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GLOBAL PHARMA R&D DAILY医药研发日报 第 04 期 ｜ 2026-08-21 ｜ 周五 收录窗口：2026-08-20 08:00 → 2026-08-21 08:00（北京时间） 优先领域：肿瘤 · 神经系统 · 自身免疫 · 代谢  📌 本期要点 1. 中国 NMPA 同日两款 1 类创新药获批：恒瑞口服补体因子 B 抑制剂 富马酸立康可泮（HRS-5965 / licancopan）用于 PNH，与三生国健 抗 IL-1β 单抗安弗利奇塔单抗（SSGJ-613）用于难治性急性痛风性关节炎，均于 8/20 盘后披露，标志自免/罕见病源头创新加速兑现。 2. 全球新启动密集：ClinicalTrials.gov 8/20 当日 First Posted 出现多项 III 期——Genmab Petosemtamab（EGFR×LGR5 双抗，肠癌）、AZ AZD6234（淀粉样蛋白受体激动剂，肥胖）、礼来 Brenipatide（MDD），反映肿瘤、代谢、神经三线同步铺开。 3. 中国 IND / 临床批件活跃：恒瑞三款创新药齐获临床批准（SHR-7012 / SHR-8203 / HRS-3095），舒泰神子公司 STSP-0601 获 FDA 临床试验许可（伴抑制物血友病）。 4. 阴性 / 失败事件：本期无新增。但需警惕两起“旧闻重发”陷阱——Moderna/Merck mRNA 疫苗 III 期属上一窗口（8/19，已收录于 0820 日报）；翰森 HS-20093 骨肉瘤 III 期官方发布日为 2026-07-28，8/20 中文媒体为旧闻重发，已排除。 一、批准上市 【T1】恒瑞医药：富马酸立康可泮（HRS-5965 / licancopan）获 NMPA 批准上市（PNH） 事件：8/20 盘后，恒瑞医药（600276.SH / 01276.HK）公告，子公司成都盛迪医药自主研发的 1 类化药 富马酸立康可泮胶囊获 NMPA 批准上市，用于既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。该药为口服补体因子 B（Factor B）抑制剂，通过阻断旁路途径 C3 转化酶组装，同时抑制血管内与血管外溶血。 关键数据：基于随机 III 期 HRS-5965-301（N=78 例补体抑制剂初治 PNH，对比静脉依库珠单抗 24 周）。主要终点：第 18–24 周至少 3/4 次 Hb≥12 g/dL 且无需输血者占 70.0% vs 11.1%（P<0.0001）；Hb 提升≥2 g/dL 者 95.0% vs 55.6%（P<0.0001）；第 2 周后所有立康可泮组患者无输血 vs 86.1%。结果于 EHA 2026 公布。累计研发投入约 2.78 亿元。 为什么值得看：PNH 为《第一批罕见病目录》病种。立康可泮是国内第 4 款口服 Factor B 抑制剂（继诺华 Fabhalta、朗来兰诺可泮、海思科思普可泮之后），但凭“近端旁路抑制”机制在头对头依库珠单抗中显示 Hb 与免输血双重优效，直接切入 C5 抑制剂残留血管外溶血的临床痛点。其面向 C5 经治贫血人群的补充申请仍在 NMPA 审评，获批后将扩大可及人群。 来源：中国证券报·恒瑞获批公告 ｜ AllSci 获批解读 ｜ NMPA 官网 Verified 新药批准 罕见病/代谢 【T2】三生国健 / 三生制药：安弗利奇塔单抗（SSGJ-613，益赛那）获 NMPA 批准上市（急性痛风性关节炎） 事件：8/20，NMPA 批准三生制药（01530.HK）附属三生国健（688336.SH）自主研发的 1 类生物制品 安弗利奇塔单抗注射液（皮下注射，商品名益赛那，研发代号 SSGJ-613）上市，适用于对 NSAIDs / 秋水仙碱禁忌、不耐受或疗效不佳，且不适合反复使用激素的成人痛风性关节炎急性发作。该药为重组抗 IL-1β 人源化单抗，中和 IL-1β 阻断急性痛风核心炎症通路。 关键数据：III 期显示 200 mg 单次给药 6 小时快速起效，急性期镇痛非劣于阳性对照（复方倍他米松）；12 周痛风急性发作风险下降 77%，首次发作中位时间未达到（阳性对照 57 天）。国内第 2 款获批 IL-1β 单抗（首款为金赛药业伏欣奇拜单抗）。 为什么值得看：痛风患者约 4270 万且年轻化，部分合并肾/消化道/心血管基础病对传统一线药受限。安弗利奇塔单抗以“单次给药兼顾急性期镇痛 + 长效防复发、规避激素”切入难治人群，标志本土抗体企业在自免炎症赛道从仿制走向差异化创新；亦反映痛风创新药从“降尿酸（URAT1）”与“精准抗炎（IL-1β）”双轨并行的产业拐点。 来源：医药魔方·获批 ｜ 同花顺·国产第二款 IL-1β ｜ NMPA 官网 Verified 新药批准 自免/代谢 撤市 / 撤回适应症 / 安全性标签：本期无新增。FDA、EMA 本窗口内无新治疗性新药批准（GENGLYCOS、Pasatru 均为 8/19，已收录于 0820 日报）；EMA CHMP 8 月会议（8/17–8/20）刚结束，积极意见预计会后数日内公布，本窗口尚未检索到新 EC 上市许可。 🧭 影响与观点 1. PNH 口服 Factor B 赛道：从“有药”迈向“近端全抑制”。立康可泮以头对头依库珠单抗的 Hb 与免输血双重优效，验证“旁路近端抑制”相对 C5 末端抑制的机制优势（同时解决血管外溶血）。但国内该品类已聚齐 4 款口服 Factor B 抑制剂，未来竞争核心是起效速度、给药便利、C5 经治人群拓展及真实世界依从性。 2. 痛风 IL-1β：精准抗炎填补难治人群空白。安弗利奇塔单抗作为国产第 2 款 IL-1β 单抗，与金赛伏欣奇拜单抗、恒瑞 SHR-1905、信达 IBI-110 等共同构成快速兑现的痛风创新矩阵；其“单次给药防复发 + 规避激素”的差异化定位，有望在合并基础病的难治亚急性人群中替代传统方案。下游值得关注同靶点产品的定价与准入节奏。 二、临床数据读出 🔴 III 期主要终点：本期无新增读出。 🟠 II 期疗效读出：本期无新增读出。 🟡 I 期安全性 / 初步疗效：本期无新增读出。 排除说明（判重 / 时间窗）：① Moderna/Merck INTerpath-001（个体化 mRNA 疫苗 III 期 RFS+DMFS 阳性，8/19 晚间）→ 属上一窗口（0820 日报已收录），不重复；② 翰森制药 HS-20093 骨肉瘤 ARTEMIS-011（B7-H3 ADC III 期 PFS 阳性）→ 公司官方新闻稿落款为 “SHANGHAI, July 28, 2026”，8/20 中文媒体为旧闻重发，真实事件不在本窗口，已排除（注：该药确为目前唯一跨癌种双 III 期阳性的 B7-H3 ADC，值得持续跟踪其 BLA 与全球进展）。 本期无 III 期成功 / 失败 / 重大安全性读出，故无新增“影响与观点”条目；相关观点见上方批准上市板块。 三、进临床（新开展） 🔴 III 期新启动（First Posted 2026-08-20） Genmab：Petosemtamab（MCLA-158，EGFR×LGR5 双抗）+ 化疗 vs 西妥昔/贝伐 + 化疗｜转移性结直肠癌（LiGeR-CRC2） 靶点 / 机制：EGFR×LGR5 双特异性抗体。适应症：RAS/BRAF 野生型、复发不可切除或转移性结直肠癌。设计：NCT07775287，随机、多中心，N=600，NOT_YET_RECRUITING。对照：西妥昔单抗或贝伐珠单抗 + 化疗。申办：Genmab。 来源：ClinicalTrials.gov NCT07775287 Verified AstraZeneca：AZD6234（淀粉样蛋白受体激动剂）+ 肠促胰岛素疗法｜肥胖 / 超重 机制：长效淀粉样蛋白（amylin）受体激动剂，作为肠促胰岛素（GLP-1 等）背景治疗的 adjunct。适应症：肥胖或超重伴体重相关合并症（±2 型糖尿病）。设计：NCT07776509，N=500，NOT_YET_RECRUITING。申办：AstraZeneca。 来源：ClinicalTrials.gov NCT07776509 Verified Eli Lilly：Brenipatide（LY3537031）｜重性抑郁障碍（RENEW-MDD-2） 机制：（公司未完整披露靶点；RENEW-MDD 系列为复发延缓 III 期）。适应症：成人重性抑郁障碍（MDD）。设计：NCT07775300，随机、双盲、安慰剂对照，评估标准治疗基础上联合 Brenipatide 延缓复发的疗效与安全性，N=1000，NOT_YET_RECRUITING，First Posted 2026-08-20，启动 2026-08。申办：Eli Lilly。 来源：ClinicalTrials.gov NCT07775300 Verified 🟠 II 期新启动（First Posted 2026-08-20） Novartis：GIA632｜皮肤型扁平苔藓 适应症：中重度皮肤型扁平苔藓（cutaneous lichen planus，自免/皮肤）。设计：NCT07775924，多剂量范围，N=259，NOT_YET_RECRUITING。申办：Novartis。 来源：ClinicalTrials.gov NCT07775924 Verified 中山大学：SHR-A1811（恒瑞 Trastuzumab Rezetecan，HER2 ADC）+ 卡铂 ± 贝伐 vs 研究者选择化疗｜铂敏感复发性卵巢癌 靶点 / 机制：HER2 ADC（恒瑞 SHR-A1811）。适应症：铂敏感复发性卵巢癌（PSOC）。设计：NCT07776171，N=176，NOT_YET_RECRUITING，对照为卡铂+紫杉醇/脂质体阿霉素/吉西他滨。申办：中山大学（药物来自恒瑞）。 来源：ClinicalTrials.gov NCT07776171 Verified 🟡 I 期新启动（First Posted 2026-08-20，重点项） YolTech：YOLT-203（体内 CRISPR 基因编辑）｜1 型原发性高草酸尿症（PH1） 机制：体内（in vivo）基因编辑疗法，新机制 / 高关注。适应症：原发性高草酸尿症 1 型（PH1，罕见遗传代谢病）。设计：NCT07776626，N=9，RECRUITING。申办：YolTech Therapeutics（未上市）。 来源：ClinicalTrials.gov NCT07776626 Verified 石药（01093.HK）：SYH2092 注射液｜超重 / 肥胖（健康人） 机制：（公司未披露，代谢赛道）。适应症：超重或肥胖。设计：NCT07776041，N=46，NOT_YET_RECRUITING，健康受试者。申办：CSPC Megalith Biopharmaceutical。 来源：ClinicalTrials.gov NCT07776041 Verified 翰森制药（03692.HK）：HS-20117-2 注射液｜晚期实体瘤 机制：（未披露）。适应症：晚期实体瘤。设计：NCT07775703，N=60，RECRUITING。申办：Hansoh BioMedical R&D。 来源：ClinicalTrials.gov NCT07775703 Verified 北京基因键 / 解放军总医院 / 深圳问尔 等｜国内 I 期新启动 • 北京基因键 GKL-006 注射液（NCT07777211，晚期胰腺癌，I/IIa，N=52，ACTIVE_NOT_RECRUITING）— NCT07777211• 解放军总医院 SL1617 注射液（NCT07775508，CD19/CD20 CAR-T，B 细胞淋巴瘤，I 期，N=18，RECRUITING）— NCT07775508• 深圳问尔 Wingor hUC-MSCs（NCT07775391，原发性卵巢功能不全 POI，I/IIa，N=59，RECRUITING）— NCT07775391 同期其他 First Posted 2026-08-20 工业界 I 期（简要）：Merck Enlicitide/MK-0616（口服 PCSK9，NCT07776665）、BMS Navlimetostat（EZH1/2，NCT07777133）、H. Lundbeck Lu AH69593（PK，NCT07775261）。 Verified 均为 ClinicalTrials.gov 登记核验（First Posted 口径）。 🟢 IND 获批 / 临床试验批件（8/20，中国 + FDA） 恒瑞医药：SHR-7012 / SHR-8203 / HRS-3095 三款创新药齐获 NMPA 临床批准 • SHR-7012 注射液（CXSL2600557，皮肤型红斑狼疮 CLE；公司称国内外暂无同靶点药上市）。• SHR-8203 注射液（晚期实体瘤，抗肿瘤；公司称国内外尚无同类药上市，具 First-in-class 潜力）。• HRS-3095 片（创新药，适应症以公告为准）。 来源：中国证券报·恒瑞公告 ｜ 每日经济新闻·恒瑞早参 Verified 舒泰神（300204.SZ）子公司贝捷泰：STSP-0601 获 FDA 临床试验许可（伴抑制物血友病 A/B 出血） 项目：STSP-0601，国家 1 类治疗用生物制品；此前已获 NMPA 药品注册证书，本次获 FDA 正式函件同意开展治疗伴抑制物血友病 A 或 B 患者出血的临床试验，标志海外临床布局迈出关键一步。 来源：每日经济新闻·NO.4 Verified FDA IND 🔵 启动筹备信号 步长制药（603858.SH）：BC008-1A（PD-1/TIGIT 双抗）新增适应症临床申请获 NMPA 受理 项目：BC008-1A 注射液（重组抗 PD-1/TIGIT 人源化双特异性抗体），新增适应症“联合贝伐珠单抗用于成人复发 CNS WHO 4 级脑胶质瘤”的临床试验申请获受理（CXSL2600878）。注：此为本日受理信号，尚未取得临床批件。 来源：中国证券报·步长公告 受理信号 ⚠️ 试验暂停 / 终止 本期无新增试验暂停 / 终止 / CRL / III 期失败事件。值得跟踪的近期 CMC 类拒批（非本窗口）：Xspray Dasynoc（8/19 CRL，已收录 0820 日报）、ITM-11（8/11 CRL，早于窗口）。 🇨🇳 中国端 T+1 补查（近 48 小时） 扫描渠道：NMPA / CDE 官网、巨潮资讯、上交所、深交所、港交所披露易、主要创新药公司官网（恒瑞、三生、石药、翰森、舒泰神、步长等）。 补录进入正文事件：恒瑞 HRS-5965 获批上市、三生国健 Anfrilicitamab 获批、恒瑞三款 IND（SHR-7012 / SHR-8203 / HRS-3095）、舒泰神 STSP-0601 获 FDA IND、步长 BC008-1A 临床申请受理——均已在上文正文收录。 排除线索（时间早于窗口 / 非创新）：① 中国生物制药 4 款 1/2 类创新药获批（安煦罗伐昔替尼等）→ 实为 2026 上半年业绩披露中的存量获批汇总，非窗口内新增；② 康希诺吸附破伤风疫苗获注册证书 → 常规疫苗注册，非 1 类创新药，不纳入主批准；③ 翰森 HS-20093 骨肉瘤 III 期 → 官方发布日 2026-07-28，8/20 媒体旧闻重发，已排除。 🔭 后续关注 1. 恒瑞｜HRS-5965（立康可泮）：C5 经治贫血人群补充申请审评进展；商业化定价与 PNH 可及性。2. 三生｜Anfrilicitamab（SSGJ-613）：获批后商业化落地节奏；痛风 IL-1β 赛道（金赛、恒瑞 SHR-1905、信达 IBI-110）竞争格局。3. Genmab｜Petosemtamab（LiGeR-CRC2）：III 期 CRC 入组与读出（预计 2027+）。4. AZ｜AZD6234：肥胖 III 期入组与初步疗效信号。5. 礼来｜Brenipatide（RENEW-MDD-2）：MDD III 期复发延缓主要终点读出时间。6. 恒瑞｜SHR-A1811（卵巢癌 II 期）：铂敏感复发卵巢癌 PFS 数据。7. YolTech｜YOLT-203：PH1 体内基因编辑 I 期安全性与 editing 效率。8. 翰森｜HS-20093（B7-H3 ADC）：骨肉瘤 ARTEMIS-011 完整数据（国际肿瘤会议）、中国 BLA 沟通、GSK 全球 EMBOLD Sarcoma 进展。 📅 未来 30 天重点会议 日期 会议 地点 重点关注 官方来源 2026-08-28 ~ 08-31 ESC Congress 2026（欧洲心脏病学会） 欧洲（地点以官网为准） 心血管代谢（血脂/心衰/抗凝） escradio.org 2026-09-12 ~ 09-15 WCLC 2026（世界肺癌大会） Seoul, Korea 肺癌靶向/免疫/ADC 数据 iaslc.org 注：会议列表沿用前报并标注待官方复核；ESMO 2026（通常 10 月）超出 30 天窗口，本期待补。 📈 本期关联上市公司 公司 上市地 / 代码 关联项目 本期事件 恒瑞医药 600276.SH / 01276.HK HRS-5965 / SHR-7012 / SHR-8203 / HRS-3095 / SHR-A1811 1 类新药获批 + 三款 IND + 卵巢癌 II 期新启动 三生制药 / 三生国健 01530.HK / 688336.SH Anfrilicitamab（SSGJ-613） 1 类生物制品获批上市 舒泰神 300204.SZ STSP-0601 获 FDA 临床试验许可 步长制药 603858.SH BC008-1A 新增适应症临床申请获受理 Genmab GMAB（Nasdaq） Petosemtamab（MCLA-158） III 期 CRC 新启动 AstraZeneca AZN（LSE/Nasdaq） AZD6234 III 期肥胖新启动 Eli Lilly LLY（NYSE） Brenipatide（LY3537031） III 期 MDD 新启动 Novartis NVS（SIX/NYSE） GIA632 II 期皮肤扁平苔藓新启动 石药集团 01093.HK SYH2092 I 期肥胖新启动 翰森制药 03692.HK HS-20117-2 I 期实体瘤新启动 Merck / BMS / Lundbeck MRK / BMY / HLUY MK-0616 / Navlimetostat / Lu AH69593 I 期新启动（First Posted 8/20） YolTech / 北京基因键 / 深圳问尔 / 解放军总医院 未上市 / 未上市 / 未上市 / 医院 YOLT-203 / GKL-006 / hUC-MSCs / SL1617 I 期新启动（First Posted 8/20） 代码均经公开来源核实；未上市公司注明“未上市”。本报告不含市值、涨跌与投资建议。 医药研发日报 · 第 04 期（2026-08-21）｜ 本日报由 WorkBuddy 自动化生成，仅供参考，不构成任何投资建议或用药指导。数据以一手来源为准。 扫描下方二维码，加入药研Dealbook交流群，与更多医药投研、BD同路人一起交流、学习与成长。 本文基于公开资料进行行业研究与信息交流，不构成任何投资建议、证券研究报告或交易依据。部分前瞻性判断存在不确定性，请以公司、监管机构及交易所最新正式披露为准。