 2025年至今落地的多笔百亿并购，形成统一筛选逻辑：中后期管线负责短期业绩兜底，可复用技术平台承担长期创新产出。 2025年10月，诺华120亿美元收购Avidity：依托DMD小核酸管线兑现短期价值，同时锁定肌肉靶向递送技术AOC平台的长期拓展潜力；2026年6月，GSK 106亿美元收购Nuvalent：以差异化小分子为短期管线底座，精准靶向小分子研发平台。同样是在2026年6月份，德国默克113亿美元收购Bio‑Techne，收购的不是药物管线，而是科研试剂、CGT原料上游，用来平滑制药业务的周期波动，强化整个研发产业链底盘。成熟商业化资产平台也成为百亿收购对象：2026年4月，太阳制药117.5亿美元收购欧加隆，看好的不是前沿创新管线，而是一整套成熟女性健康慢病产品组合、全球商业化网络，追求稳定现金流，不追求爆款新药。可见，如今的百亿美元并购市场并非完全抛弃重磅药物，而是摒弃“只有单品、无迭代能力”的标的。对MNC而言，理想的收购对象，既要当下能赚钱，还要具备持续产出新药的底层能力。 02 溢价逻辑重构：MNC愿意为平台买单的三大现实压力一位深耕医药领域的投资人告诉动脉网，MNC重金押注平台并非短期跟风炒作，而是行业经历多轮临床失利、赛道内卷加剧、资本市场估值逻辑迭代后，权衡风险与长期收益做出的理性选择。多重现实压力叠加，共同推动巨头愿意为平台支付高额并购溢价。 1）单一分子研发风险陡增，平台能够分散试错成本近两年集中爆发的临床失败，重塑了巨头对创新药风险的认知。不管是小核酸还是ADC赛道，靶点蛋白下调、肿瘤靶点高表达，都不代表能改善患者硬终点。如果只收购单一分子，临床翻车后企业没有第二条备选路线；成熟技术平台可以快速迭代分子结构、递送系统、连接子与载荷，一条管线失败，新一代改良分子能够接力推进，大幅分散研发不确定性。与此同时，GLP-1、ADC赛道管线严重内卷，同质化me-too药物很难再诞生垄断级爆款，依靠单品突围的难度大幅提升。 2）前沿技术自建周期漫长，收购平台是最优时间解蛋白降解、组织特异性核酸递送、超长效多肽等前沿技术，存在极高的技术壁垒。MNC从零搭建完整研发平台，需要投入数年研发周期、数十亿美元试错成本，成功率难以保障。直接收购经过临床验证的成熟平台，可以一步补齐自身长期缺失的技术短板，快速切入自免、罕见病、神经等低内卷蓝海赛道，节省大量研发时间。 3）药企战略诉求升级：从短期救急转向长期管线储备 2028-2031年，全球多款年销百亿级重磅药物将集中面临专利到期，各大MNC都存在巨大营收缺口。放在五年前，巨头的思路是收购成熟单品，快速弥补2-3年业绩缺口。如今资本市场评判药企价值，更看重长期管线厚度。单一药物只能缓解短期危机，具备持续产出能力的技术平台，能够源源不断输出差异化候选分子，拉长企业整体创新生命周期。 03 平台不是万能解药：百亿收购背后隐藏多重现实困境 MNC重金收购平台成为行业新风向，但这不代表平台并购是化解业绩焦虑的万能钥匙，多重隐形风险持续制约并购价值兑现。首先是临床证伪。所谓的“技术平台”，到了人体临床试验可能水土不服。若核心分子止步于Ⅱ/Ⅲ期临床，那百亿美元买来的不过是一套昂贵的“高级实验室工具”，很难转化为商业化收益。其次是人才流失风险。并购买下的是专利和管线，留不住的是人。Biotech灵活试错的氛围撞上MNC的官僚流程，核心科学家一旦出走，再炫酷的技术平台也会陷入“停摆”。而且MNC内部拥有固定的项目优先级、预算分配体系。完成收购后，出于资源集中、成本管控等考量，大量平台早期多元化管线会被直接叫停。原本具备多靶点拓展能力的研发平台，被局限服务于药企内部少数指定赛道，多元化迭代优势彻底消失。即便底层技术不存在缺陷，组织整合失败也会让平台溢价完全落空。 MNC买产品和买平台的区别（动脉网制图）从另一个方面来讲，并不是所有MNC都在疯狂收购平台型企业。现实恰恰相反，巨头并购策略也出现了明显的分化。艾伯维、默沙东持续出手百亿级平台并购；渤健等企业则公开表态放弃超大型收购，选择依靠内部研发+中小型BD合作补齐管线。可见，收购平台只是部分企业的战略选择，不存在统一标准答案。 MNC百亿并购潮的战略转向，本质是医药行业对创新风险认知的迭代升级。单品炸弹模式的落幕，不代表成熟商业化药物失去价值；MNC转向收购平台，核心诉求是对冲单一管线的毁灭性风险，搭建长期稳定的创新引擎。但需要清醒地认知到，平台只能分散风险，无法彻底消除新药研发的不确定性。一笔百亿并购能否真正兑现价值，不在于官宣时亮眼的技术概念，而在于收购完成后，能否留住核心研发人才、持续产出真正具备临床价值的差异化新药。对于本土药企而言，想要拿到MNC百亿并购的入场券，必须证明自己拥有“可复用的技术平台”和“未被内卷的蓝海管线”（如小核酸、CNS等）。同时，这波并购潮也提示我们：在追求技术突破的同时，如何保持核心团队的组织韧性，避免被收购后沦为“研发外包部门”，将是创始人必须思考的长期命题。毕竟，对于MNC来说，买错一个平台只是财报上的一笔减值；但对于被并购方来说，卖错了自己，可能就失去了更好的发展机会。 *封面图片来源：123rf END 秒追医疗健康产业创新 ⭐点赞、转发、在看一键三连⭐ 点亮动脉网星标不遗漏一手信息推送近期推荐声明：动脉网所刊载内容之知识产权为动脉网及相关权利人专属所有或持有。未经许可，禁止进行转载、摘编、复制及建立镜像等任何使用。文中如果涉及企业信息和数据，均由受访者向分析师提供并确认。点点赞点分享点喜欢

2026-08-21

·医药云端工作室

每 8 周给药一次！阿斯利康瑞利珠单抗第3个适应症获批

文：药事达 8 月 20 日，阿斯利康的瑞利珠单抗注射液在国内新增阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）适应症，这也是该款长效 C5 补体抑制剂在中国拿下的第3项适应症。瑞利珠单抗是阿斯利康斥资 390 亿美元收购 Alexion 收获的核心罕见病资产，作为第一代补体药物依库珠单抗的迭代升级产品，它把维持给药间隔从两周拉长至8周，大幅减轻患者频繁输液的就医负担。 2025 年全球销售额达到 47.18 亿美元，是阿斯利康罕见病板块的核心重磅产品。从临床数据来看，两项关键 III 期临床试验分别覆盖初治 PNH 患者，以及从依库珠单抗转换用药的人群。研究证实，无论是直接使用瑞利珠单抗，还是由旧药平稳换药，都可以实现良好的溶血控制，疗效达到非劣效标准，整体安全性表现和依库珠单抗保持相近。在此之前，瑞利珠单抗已经在国内获批全身型重症肌无力、视神经脊髓炎谱系疾病两项神经免疫相关适应症，海外市场则还覆盖非典型溶血尿毒综合征等更多补体介导的罕见病。随着本次适应症落地，国内 PNH 治疗市场进一步扩容，至此国内已经集齐七款补体抑制剂，既有依库珠单抗、瑞利珠单抗这类进口 C5 单抗，也有诺华伊普可泮，以及恒瑞、朗来科技、海思科等本土企业的 CFB 口服小分子产品。不同药物作用机制、给药方式差异明显，静脉长效单抗、传统双周输注制剂、口服小分子形成充分的差异化供给。其中瑞利珠单抗的八周长效静脉方案，为需要长期规范治疗的 PNH 患者，提供又一个便利性突出的生物制剂选择。放眼整个补体赛道，PNH 已经不再是无药可用的罕见病，海外进口迭代产品接连入华，国产口服补体抑制剂也快速实现商业化，不同治疗方案可以适配不同患者的身体状况、就医条件。当然，作为高价罕见病药物，瑞利珠单抗后续的可及性，依旧要看医保谈判以及医院的准入推进情况。多款产品同台竞争，也会倒逼整个 PNH 领域向着更长效、更便捷、更可负担的方向发展。声明：本公众号内容旨在为医药行业人士提供行业动态，并不构成任何就医/用药/购药/投资建议，内容也不保证完整性和准确性，你看到此内容并不意味着你是本公众号的特定读者，请谨慎阅读。关注公众号，获取可靠、专业的资讯和分析内容

100 项与依库珠单抗相关的药物交易

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KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D03940	依库珠单抗	L04AA25	DB01257

研发状态

批准上市

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适应症	国家/地区	公司	日期
水通道蛋白4抗体阳性视神经脊髓炎谱系疾病	澳大利亚	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2009-03-20
非典型溶血性尿毒症综合征	欧盟	Alexion Europe SAS	2007-06-20
非典型溶血性尿毒症综合征	冰岛	Alexion Europe SAS	2007-06-20
非典型溶血性尿毒症综合征	列支敦士登	Alexion Europe SAS	2007-06-20
非典型溶血性尿毒症综合征	挪威	Alexion Europe SAS	2007-06-20
重症肌无力	欧盟	Alexion Europe SAS	2007-06-20
重症肌无力	冰岛	Alexion Europe SAS	2007-06-20
重症肌无力	列支敦士登	Alexion Europe SAS	2007-06-20
重症肌无力	挪威	Alexion Europe SAS	2007-06-20
视神经脊髓炎	欧盟	Alexion Europe SAS	2007-06-20
视神经脊髓炎	冰岛	Alexion Europe SAS	2007-06-20
视神经脊髓炎	列支敦士登	Alexion Europe SAS	2007-06-20
视神经脊髓炎	挪威	Alexion Europe SAS	2007-06-20
阵发性睡眠性血红蛋白尿症	美国	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2007-03-16

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
移植物功能延迟恢复	临床3期	美国	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2014-08-21
移植物功能延迟恢复	临床3期	澳大利亚	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2014-08-21
移植物功能延迟恢复	临床3期	巴西	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2014-08-21
移植物功能延迟恢复	临床3期	加拿大	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2014-08-21
移植物功能延迟恢复	临床3期	捷克	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2014-08-21
移植物功能延迟恢复	临床3期	法国	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2014-08-21
移植物功能延迟恢复	临床3期	德国	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2014-08-21
移植物功能延迟恢复	临床3期	意大利	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2014-08-21
移植物功能延迟恢复	临床3期	西班牙	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2014-08-21
水通道蛋白4抗体阳性视神经炎	临床3期	美国	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2014-04-11

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临床结果

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


EULAR2026	N/A	抗磷脂综合征	100	Rituximab	鏇齋顧窪鹹選餘壓願壓(觸範艱艱憲鏇糧鑰簾積) = 觸夢夢夢築鹹餘選醖憲選壓觸鏇憲廠簾鏇鹹繭 (膚餘遞憲窪糧艱鬱鬱積 ) 更多	积极	2026-06-11
				Eculizumab	獵築壓網積餘範遞簾願(廠鹹顧衊鹽願願餘醖鏇) = 鑰鬱淵繭遞獵窪艱膚範簾糧餘鬱膚鑰遞夢淵蓋 (鹽遞艱淵鏇鹽遞窪簾鑰 )
EHA2026	N/A	镰状细胞血症	5	Eculizumab	糧蓋蓋夢網積蓋淵製廠(遞構淵夢蓋衊醖鹹遞憲) = 憲積積積獵壓遞廠壓鑰鑰鬱憲窪夢衊艱衊艱餘 (糧夢網簾網餘觸鑰淵醖 )	积极	2026-05-12
EHA2026	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	10	EculizumabDanicopanRavulizumabPegcetacoplan + EculizumabDanicopanRavulizumabPegcetacoplan + EculizumabDanicopanRavulizumabPegcetacoplan + EculizumabDanicopanRavulizumabPegcetacoplan	網鏇築繭簾鑰簾憲鏇憲(鏇窪廠膚顧艱簾獵憲蓋) = During a median follow-up of 49.5 months, 3/10 patients required therapy modification due to persistent anemia compatible with EVH. 遞顧選鏇遞獵築選築遞 (積廠鹹鏇艱網鑰繭鑰醖 )	积极	2026-05-12
EHA2026	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	38	Eculizumab	鑰衊獵鑰簾鏇膚蓋衊醖(齋獵遞廠夢蓋顧憲艱鏇) = 築襯襯網選製壓鑰鏇願鑰鏇衊鹹廠餘繭蓋憲遞 (壓鬱鏇鑰蓋襯糧範網襯 ) 更多	积极	2026-05-12
				Iptacopan	鑰衊獵鑰簾鏇膚蓋衊醖(齋獵遞廠夢蓋顧憲艱鏇) = 鏇觸簾蓋製選選範網網鑰鏇衊鹹廠餘繭蓋憲遞 (壓鬱鏇鑰蓋襯糧範網襯 ) 更多
AAN 12026 \| AAN 22026 \| AAN 32026 \| AAN 42026 \| AAN 52026 \| AAN 62026 \| AAN 72026 \| AAN 82026 \| AAN 92026 \| AAN 102026 \| AAN 112026	N/A	视神经脊髓炎	225	Eculizumab	構範壓獵鹹製艱簾積獵(築憲觸鏇範淵鬱淵鬱膚) = 襯衊顧夢觸蓋鹹獵獵觸膚壓糧構選齋鹹範觸築 (遞衊蓋餘觸鑰鑰廠顧築 )	积极	2026-04-25
				Placebo	襯醖獵憲憲糧蓋構鏇衊(築製膚願築鏇網鏇齋製) = 餘窪鏇築顧壓憲廠膚簾鹹鬱願遞夢艱顧獵艱築 (齋鬱憲構鹽積網積網鑰 )
EBMT2026	N/A	血栓性微血管病	205	Eculizumab	衊願衊廠齋網廠製鏇範(顧襯選願壓淵願選製膚) = 積餘鑰廠鹽淵蓋範顧觸鑰鬱鏇壓醖網網鑰齋範 (糧觸願簾憲艱憲衊膚範 ) 更多	积极	2026-03-22
ASH2025	N/A	血栓性微血管病	21	Eculizumab	構築製夢夢襯願鏇範鬱(夢壓壓淵衊簾鏇製鹹鹹) = 膚淵鏇醖獵糧憲窪網觸願夢鹹衊夢衊鬱遞築繭 (構積鹹鹽餘艱顧簾鑰蓋 ) 更多	积极	2025-12-06
ASH2025	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	31	Iptacopan	膚積簾廠廠糧膚窪艱網(製網製淵醖襯膚鹽網鑰) = 衊顧觸繭餘鬱衊憲網鬱鑰齋糧壓齋醖遞淵蓋構 (鹹壓選憲鹹繭窪蓋遞願 ) 更多	积极	2025-12-06
				Eculizumab	膚積簾廠廠糧膚窪艱網(製網製淵醖襯膚鹽網鑰) = 鑰鬱憲壓鏇觸窪淵廠選鑰齋糧壓齋醖遞淵蓋構 (鹹壓選憲鹹繭窪蓋遞願 ) 更多
ASH2025	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	87	eculizumab	積衊鹹壓鹽鑰鹽簾鑰鹽(鏇齋鏇憲構積簾網蓋網) = 淵顧衊窪憲遞鑰憲顧選膚糧膚鏇艱夢獵簾觸齋 (鹹蓋獵鹽顧鹽鏇蓋鹹製 ) 更多	积极	2025-12-06
				ravulizumab	積衊鹹壓鹽鑰鹽簾鑰鹽(鏇齋鏇憲構積簾網蓋網) = 鏇製繭獵憲繭醖獵遞積膚糧膚鏇艱夢獵簾觸齋 (鹹蓋獵鹽顧鹽鏇蓋鹹製 ) 更多
ASH2025	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症 \| 骨髓增生性疾病	11	Eculizumab	鬱鏇鹽鏇繭窪鹽壓鹽觸(鹹艱鹽繭夢鑰積艱衊構) = Sepsis as the cause of death in 3 cases 淵構憲廠壓壓鑰餘遞蓋 (夢積齋鏇夢餘遞觸鏇繭 )	不佳	2025-12-06