SGR-6016

创新药研发持续加速，近期国内外多款候选药物迎来临床试验里程碑，覆盖神经退行性疾病、代谢减重、实体肿瘤等热门赛道。本文整理近期公开权威资讯，聚焦神经领域、GLP-1 减重赛道、肿瘤靶向新药前沿进展，供临床科研人员、医药从业者参考。 一、神经领域创新药前沿进展 1. 英矽智能 ISM8969/HT-001｜口服 NLRP3 抑制剂（帕金森病） 发布时间：2026 年 8 月 3 日 英矽智能与衡泰生物联合开发的小分子创新药ISM8969/HT-001正式获得 NMPA 临床试验批件，适应症为帕金森病。 该药物是一款可穿透血脑屏障的口服 NLRP3 炎症小体抑制剂。现有多数 NLRP3 抑制剂仅作用于外周，难以进入中枢；而本品可直达脑组织，通过抑制慢性神经炎症，保护神经元、延缓神经退行性病变进程。 早在 2026 年 6 月，该药物已在澳大利亚完成 I 期临床首例受试者给药；本次国内 IND 获批，将开启中澳两地平行临床研究，重点评估安全性、耐受性、药代动力学以及帕金森患者初步疗效，为神经炎症相关脑病开辟全新治疗思路。 2. 循证新发现：抗栓药物可用于卵圆孔未闭合并偏头痛人群 发布时间：2026 年 7 月底 一项多中心随机对照研究成果公布：针对卵圆孔未闭（PFO）合并偏头痛患者，利伐沙班等抗栓药物的偏头痛改善应答率不劣于传统一线预防用药（β 受体阻滞剂）。 临床假说认为，静脉微栓子经卵圆孔右向左分流进入脑部，诱发偏头痛。该研究证实，抗凝、抗血小板治疗有望成为 PFO 相关偏头痛的备选方案，打破临床长期仅依靠偏头痛专科药物的治疗局限，为神经内科、心血管科联合诊疗提供新循证依据。 二、减重代谢赛道：口服 GLP-1 药物迎来关键节点 歌礼制药 ASC30｜口服小分子 GLP-1 启动全球 Ⅲ 期临床 发布时间：2026 年 8 月 3 日 歌礼制药宣布，每日一次口服小分子 GLP-1 激动剂ASC30获得美国 FDA 批准，正式启动针对肥胖 / 超重人群长期体重管理的全球 Ⅲ 期临床试验。 本次全球多中心研究（AURORA-1、AURORA-2）将在美国、欧洲、加拿大开展，计划入组约 4600 名受试者，设置 20mg、40mg、60mg 三组剂量，为期 72 周，对比安慰剂评估减重疗效与长期安全性。 按照研发规划，公司预计 2028 年第三季度公布 Ⅲ 期顶线数据，2028 年底向 FDA 提交新药上市申请。同时企业同步公布临床前数据：旗下 GLP-1/GIP/ 胰淀素三靶点口服复方制剂，在动物试验中展现出优异减重潜力，为下一代多重靶点代谢药物提供研发方向。 行业背景：当前主流 GLP-1 制剂以注射剂为主，口服小分子剂型能够大幅提升患者依从性，是赛道核心研发方向。 三、肿瘤靶向新药：KRAS 靶点迎来胰腺癌突破性认定 礼来 Olomorasib｜新一代 KRAS G12C 抑制剂获 FDA 突破性疗法认定 发布时间：2026 年 8 月 3 日 FDA 授予礼来在研药物Olomorasib突破性疗法认定（BTD），用于既往接受至少一轮系统治疗、携带 KRAS G12C 突变的晚期胰腺癌成年患者。 胰腺癌素有 “癌中之王” 之称，整体预后极差；KRAS 突变见于约 90% 胰腺癌，但 KRAS G12C 亚型仅占 1%~2%，目前全球尚无针对该亚型胰腺癌的靶向药物获批上市。 Olomorasib 是高选择性新一代 KRAS G12C 口服抑制剂，此前已获得非小细胞肺癌适应症的突破性疗法认定。本次胰腺癌适应症认定，将加速临床试验推进与审评流程，为小众突变亚型晚期胰腺癌患者带来靶向治疗新选择。 神经领域：中枢可渗透抗炎小分子成为研发热点，神经炎症机制药物有望突破帕金森等退行性疾病现有治疗瓶颈；心脑共病（PFO 合并偏头痛）的跨学科循证证据持续更新，推动临床诊疗模式革新。  代谢减重赛道：口服小分子 GLP-1 进入关键 Ⅲ 期收获期，给药便利性升级是未来商业化竞争核心；多重靶点复方制剂是中长期研发主线。  肿瘤精准治疗：罕见靶点、小众突变亚型持续被挖掘，KRAS 抑制剂从肺癌向胰腺癌拓展，精准靶向治疗覆盖更多实体瘤人群。  温馨提示：本文内容均来自企业公告、药监官方公开信息，所有药物尚处于临床试验阶段，尚未正式获批上市，不可作为临床用药指导。

2026年8月3日，由生成式人工智能驱动的临床阶段生物科技公司英矽智能（Insilico Medicine，HKEX：3696）宣布，公司与衡泰生物（Hygtia Therapeutics）共同开发的创新口服NLRP3抑制剂ISM8969/HT-001已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）临床试验批件，拟用于帕金森病治疗。 在2026年6月宣布完成澳洲I期临床首例参与者给药后，该批件标志着中国和澳大利亚两地平行临床评估的正式开启。本次临床研究旨在评估ISM8969/HT-001在健康参与者群体中的安全性、耐受性、药代动力学和药效动力学特征，以及在帕金森病患者中的初步疗效。 ISM8969/HT-001是一款口服、可穿透血脑屏障的小分子NLRP3抑制剂，分子结构由英矽智能生成式化学引擎Chemistry42发现并优化，具备同类最佳潜力。2026年1月，英矽智能与复星健康资本旗下基金及复星医药被投企业衡泰生物达成独家授权合作，双方各持50%全球权益，英矽智能有权获得逾5亿港币的预付款及里程碑付款。临床前研究显示，其在中枢神经系统中具有显著抗炎活性，可应用于神经炎症相关疾病治疗。 资料来源：英矽智能公众号 · 会议推荐 ·  小分子药物从未离场，它只是在进化。从PROTAC临床验证到CNS新药突破，从靶向降解到免疫抗肿瘤——小分子的边界正在被重新定义。有人看到了天花板，而有人看到了新的起跑线。 2026年9月4-5日，【2026CBI生物医药创新博览会——小分子药物创新开发大会】将在苏州国际博览中心举行。论坛聚焦靶向蛋白降解药物开发、免疫&抗肿瘤小分子药物开发、小分子CNS新药研发三大方向，汇聚产业专家与研发同仁，共同探讨小分子新药的下一程。欢迎报名免费参会！ 论坛名称：小分子药物创新开发大会  论坛时间：2026年9月4-5日 论坛地点：苏州国际博览中心B馆B102联合主办：美迪西、药融圈 ⬆️扫码报名参会⬆️ 9月4日 靶向蛋白降解药物开发 [ 联合策划人 ]  韩笑然，睿跃生物，副总经理 [ 主持人 ]  段茂圣，美迪西，药物发现事业部与药学研究事业部总裁 ◈ 09:30-09:55 基于蛋白靶向降解技术的新药开发 韩笑然 睿跃生物，副总经理 ◈ 09:50-10:10 PROTAC临床开发：复盘NDA监管审评要点和思考 郭勇 多域生物，CMO & SVP ◈ 10:10-10:30 下一代前列腺癌新型内分泌疗法： AR靶向蛋白降解的机遇与挑战 孔启迪 致本医药，联合创始人&CEO  ◈ 10:30-10:50 蛋白降解双平台驱动的肿瘤及免疫药物研发（拟） 杨小宝 标新生物，创始人，董事长，CEO ◈ 10:50-11:10 靶向中枢神经系统疾病与炎症的降解剂药物平台 张天蕊 普递瑞，生物开发副总监 ◈ 11:10-11:30 基于达歌生物 GlueXplore平台发现针对不可成药靶点的新颖分子胶化合物 杨正 达歌生物，高级研发主管 ◈ 11:30-12:10 Panel：从“能降解”到“能成药”——TPD药物的可持续发展优势 [ 嘉   宾 ]   张  瑜   斯迈旭生物，CBO ◈ 12:10-13:00 午休 免疫&抗肿瘤小分子药物开发 [ 主持人 ]  徐永梅，美迪西，商务发展部副总裁 ◈ 13:00-13:20 阿兹夫定的免疫调节机制及多场景临床应用探索 李磐 真实生物，高级副总裁/小分子新药研发负责人 ◈ 13:20-13:40 新一代强效糖皮质激素药物和抗乙肝创新药的研发 席志坚 柏拉阿图医药，创始人&董事长 ◈ 13:40-14:00 基于免疫导航干预治疗自身免疫性疾病的创新药研发 范国煌 艾美斐生物，创始人&董事长&CEO ◈ 14:00-14:20 口服小分子药物研发前沿（拟） 许柯 默达生物，Founder & CEO ◈ 14:20-14:40 The Evolution of Precision - From Systemic Exposure to Highly Targeted Drug Design 李台威美迪西，药物发现事业部副总裁 ◈ 14:40-15:00 ATTACK主动组织靶向标记技术 蔡恺珉 瑞奥生物，首席技术官 ◈ 15:00-15:15 交流&逛展 ◈ 15:15-15:40 新一代合成致死抗肿瘤药物研发 周文来 丹擎生物，董事长 ◈ 15:40-16:05 AI+生物3D打印人源化药效评价平台：以可编程肿瘤模型提升创新药转化效率 汤忞 赛箔（上海）生物科技有限公司，CSO ◈ 16:05-16:50 Panel：小分子创新药的技术迭代与管线布局战略 [ 圆桌策划人 ]   张汉承  英创医药，董事长兼总裁[ 嘉   宾 ]   吴豫生  同源康医药，董事长兼CEO 毛   力  贝达药业，研发总裁兼首席医学官 胡永韩  信诺维医药，副总经理兼首席技术官 郭   勇  多域生物，CMO & SVP 李永国  嘉越医药，联合创始人 钟闻歌  锐格医药，联合创始人&首席技术官 9月5日 小分子CNS新药研发 [ 联合策划人 ]  周显波，阿斯诺来，创始人&CEO [ 主持人 ]  彭双清，美迪西，首席科学官 ◈ 09:30-09:55 CNS全球研发现状分享（拟） ◈ 09:55-10:20 从biib122二期失败重新审视帕金森疾病修饰疗法 ◈ 10:20-10:45 抑郁症治疗的临床需求与创新药物的研发（拟） ◈ 10:45-11:10 脑卒中药物开发现状及临床前药效评价 ◈ 11:10-11:50 Panel：全球中枢神经系统药物产业生态展望 ◈ 11:50-13:00 午休 [ 主持人 ]  葛建，美迪西，临床前研究事业部执行副总裁 ◈ 13:00-13:25 AI助力用于神经退行性疾病的小分子药物开发 ◈ 13:25-13:50 快速抗抑郁药物差异化开发 ◈ 13:50-14:15 治疗阿尔茨海默病创新药开发进展 ◈ 14:15-15:00 交流&逛展 ◈ 15:00-15:25 AI助力用于神经退行性疾病的小分子药物开发 ◈ 15:25-15:50 用 Human First 数据驱动脑疾病模型与 CNS 药物开发 ◈ 15:50-16:15 治疗帕金森药物最新临床进展 首批确认出席嘉宾 包杨欢  普百思生物，创始人&CEO 陈柏州  加立生物，联合创始人兼首席执行官 成   岱  德睿智药，SVP 黑永疆  上海慧思博生物医药，创始人，CEO 刘富鑫  和铂医药，神经科学平台负责人，COO/CMO 申华琼  纽欧申，创始人兼首席执行官 周显波  阿斯诺来，创始人&CEO*嘉宾排名不分先后，按姓名首字母排序 嘉宾1v1约见系统 ⬆️扫码报名，开始约见⬆️ 第一步：点击右下角【立即报名】，报名成功后点击左上角【<】返回键，返回主界面第二步：选择报名小程序页面“1v1约见” 第三步：点击“嘉宾”标签，选择嘉宾列表里想链接的嘉宾 第四步：填写约见表单，提交后等待确认 注：约见系统为审核制，审核标准解释权归主办方所有 商务合作 新药邦，帮新药！会议会展/媒体公关/视频推广/线上直播/走进企业等多种合作形式开放，为您提供全方位品牌宣传及合作交流平台！ 曹女士 15520811395（微信同号） 新药邦 19113220630（微信同号） 陈女士17369807028（微信同号） ↑9月CBI会议交流↑