A Phase 2, Open-Label, Single-Arm Study of Lirafugratinib in Patients With Previously Treated, Unresectable, Locally Advanced or Metastatic Solid Tumors (Excluding Cholangiocarcinoma) With FGFR2 Fusion or Rearrangement

The goal of this clinical trial is to evaluate if lirafugratinib is efficacious and safe to treat adult patients with previously treated, unresectable, locally advanced or metastatic solid tumors (excluding cholangiocarcinoma) harboring FGFR2 fusion or rearrangement.
Participants will:
* Take lirafugratinib regularly as instructed by their study doctor.
* Visit the clinic as instructed for checkups and tests.
* Keep a diary recording each time a dose of lirafugratinib is taken.

开始日期2026-06-04

申办/合作机构

Elevar Therapeutics, Inc.

ISRCTN27020581

/ Completed临床1期

A Phase I, open-label, single-dose study designed to assess the absorption, distribution, metabolism and excretion of [14C]-RLY-4008 in healthy male participants

开始日期2022-07-12

申办/合作机构

Elevar Therapeutics, Inc.

NCT04526106

/ Completed临床1/2期

A First-in-Human Study of Highly Selective FGFR2 Inhibitor, RLY-4008, in Patients With Intrahepatic Cholangiocarcinoma (ICC) and Other Advanced Solid Tumors

This is a Phase 1/2, open-label, FIH study designed to evaluate the safety, tolerability, pharmacokinetics (PK), pharmacodynamics (PDy), and antineoplastic activity of RLY-4008, a potent and highly selective FGFR2 inhibitor, in patients with unresectable or metastatic cholangiocarcinoma (CCA) and other solid tumors. The study consists of 4 parts: a dose escalation (Part 1), a dose expansion (Part 2), and an extension (Part 3) and a rollover (Part 4).

开始日期2020-09-02

申办/合作机构

Elevar Therapeutics, Inc.

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项与利拉富格拉替尼相关的文献（医药）

2026-06-01·ANNALS OF ONCOLOGY

Mechanisms of clinical resistance to selective FGFR2 inhibition by lirafugratinib

Article

作者: Nugent, F W ; Hajian, B ; Wan, J ; Silveira, V S ; Chevalier, N ; Corcoran, R B ; Ellis, H ; Kehlmann, A ; Sellers, W R ; Lau, K ; Balasooriya, E R ; Vijay, V ; Juric, D ; Varkaris, A ; Bardeesy, N ; Gritti, I ; Shekhar, M ; Albertelli, L ; Zhen, Y ; Piot, S

BACKGROUND:

Pan-fibroblast growth factor receptor (FGFR) inhibitors, targeting FGFR1-3 or FGFR1-4, are Food and Drug Administration-approved for FGFR2-driven cholangiocarcinoma. However, acquired resistance and dose-limiting toxicities from systemic FGFR inhibition constrain efficacy. Lirafugratinib (RLY-4008), a first-in-class FGFR2-selective inhibitor with activity against resistance-associated FGFR2 kinase domain mutations, shows promise in patients with FGFR2-altered solid tumors (ReFocus trial, NCT04526106). Defining acquired resistance mechanisms to selective FGFR2 targeting is essential for therapeutic development.

PATIENTS AND METHODS:

Circulating tumor DNA (ctDNA) samples from 28 patients treated with lirafugratinib (16 FGFR inhibitor-naive, 12 FGFR inhibitor-refractory) were analyzed using targeted next-generation sequencing. Genomic alterations observed were compared with those reported in prior studies of pan-FGFR inhibitor resistance and validated in preclinical models.

RESULTS:

Polyclonal FGFR2 kinase domain mutations and receptor tyrosine kinase-mitogen activated protein kinase (RTK-MAPK) bypass alterations emerged as common lirafugratinib resistance mechanisms in the FGFR inhibitor-naive context (8/16 and 9/16 patients, respectively). Resistance profiles differed markedly from pan-FGFR inhibitors, with decreased FGFR2 V565F/L and N550H/K mutations, increased M538I and L618F mutations, and more frequent RTK-MAPK bypass alterations. The variant allele fraction was typically higher for FGFR2 kinase domain mutations, consistent with these alterations serving as primary resistance drivers. Preclinical studies confirmed differential sensitivity of these FGFR2 mutations to lirafugratinib. Importantly, lirafugratinib demonstrated clinical efficacy in the FGFR inhibitor-refractory setting, with ctDNA dynamics showing resolution of multiple FGFR2 mutations and persistence or emergence of others.

CONCLUSIONS:

Lirafugratinib retains activity against multiple mutations that confer clinical resistance to pan-FGFR inhibitors. However, diverse resistance mechanisms, including various kinase domain mutations and RTK-MAPK bypass alterations, remain challenges in the treatment of FGFR2-altered tumors, even with selective FGFR2 kinase inhibition.

2026-04-15·CLINICAL CANCER RESEARCH

Recurrent Resistance Mutations to Lirafugratinib Inform Treatment Sequencing in FGFR2 -Driven Tumors

Article

作者: Badoual, Cécile ; Nikolaev, Sergey ; Samaniego, Juliette ; Bourien, Héloise ; Barbé, Rémy ; Nicotra, Claudio ; Alonso-Garcia, Inmaculada ; Boilève, Alice ; Nakazawa, Seshiru ; Jang, Dong Man ; Rodriguez, Julieta ; Cotteret, Sophie ; Bernard, Elsa ; Soares, Miguel ; Italiano, Antoine ; André, Fabrice ; Loriot, Yohann ; Friboulet, Luc ; Ducreux, Michel ; Mosele, Fernanda ; Nobre, Catline ; Beshiri, Kristi ; Da Silva, Alice ; Olaussen, Ken A. ; Facchinetti, Francesco ; Alonso-De-Castro, Beatriz ; Eck, Michael J. ; Brayé, Floriane ; Bigot, Ludovic ; Smolenschi, Cristina ; Delavigne, Mathis ; Ngo-Camus, Maud ; Tselikas, Lambros ; Hollebecque, Antoine ; Méteau, Mélissandre ; Vasseur, Damien

Abstract:

Purpose::

The use of reversible fibroblast growth factor receptor 2 (FGFR) inhibitors leads to the emergence of “undruggable” FGFR2 kinase domain mutations, hampering sequential treatment strategies. Lirafugratinib and futibatinib are irreversible FGFR inhibitors with the most promising clinical activity against FGFR2-driven tumors.

Experimental Design::

We characterized resistance to lirafugratinib with circulating tumor DNA, tissue whole-exome sequencing, and bulk RNA sequencing in 30 patients with FGFR2-driven cancers, treated in the phase I/II ReFocus trial (NCT04526106) and enrolled in the UNLOCK program at Gustave Roussy.

Results::

Among the 30 patients included, 18 (60%) had intrahepatic cholangiocarcinoma and 12 (40%) had other tumor types. Twenty-two patients (73%) were FGFR inhibitor–naïve. Among those experiencing primary resistance to lirafugratinib, we identified potential resistance mechanisms in five of six pretreatment samples. Patients with acquired lirafugratinib resistance manifested an unprecedented emergence of FGFR2 mutations in the M538 and/or L618 residues of the kinase domain, documented in 11 of 16 cases (69%). Compared with futibatinib resistance, FGFR2 molecular brake (N550) and gatekeeper (V565) mutations were rare. Leveraging the spectrum of FGFR2 kinase domain mutations at resistance to lirafugratinib and futibatinib, respectively, we identified the complementarity of the two irreversible inhibitors. On the basis of viability assays in FGFR2::BICC1–dependent Ba/F3 models and in vivo studies on patient-derived xenografts, we propose treatment sequences with the two agents. After lirafugratinib progression, three patients received futibatinib and experienced prolonged disease response.

Conclusions::

The complementary activity of lirafugratinib and futibatinib against FGFR2 kinase domain mutations supports their sequential use when precise resistance mutations are detected in patients.

2026-04-01·DRUG METABOLISM AND DISPOSITION

Lirafugratinib attenuates ABCG2-dependent drug efflux and restores chemosensitivity in multidrug-resistant nonsmall cell lung cancer cells

Article

作者: Lin, Bing-Huan ; Wu, Chung-Pu ; Li, Yen-Ching ; Wu, Yu-Shan ; Hung, Tai-Ho ; Ambudkar, Suresh V ; Chang, Yu-Tzu ; Murakami, Megumi

The therapeutic efficacy of many anticancer drugs is frequently compromised by multidrug resistance, a process often driven by elevated activity of ATP-binding cassette (ABC) efflux pumps in tumor cells. These membrane transporters actively expel chemotherapeutic agents in an ATP-dependent fashion, thereby lowering intracellular drug exposure and diminishing treatment responses. The shortage of clinically approved agents capable of overcoming ABC transporter-mediated resistance highlights the urgency of identifying alternative approaches, including the repurposing of small-molecule targeted therapies to inhibit drug efflux. Here, we examine lirafugratinib, an orally available and highly selective fibroblast growth factor receptor 2 inhibitor currently undergoing clinical evaluation for intrahepatic cholangiocarcinoma and other solid tumors, as a potential modulator of ABCG2-mediated drug resistance. Our findings reveal that lirafugratinib, at concentrations that do not impair cell viability, restores sensitivity to ABCG2-substrate chemotherapeutic drugs and enhances apoptosis in ABCG2-overexpressing nonsmall cell lung cancer cells. Mechanistically, lirafugratinib impedes the efflux capability of ABCG2 without altering its protein expression. ATPase experiments and molecular docking analysis further indicate that lirafugratinib engages the drug-binding region of ABCG2 and modulates its ATP hydrolysis cycle. Collectively, these results suggest that lirafugratinib may be utilized as a chemosensitizing agent to counteract multidrug resistance in nonsmall cell lung cancer with high ABCG2 expression, supporting its evaluation in combination therapies. Further in vivo studies and clinical trials are required to substantiate its clinical applicability. SIGNIFICANCE STATEMENT: This work identifies lirafugratinib, a highly selective fibroblast growth factor receptor 2 inhibitor, as a previously unrecognized suppressor of ABCG2-dependent MDR. By limiting efflux-mediated depletion of anticancer drugs while maintaining its own activity, lirafugratinib resensitizes resistant nonsmall cell lung cancer cells to cytotoxic agents, supporting its potential utility in combination regimens for tumors with elevated ABCG2 expression.

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项与利拉富格拉替尼相关的新闻（医药）

2026-08-28

·今日头条

癌症疫苗三期成功：AI制药的拐点来了？

这是苍穹猎鹰第447篇演化日记癌症疫苗三期成功：AI制药的拐点来了？本文仅为个人观点分享，文中列举的数据与逻辑仅作分析参考，不构成任何决策建议。最近，AI制药领域有一条科技新闻热度很高。 8月19日，生物科技公司莫德纳和制药巨头默沙东宣布，双方共同研发的一款个体化mRNA癌症疫苗，在黑色素瘤三期临床试验中取得阳性结果。黑色素瘤被称为“皮肤癌之王”，听名字就知道这个疾病的凶险程度。三期临床阳性，意味着这款药达到了预设的主要终点——统计学证明新药效果优于对照组（安慰剂或现有标准药），且安全性风险可控。这是新药走向上市最关键的一关。这款药的商品名叫intismeran，由于还没有上市，没有相应的中文译名。为了方便，我们就用三期临床试验里的代号V940来称呼它。一共1137位患者参加了这次双盲试验，2:1分组，试验组用的是V940+K药，安慰剂组只用K药。这个K药是默沙东PD-1类型的治疗癌症的明星药，商品名叫Keytruda，中文叫可瑞达，因为是“K”开头所以都叫它“K药”。三期临床试验结果是“无复发生存期（RFS）和无远端转移生存期（DMFS）”都具有临床意义的统计学显著优势。抛开这些生僻的学术名词不谈，今天主要聊聊这款新药研发获得突破性进展的意义。 1/5 AI制药：AI科研落地最清晰的赛道借用一位斯坦福生物工程博士后的判断： AI在科研领域最容易出成果的方向之一，就是制药。相比其他“AI+科学”赛道，制药行业研发投入大、周期长、失败率高，AI带来的效率提升和成本下降直接对应真金白银的价值，市场付费意愿强，商业逻辑最清晰。医药研发领域沉淀了海量优质数据，这正是大模型最擅长的场景。今年以来，AI制药领域有三个标志性事件： 1月28日，美国AI制药公司研发的胆管癌药物Lirafugratinib率先向FDA递交上市申请，标志着全球AI药物时代的到来； 3月5日，全球首个由制药企业自主运营的AI制药工厂——礼来的AI制药工厂LillyPod投入运行，成为AI制药从“研发工具”向“基础设施”延伸的里程碑； 3月25日，中国AI制药龙头企业晶泰科技披露2025年全年首次实现盈利，宣告AI制药的商业化闭环正式跑通。三个事件共同指向一个趋势：大模型在制药领域的应用正在加速。 2/5 一人一药：医药工业的范式转移我们熟悉的看病逻辑，是同样的症状、同样的治疗方案。传统医药工业走的是规模化路线——一款药卖给千万人，靠摊薄研发成本赚钱。 “一人一药”时代则完全反过来：为每个人定制专属疗法，客单价极高，但服务人数可能只有几百上千人。此前已有类似思路的癌症免疫疗法，比如CAR-T——从患者体内抽取T细胞，体外分选后进行基因改造，培养扩增几百万倍，再回输到患者体内。它培养的是一支高度特异化的T细胞作战部队，但几乎没有降价空间，费用高达数百万元。而mRNA癌症疫苗，据说效果能达到CAR-T的七八成，但价格可能只有CAR-T的几百分之一，也就是从数百万元降到几万元的区间。虽然仍然昂贵，但能承受的人群范围大幅扩大。到那时，医药工业将从“大批量、低单价”转向“小批量、高单价”，整个研发、生产、支付体系都需要重构。 3/5 癌症疫苗：从治疗走向“治未病” 这里说的“癌症疫苗”，和我们小时候打的预防针不是一回事。它不是让健康人事先预防癌症，而是在患者手术后，训练免疫系统继续寻找可能残留的癌细胞。但这个思路的转变，对整个医疗体系影响深远。癌症疫苗的核心是把治疗前置——不是等复发了再治，而是提前激活免疫系统识别和消灭残存癌细胞。这种“治未病”的思路，正在向更广泛的生活方式医学延伸：通过基因检测、AI预测，提前干预饮食、运动、作息，把疾病挡在发生之前。借用联影医疗高级顾问马文翰的观点：医疗健康最大的增量不在医院里，而在医院外。这和一家做“运动快充”的机构理念相契合。 “运动快充”是啥意思？可以理解为轻运动，或者运动“零食”。就是在生活、工作、上班等场所，随时随地来几个拉伸、捏握、跑跳等等。借用他们的宣传口号：随时可动、随处可动、随心可动。不论形式、不论场地，只要动起来，就有效果。随时随地动起来，是增强体制、预防疾病最廉价的方式。 4/5 大模型让精准医学真正落地精准医学说了很多年，但真正落地的瓶颈在于数据处理能力——每个人的基因、蛋白、代谢数据量太大，传统方法处理不过来。这正是“一人一药”最难的地方：每个患者都要单独测序、单独设计、单独生产、单独质检，还要保证这支药按时送到正确的医院和患者手中。大模型的出现彻底改变了这一点。它擅长处理海量数据，能在海量个体数据中找到规律，匹配最优治疗方案，让精准治疗真正在上千人规模上跑起来。根据观察者网的报道，莫德纳明确表示：AI不是这套系统外面的辅助工具，而是直接参与决定每个患者应该得到什么药。 V940这款新药，其实已经逼近一种非常科幻的制药模式：一人一药。 5/5 国内AI制药的卡位与前景在AI制药领域，国内已经涌现出一批走在前面的公司：晶泰科技以AI驱动的药物晶型预测和固态研发见长；英矽智能用生成式AI从零设计全新药物分子，已有管线进入临床；剂泰科技则聚焦于AI药物递送和制剂研发。三家公司各有侧重，均已在港交所上市，反映出资本市场对AI制药赛道的关注。当然，普通人要真正用上“一人一药”，可能还需要几年时间，但似乎并不遥远。国内企业纷纷卡位入局，是一个积极的信号——AI制药的商业模式正在逐步验证，剩下的关键，是把成本降到普通人能够承受的范围。本文仅为个人观点分享，文中列举的数据与逻辑仅作分析参考，不构成任何决策建议。参考资料：张广凯：《AI制药重大里程碑：不只是癌症疫苗，更是“一人一药”》快刀：《“一人一药”时代真来了？AI让上千人规模的精准治疗真正跑起来》卓克：《全球首款癌症疫苗非常成功》 · END·

2026-08-28

·医药BD俱乐部

BD事件丨爱领达®获批：和黄医药FGFR抑制剂落地，全球权益干净的BD标的观察

编者按 2026年8月28日，中国国家药监局（NMPA）附条件批准了和黄医药自主研发的高选择性FGFR1/2/3抑制剂凡瑞格拉替尼（fanregratinib，研发代号HMPL-453，商品名爱领达®，英文商标ATLED®），用于治疗既往接受过系统性治疗、且携带FGFR2融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的肝内胆管癌（ICC）成人患者。这条新闻对普通大众来说可能只是又一款新药上市，但对关注BD视角的人来说，它其实是一个相当值得认真拆解的案例——因为它同时具备几个在BD市场上"值钱"的要素：全球权益干净（尚未对外授权）、中国先获批、数据已在国际会议口头汇报、靶点经过海外验证、背后是一家已经跑通出海路径的Biopharma。下面我们把这个事件拆开来看，从疾病本身、药物机制、临床数据、监管路径到BD价值，尝试做一份尽量完整的梳理，和大家一起探讨这件事为什么值得关注。 01 / 07 先搞清楚这个病和这个靶点：肝内胆管癌是什么？为什么FGFR2这么重要？ 1肝内胆管癌（ICC）：一种被低估的"小癌种、大负担" 肝内胆管癌是起源于肝脏内部胆管上皮细胞的恶性肿瘤，属于胆管癌的一种。它的几个特点决定了它在临床上是个"难啃的骨头"： · 发病率不低且在上升。ICC占原发性肝癌的8.2%–15.0%，是仅次于肝细胞癌的第二大常见肝癌类型。据和黄医药公告援引的文献数据，近年来全球ICC发病率持续上升。 · 早期难发现，晚期预后差。起病隐匿，很多患者确诊时已到晚期，失去手术机会。据和黄医药公告及公开文献，ICC患者的5年总生存率约为9%——这个数字比大家熟悉的"癌王"胰腺癌（约13%）还要低。 · 治疗手段长期匮乏。在靶向药出现之前，晚期胆管癌一线标准治疗是吉西他滨联合顺铂化疗，中位总生存期不到1年；二线及以后几乎没有标准方案，化疗有效率徘徊在个位数。 2FGFR2融合/重排：ICC里最重要的"可靶点" 随着分子病理的进步，医学界发现ICC其实不是一种"均质"的病。根据解剖位置，ICC可以分为大胆管型和小胆管型，两者分子特征差异很大： · 小胆管型ICC：预后相对较好（术后5年生存率约60% vs 大胆管型约20%），FGFR2融合/重排高度富集，检出率约15%。 · 大胆管型ICC：以KRAS等突变为主，目前缺乏有效靶向手段。 FGFR2（成纤维细胞生长因子受体2）融合或重排，是指FGFR2基因和其他伙伴基因发生融合，导致FGFR2信号通路持续激活，驱动肿瘤细胞不断增殖、存活和迁移。这个突变已经被明确证实是ICC的重要致癌驱动因子——换句话说，它是一个"司机突变"，肿瘤依赖它活着，这就给靶向治疗提供了非常明确的切入点。从全球患者基数来看，大约10%–15%的肝内胆管癌患者携带FGFR2融合或重排。虽然比例不算高，但考虑到ICC在东亚人群（包括中国、日本、韩国、泰国等）发病率明显高于欧美，这部分患者的绝对数量并不小。 3FGFR靶点本身：从"不可成药的旁支"到"跨瘤种靶点" FGFR家族包括FGFR1–4四个亚型，属于受体酪氨酸激酶（RTK）家族。FGFR信号异常不仅出现在胆管癌，还广泛分布在尿路上皮癌（膀胱癌）、胃癌、非小细胞肺癌、乳腺癌、子宫内膜癌等多种实体瘤中。据弗若斯特沙利文早年的预测数据，全球FGFR相关实体瘤的年发病人数已从2016年的440万人增长到2020年的490万人，预计到2035年将达到约680万人；其中中国约140万人，预计2035年增至约190万人。据弗若斯特沙利文预测，全球泛FGFR抑制剂市场规模预计于2035年增至约215亿美元。不过FGFR抑制剂的开发并不是一帆风顺。FGFR和VEGFR等激酶的同源性较高，早期的多靶点酪氨酸激酶抑制剂（TKI）对FGFR的选择性不够，脱靶毒性大（比如抑制VEGFR带来的高血压、蛋白尿等）。后来才逐步开发出高选择性的FGFR1/2/3抑制剂，真正实现了"精准打击"。 02 / 07 药物机制：凡瑞格拉替尼是一个什么样的药？ 1基本定位凡瑞格拉替尼是一款新型、高选择性、强效的口服FGFR1、2、3抑制剂。它通过选择性结合FGFR1/2/3的激酶结构域，阻断下游MAPK、PI3K/AKT等与肿瘤增殖和存活相关的信号通路，从而抑制肿瘤生长。这里需要注意几个关键词： · "高选择性"：意味着它对FGFR1/2/3的抑制活性远高于其他激酶（尤其是VEGFR家族），理论上可以减少脱靶带来的不良反应。这一点在后续的临床安全性数据中得到了验证。 · "FGFR1/2/3"三靶点覆盖：和只针对FGFR2的高选择性抑制剂（比如Relay曾经的RLY-4008）不同，凡瑞格拉替尼同时覆盖FGFR1/2/3三个亚型，理论上对FGFR1或FGFR3驱动的肿瘤（比如部分尿路上皮癌中的FGFR3突变/融合）也有潜力，这为后续适应症拓展留出了空间。 · "口服"：给药便利性好，患者无需住院输液，适合长期用药。 2给药方案的"小心机"：吃2周停1周临床开发过程中，和黄医药通过早期探索性研究确定了300 mg每日一次、服药2周/停药1周的间歇给药方案，而不是像很多TKI那样"每天连续吃"。为什么这么设计？这和FGFR抑制剂特有的不良反应谱有关。FGFR信号通路在正常生理中参与磷代谢调节（FGF23是重要的磷调节因子），抑制FGFR会导致血磷升高（高磷血症），这是FGFR抑制剂的"on-target"（靶向相关）不良反应，也是这类药物最常见的副作用之一。间歇给药可以给身体一个"缓冲期"，让血磷等指标有机会回落，从而降低长期用药的毒性累积，提高耐受性。这种方案在佩米替尼、英菲格拉替尼等同类药物中也被采用过，凡瑞格拉替尼延续了这一成熟策略。 03 / 07 临床数据：II期注册研究到底读出了什么？凡瑞格拉替尼此次获批的核心依据，是一项在中国开展的单臂、多中心、开放标签II/IIIb期关键性临床试验（NCT04353375）的II期注册队列数据。该研究结果已于2026年在欧洲肿瘤内科学会胃肠道肿瘤大会（ESMO GI）上以口头报告形式公布，主要研究者（Leading PI）是解放军总医院第一医学中心消化肿瘤科的徐建明教授。 1研究设计 · 入组人群：87例经至少一线系统治疗失败或不耐受、且携带FGFR2融合/重排的晚期或转移性ICC患者。覆盖全国53个中心。 · 治疗方案：凡瑞格拉替尼300 mg QD，口服，服药2周停药1周。 · 主要终点：独立评审委员会（IRC）评估的客观缓解率（ORR）。 · 关键次要终点：疾病控制率（DCR）、中位至缓解时间（mTTR）、中位缓解持续时间（mDoR）、中位无进展生存期（mPFS）、中位总生存期（mOS）、安全性等。这里补充一点背景：在中国，附条件批准通常允许基于单臂II期研究的ORR数据加速上市，前提是ORR数据足够亮眼、与现有治疗相比有明显优势，且后续需要完成III期确证性研究。凡瑞格拉替尼的IIIb期确证性队列已于2026年1月启动患者入组，这正是附条件批准的常规要求。 2核心疗效数据疗效指标数据（IRC评估）客观缓解率（ORR） 42.5%（95% CI: 30.0%–53.6%）疾病控制率（DCR） 83.9%（95% CI: 74.5%–90.9%）中位至缓解时间（mTTR） 1.4个月中位缓解持续时间（mDoR） 6.9个月（95% CI: 5.6–8.5）中位无进展生存期（mPFS） 6.9个月（95% CI: 4.1–8.2）中位总生存期（mOS） 16.6个月（95% CI: 12.4–16.6） 12个月OS率 66.7% 几个值得留意的数据要点：第一，ORR 42.5%在这个领域属于什么水平？我们可以横向对比一下全球已上市的FGFR抑制剂在相同适应症（经治FGFR2融合胆管癌）中的数据： · 佩米替尼（Pemigatinib，Incyte/信达）：FIGHT-202研究ORR 35.5%，mPFS 6.9个月。不同报道中佩米替尼mOS数据存在差异（17.5–21.1个月），较长随访数据引用为21.1个月。这是全球首个获批的胆管癌靶向药，也是目前国内唯一在凡瑞格拉替尼之前上市的FGFR抑制剂（信达引进）。 · 英菲格拉替尼（Infigratinib，BridgeBio/联拓）：CBGJ398X2204研究ORR 23.1%，mDoR 5.0个月。 · 福巴替尼（Futibatinib，Taiho/大鹏）：FOENIX-CCA2研究ORR 42%，mDoR 9.7个月，mPFS 9.0个月，mOS 21.0个月。这是第二代不可逆共价结合的FGFR抑制剂，数据相对突出。可以看到，凡瑞格拉替尼42.5%的ORR与福巴替尼（42%）基本持平，高于佩米替尼（35.5%）和英菲格拉替尼（23.1%），在已上市/申报的同类药物中处于第一梯队。第二，mOS 16.6个月需要怎么看？单臂研究的OS数据解读要谨慎，因为没有对照组，且受后线治疗影响较大。横向对比来看，佩米替尼mOS 21.1个月（不同随访数据报道17.5–21.1个月不等）、福巴替尼mOS 21.0个月，凡瑞格拉替尼的16.6个月略低，但需要注意：不同研究的入组人群基线特征（比如既往治疗线数、ECOG评分、融合伙伴基因类型分布等）可能存在差异，不能简单直接比较。16.6个月的OS对于经治晚期ICC患者来说，相比化疗时代不足1年的历史水平，已经是显著进步。第三，mTTR 1.4个月（约6周）说明什么？这意味着药物起效非常快，近半数患者在服药6周内就能看到肿瘤缩小。对于晚期癌症患者来说，快速起效不仅能让患者和医生尽早判断治疗是否有效，也能在临床体验上给患者信心。第四，疗效在各亚组中表现一致。根据徐建明教授的介绍，凡瑞格拉替尼在不同年龄、性别、既往治疗线数、FGFR2融合类型等亚组中的疗效趋势一致，没有出现某个亚组疗效特别差的情况，这对后续扩大适用人群是个好信号。 3安全性数据安全性数据是判断一个靶向药"好不好用"的另一半。凡瑞格拉替尼的安全性表现相当不错： · ≥3级治疗相关不良事件（TRAE）发生率：48.3%。 · 因TRAE导致的停药率：仅2.2%（根据经济观察网报道，另有来源引用为1.1%，均在极低水平）。 · 无治疗相关死亡。简单解释一下这个停药率有多低：在抗肿瘤药物的临床研究中，因不良反应停药的比例通常是衡量药物耐受性的关键指标。很多靶向药的停药率在10%左右甚至更高，化疗药更高。2%左右的停药率意味着绝大多数患者可以持续用药，这对于需要长期服用的靶向药来说非常重要——患者能"吃得下去、吃得长久"，才能真正转化为生存获益。当然，FGFR抑制剂常见的不良反应凡瑞格拉替尼也会有，比如高磷血症、腹泻、口腔炎、指甲改变、脱发、干眼症等，但通过间歇给药方案和对症管理，总体可控。 04 / 07 监管路径：附条件批准 + 优先审评 = 中国速度凡瑞格拉替尼的监管时间线大致如下： · 2025年12月29日：NDA获NMPA受理，并纳入优先审评。 · 2026年6月：II期研究数据在ESMO GI大会口头报告。 · 2026年8月28日：NMPA附条件批准上市。从受理到获批只用了约8个月，从数据首次公开（ESMO GI）到获批只用了约2个月——这个速度在创新药领域算是相当快的，体现了几个背景： 1 附条件批准制度的成熟运用：自2020年以来，NMPA已经通过附条件批准路径批准了数十款创新药，对于"单臂ORR显著优于历史对照、且存在明确未满足临床需求"的肿瘤药，审批路径已经相当畅通。 2 优先审评通道：纳入优先审评意味着审评时限从常规的200个工作日缩短到130个工作日，且获得更多的审评资源倾斜。 3 未满足需求明确：在凡瑞格拉替尼之前，国内仅佩米替尼一款FGFR抑制剂获批用于该适应症（信达2022年引进），患者选择有限，临床需求迫切。不过要注意：附条件批准不是"终点"。和黄医药需要继续推进IIIb期确证性研究（已在2026年1月启动入组），用随机对照数据进一步验证临床获益，才能完成从"附条件"到"完全批准"的转换。这是所有附条件上市药物都要走的路。 05 / 07 为什么说这是一张"天然的BD好牌"？——BD视角的拆解这是本文最想聊的部分。 1最大的BD看点：全球权益"干净"，尚未授权这是凡瑞格拉替尼最核心的BD价值所在。和黄医药在官方公告中明确表述："和黄医药目前拥有凡瑞格拉替尼在全球范围内的所有权利"。这句话翻译成人话就是：这个药的海外（美国、欧洲、日本等主要市场）权益还没有卖，还在和黄手里。要理解这件事的稀缺性，可以对比一下和黄医药其他几个核心产品的权益状况：产品靶点国内权益海外权益合作方呋喹替尼（爱优特®/FRUZAQLA™） VEGFR1/2/3 和黄+礼来（早期合作）武田（2023年授权）武田：4亿首付+最高7.3亿里程碑+销售分成，总额最高11.3亿美元赛沃替尼（沃瑞沙®/Orpathys） c-MET 和黄阿斯利康（全球合作）阿斯利康负责海外开发和商业化，支付里程碑+特许权使用费索凡替尼（苏泰达®） VEGFR/FGFR/CSF-1R 和黄已授权给海外合作方（具体合作略）凡瑞格拉替尼（爱领达®）FGFR1/2/3和黄（自有商业化团队）和黄（保留全部权益）尚未授权，"待字闺中" 也就是说，和黄目前已经有呋喹替尼→武田、赛沃替尼→阿斯利康两个成功的"对外授权"案例在手，验证了它的BD能力和合作伙伴选择眼光。而凡瑞格拉替尼，是它管线里又一个已经拿到中国上市批准、有明确临床数据、且全球权益干净的资产。 2和黄已经"跑通"了出海路径，这让BD谈判更有底气很多Biotech公司在做BD时面临一个问题：自己没有成功的出海先例，海外MNC（跨国药企）对其数据质量、执行能力会打折扣。和黄医药不存在这个问题。呋喹替尼的案例是一个教科书级别的参考： · 2023年1月，和黄将呋喹替尼中国以外的全球权益授权给武田，首付款4亿美元，交易总额最高11.3亿美元，一度刷新中国小分子新药出海授权纪录。 · 2023年11月，呋喹替尼获FDA批准上市（商品名FRUZAQLA™），成为十多年来美国首个获批用于经治转移性结直肠癌的靶向疗法。 · 上市后销售表现亮眼：2025年全球销售额达3.66亿美元（同比+26%），2026年上半年1.85亿美元（同比+27%），美国以外市场同比增长约70%，约50%市场已实现医保覆盖。 · 和黄已经从武田那里收到了多笔里程碑付款，包括FDA获批触发的3500万美元、销售额超2亿美元触发的2000万美元等。呋喹替尼的成功证明了几件事： 1 和黄的临床数据是"硬"的，能通过FDA的审评； 2 和黄选择合作伙伴（武田在消化肿瘤领域深耕30年以上）的眼光是准的； 3 中国原研小分子靶向药在欧美主流市场可以卖得动。这些"信用记录"对凡瑞格拉替尼的潜在BD合作来说，都是非常有价值的加分项。MNC在评估要不要引进一个中国Biotech的资产时，最看重的就是"数据可信"和"团队靠谱"——和黄已经用呋喹替尼证明了这两点。此外，赛沃替尼与阿斯利康的合作也在近期迎来重要进展：2026年8月，赛沃替尼联合奥希替尼的全球III期SAFFRON研究宣布达到PFS和OS双阳性终点，阿斯利康预计2026年下半年将递交美国NDA。这将是和黄第二款出海产品，进一步丰富了它的"出海履历"。 3凡瑞格拉替尼作为BD标的，"卖点"在哪里？对于一个潜在的海外合作方来说，凡瑞格拉替尼有几个吸引人的点：（1）靶点经过全球验证，不是"新故事"，是"好学生" MNC引进资产最怕两件事：靶点本身不成立（后来临床失败），或者分子有硬伤。FGFR作为胆管癌靶点已经被佩米替尼、福巴替尼等药物反复验证过，市场教育已经完成，医生对FGFR2融合检测和用药已经有了认知基础。凡瑞格拉替尼作为一个数据相当甚至更优（ORR 42.5%，停药率仅2.2%）的me-better/best-in-class候选者，引进风险相对可控。（2）中国已上市，有真实世界数据的潜力凡瑞格拉替尼在中国先获批上市，意味着它可以快速积累中国真实世界使用经验，这对于海外合作伙伴来说是额外的数据资产——可以补充了解药物在更广泛人群（不限于临床研究严格入排标准的患者）中的疗效和安全性。（3）FGFR1/2/3三靶点覆盖，适应症拓展空间大凡瑞格拉替尼的靶点覆盖不限于FGFR2融合胆管癌。FGFR1/3在尿路上皮癌、胃癌、肺癌、乳腺癌等领域也有明确变异（比如FGFR3突变/融合在尿路上皮癌中发生率较高，FGFR1扩增在部分乳腺癌和肺癌中存在），后续可以拓展多个适应症。一个多适应症、多瘤种的资产，对MNC的吸引力远大于一个单适应症药物。（4）给药便利性和安全性优势有利于商业化 2.2%的低停药率和口服给药，在真实世界中意味着患者依从性更好、管理更简单、医生更愿意处方。这对于需要长期用药的靶向药来说，是商业化阶段的重要竞争力。（5）亚洲人群胆管癌发病率高，亚洲市场本身就有价值胆管癌在亚洲（中国、日本、韩国、泰国）的发病率明显高于欧美，FGFR2融合的患者主要集中在亚洲。凡瑞格拉替尼在中国率先上市，不仅能服务中国患者，对于日本、韩国等亚洲市场的注册和商业化也有直接参考价值。 4潜在交易模式预判基于和黄过往的BD风格和当前市场环境，凡瑞格拉替尼的海外授权可能采取以下几种模式： · 模式一："呋喹替尼模式"——区域权益授权。类似呋喹替尼给武田那样，将中国以外（或除大中华区以外）的全球权益授权给某家MNC，收取首付款+里程碑+特许权使用费。考虑到呋喹替尼4亿首付、11.3亿总额的"标杆"，凡瑞格拉替尼作为同一家公司、靶点经过验证、已有中国上市数据的资产，交易金额有望达到相当量级，但具体取决于海外临床数据的成熟度——如果海外数据还在早期，首付款可能低于呋喹替尼，但如果能先做一些桥接/国际多中心数据，首付有望更高。 · 模式二："赛沃替尼模式"——共同开发、成本分担、利润分成/特许权使用费。类似赛沃替尼与阿斯利康的合作模式，合作方承担大部分海外开发费用，双方按约定分享商业化收益。这种模式首付款可能较低，但长期 upside（上行收益）更大。 · 模式三：分区域授权。比如美国/欧洲/日本分别授权给不同合作伙伴，或亚洲（除大中华区）单独授权给一家深耕亚洲市场的药企。这种模式在消化肿瘤领域不常见（因为MNC通常偏好全球权益），但不排除可能性。至于时间点，最可能的窗口是：在IIIb期确证性研究取得中期进展、或凡瑞格拉替尼启动国际多中心临床试验之后。届时海外数据更扎实，谈判筹码更足。但也不排除在更早阶段就有MNC主动接触——毕竟现在中国创新药BD市场竞争激烈，好资产会被多家MNC争抢。 5国内商业化格局：和黄自有的商业化团队能接住吗？除了海外BD，凡瑞格拉替尼在国内也面临商业化竞争。目前国内已获批用于FGFR2融合胆管癌的FGFR抑制剂有： 1 佩米替尼（达伯坦®，Pemigatinib）：Incyte原研，信达生物引进，2022年4月在国内获批，是国内首款FGFR抑制剂。佩米替尼的中国胆管癌研究中ORR约50%（30例可评估患者中15例缓解），但这是较小样本的数据。目前佩米替尼尚未纳入国家医保，据公开信息年治疗费用较高（约数十万元级别），但已被部分地区惠民保纳入。 2 凡瑞格拉替尼（爱领达®）：和黄医药自研，2026年8月获批。 3 替恩戈替尼（捷恩泰®，Tinengotinib/TT-00420）：药捷安康研发，2026年8月6日刚刚获批，定位是"全球首个FGFR抑制剂耐药后的胆管癌治疗药物"（即FGFR抑制剂经治后的后线用药），与凡瑞格拉替尼、佩米替尼的二线初治定位形成差异化，不构成直接一线竞争。从国内商业化角度看，和黄医药已经建立了自己的肿瘤商业化团队，呋喹替尼、赛沃替尼、索凡替尼三款产品的销售经验为其打下了基础。根据和黄医药代理CEO郑泽锋先生在获批公告中的表态，公司"已做好充分准备，依托成熟的商业化团队和体系，以最快速度将这种精准疗法带给患者"。凡瑞格拉替尼的定价和医保谈判节奏将是关键。佩米替尼由于是引进产品，定价相对较高且未进医保；凡瑞格拉替尼作为国产自研产品，如果能以更有竞争力的价格上市并快速进入医保，有望凭借更优的疗效数据（ORR更高）和安全性数据（停药率更低）抢占市场份额。 06 / 07 理性看待：凡瑞格拉替尼的局限和待观察点作为专业报道，也需要客观看待这个药物目前的局限： 1 单臂II期数据，尚无随机对照III期结果。目前获批基于的是单臂研究，没有和标准治疗（化疗或佩米替尼）做头对头比较。ORR 42.5%虽然亮眼，但OS 16.6个月和佩米替尼、福巴替尼的21个月左右相比，是否因入组人群差异导致，还需要确证性研究进一步验证。 2 适应症目前仅覆盖FGFR2融合/重排的二线ICC。FGFR2融合只占ICC患者的10%–15%，患者群体相对有限。后续能否拓展到一线治疗、其他FGFR亚型变异、其他瘤种（尿路上皮癌、胃癌等），决定了这个药物的天花板高度。 3 耐药问题不可避免。和其他靶向药一样，FGFR抑制剂也会面临获得性耐药（如FGFR2激酶域二次突变、旁路激活等）。佩米替尼治疗后耐药的患者已经有了替恩戈替尼作为后续选择，凡瑞格拉替尼使用后的耐药机制和耐药后治疗方案也需要进一步探索。 4 附条件批准要求确证性研究完成。IIIb期研究正在进行中，如果未来确证性研究未能达到预设终点，理论上存在撤销批准的风险（虽然历史上这种情况很少见，但作为BD评估风险需要考虑）。 5 高磷血症等FGFR特异性不良反应仍需管理。尽管总体安全性可控，停药率低，但高磷血症、干眼症、指甲改变等不良反应仍需要医生有一定的管理经验，对患者教育也提出了要求。 07 / 07 结语：一个"国产自研+全球权益+数据过硬"的稀缺标的回到BD视角：凡瑞格拉替尼的获批，对和黄医药来说，不仅仅是"多了一个商业化产品"这么简单。它意味着和黄在呋喹替尼（VEGFR，结直肠癌）、赛沃替尼（c-MET，肺癌）之后，又在FGFR靶点上拿到了一张"入场券"，而且这张入场券的全球权益完全在自己手里。在当下的中国创新药BD市场上，"中国已上市+全球权益未授权+数据在国际会议口头报告+靶点经过海外验证+公司有成功出海先例"这几个条件同时满足的资产，并不多见。加科思的JAB-23E73（KRAS G12D抑制剂）不久前以5000万美元首付款+20.15亿美元总交易额授权给阿斯利康，加科思也是中国Biotech，交易也是小分子抑制剂，靶点也是精准治疗靶点——这说明在当前市场环境下，只要资产质量够硬，MNC愿意付钱。当然，凡瑞格拉替尼最终能否成功出海、以什么价格出海、选择哪家合作伙伴，取决于很多因素：IIIb期数据的读出结果、海外桥接/多中心临床的推进节奏、竞品在海外的进展（比如福巴替尼和佩米替尼在欧美的市场渗透情况）、以及全球FGFR赛道的整体热度。对行业观察者来说，这是一个值得跟踪学习的好案例——从靶点科学、临床设计、监管路径到商业谈判，几乎涵盖了创新药BD评估的所有核心维度。参考信息来源本文信息主要综合自以下公开渠道： 1 和黄医药官方公告：《和黄医药宣布爱领达®（凡瑞格拉替尼）获中国国家药监局批准用于治疗FGFR2融合/重排的肝内胆管癌患者》，2026年8月28日。 2 中国医学论坛报/搜狐新闻：《中国原研FGFR抑制剂凡瑞格拉替尼正式获批——徐建明教授谈ICC精准治疗新进展》，2026年8月27日。 3 经济观察网：《和黄医药凡瑞格拉替尼国内获批，赛沃替尼美国上市预期2027年落地》，2026年8月27日。 4 南财智讯/东方财富网：《和黄医药：爱领达获国家药监局批准用于治疗FGFR2融合/重排肝内胆管癌》，2026年8月28日。 5 格隆汇/和讯财经：《和黄医药(00013.HK)：爱领达®获国家药监局批准用于治疗FGFR2融合/重排的肝内胆管癌患者》，2026年8月28日。 6 观点网/新浪财经：《和黄医药凡瑞格拉替尼获国家药监局附条件批准用于FGFR2融合肝内胆管癌》，2026年8月28日。 7 东方财富网：《和黄医药：凡瑞格拉替尼II期研究ORR达42.50%》，2026年6月25日。 8 ClinicalTrials.gov：试验注册号NCT04353375（HMPL-453在FGFR2融合/重排晚期肝内胆管癌患者中的II/IIIb期研究）。 9 百度百科"凡瑞格拉替尼"词条。 10 21世纪经济报道/百家号：《"癌王"无药可医？国产创新药获批打破胆管癌耐药死局》，2026年8月7日（关于替恩戈替尼及胆管癌领域背景）。 11 张通社：《和黄医药宣布爱领达®获中国国家药监局批准用于治疗FGFR2融合/重排的肝内胆管癌患者》，2026年8月28日。 12 动脉网/界面新闻：《超50亿里程碑到账，中国创新药正在告别"一次性"BD》，2024年11月（关于呋喹替尼与武田合作背景）。 13 和黄医药官方新闻稿：《和黄医药宣布武田取得FRUZAQLA™的FDA批准用于治疗经治转移性结直肠癌》，2023年11月9日。 14 智通财经/网易：《和黄医药(00013.HK)：爱领达®获中国国家药监局批准》，2026年8月28日。 15 中金公司研报：《和黄医药维持跑赢行业评级目标价上调至26港币》，2026年8月18日（关于赛沃替尼SAFFRON研究及海外进展）。 16 MyZaker/相关媒体：《和黄医药第二次"亮剑"》，2026年8月24日（关于呋喹替尼海外销售数据及赛沃替尼进展）。 17 药智网：《百亿美元FGFR市场崛起，4款已上市，十余款在研》，2022年10月（关于全球FGFR抑制剂市场格局）。 18 CPHI制药在线：《国内FGFR抑制剂领域再添新成员》，2026年3月（关于国内FGFR在研管线）。 19 36氪/动脉网相关报道：《市值从2700亿跌到41亿，这家百人小biotech却还在做一件巨头都不敢做的事》，2026年7月（关于替恩戈替尼及胆管癌市场规模）。 20 行业公开资料：佩米替尼（FIGHT-202研究）、福巴替尼（FOENIX-CCA2研究）、英菲格拉替尼（CBGJ398X2204研究）的临床数据。 21 弗若斯特沙利文：关于FGFR相关实体瘤流行病学及市场规模预测数据（引自和誉医药招股书等公开文件）。写在最后：一点说明本文系基于截至2026年8月28日的公开资料整理而成，旨在从多维度梳理凡瑞格拉替尼获批事件的行业价值，供同行交流探讨。文中涉及的临床数据、交易金额、市场预测等均来源于上述公开渠道，不构成任何投资建议、诊疗建议或商业决策依据。药物临床应用请以国家药监局批准的说明书和临床医生判断为准。生物医药领域进展迅速，新的数据、研究和监管动态随时可能更新现有认知，后续若有新的信息，相关判断也需要相应调整。若读者发现文中存在事实性偏差或解读疏漏，欢迎沟通指正，作者亦在持续学习中。感谢读到这里。（本文基于公开信息撰写，所引数据均注明来源；内容仅为行业观察与评论，不构成任何投资建议及疗效承诺。）关于中睿BD俱乐部中睿医药商学院的学员绝大多数是传统药企和代理商，如今都面临着严峻的转型局面。中睿BD俱乐部正是为这些企业而生——我们希望通过一场场沙龙，为他们带来创新转型的思路，帮助他们发现创新产品的引进或投资机会。同时，我们也致力于链接创新企业和创新项目，为他们的融资、商业化和国际化赋能。这正是我们坚持“每月一城”的动力所在。从南京到北京，从长三角到大湾区，中睿BD俱乐部正在搭建一座桥梁——桥的这一端是传统药企的转型渴望，另一端是创新项目的生长沃土。而我们，愿意做那个铺路架桥的人。免责声明：本号内容仅为行业资讯与观点分享，不构成任何投资、医疗或商业合作决策建议；药品研发、审批与商业化存在不确定性，请以官方信息为准。采编丨云苓

2026-08-22

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全球药品注册与前沿发展动态｜8月21日

全球药品注册与研发日报 Global Pharmaceutical Registration & R&D Daily Report 2026年8月21日（周五）信息覆盖时段：2026年8月20日 09:00 — 8月21日 09:00（过去24小时）一、本期核心事件／头条新闻【事件1｜恒瑞医药1类新药富马酸立康可泮胶囊获批上市，同日三款创新药获批临床】 8月20日，恒瑞医药公告其自主研发的1类新药富马酸立康可泮（HRS-5965）胶囊获国家药监局批准上市，用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。该药为补体因子B抑制剂，从机制层面同时抑制血管内和血管外溶血，属罕见病领域重要创新突破，累计研发投入约2.78亿元（EvaluatePharma数据显示同靶点药物Fabhalta 2025年全球销售额约5.05亿美元）。同日，旗下三款创新药SHR-8203注射液（晚期实体瘤，国内外无同类药上市）、SHR-7012注射液（皮肤型红斑狼疮CLE）、HRS-3095片分别获药物临床试验批准，研发管线密集推进。【事件2｜FDA批准再生元Pasatru治疗超罕见骨病FOP】 FDA于8月19日正式批准再生元（Regeneron）Pasatru（garetosmab）用于成人进行性骨化性纤维发育不良（FOP，俗称“石头人症”）——全球约900名患者、多在30岁时需依赖轮椅的超罕见遗传病。该药是首个在安慰剂对照试验中显示可减少新发异位骨化（HO）病灶及疾病发作的FOP疗法，也是该病第二个获批药物，推荐起始剂量10mg/kg每月一次静脉输注。此前的另一款获批FOP药物为Incyte公司的Zlurgisertib（获批在即，9月PDUFA）。【事件3｜康希诺吸附破伤风疫苗获批+恒瑞连发四公告，国产创新与成人疫苗双线推进】 8月20日，康希诺公告吸附破伤风疫苗获国家药监局《药品注册证书》，用于非新生儿破伤风预防，并已与远大生命科学就大中华区独家推广达成商业化合作，标志着公司在成人疫苗市场再落一子。同日，舒泰神子公司江苏贝捷泰生物注射用STSP-0601（治疗伴抑制物血友病A或B患者出血，国家1类治疗用生物制品）获FDA临床试验许可，海外临床布局迈出关键一步。二、药品注册动态2.1 中国 NMPA/CDE 动态 ·【批准】NMPA批准成都盛迪医药（恒瑞）富马酸立康可泮胶囊（HRS-5965，补体因子B抑制剂，PNH，8/20）；批准三生国健安弗利奇塔单抗注射液（皮下注射）上市（8/20），用于对非甾体抗炎药和/或秋水仙碱禁忌、不耐受或缺乏疗效，以及不适合反复使用类固醇激素的成人痛风性关节炎急性发作。 ·【批准】NMPA批准康希诺吸附破伤风疫苗（非新生儿破伤风预防，8/20），与远大生命科学达成独家商业化合作。 ·【临床获批】恒瑞SHR-8203注射液（创新型抗肿瘤药，晚期实体瘤，国内外无同类药上市）、SHR-7012注射液（皮肤型红斑狼疮，国内外暂无同靶点药物获批）获批临床试验（8/20）；上海谊众YXC-002（第四代EGFR激酶抑制剂）临床试验获批；海思科小分子镇痛新药HSK51155片获批临床。 ·【受理】步长制药控股子公司泸州步长生物BC008-1A注射液（重组抗PD-1/TIGIT人源化双抗）新增适应症临床试验申请获NMPA受理——联合贝伐珠单抗用于成人复发CNS WHO 4级脑胶质瘤（8/19，国内外尚无同靶点双抗获批，累计研发投入约1.15亿元）。 ·【审评趋势】2026年上半年CDE密集发布不批准/不予批准通知件：4月14日批次87个受理号（齐鲁诺西那生钠注射液、圣兆亮丙瑞林微球、人福右哌甲酯缓释胶囊、科伦比拉斯汀等），5月27日批次27个（百代苯磺酸氨氯地平颗粒2.2类、永泰生物EAL细胞疗法等）——5月20日《化学仿制药药学研究重大缺陷情形》《化学仿制药生物等效性研究重大缺陷情形》发布后，仿制药审评由“发补式”转向“一票否决式”，6条“重大缺陷”红线（药学3条+BE 3条）直接不予批准。 ·【再注册】药品注册证书、化学原料药批准证书有效期5年到期需再注册，《药品管理法实施条例》修订版（5/15施行）确立境外研制数据可用于注册、仿制药须选参比制剂对比研究等要求。2.2 美国 FDA 动态 ·【批准】FDA批准再生元Pasatru（garetosmab-grts）治疗进行性骨化性纤维发育不良（FOP，8/19，详见核心事件）；FDA批准Viatris低剂量雌激素避孕贴片Gwyn Lo（MR-100A-01，7/30）。 ·【PDUFA窗口·8月下旬】Deramiocel 8/22（Capricor，DMD心肌病BLA，AdCom 7/29会议9:3负面，Capricor正修订BLA）；MOLBREEVI（molgramostim吸入溶液）8/22；Ziihera（zanidatamab）8/25（HER2+一线胃食管腺癌sBLA优先审评）；bictegravir/lenacapavir单片 8/27（HIV，ARTISTRY-1/2）；Garetosmab 8/31（已提前批准）。 ·【PDUFA窗口·9月】levacetylleucine 9/19（共济失调-毛细血管扩张症，优先审评）；UX111 AAV基因疗法 9/19（MPS IIIA重报）；WINREVAIR（sotatercept）9/21（PAH，HYPERION标签更新）；zilganersen 9/22（Alexander病ASO）；zlurgisertib 9/26（FOP，Incyte/Mirum）；lirafugratinib 9/27（FGFR2+胆管癌，ORR 46.5%）；Ameluz PDT 9/28（浅表基底细胞癌）；relutrigine原9/27延期至12/27（SCN2A/SCN8A DEE）。 ·【仿制药】FDA发布《确定提交ANDA还是505(b)(2)申请》指南草案（8/18）；PMDA 8/7发布仿制药BE研究健康志愿者安全性Early Considerations指南（自杀意念、骨髓抑制、QT延长、ILD等风险管理框架）。 ·【透明化】FDA通过openFDA公开200余份历史CRL（约37%申请收到CRL，74%涉质量与生产问题）；FDA提出新规拟“消除市场申请存在本身即构成商业保密信息的推定”。2.3 欧盟 EMA／日本 PMDA 动态 ·【欧盟·CHMP会议】CHMP 8月17-20日会议在阿姆斯特丹召开（本期关注其审评意见发布）；EMA对daraxonrasib（转移性胰腺癌）继续分阶段审评（phased review），加速评估同时保持审评严谨性。 ·【欧盟·注册管理】EMA 8月12日更新短缺预防计划模板（SPP）及指南（8月），要求MAH为处方药建立并维护短缺预防计划，法律实施截止2027年中；欧盟包装和包装废弃物法规（PPWR）8/12起适用；CAPs强制使用PLM网络版eAF（9/1起）；EU eCTD v4.0验证标准v1.1发布（7/15适用）。 ·【欧盟·审评动态】CHMP 7月会议推荐12种新药+8项适应症扩展+3款负面意见（KemSu/Meplyffa/Qezzaqar）已在8/17-20报告覆盖；Icotyde（首个口服IL-23R银屑病药）、Susvimo（欧盟首个可再填充眼内植入剂）等获批后进入欧盟市场。 ·【日本·PMDA】台湾美时制药（Lotus）pomalidomide胶囊仿制药（1/2/3/4mg）获PMDA上市许可（8/19），为日本首波pomalidomide仿制药，将与Fuji Pharma合作上市，该品日本年销售额约1.55亿美元（IQVIA）；PMDA更新donanemab等药品说明书修订（8/17）；发布2025年度监管科学活动报告（8/7）。2.4 国际组织及其他国家动态各国注册法规／指南更新（重点） ·【WHO PQ】截至2026年6月，WHO PQ清单共1,139个产品：664个成品制剂（印度占59%）、193个API、282个疫苗（印度血清研究所72个，占1/4）；HIV/结核/疟疾占成品制剂74%。2026年EOI持续更新：结核药第23次（bedaquiline/pretomanid复方）、抗疟药第24次（儿童颗粒剂质量规范）、糖尿病第3次（人胰岛素及甘精等生物类似药常态化受理）、物质使用障碍首次（美沙酮、丁丙诺啡）、API第41次。 ·【PIC/S】PIC/S 7/30发布新版《确认与验证建议》PI 006-4（10/1生效，取代2007年PI 006-3），从26页扩至49页：回顾性验证不再被接受、连续验证批次数须科学论证（当前Annex 15三批要求被视为过渡性）、持续工艺验证（OPV）正式取代定期再验证、PQ取样频率提高（不得仅批首中尾）、统计处理升级（Cpk/Ppk/多变量SPC）；PIC/S与EMA持续推进Annex 15修订（扩展至原料药）及Annex 6（药用气体）概念文件。 ·【乌兹别克斯坦】第3848号《国家注册文件要求指令》6/4注册生效：注册档案须对齐ICH标准、强制披露GMO与朊病毒风险；第738号决议（2/26生效）新增知识产权合规前置——注册须取得司法部关于商标、外观设计等IP无侵权的意见；10/1起实施国际认证（WLA/ML4）认可登记。 ·【哈萨克斯坦】注册新规草案公开评议至8/13截止：将注册、再注册、定价、国家药品处方集编制整合为“一站式”公共服务（试点至2026/12/31），不新增制造商义务；哈萨克斯坦为EAEU成员，eCTD（EAEU格式）提交、GMP检查强制、2026年起药品征收增值税。 ·【沙特SFDA】罕见病药品新加速计划NADR 9/5生效（接受AI/ML、器官芯片等灵活证据）；SFDA 8/11全球首个批准BMS Zenbexus（iberdomide，RRMM）——“中东反向首发”标志案例；8/2批准礼来Foundayo（orforglipron，体重管理）；7/21暂停Tavneos（avacopan）注册；孤儿药认定持续（Gomekli NF1、GS1168 PKU）。 ·【蒙古】2026-2030年传统蒙药发展计划获政府批准（3/18）：改善药品注册、按GMP标准发展传统药生产、促进出口；国家药品参比实验室6月启用；2月与波兰药品注册办公室签署MOU强化注册监管合作。 ·【其他】俄罗斯第999号决议（8/10）收紧短缺简化注册的本地化要求；印度CDSCO发布进口药品通用提交格式指南1.0（8/4）；马来西亚DRGD第3版第12次修订；新加坡e-labelling扩展；英国MHRA微生物组药品立场文件（8/18）；欧盟PPWR包装法规8/12适用。药品拒绝注册公示汇总 ·【ITM-11（177Lu-edotreotide，GEP-NETs核药）】8月7日收到FDA CRL（8/10公告）——原因仅指向CMC缺陷与第三方商业化生产设施未决问题，FDA未对临床/非临床数据包及安全性提出任何质疑、不要求新增研究（III期COMPETE：mPFS 23.9 vs 14.1个月，p=0.022）；公司计划整改后重新提交NDA。此为继Lantheus 68Ga核药6月CRL后核药领域又一例“生产设施型”拒批。 ·【Deramiocel（CAP-1002，DMD心肌病细胞疗法）】FDA细胞组织基因治疗顾问委员会7/29以9:3反对（安全性信号），8/22 PDUFA决策临近，Capricor正修订BLA以回应AdCom关切，市场关注度极高。 ·【FDA CRL透明化案例】PharmaVoice分析最新一批14份CRL（7/10发布）：多数指向产品质量与设施缺陷，仅3份涉临床问题——Ascelia口服MRI造影剂Orviglance（图像读片方法学问题）、Galderma肉毒素竞品RelabotulinumtoxinA（分析方优化+设施缺陷，2023年即因CMC被拒）；此前AZ Safnero（SLE，数据质量）、GSK Exdensur（CRSwNP，疗效证据不足）亦为典型案例。 ·【CDE不予批准】2026上半年密集拒批延续：4/14批次87个受理号、5/27批次27个（含永泰EAL细胞疗法缺确证性试验、百代苯磺酸氨氯地平颗粒2.2类临床优势不足、齐鲁诺西那生钠注射液参比制剂/药学缺陷）；金陵药业碳酸司维拉姆干混悬剂（体外BE不支持，累计投入414.53万元）、尖峰集团复方托吡卡胺滴眼液（规格合理性）等收到不予批准通知书。WHO预认证／PIC/S动态 ·WHO PQ 2026年度评估会议日程：9月21-25日、11月23-27日（线上）；2026年起所有适用费用年递增10%（IVD年度维护费每产品$4,000上调至$4,400），费用豁免制度1/1起停止；WHO可依赖FDA/EMA等SRA GMP检查结论减免自身检查，已有SRA合规记录的工厂具效率优势。 ·PIC/S 57个参与机构；PI 006-4新版为检查员培训资源与行业指引（10/1生效），中国推进加入PIC/S进程中，该文件基本预示未来检查方向——无菌/原料药企业须按“前瞻/同步/OPV”三路径重构验证体系，清除“回顾性验证”历史品种。中亚／西亚／蒙古／土库曼斯坦等非主流市场动态 ·【土库曼斯坦】常山药业肝素钠注射液（注射剂5ml，有效期5年）获土库曼斯坦药品监督管理部门注册证书（8月，用于防治血栓等疾病），持续验证“本地代理+国家格式+俄语翻译”路径可行性；此前四川汇宇多西他赛/紫杉醇注射液、Venus多西他赛已获批。注册周期180个日历日（不含缴费/实验室分析/答复时间），证书有效期5年，再注册须提前3个月申请；PV法规草案仍在推进。 ·【中亚出海生态】义乌举办“中亚出海机遇分享会”（8/19）聚焦市场准入与合规；哈萨克“一站式”注册至2026年底、乌兹别克10/1国际认证认可登记——中亚市场正从“个案突破”走向“体系化准入”。 ·【沙特/中东】SFDA NADR罕见病加速计划（9/5）与Zenbexus“全球首个批准”案例表明中东监管机构正成为创新药全球首发候选地；海湾市场仍以eCTD+阿拉伯语标签+本地授权代表（SAR）为基本门槛，审评周期8-18个月。 ·【蒙古】传统蒙药2026-2030发展计划+参比实验室启用+波兰MOU，注册体系对标欧盟方向演进；进口药注册4年、国产2年有效期机制需注意；WHO GMP或Certificate Scheme文件为基本要求。三、医药研发进展与突破3.1 临床突破 ·【mRNA癌症疫苗】Moderna/默沙东intismeran autogene（V940/mRNA-4157）+Keytruda：INTerpath-001 III期RFS+DMFS双终点达标（高危黑色素瘤辅助治疗，全球首个mRNA癌症疗法III期阳性，8/19；Moderna单日涨177%——昨日已报道，本期纳入后续进展跟踪）。 ·【维立志博维利信（PD-L1/4-1BB双抗）】联合化疗一线NSCLC的II期摘要于WCLC官网发布：60例疗效可评估患者ORR 65.0%、DCR 95.0%，鳞癌亚组ORR 77.4%（DCR 96.8%），非鳞癌ORR 51.7%；基于3.6个月随访，更新数据将于9/14 WCLC口头报告（8/19-20）。 ·【Amylyx avexitide】减重术后低血糖LUCIDITY III期达标：2/3级低血糖事件复合发生率较安慰剂降55%，计划2026年底提交NDA（8/18，昨日已报道）。 ·【恒瑞】富马酸立康可泮（HRS-5965，补体因子B抑制剂）获批PNH——全新靶点“双通路”抑制血管内外溶血，罕见病领域重要突破（8/20）。3.2 重要交易与合作 ·【迪哲医药-AstraZeneca】舒沃替尼全球独家许可落地：6亿美元首付款+最高9亿美元里程碑+阶梯式特许权使用费（舒沃替尼为全球EGFR exon20ins NSCLC领域中美双突破性疗法认定核心创新药）；迪哲2026上半年营收5.23亿元（+47%），亏损大幅收窄（8/20）。 ·【礼来-Amplitude Therapeutics】共同开发传染病反式扩增RNA（taRNA）疫苗候选产品，Amplitude负责taRNA优化及部分临床前，礼来主导后续开发、生产、监管及商业化（8/19，财务条款未披露）。 ·【国药现代】拟现金4.06亿元收购国药集团国瑞药业51%股权（交易对方国药集团、国药控股、国药股份），消除同业竞争并丰富神经系统、抗感染等产品管线（8/19）。 ·【康希诺-远大生命科学】吸附破伤风疫苗大中华区独家商业化合作（8/20）。 ·【英矽智能-元码智药】共建下一代mRNA AI原生研发引擎：AI新抗原预测与序列设计、环状mRNA、靶向递送、自动化实验及智能制造，探索个体化肿瘤疫苗（8/20）。 ·【维立志博-LBL-051】Oblenio Bio（Aditum Bio旗下NewCo）行使LBL-051全球独家选择权，维立志博获一次性1000万美元不可退款费用——TCE平台自免领域临床进展获市场认可（8/19）。 ·【时安生物】完成近4亿元A轮系列融资（Pre-A轮蓝驰领投，A/A+轮IDG资本连续领投，阳光融汇联合领投），专注创新siRNA药物研发（8/20）。3.3 热门靶点与前沿技术 ·【mRNA个性化新抗原平台】INTerpath-001成功推动mRNA从传染病疫苗向肿瘤治疗迁移；默沙东/Moderna已有9项II/III期覆盖NSCLC、膀胱癌、肾癌；国内惠正奇、云顶新耀（EVM16，2026Q4启动IIT Ib）等布局跟进。 ·【AI制药】英矽智能上线虚拟衰老细胞（VAC）平台（8/20，多智能体架构、六大生物学尺度协同推理）；英矽-元码智药合作落地；AI驱动的新药研发从“靶点发现”走向“mRNA序列设计+智能制造”全链条。 ·【核药】ITM-11 CRL再次印证“生产设施即注册瓶颈”——放射性同位素供应、CDMO灌装、第三方设施合规成为核药申报核心风险点；177Lu核药赛道临床价值获Lancet背书（mPFS 23.9个月）。 ·【补体/罕见病】恒瑞HRS-5965获批PNH后，国内补体因子B抑制剂赛道已聚集诺华Fabhalta（2024）、朗来依适宁、海思科优可盼（2026）多款产品，罕见病领域竞争与差异化并存。四、国际注册策略启示与建议5.1 主流市场（FDA/EMA/PIC/S/WHO PQ）注册策略启示 ·【核药与生物制品“生产设施”已成CRL主因】ITM-11（第三方设施）、Lantheus 68Ga（同因）、Galderma肉毒素（分析方优化+设施）接连受挫——2026年FDA拒批以CMC/设施缺陷为主（74%）。启示：申报前须完成“FDA视角”预审计，覆盖自有及第三方生产场地，明确质量协议、设备验证证据链、数据完整性；核药企业应将同位素供应商、灌装CDMO、物流链纳入注册文件一体化管理，并预留备选产能。 ·【FDA透明化红利】openFDA公开200+份CRL+拟议规则（消除申请存在即商业保密推定）——申报前可系统对标历史缺陷库做差距分析，降低“重复踩坑”概率；关注GDUFA/PDUFA 2028-2032承诺函草案（本土生产费用激励、审评沟通优化）。 ·【欧盟注册-市场准入一体化】EMA短缺预防计划（SPP，2027年中强制）、JCA前置资格检查、9/1 CAPs强制PLM eAF、PPWR包装法规——欧盟注册文件须同步满足HTA与供应链合规要求，建议在CTD模块1阶段即纳入SPP与包装合规设计。 ·【PIC/S PI 006-4倒计时】10/1生效的新验证建议将重构检查预期：回顾性验证作废、验证批次数科学论证、OPV取代定期再验证、PQ取样频率提升——有老品种企业须立即盘点“回顾性验证”清单并启动OPV补数据，避免检查缺陷。 ·【WHO PQ策略】2026年EOI扩容（糖尿病胰岛素/生物类似药、SUD药物、MDR-TB新组合）为中国原料药与成品制剂企业打开增量空间；建议优先选择EOI清单品种、借助SRA GMP互认减免检查、走简化评估（90天）路径，同时关注费用年增10%与豁免取消的成本影响。5.2 非主流市场（中亚、西亚、东南亚、蒙古、南美等）注册策略建议 ·【土库曼斯坦】常山药业肝素钠获批验证路径：本地代理（必需）+国家格式档案+俄语翻译（部分文件）+180天审评+5年证书。建议国内仿制药/原料药企业以“已有国际市场注册证（CPP/自由销售证书）+WHO GMP+稳定数据”组合申报；注意说明书/标签可提交土库曼语/俄语/英语，PV法规草案即将落地需提前建立警戒体系；再注册提前3个月启动，避免证书空窗。 ·【乌兹别克斯坦】第738号（IP合规前置）、第3848号（ICH对齐+GMO/朊病毒披露）、10/1国际认证认可登记三线并行——建议以“ICH CTD格式+国际认证（FDA/EMA/WHO PQ）背书+本地代理”组合申报，享受认可程序红利；关注2027年GMP强制与2029年BE研究ICH对齐的时间表，提前布局本地BE实验室合作。 ·【哈萨克斯坦】EAEU统一注册（eCTD格式、GMP强制）与“一站式”试点并行——建议将哈萨克作为EAEU参照国（ref state）申报，一次注册覆盖白俄、亚美尼亚、吉尔吉斯；注意2026年药品增值税开征与DataMatrix追溯码强制要求对定价/包装的影响。 ·【沙特/中东】SFDA已从“跟随批准”转向“全球首发”（Zenbexus全球首个批准、RAID/NADR加速计划）——建议创新药企将沙特纳入全球首发序列评估；注册仍以eCTD+阿拉伯语标签+SAR本地代表为硬门槛，审评周期8-18个月需计入立项计划。 ·【蒙古】传统蒙药发展计划+参比实验室启用+波兰MOU（对标欧盟）——注册体系向国际标准演进，进口药注册有效期4年较短，建议以WHO GMP文件+参比实验室检测配合推进；单一来源采购法规（WHO标准为门槛）提示公立采购渠道价值。 ·【东南亚/南亚】马来西亚DRGD修订、新加坡e-labelling、印度CDSCO通用提交格式、越南Circular 32（10/1，5年数据独占）——建议统一以CTD+eCTD格式准备，一次申报多国复用；关注各国本地化/数据独占新规对仿制药窗口期的影响。5.3 跨市场趋势与风险预警 ·【罕见病与超罕见病赛道全球提速】FDA两日批准FOP（Pasatru）与GSDIa基因疗法（GENGLYCOS，昨日），叠加沙特NADR、中国罕见病药市场独占期（≤7年）——《药品管理法实施条例》确立——罕见病注册的全球协同窗口正在打开，建议按“美国FDA/欧盟+中东首发+中国纳入”多线并行策略布局。 ·【“生产合规”成为全球注册第一道闸门】从FDA（ITM/Galderma/恒瑞双艾）到俄罗斯（同日5项质量召回）再到CDE（一票否决），全球审评均向“质量导向”转向——出口企业须按目的地药典标准出厂检验、建立批次级合规追溯，避免“临床成功、生产失败”的注册路径中断。 ·【CDE“一票否决”重塑仿制药立项】6条重大缺陷红线（药学3条+BE 3条）实施后，仿制药与简单改剂型立项门槛大幅提高——建议转向高壁垒复杂制剂（微球、脂质体、纳米晶）、完整代谢产物研究、确证性临床证据支撑的立项逻辑，并建立申报前与CDE的沟通交流机制。 ·【监管联动与透明度双升】FDA公开CRL、欧盟Tavneos全球联动撤市、CDE密集拒批公示——监管透明度提升意味着“黑箱”减少，但上市后安全性信号（如日本PV→欧盟撤市）可能在数月内触发全球连锁反应，MAH须预置跨国PV信号监测与危机响应机制。五、本期总结与展望本期（8月20-21日）全球医药监管与研发呈现三条主线：一是中国创新药批量兑现——恒瑞1类新药富马酸立康可泮获批PNH（补体因子B抑制剂新靶点）、康希诺破伤风疫苗获批、迪哲舒沃替尼6亿美元首付出海，国产创新与成人疫苗双线推进；二是FDA罕见病审评持续高效——FOP新药Pasatru获批叠加9月多项罕见病PDUFA（UX111、levacetylleucine、zilganersen），超罕见病赛道全球提速；三是全球“质量导向”审评趋严——ITM-11核药因生产设施CRL、CDE上半年密集拒批、PIC/S PI 006-4新版10/1生效，生产合规能力已成为注册成败的第一道闸门。注册管理层面，乌兹别克ICH对齐+IP前置、哈萨克“一站式”、沙特NADR“中东首发”、WHO PQ EOI扩容（胰岛素/SUD/MDR-TB）等更新，为非主流市场准入提供了“国际认证认可+本地化合规”双轮驱动的路径；欧盟SPP短缺预防计划与PPWR包装法规则提示注册-供应链一体化合规的重要性。展望明日：关注8月22日Deramiocel（DMD心肌病，AdCom 9:3负面后BLA修订）与MOLBREEVI两项PDUFA决策、8月25日Ziihera（HER2+一线胃食管腺癌）、8月27日bictegravir/lenacapavir单片（HIV），以及维立志博维利信WCLC口头报告（9/14）与Moderna/默沙东监管沟通进展。免责声明本报告基于公开可检索信息自动汇编生成，信息来源包括各国监管机构官网（NMPA/CDE、FDA、EMA、PMDA、SFDA、WHO、PIC/S等）及可靠专业媒体。报告内容仅供内部参考与行业交流，不构成任何投资建议、注册申报意见或法律意见。药品注册决策请以各国监管机构官方正式文件为准。

上市批准疫苗申请上市

100 项与利拉富格拉替尼相关的药物交易

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研发状态

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
FGFR2融合或重排的胆管癌	申请上市	美国	Elevar Therapeutics, Inc.	2026-01-30
晚期恶性实体瘤	临床2期	美国	Elevar Therapeutics, Inc.	2020-09-02
晚期恶性实体瘤	临床2期	澳大利亚	Elevar Therapeutics, Inc.	2020-09-02
晚期恶性实体瘤	临床2期	法国	Elevar Therapeutics, Inc.	2020-09-02
晚期恶性实体瘤	临床2期	德国	Elevar Therapeutics, Inc.	2020-09-02
晚期恶性实体瘤	临床2期	中国香港	Elevar Therapeutics, Inc.	2020-09-02
晚期恶性实体瘤	临床2期	意大利	Elevar Therapeutics, Inc.	2020-09-02
晚期恶性实体瘤	临床2期	荷兰	Elevar Therapeutics, Inc.	2020-09-02
晚期恶性实体瘤	临床2期	新加坡	Elevar Therapeutics, Inc.	2020-09-02
晚期恶性实体瘤	临床2期	韩国	Elevar Therapeutics, Inc.	2020-09-02

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临床结果

适应症

分期

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04526106 (ReFocus, Pubmed \| Ann Oncol)	临床1期	FGFR2突变实体瘤 FGFR2 alteration	28	Lirafugratinib (FGFR inhibitor-naive)	構衊淵夢鑰襯獵夢顧糧(衊網簾憲夢遞餘廠窪憲) = 蓋夢獵衊淵糧鹹積鑰糧簾範觸鏇夢鑰壓窪蓋構 (憲齋壓醖構簾襯齋壓顧 ) 更多	积极	2026-06-01
NCT07359820 (ELE-4008-202, ASCO2026)	临床2期	FGFR2融合或重排的胆管癌 FGFR2 fusion or rearrangement	20	Lirafugratinib 70 mg	範襯構願製壓糧繭襯鑰(遞網顧築築構鏇廠簾廠) = 範積願鹽繭壓蓋觸網顧遞鏇繭憲鬱廠鹹廠廠築 (積築衊蓋遞淵餘襯顧鏇 )	积极	2026-05-29
NCT04526106 (ReFocus, ASCO_GI2026) 人工标引	临床1/2期	FGFR2融合或重排的胆管癌 FGFR Rearrangement \| FGFR2 Fusion	116	lirafugratinib 70 mg	淵鹹網廠衊廠齋鹹襯觸(蓋觸壓範範獵選選網鏇) = 糧艱壓選獵憲築衊醖憲獵憲齋顧鹽衊簾遞膚蓋 (鬱觸齋衊獵衊蓋襯網範, 37.1 ~ 56.1) 更多	积极	2026-01-08
NCT04526106 (REFOCUS, Corporate Publications) 人工标引	临床1/2期	实体瘤 FGFR2 fusions \| FGFR2 amplifications \| FGFR2 mutations	84	Lirafugratinib (patients with FGFR2 fusions)	繭觸壓廠選憲鹹夢廠壓(願觸鏇鹽繭繭廠膚製夢) = 夢鹽鬱築窪獵蓋範願願顧糧製壓鬱網餘鏇鑰衊 (糧鹹鑰壓膚範壓鏇簾憲 )	积极	2023-10-12
				Lirafugratinib (patients with breast cancer across all FGFR2 alterations, 10 of whom had HR+/HER2- breast cancer)	繭觸壓廠選憲鹹夢廠壓(願觸鏇鹽繭繭廠膚製夢) = 範蓋鑰範製廠簾淵繭艱顧糧製壓鬱網餘鏇鑰衊 (糧鹹鑰壓膚範壓鏇簾憲 )
NCT04526106 (ReFocus, ASCO 12023 \| ASCO 22023) 人工标引	临床1/2期	实体瘤 \| 胆管癌	75	RLY-4008 (FGFRi-naïve CCA f/r)	醖選襯鬱簾選襯蓋糧遞(構網餘壓鹽憲夢製糧積) = 70 mg QD 鏇醖夢襯築膚鹹簾鹽遞 (衊範簾簾衊築窪廠齋廠 ) 更多	积极	2023-05-26
				RLY-4008 (Prior-FGFRi CCA f/r)
AACR2023	临床1/2期	-	-	RLY-4008 (fasted)	簾鑰窪齋觸憲製願淵淵(獵範鹽廠鬱鬱憲憲選壓) = 襯齋壓蓋構膚窪鹽憲鬱餘願襯獵鑰壓繭壓繭範 (淵遞鬱廠醖製簾夢願築 )	-	2023-04-04
				RLY-4008 with food	簾鑰窪齋觸憲製願淵淵(獵範鹽廠鬱鬱憲憲選壓) = 糧襯憲積顧憲憲壓簾觸餘願襯獵鑰壓繭壓繭範 (淵遞鬱廠醖製簾夢願築 )
NCT04526106 (ReFocus, ESMO_ASIA2022)	临床1/2期	FGFR2融合或重排的胆管癌	38	RLY-4008	窪獵觸壓鹹網壓遞蓋鬱(網醖範鏇衊構糧網遞夢) = majority of responses ongoing 鹹蓋鑰夢選蓋顧遞窪蓋 (鹽糧衊憲鹽簾淵製鬱糧 )	-	2022-12-04
NCT04526106 (ReFocus, ESMO2022) 人工标引	临床1/2期	FGFR2融合或重排的胆管癌一线 FGFR2 Rearrangement \| FGFR2 Fusion	195	RLY-4008 20-200 mg QD or BID (RP2D (70 mg QD))	醖獵選餘鑰齋顧顧壓顧(齋範襯鹹膚醖網遞獵憲) = 淵襯窪廠憲衊憲憲鬱淵艱廠觸繭顧窪範繭窪選 (製窪積網鹹範獵顧繭鹹, 56.6 ~ 96.2) 更多	积极	2022-09-11
				RLY-4008 20-200 mg QD or BID (All dose levels)	醖獵選餘鑰齋顧顧壓顧(齋範襯鹹膚醖網遞獵憲) = 範醖簾醖衊壓膚壓構糧艱廠觸繭顧窪範繭窪選 (製窪積網鹹範獵顧繭鹹, 40.8 ~ 73.7) 更多
NCT04526106 (ReFocus, AACR2021) 人工标引	临床1/2期	实体瘤 \| FGFR2融合或重排的胆管癌 FGFR2 Mutation	45	RLY-4008	觸鏇襯積構製鑰夢製鑰(淵糧積製簾鬱窪繭憲艱) = AEs occurring in >20% of pts include stomatitis (49%), palmar-plantar erythrodysesthesia (PPE, 38%), dry mouth (29%), and nail toxicities (22%), majority of which were ≤Gr 2. 遞製築鹹鬱構餘範簾衊 (壓願鹹鏇簾願壓鑰憲製 ) 更多	积极	2021-12-01
				RLY-4008 (FGFRi-naïve, FGFR2-fusion+ CCA)