Pimicotinib Hydrochloride

塞瑞替尼胶囊（商品名：赞可达）为第二代口服ALK酪氨酸激酶抑制剂，通过ATP竞争性抑制EML4-ALK融合蛋白激酶活性，阻断下游MAPK、PI3K/AKT、STAT3致癌信号通路，抑制肿瘤细胞增殖并诱导凋亡。适用于ALK阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌，既可用于克唑替尼治疗失败后，也可一线治疗。 基本信息 靶点：ALK（间变性淋巴瘤激酶），第二代 ALK 酪氨酸激酶抑制剂（ALK-TKI） 作用机理：塞瑞替尼为第二代ALK-TKI，通过ATP竞争性抑制EML4-ALK融合蛋白激酶活性，阻断PI3K/AKT、RAS-MAPK、STAT3下游促增殖、抗凋亡信号；可克服多数克唑替尼继发ALK点突变，抑制ALK阳性肿瘤细胞增殖并诱导凋亡。 适应症： 间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC） 主要两大场景：克唑替尼治疗后进展、或无法耐受克唑替尼的ALK阳性晚期 NSCLC；一线直接用于 ALK 阳性晚期非小细胞肺癌。 用法用量 推荐剂量：450mg，每日1次，随餐服用（每次3粒150mg胶囊） 每天固定时间口服；整粒吞服，不可掰开、嚼碎胶囊； 服药后呕吐：不要追加补服，下次正常服药； 漏服：距离下次服药＞12小时可补服；＜12小时跳过，严禁下次双倍剂量。 不良反应 胃肠道反应：腹泻、恶心、呕吐、食欲下降。随餐450 mg方案相比，空腹750 mg大幅减轻。 肝功能异常：转氨酶升高（ALT/AST升高），用药前、用药期间定期复查肝功能。 其他常见：乏力、腹痛、便秘、血肌酐升高、血糖升高、肌痛。 需要立即就医的严重风险：间质性肺病/肺炎：持续干咳、气短、发热；严重心律失常（QT间期延长）；严重持续高血糖；- 重度持续消化道反应无法进食。 禁忌：对塞瑞替尼或胶囊任一成分过敏者禁用。 严禁食用：葡萄柚、西柚及西柚汁（抑制CYP3A，升高血药浓度）。 药物相互作用：避免联用强效CYP3A4抑制剂（酮康唑、伊曲康唑等）；避免联用强效CYP3A4诱导剂（利福平、卡马西平、苯妥英等）。 上市情况 进口药品信息 国产药品信息 参比制剂 注册与受理信息 临床试验信息 专利情况 核心化合物基础专利：诺华原研基础化合物专利 CN101616895A 已驳回无权，化合物基础结构在中国已不受专利保护； 原研尚存有效专利： CN103458881B（新用途，ALK 抑制剂治疗肿瘤）授权有效；CN106220608A（组合物专利）授权有效； 国内仿制药企业布局：均围绕合成路线、中间体、新晶型、纯化工艺开展外围专利，不挑战基础化合物。 国内仿制药专利 其他药品分享链接如下，欢迎点击查看： Ormeloxifene OTF慢性体重管理的新型药物-Tirzepatide新型的非阿片类小分子镇痛药-Suzetrigine奥麦利昔芬口腔薄膜立项调研报告纳米技术双氯芬酸乳胶剂药学研究2025年9月药品批准信息快讯（八）——利斯的明透皮贴剂分享2025年9月药品批准信息快讯（九）——米托坦片分享CDE-《化学仿制药参比制剂目录（第一百批）》（征求意见稿）[附: 药品分享——阿达苏(洛沙平吸入剂)]药品分享-塞来昔布盐酸曲马多片药品分享——伐莫洛龙口服混悬液【药品分享】盐酸菲优拉生片【药品分享】拉坦噻吗滴眼液【药品分享】Baxdrostat 片【药品分享】Omecamtiv Mecarbil缓释片【药品分享】曲地匹坦（Rolapitant）【药品分享】Zasocitinib 胶囊【药品分享】甲磺酸阿帕替尼片【药品分享】巴氯芬口服溶液【药品分享】奥德昔巴特胶囊【药品分享】扎维吉泮鼻喷雾剂【药品分享】左羟丙哌嗪糖浆【药品分享】利丙双卡因凝胶贴膏【药品分享】司来吉兰改良型新药（缓释片）【药品分享】复方甘菊利多卡因凝胶【药品分享】盐酸索安非托片【药品分享】地塞米松口溶膜【药品分享】盐酸来罗西利片【药品分享】马来酸噻吗洛尔凝胶【药品分享】褪黑素颗粒【药品分享】罗氟司特乳膏【药品分享】盐酸芬戈莫德胶囊【药品分享】示踪用盐酸米托蒽醌注射液【药品分享】美洛昔康纳米晶注射液【药品分享】Clascoterone 5%外用溶液【药品分享】马来酸依那普利口服溶液【药品分享】注射用双氯芬酸钠利多卡因【药品分享】马来酸依那普利叶酸片—复方降压药【药品分享】依曲帕米鼻喷雾剂—用于治疗成人阵发性室上性心动过速的可自行给药鼻喷雾剂【药品分享】奥卡西平口服混悬液—一款可用于儿童的钠通道调节类抗癫痫药【药品分享】泊沙康唑口服混悬液——一种常用的抗真菌药物【药品分享】舒沃替尼片【药品分享】依伏卡塞片——第二代口服拟钙剂【药品分享】西诺氨酯片——第三代抗癫痫发作药物【药品分享】匹妥布替尼片——非共价可逆 BTK 抑制剂（用于复发 / 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添加星标，每日推送不错过！ 操作方法：公众号主页 右上角三个点 设为星标。 罕见，从来不应意味着被忽视。当靶向药物改写治疗困局，当多学科协作重塑诊疗逻辑，一场围绕罕见肿瘤的认知革命正在悄然发生。2026年8月8日下午，由ECCO东方临床肿瘤研究中心主办、CSCO冠名，北京积水潭医院牛晓辉教授担任大会主席的“精准致远——肿瘤诊疗规范提升行动”罕见肿瘤分会场，在上海隆重召开。会议以“罕见与共，拾势同行”为主题，汇聚全国骨与软组织罕见肿瘤领域顶尖专家，聚焦腱鞘巨细胞瘤（TGCT）与硬纤维瘤两大罕见肿瘤，从原研创新、临床证据、MDT实践到患者需求，展开全链条深度研讨，以共识聚合力，以行动应使命。 锚定方向，共启新程 会议伊始，大会主席、北京积水潭医院牛晓辉教授致开场辞。他向远道而来的各位嘉宾表示诚挚感谢，指出本次会议为内外科专家提供了一次难得的契机，围绕腱鞘巨细胞瘤与硬纤维瘤两大罕见肿瘤展开系统性深度学习。牛晓辉教授强调，罕见肿瘤的临床探索从无止境，唯有在多学科协作中持续深耕，方能推动诊疗边界不断外延。同时，他对本次会议的深入交流与思想碰撞表达了热切期待。 第一篇章：腱鞘巨细胞瘤·拾势启新程 上半场 TGCT靶向治疗的中国破局与全程管理 从“无药可用”到“中国原研”，TGCT的诊疗格局正在被一款靶向药物重新定义。本篇章上半场由福建医科大学附属第一医院林建华教授、中山大学附属第一医院沈靖南教授联合主持。 北京积水潭医院徐海荣教授以《从中国走向世界：匹米替尼的研发之路》为题，以“一个靶点、三次跃迁”为主线，系统回顾了匹米替尼从实验室走向临床、从中国迈向全球的历程。首先是研发方向的策略性转向：从泛实体瘤到TGCT精准治疗，疗效获得验证，安全性却亟待破解。其次是分子结构的深度优化——计算辅助设计筛选出高选择性化合物，使得疗效与安全性同步提升。最终实现了药物可及性的全面突破：多区域临床研究验证后，目前匹米替尼已在中国、加拿大获批。 “从基础发现到临床应用，这条跨越二十年的创新之路，最终让中国原研成果惠及全球患者。” 徐海荣教授以此作结，为这段研发征程画上了掷地有声的注脚。 巅峰对话一 从“中国走向世界”的研发终点，恰是“临床落地”的起点，随后中南大学湘雅医院罗伟教授、中国医科大学附属医院商冠宁教授、中山大学肿瘤防治中心王晋教授、山东大学齐鲁医院杨强教授、陆军军医大学第一附属医院张帅教授围绕TGCT靶向治疗的精准用药、疗效评价与全程管理展开深度对话。 精准用药方面，罗伟教授指出探索基线生物标志物是筛选适用人群的关键；疗效评价方面，商冠宁与杨强教授一致认为，评效标准正从“单纯看肿瘤缩小”转向“功能保全与生活质量改善”，实现带瘤状态下的高质量生存；慢病管理方面，张帅教授提出“分层管理、功能优先”的思路。王晋教授则从学科视角补充，中国人群的数据优势有望为全球罕见肿瘤研发提供重要支撑。 林建华教授在讨论中追问用药时长与手术时机。商冠宁教授回应，可以采用每月评效，症状改善在用药后两至四周即可出现，可按3、6、9个月分阶段调整策略。罗伟教授展望：“如果长期安全性得以验证，且用药可及性改善，药物治疗终将淘汰部分手术。” 中山大学附属第一医院尹军强教授围绕CSF-1R抑制剂的安全性管理策略展开专题报告。他指出，安全性是疗效的一体两面：靶向效应与疗效相关，脱靶效应源于选择性不足。匹米替尼凭借高选择性，靶向效应可控、脱靶风险更低。全球三期研究显示其不良事件以轻中度为主，无药物性肝损伤，停药比例极低。 管理策略可概括为“可调、可控、可预期”： 通过剂量调整或暂停给药，降低药物负荷，减少不良事件发生率，降低严重程度； 常见不良反应，有较成熟对症治疗方案，可有效改善或消除不良反应症状； 实验室异常与临床不良事件的发生发展有规律可循，可据此制定标准化随访路径。早期发现，早期干预。 展望未来，对于腱鞘巨细胞瘤（TGCT）这类进展缓慢的良性肿瘤，平台期或可探索药物假期与脉冲治疗。 巅峰对话二 在随后的巅峰对话中，浙江省肿瘤医院李涛教授、华中科技大学同济医学院附属协和医院刘建湘教授、福建医科大学附属第一医院吴朝阳教授、上海交通大学医学院附属第六人民医院魏小二教授，围绕不良反应处理、围手术期用药及多学科协作展开深入交流。 李涛教授强调，药物上市后不良反应管理责任已完全落在临床医生肩上，必须事先告知患者并及时处理；弥漫性TGCT术后切缘残留普遍，极易出现术后复发，术后继续用药十分必要。吴朝阳教授认为，良性病变的规范用药是安全保障基石，患者不能脱离医生视野，提前讲清常见副作用是维持长期依从性的关键。魏小二教授从放射科角度建议，磁共振评估应精细捕捉用药后肿瘤体积与性质改变，推荐三维扫描或半定量体积测量，关注囊实性成分比例动态变化。 不可切除的用药指征如何理解？ 刘建湘教授结合指南中“不可切除”的用药指征提问：在医疗技术分层明显的背景下，同一病例在不同级别医院的评估结论可能截然不同，究竟该如何界定“不可切除”？针对这一问题，牛晓辉教授阐释：“不可切除”是一个包含伦理因素的国际化定义，不能单纯以外科技术考量。地区医疗条件不足、患者身体状况无法耐受手术、受宗教信仰制约，以及患者及家属不愿承担关节功能丧失等风险，均可归入“不可切除”范畴，外科技术本身只是其中的一个次要因素。 下半场 TGCT真实世界实践与多学科协作之路 本篇章下半部分由天津大学天津医院胡永成教授、四川大学华西医院屠重棋教授主持，各位专家们围绕真实世界实践分享展开专题报告与讨论。 随后，中山大学附属第一医院王博教授以《匹米替尼临床应用实践与思考》为题，分享了单中心真实世界用药经验与深度思考。 他指出，对于有症状且不可切除的D-TGCT，匹米替尼已成为优选方案；MANEUVER研究显示，治疗1年客观缓解率达75%，膝关节患者疾病控制率高达100%，部分影像学评估为SD的患者关节功能同样显著改善，这对维持治疗意愿至关重要。 结合真实病例，他肯定了匹米替尼快速起效与缓解症状的能力，但也坦言经济因素正严重冲击患者依从性。在此基础上，他对未来的治疗方向提出建议：首先是临床需要继续推进不良事件的精细化管理，探索更加个性化的给药剂量方案，同时，需要进一步明确TGCT靶向治疗的最佳维持时长，完善全周期诊疗体系。最后他强调，如何真正用好匹米替尼，仍有赖于更多真实世界数据的积累与验证。 北京积水潭医院邓志平教授带来《腱鞘巨细胞瘤（TGCT）临床实践分享》，以多例髋关节弥漫型腱鞘巨细胞瘤（D-TGCT）病例为线索，在“无药时代”与“有药时代”的鲜明对比中，深刻呈现了匹米替尼带来的治疗格局之变。 邓志平教授指出，髋关节D-TGCT手术难度高、复发率高、功能代价大，既往常以关节置换为终点。而匹米替尼的临床应用，使显著缩瘤、快速缓解症状、保留自身关节成为现实。 他强调：“匹米替尼为外科医生提供了手术之外的有力武器。” 在影像评估上，增强CT可清晰显示肿瘤范围与骨破坏，与磁共振形成互补。长期用药的耐受性与可持续性已获初步验证，而药物经济学的现实挑战与停药策略的优化，仍是未来需要回答的关键命题。 巅峰对话三 两位教授的报告之后，邓志平教授、北京积水潭医院丁宜教授、天津大学天津医院刘艳成教授、大连理工大学附属肿瘤医院王玉名教授以及王博教授围绕匹米替尼的临床适用人群、病理协作与长期管理策略展开深入讨论。 适用人群方面，邓志平教授明确，手术可能导致严重功能障碍、反复复发或切缘不满意者，尤其需避免全髋置换等不可逆损伤者应优先用药；刘艳成教授补充，年轻、炎症重、有关节破坏风险的患者应尽早启动长期控制；王玉名教授则指出，多数弥漫型TGCT已整体倾向于药物治疗。 病理协作上，丁宜教授强调，精准初始诊断是基石，用药后组织学评估同样关键，但全球尚无统一缓解标准，亟需积累中国经验；同时她与王坚教授共同明确，针对药物治疗后的病理评估，标准化的穿刺活检获得单条完整组织，即为合格标本，可支撑后续的病理学评效。另外，由于敏感度和特异性不理想，不推荐靶向药物治疗前常规行CSF-1R分子检测。 长期管理策略中，王玉名教授提出，因匹米替尼靶向巨噬细胞和炎症细胞而非直接杀伤肿瘤，耐药模式有别于传统药物，药物假期及减量维持值得探索。最后，专家一致认为，手术与药物的衔接时机、个体化药物假期方案及病理缓解标准，是未来多中心协作的重点方向。 腱鞘巨细胞瘤地区诊断共识的必要性 屠重棋教授还指出，当前基层及部分青年医生在病理阅片时虽已观察到典型征象，但因经验不足或缺乏权威标准，常止步于描述性报告，不敢出具明确诊断，直接影响临床决策。这一问题在高年资医生中也时有发生，反映出系统性培训的迫切性。为此，王坚教授透露，正在牵头制定“腱鞘巨细胞瘤地区诊断共识”，完成后将在全国范围开展宣讲与交流学习，旨在提升基层医生的诊断信心与水平，推动诊断报告从“描述现象”向“明确结论”转变。 CSF-1R抑制剂的迭代，有哪些方向？ 另外，针对CSF-1R抑制剂的迭代将如何更新方面，牛晓辉教授指出，现有药物靶向的是巨噬细胞和炎症细胞，而非肿瘤细胞本身。CSF-1与CSF-1R结合仅促使单核细胞融合为巨噬细胞，过程中不发生分化，因此不存在传统意义上的耐药突变，基于靶点改变的“二代、三代”逻辑并不适用。陈静补充，未来迭代方向或探索靶向肿瘤细胞的相关药物。同时，沈靖南教授表示安全性优化（如降低眼眶水肿、减少肝酶升高）也是潜在研发重点。屠重棋教授总结，未来可以通过“微环境调控+靶向肿瘤细胞”的组合疗法，通过清除周边炎性因子后再行精准打击，实现协同增效，精准制导。 第二篇章：硬纤维瘤·聚力共前行 上半场 硬纤维瘤的困境审视与破局之道 本篇章分为上下半场，系统梳理疾病诊疗现状、全球新药突破与外科角色重构。上半场由华中科技大学同济医学院附属协和医院陈静教授、复旦大学附属肿瘤医院王坚教授联合主持。 北京大学肿瘤医院李舒教授从诊疗现状与患者负担的双重视角，揭示了硬纤维瘤领域长期存在的困境与破局方向。 李舒教授开篇即指出，硬纤维瘤面临的挑战比TGCT更为严峻——可手术比例越来越低，全身各处均可发病，国内尚无临床可及的针对性新药，长期处于“无米之炊”的用药状态。治疗观念已发生根本性转变：积极监测取代立即治疗成为一线策略，除腹壁外均以药物治疗为主，手术也逐渐转向微创为主。他提出当前用药的实用原则：疗效、副反应与费用，三者需综合考量。另外，患者负担远不止于肿瘤本身——肢体功能障碍、长期用药的经济压力、心理与社会歧视，共同构成沉重的疾病负担。 李舒教授呼吁，将硬纤维瘤纳入罕见病目录，推动新药早日实现患者可及，同时强化肢体康复与心理健康的配套服务保障。 巅峰对话一 在随后的巅峰对话中，上海交通大学医学院附属第一人民医院华莹奇教授、浙江大学医学院附属第二医院李冰皓教授、南京鼓楼医院王守丰教授、复旦大学附属中山医院徐晨教授四位专家，围绕硬纤维瘤的病理诊断、主动监测策略及治疗决策展开深入讨论。 徐晨教授从病理科角度指出，硬纤维瘤的病理诊断面临较大挑战，必须综合形态学、免疫组化及分子病理检测结果进行判定，其中分子病理对确诊尤为关键。然而，目前国内尚缺乏针对软组织肿瘤的专用试剂盒，这在很大程度上限制了分子检测的临床普及。 王守丰教授强调治疗策略应依据病情分层：对于无症状或症状轻微、进展缓慢、且未压迫重要血管或神经的患者，主动监测是合理选择；而对于已产生压迫症状、进展迅速或多次复发的患者，药物治疗带来了显著获益；此外，若肿瘤压迫神经且手术可达到理想切缘，手术仍具有不可替代的价值。 李冰皓教授指出，硬纤维瘤属于单基因病，Wnt通路目前尚无直接成药靶点，但药物研发前景值得期待。同时，不同发病部位所导致的生物学行为差异显著，因此多学科团队（MDT）讨论是制定个体化治疗方案的核心路径。 华莹奇教授则进一步强调，MDT应承担全程管理角色，药物治疗需根据目标进行分层：以缩瘤为主要目的时，应选择疗效较强的方案；若以长期控制为目标，则应侧重低毒性和间歇用药的可行性。此外，他呼吁学会积极推动ICD编码的落地，以此规范数据的录入与存储，确保积累下来的真实世界数据（RWD）能够直接用于高质量的临床研究。 陈静教授总结，此类疾病包括上述提到的TGCT，难以支持终身用药，药物假期及停药后是否续治的问题亟需探讨。鉴于国内临床应用经验尚浅，随着新适应证药物获批，真实世界数据将提供关键答案。 病理科的诊断命名要点 在诊断命名方面，王坚教授分享了分类要点： 发生于头颈、躯干及四肢者统称韧带样纤维瘤病；好发于腹腔肠系膜者称肠系膜纤维瘤病，需排查家族性息肉病以防癌变；多发于婴儿头颈部者则为婴儿纤维瘤病。规范命名与基因检测时机的明确，有助于提升诊疗精准性。 下半场 硬纤维瘤的药物革命与外科角色重构 本篇章下半场由浙江大学医学院附属第二医院叶招明教授、华中科技大学同济医学院附属协和医院邵增务教授主持。 复旦大学附属中山医院周宇红教授以《硬纤维瘤的药物革命》为题，系统梳理了该领域药物治疗的突破性进展。她重点介绍了首个获批的硬纤维瘤专用药Nirogacestat的DeFi研究。有效性方面，Nirogacestat能够显著改善无进展生存期，疾病进展或死亡风险相较于安慰剂组降低71%，客观缓解率达41%（完全缓解7%），治疗第10周即出现疼痛及生活质量的显著改善。安全性方面，长期随访证实疗效可持续，不良事件可控，卵巢毒性停药后可逆。 综上所述，周教授指出，硬纤维瘤的治疗已告别过去手段有限的困境，迈入了以靶向精准、循证为本、患者为中心的崭新时代。 巅峰对话二 在随后的巅峰对话中，北京大学肿瘤医院樊征夫教授、上海交通大学医学院附属第六人民医院杨庆诚教授、刘艳成教授三位专家，围绕药物治疗时代外科角色的重新定位与药物选择策略展开深入讨论。 樊征夫教授提出硬纤维瘤药物选择应以患者症状缓解与生活质量改善为首要目标，其次才是无进展生存期和缩瘤效果。杨庆诚教授强调，临床应首先帮助患者建立“带瘤生存”的认知并实施分层治疗；他同时提出停药后疗效能否维持的关键问题，这也直接关系到长期治疗的可及性。刘艳成教授从外科视角坦言，对硬纤维瘤手术“特别谨慎”，复发率极高，部分四肢巨大肿瘤甚至面临截肢风险，新药的出现为保肢带来了切实希望。 专家们一致认为，硬纤维瘤的药物革命，不仅是新药的问世，更是治疗理念从“切干净”向“活得好”的根本转变。 大会总结 会议尾声，大会主席牛晓辉教授对本次会议作总结发言。他再次向到场嘉宾致以感谢。他指出，本次会议聚焦腱鞘巨细胞瘤与硬纤维瘤，见证了从“束手无策” 到 “精准施治” 跨越，但这仅是起点，真正突破尚在前方。他特别强调，运动系统肿瘤因肢体症状敏感，药物有效常先体现于患者主观感受，需与影像、病理多学科协同验证，三者有机结合仍有待深入探索。面向未来，他呼吁各方专家应该团结协作，汇聚数据，严谨研究，有序推进，各司其责，瞄准《柳叶刀》水准，以中国智慧贡献于罕见肿瘤临床研究。他鼓励临床医生以持之以恒的热忱深耕这一领域，二十年如一日，不断前行。 本次会议在热烈的学术氛围中落下帷幕。“罕见与共，拾势同行”，从TGCT到硬纤维瘤，从中国原研到全球新药，罕见肿瘤的诊疗正在多学科协作与创新药物的双轮驱动下，迈向更加精准、更具温度的新阶段。 扫描下方二维码，重温会议精彩内容   END 扫码添加 骨科小助手 加入学术交流群 骨今中外征稿邀请 征稿主题丰富多样，投稿一经采用即可获取丰厚稿酬及多种权益。详情请点击：骨今中外征稿啦！稿费丰厚 声明：本文信息不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为诊疗建议，仅供医学专业人士阅读参考，不代表骨今中外平台观点，希望大家理性判断，有针对性地应用。如有侵权请联系删除。