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更新于：2026-08-20
Ractigen Therapeutics
更新于：2026-08-20
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小激活RNA
siRNA
寡核苷酸
疾病领域得分
一眼洞穿机构专注的疾病领域
暂无数据
技术平台
公司药物应用最多的技术
暂无数据
靶点
公司最常开发的靶点
暂无数据
| 排名前五的药物类型 | 数量 |
|---|---|
| 小激活RNA | 12 |
| siRNA | 4 |
| 寡核苷酸 | 2 |
关联
18
项与 中美瑞康核酸技术（南通）研究院有限公司 相关的药物靶点 |
作用机制 SOD1抑制剂 [+1] |
在研适应症 |
非在研适应症- |
最高研发阶段临床2期 |
首次获批国家/地区- |
首次获批日期- |
靶点 |
作用机制 CDKN1A基因刺激剂 |
非在研适应症- |
最高研发阶段临床1期 |
首次获批国家/地区- |
首次获批日期- |
靶点 |
作用机制 FUS抑制剂 [+1] |
在研机构 |
在研适应症 |
非在研适应症- |
最高研发阶段早期临床1期 |
首次获批国家/地区- |
首次获批日期- |
4
项与 中美瑞康核酸技术（南通）研究院有限公司 相关的临床试验NCT07282652
An Investigator-Initiated Study to Evaluate the Safety/Tolerability, Pharmacokinetics, Pharmacodynamics, and Preliminary Efficacy of RAG-18 in Pediatric Patients With Duchenne Muscular Dystrophy
This is an open-label, single-arm, dose-escalation trial to evaluate the safety, tolerability, pharmacokinetics (PK), pharmacodynamics (PD), and preliminary efficacy of RAG-18 in pediatric patients with Duchenne Muscular Dystrophy (DMD).
The study will enroll approximately 12 subjects into four cohorts to assess the safety and tolerability of ascending intravenous doses. Secondary objectives include characterizing the pharmacokinetics (PK)/pharmacodynamics (PD) profile and assessing exploratory efficacy through changes in muscle biomarkers, muscle composition, cardiac/pulmonary function, and motor performance. The decision to escalate to the next dose level will be based on a comprehensive safety evaluation of the preceding cohort.
The study will enroll approximately 12 subjects into four cohorts to assess the safety and tolerability of ascending intravenous doses. Secondary objectives include characterizing the pharmacokinetics (PK)/pharmacodynamics (PD) profile and assessing exploratory efficacy through changes in muscle biomarkers, muscle composition, cardiac/pulmonary function, and motor performance. The decision to escalate to the next dose level will be based on a comprehensive safety evaluation of the preceding cohort.
开始日期2025-12-12 |
申办/合作机构  北京协和医院 [+1] |
NCT06556394
A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study to Evaluate the Safety, Tolerability,Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of RAG-17 in Subjects With Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) With Superoxide Dismutase Type 1 (SOD1) Gene Mutation
This is a Phase 1, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study to Evaluate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of RAG-17 in Subjects with Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) with Superoxide Dismutase Type 1 (SOD1) Gene Mutation
开始日期2024-12-24 |
申办/合作机构 |
NCT06351904
A Phase Ⅰ, Open Label, Multi-center Study to Evaluate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, Pharmacodynamics and Preliminary Efficacy of RAG-01 in Patients With Non-muscle-invasive Bladder Cancer (NMIBC) Who Have Failed Bacillus Calmette Guérin (BCG) Therapy
This is an open label, multi-center study to evaluate the safety, tolerability, pharmacokinetics, pharmacodynamics and preliminary efficacy of RAG-01 in patients with NMIBC who have failed BCG therapy.
开始日期2024-04-03 |
申办/合作机构 |
100 项与 中美瑞康核酸技术（南通）研究院有限公司 相关的临床结果
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0 项与 中美瑞康核酸技术（南通）研究院有限公司 相关的专利（医药）
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576
项与 中美瑞康核酸技术（南通）研究院有限公司 相关的新闻（医药）2026-08-19
·维真生物
点击蓝字关注，科研灵感不迷路
要闻速递第11期
CGT行业洞察
核心聚焦
一、行业要闻
1) 第6批818备案项目清单公布，共计13项，总计93项。
2) 2026年上半年全球CAR-T销售额出炉：5款具备完整统计口径的药物合计超30亿美元。
二、地区与产业配套
1) 大湾区CGT公共服务中心在广州南沙揭牌运营：中山三院牵头，大湾区首个政企医研协同共建平台，覆盖载体/细胞/原辅料全链检测+省级干细胞数据存证。
2) 瑞金医院成立实体瘤细胞治疗中心：依托30年肿瘤免疫临床研究基础，采取MDT模式，聚焦复发、晚期及难治性实体瘤的精准诊疗。
3) 东营港核酸药物研发制造基地项目启动：总投资3亿元，形成“科研院所+龙头企业+国有资本”协同生态。
三、项目获批情况
1) 科济药业靶向CD19/CD20双靶点的通用型CAR-T细胞产品CT1190B以及靶向BCMA的CT0596均获IND批准，分别用于治疗至少二线标准治疗失败的复发/难治性大B细胞淋巴瘤和复发/难治性多发性骨髓瘤。
2) 中因科技眼科AAV基因治疗药物ZVS101e注射液拟纳入优先审评，用于治疗携带CYP4V2双等位基因突变的结晶样视网膜变性。
3) 中眸医疗科技自主研发的ZM-02眼用注射液（新一代光遗传学基因疗法）获IND批准开展治疗晚期视网膜色素变性的临床试验。
4) 天泽云泰自主研发的针对原发性帕金森病的AAV基因疗法VGN-R09b已获美国FDA授予的再生医学先进疗法认定 (RMAT)，Ⅲ期临床即将开启。
5) 士泽生物自主研发的异体通用“现货型”XS411细胞新药注射液，用于治疗帕金森病，获得美国FDA授予快速通道资格。
四、临床动态与进展
1) 石药集团SYS6063（mRNA-LNP CD19/BCMA CAR-T）治疗复发难治性系统性红斑狼疮（SLE）启动Ⅰ期临床：全球首款获批开展SLE临床试验的基于LNP-mRNA转染的CAR-T产品。
2) 中美瑞康RAG-17（靶向SOD1 siRNA，SCAD™递送平台）治疗SOD1 突变型肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称「渐冻症」）完成II期全部受试者入组及首次给药：五家中心仅用约七个月完成入组。
3) Opus Genetics完成OPGx-LCA5（rAAV8，治疗LCA5）关键III期全部患者入组：仅入组8例患者，为全球首个针对LCA5（Leber先天性黑矇）的基因疗法进入最后冲刺阶段。
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近期视点
行业要闻
HANG YE YAO WEN
Part.01
1.第6批818备案项目清单公布，共计13项，总计93项
2026年8月11日，中国生物技术发展中心公布了2026年7月16日至7月31日中完成备案的13项临床研究项目。自2026年5月1日《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（国务院令第818号，以下简称《818号令》）施行以来，全国累计备案项目达93项。（点击可查看原文）
2.超 30 亿美元！2026 年上半年 CAR-T 销售额出炉
2025 年，全球 7 款获 FDA 批准上市 CART 药物全年总销售额为 59.67 亿美元，同比增长 31.66%。其中，强生/传奇生物 Carvykti、吉利德 Yescarta 以及 BMS Breyanzi 三款头部药物合计贡献 47.4 亿美元，占总规模的 79%。进入 2026 年上半年，5 款具备完整统计口径的 CAR-T 药物合计实现销售额超 30 亿美元，赛道马太效应持续强化。（点击可查看原文）
地区与产业配套
DI QU YU CHAN YE PEI TAO
Part.02
1.广州南沙新平台！大湾区细胞与基因治疗产业公共服务中心揭牌运营
8月6日，粤港澳大湾区首个由政企医研协同共建的第三方细胞与基因治疗（CGT）专业化质控平台——大湾区细胞与基因治疗产业公共服务中心，在广州南沙横沥生物医药产业园正式揭牌运营。该中心的落地启用，精准对接国家生物医药监管新规，补齐区域产业发展短板，为大湾区细胞与基因治疗产业合规化、规模化、国际化发展筑牢坚实根基。平台对标国内外最高行业标准，全面衔接国家最新监管要求，业务覆盖细胞治疗产品、基因载体、生产原辅料检测等全链条环节，可为湾区各类创新主体提供一站式、普惠化、高标准的质控检测与技术服务，精准补齐区域CGT产业公共服务短板。（点击可查看原文）
2.瑞金医院成立实体瘤细胞治疗中心
近期，上海交通大学医学院附属瑞金医院正式成立了实体瘤细胞治疗中心。这一举措旨在进一步推动肿瘤精准医学与细胞治疗技术的发展，致力于打造国际先进、国内领先的实体瘤细胞治疗平台。据介绍，此次成立的实体瘤细胞治疗中心主要面向恶性肿瘤治疗难题，特别是那些复发、晚期以及传统治疗效果有限的难治性实体瘤患者。依托该院专业团队在肿瘤免疫细胞临床研究和实践方面长达30年的工作基础，中心采取多学科协作（MDT）模式，致力于开展以免疫细胞治疗为技术平台的精准诊疗。（点击可查看原文）
3.总投资3亿元！一核酸药物研发制造基地项目正式启动
近期，东营港经济开发区核酸药物研发制造基地项目正式启动建设。作为区域首个核酸药物产业化项目，它的落地不仅填补了当地生物医药细分领域的产业空白，也标志着开发区在前沿生物医药产业上实现了从无到有的跨越，为区域转型发展注入了新的动力。在研发方向上，该项目将集中突破杜氏肌营养不良51靶点，并同步布局45靶点、53靶点及渐冻症等单基因罕见病，未来还将逐步向帕金森病、阿尔茨海默症、高血脂等常见病治疗领域延伸。（点击可查看原文）
项目获批情况
XIANG MU HUO PI QING KUANG
Part.03
1.三天两获批 ！科济药业通用型CAR-T再获IND批准
8月7日，科济药业（2171.HK）宣布，靶向CD19/CD20双靶点的通用型CAR-T细胞产品CT1190B获得国家药监局IND批准，用于治疗至少二线标准治疗失败的复发/难治性大B细胞淋巴瘤（R/R LBCL）。而8月4日，这家公司刚刚宣布了另一款靶向BCMA的通用型CAR-T产品CT0596获得IND批准，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）。（点击可查看原文）
2.中因科技：眼科基因疗法拟纳入优先审评
8月7日，CDE网站显示，中因科技的眼科基因治疗药物ZVS101e注射液拟纳入优先审评，用于治疗携带CYP4V2双等位基因突变的结晶样视网膜变性（Bietti Crystalline Corneoretinal Dystrophy，BCD）。ZVS101e是北京大学第三医院与中因科技合作开发的基因增强疗法，通过重组腺相关病毒向BCD患者递送具有功能的CYP4V2基因拷贝。（点击可查看原文）
3.中眸医疗：眼科基因疗法国内获批临床
2026年8月4日，武汉海特生物制药股份有限公司（300683.SZ）发布公告称，公司参股公司中眸医疗科技（武汉）有限公司自主研发的ZM-02眼用注射液收到国家药品监督管理局核准签发的《药物临床试验批准通知书》，同意开展治疗晚期视网膜色素变性的临床试验。该药品为治疗用生物制品1类。ZM-02是中眸医疗自主研发的新一代光遗传学基因疗法，通过单次玻璃体腔注射将新型光敏蛋白基因递送至视网膜细胞，采用非基因突变位点依赖性策略，可广泛适用于遗传性及获得性视网膜退行性疾病。（点击可查看原文）
4.我国又一款自主研发双靶点AAV基因疗法获FDA再生医学先进疗法资格认定，Ⅲ期临床即将开启！
近日，上海天泽云泰生物医药股份有限公司公司宣布自主研发的针对原发性帕金森病的AAV基因疗法VGN-R09b已获美国FDA授予的再生医学先进疗法认定 (RMAT)，Ⅲ期临床即将开启。VGN-R09b是全球首个同时在中美获批用于帕金森病临床研究的AAV基因治疗产品，采用9型重组腺相关病毒载体 (rAAV9)，通过纹状体壳核注射的方式实现向中枢神经系统的递送，将编码芳香族氨基酸脱羧酶和人胶质细胞源性神经营养因子蛋白的基因同步转入帕金森病患者脑部纹状体内的神经元，能够同步实现靶向神经营养与增强多巴胺合成的作用，综合性地改善原发性帕金森病的病理损伤。（点击可查看原文）
5.士泽生物：帕金森病细胞治疗新药获FDA快速通道资格
7月28日，士泽生物宣布其自主研发的异体通用“现货型”XS411细胞新药注射液，用于治疗帕金森病，获得美国FDA授予快速通道资格。此前，XS411注射液已实现“中美双报双批”。2025年1月，美国FDA批准其IND申请；2025年4月，中国国家药品监督管理局（NMPA）也批准其新药注册临床试验申请。（点击可查看原文）
临床动态与进展
LIN CHUANG DONG TAI YU JIN ZHAN
Part.04
1.石药集团：首款mRNA-LNP CD19/BCMA CAR-T 启动Ⅰ期临床
8月11日，石药集团在港交所公告，其开发的SYS6063用于治疗复发难治性系统性红斑狼疮（SLE）的Ⅰ期临床试验，已在中国首家中心正式启动。该产品为全球首款获批开展SLE临床试验的基于LNP-mRNA转染的靶向CD19/BCMA的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）产品，它采用脂质纳米颗粒将表达CD19和BCMA的CAR mRNA转染入T细胞，使T细胞同步表达两个完整的CAR蛋白，有效杀伤分泌自身反应抗体的相关阳性细胞，有望为SLE患者提供全新、安全且有效的潜在治疗选择，目前全球尚无CAR-T疗法获批用于治疗SLE。（点击可查看原文）
2.中美瑞康SOD1渐冻症RNA疗法完成II期全部给药
2026 年 8 月 6 日，临床阶段 RNA 疗法公司中美瑞康（Ractigen Therapeutics）宣布，其自主研发、靶向 SOD1 突变型肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称「渐冻症」） 的创新 siRNA 疗法 RAG-17，已完成 II 期临床试验全部受试者入组及首次给药。从 2026 年 1 月 13 日首例给药到全员入组并完成首次注射，五家国内顶级神经/罕见病中心仅用约七个月跑完入组节奏，研究自此转入关键的疗效与安全性累积评估阶段。（点击可查看原文）
3.仅需入组8例患者，眼科超级罕见病AAV基因疗法顺利完成III期临床入组，商业化进程再提速！
近日，Opus Genetics公司宣布，其用于治疗LCA5的AAV基因疗法OPGx-LCA5关键性III期注册临床已经完成全部患者入组。这一里程碑进展标志着全球首个针对LCA5相关遗传性视网膜疾病的基因疗法进入了临床开发的最后冲刺阶段，更展示了监管创新如何破局超罕见病临床开发的系统性难题。OPGx-LCA5 (AAV8.hLCA5) 是一款基于重组8型腺相关病毒 (rAAV8) 载体的基因增补疗法，其核心作用机制是利用rAAV8载体经视网膜下腔给药途径将含有野生型LCA5 转基因精准递送至患者的视网膜外层细胞“补充”缺失的lebercilin蛋白，从而从根本上修复或恢复感光细胞的功能，阻止甚至逆转视力丧失的进程。（点击可查看原文）
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SIT
2026
2026年8月13-14日·中国南京
由上海恺默信息咨询有限公司与求实药社主办的SIT 2026 第八届小分子药物创新峰会圆满落幕！
SIT 2026 第八届小分子药物创新峰会将于2026年8月13-14日在南京召开。本届峰会汇聚业内顶尖的化学药物专家，深入探讨小分子药物的创新路径，分享业内最前沿的技术与策略。会议设置CNS专题，与ICNS 2026第六届中枢神经系统药物深度聚焦论坛形成内容联动，共同推动中国创新药物研发的体系化突破。
嘉
宾
集
锦
- SIT·2026 -
8月13日
小分子创新策略与突破进展
演讲主题：
基于AIDD创新管线药物的研发
演讲嘉宾：
朱永强，南京师范大学生命科学学院，教授、博士生导师
演讲主题：
First-in-disease RSV 治疗药物Ziresovir的发现
演讲嘉宾：
吕贺军，上海爱科百发新药研发副总裁，苏州爱科百发总经理
演讲主题：
通过集成无定形固体分散体与连续式压片制剂平台，加速难溶性原料药的口服递送
演讲嘉宾：
Dr. João Pires，好利安制药技术公司，吸入和高级药物递送研发总监
演讲主题：
The Discovery and Development of Girocitinib - a 3rd Generation JAK Inhibitor
演讲嘉宾：
唐炜，杭州高光制药有限公司，资深副总裁
演讲主题：
疾病细胞虚拟病人：重构CiPA标准的NAMs in silico新路径
演讲嘉宾：
胡树铭，上海石指健康科技有限公司，创始人、董事长
圆桌主题：
超越内卷——小分子药物的差异化竞争与赛道选择策略
圆桌嘉宾：刘为民，生物医药投资人
吕贺军，上海爱科百发新药研发副总裁，苏州爱科百发总经理
林凯，东阳光药，首席科学家
胡柯，迈威生物，海外CMO
演讲主题：
后GLP-1时代的口服减重药物CG-0416：减脂保肌, 降低副作用, 改善依从性！
演讲嘉宾：
陈小五，上海柯君医药，化学副总裁
演讲主题：
抗肿瘤创新药
演讲嘉宾：
吴鸣，浙江同源康医药股份有限公司，商务拓展&投资者关系副总裁
演讲主题：
剂型改良驱动的小分子药物创新
演讲嘉宾：
高庚，LTS Lohmann Therapie-Systeme AG , 亚洲总监
演讲主题：
非喜树碱类TOPO1抑制剂平台：解决现有ADC药物耐药问题
演讲嘉宾：党群，河南真实生物科技有限公司，总裁
演讲主题：
处方前研究对新药开发的重要性
演讲嘉宾：
黄廉丰，晶云药物，首席科学家
演讲主题：
小分子药物创新：First-in-Class, First-in-Disease,and Best-in-Class思考和设计
演讲嘉宾：
沈旺，维眸生物科技（浙江）股份有限公司，CEO、董事长
圆桌主题：
决胜未来十年——小分子药物的新前沿、新战场
圆桌嘉宾：
汪俊，凌科药业，联合创始人、首席科学官
粘瑜芝，罗氏制药全球合作部，亚太区商务拓展总监
吴鸣，浙江同源康医药股份有限公司，商务拓展&投资者关系副总裁
沈旺，维眸生物科技（浙江）股份有限公司，CEO、董事长夏广新，上海医药集团中央研究院副院长，创新免疫治疗全重实验室副主任
陈小五，上海柯君医药，化学副总裁
8月14日
下一代小分子技术前沿
演讲主题：
后GLP-1时代高安全性减重药物开发
演讲嘉宾：
宋文鑫，上海民为生物技术有限公司，副总经理，CSO
演讲主题：
靶向GPR84：创新机制研究和临床开发
演讲嘉宾：
南发俊，博骥源（上海）生物医药有限公司，创始人&董事长
演讲主题：
信息学指导的新药研发
演讲嘉宾：
江磊，上海轶诺药业有限公司，CEO
演讲主题：
Advanced Drug Discovery Powered by Puhe-APDD
演讲嘉宾：关慧平，浦合医药，CSO
演讲主题：
类器官疾病模型驱动首个FAK/SRC双靶点抑制剂开发
演讲嘉宾：
张海生，希格生科（深圳）有限公司，创始人&CEO
演讲主题：
解锁合成致死新机遇：高活性Polθ 抑制剂的发现与研究
演讲嘉宾：
贺虎，杭州圣域生物医药科技有限公司，副总裁
演讲主题：
聚焦转录因子及调控的变革性药物研发
演讲嘉宾：
丁元华，元启（苏州）生物制药有限公司，创始人&CEO
演讲主题：
PROTAC 分子解决难成药性靶点问题
演讲嘉宾：
张兵，杭州多域生物技术有限公司，高级副总裁
演讲主题：
EBI2小分子拮抗剂治疗狼疮肾炎的临床前和临床研究
演讲嘉宾：
范国煌，南京艾美斐生物医药科技股份有限公司，创始人、董事长
演讲主题：
新一代高选择性PARP1抑制剂的发现及临床开发
演讲嘉宾：
魏毅，优领医药科技，药化负责人
演讲主题：
分子互作的动力学过程设计：AIDD的下一站
演讲嘉宾：
竺立哲，深圳睿陉生物科技有限公司，创始人&CTO
8月13日
赛默飞创新药分析整体解决方案论坛
欢迎致辞：
余跃龙，赛默飞世尔科技色谱质谱地区销售经理
演讲主题：
赛默飞全新液相-高分辨质谱在生物制药研究中的新进展和方案
演讲嘉宾：
程汉兴，赛默飞世尔科技资深应用工程师
演讲主题：
重组多肽的抗感染机理与前景
演讲嘉宾：
曹晖，江苏吉锐生物技术有限公司，COO
演讲主题：
见微知著，放大可能——赛默飞高效液相色谱新品及核酸领域全流程解决方案
演讲嘉宾：
吴燕娇，赛默飞世尔科技资深应用工程师
演讲主题：
口服活性环肽类抗血栓药物的从头设计、筛选及合成
演讲嘉宾：吴君臣，中国药科大学，教授
ICNS 2026
8月13日
论坛一：基础科学与前沿探索
演讲主题：
阿尔茨海默病药物研发（2016-2025）--从Aβ突破走向精准联合治疗
演讲嘉宾：
张建忠，卫材（中国）投资有限公司，副总裁兼研发本部本部长
演讲主题：
神经系统疾病中神经炎症的治疗
演讲嘉宾：
宋杨，（复星）衡泰生物CEO兼CMO; CEO & CMO of Hygtia Therapeutics
演讲主题：
跨越血脑屏障：人源化小鼠平台赋能阿尔茨海默病创新疗法研发
演讲嘉宾：
贺春辉，百奥赛图（北京）医药科技股份有限公司，药理药效部神经药效组负责人
演讲主题：
基于神经免疫炎症机制的CNS药物开发：从抑郁症到AD的转化探索
演讲嘉宾：
包杨欢，普百思生物，创始人&CEO
演讲主题：
中枢神经系统药物发现中的挑战与早期评估策略
演讲嘉宾：
许竣杰，Eurofins Discovery，技术总监
圆桌主题：
CNS药物递送技术的“终极解决方案”还远吗？CNS创新面临的具体挑战及相应的对策
圆桌嘉宾：
方群，翼思生物，首席科学官
陈小祥，元羿生物，创始人、CEO
方宏亮，晨泰医药，首席研发官
章美云，扬子江药业集团创新药物研究院早期研发SVP
尹芝南，暨南大学教授&暨安特博生物董事长
演讲主题：
SCAD平台：突破中枢神经系统小核酸递送壁垒的高效、持久与安全解决方案
演讲嘉宾：
李龙承，中美瑞康，创始人、CEO
演讲主题：
CNS疾病模型助力创新药物研发
演讲嘉宾：
陈芙蓉，天津天诚新药评价有限公司，药效研究中心主任
演讲主题：
CNS领域新药研发的差异化路径
演讲嘉宾：
李群，博衍（香港）生物医药有限公司，创始人、CEO
演讲主题：
从单胺到可塑性，抗抑郁症创新药的新战场
演讲嘉宾：
闫励，爱思益普，董事长
演讲主题：
逆转神经退行性病变与脑损伤——开创神经修复医学新篇章
演讲嘉宾：
陈晨，达尔文生物，首席商务官
演讲主题：
睡眠调控与功能的分子基础及原创靶点研发
演讲嘉宾：
王志强 ，三亚星润境医药控股有限公司，创始人
演讲主题：
Omega-3 治疗睡眠障碍及其诱导抑郁症的精神免疫学研究进展
演讲嘉宾：
宋采，深圳市恒海脑健康生物科技有限公司，董事长
南方医科大学东莞精神卫生中心教授
8月13日
论坛二：产研转化合作与布局
演讲主题：
酒精使用障碍长效制剂干预策略及临床转化研究
演讲嘉宾：
曲伟，深圳善康医药科技股份有限公司，副总经理
演讲主题：
阿尔兹海默病中的生物标志物及其在药物研发中的应用
演讲嘉宾：张瑾，先声药业，神经研发副总监
演讲主题：
神经小鼠模型：让药效照进临床——加速神经新药转化的关键拼图
演讲嘉宾：
冯睿，药康生物，神经管线首席科学家
演讲主题：
怎样适应CNS药物开发的新趋势和要求
演讲嘉宾：申华琼，纽欧申医药，创始人、首席执行官
演讲主题：
Closing the Translational Gap in CNS Drug Discovery: Organoids as an Intermediate Platform Bridging In Vitro and In Vivo Systems
演讲嘉宾：
尹寅飞，上海睿智医药，资深副总裁
演讲主题：
神经退行性疾病药物发展 : 从过去看未来
演讲嘉宾：陈柏州，加立（深圳）生物科技有限公司，首席执行官
演讲主题：
CNS药物全球化——跨境合作如何打造创新竞争力
演讲嘉宾：
边峰，百时美施贵宝，全球药物研发执行总监
童岗，武田研发中国及亚太中心副总裁，临床开发负责人
李雯佳，罗氏，Director Business Development
廖文胜，绿叶制药集团有限公司，药物化学副总裁
管涛，北京正大创新医药有限公司，基金部董事总经理李宁，上海京新生物制药有限公司，CMO
演讲主题：
基于非人灵长类模型的神经系统新药药效评价：经验、技术与转化
演讲嘉宾：
贺烽，湖北天勤生物技术研究院有限公司，副院长
演讲主题：
设计一款药物，而非设计一个分子—cns药物研发新范式
演讲嘉宾：
马伟伟，艾斐智药（北京）科技有限公司，联合创始人兼首席商务官（CBO）
演讲主题：
神经退行性疾病平台与小核酸疗法研发解决方案
演讲嘉宾：
彭程，药明康德，生物学业务平台助理主任
演讲主题：
基于神经再生基因疗法治疗重大神经系统疾病
演讲嘉宾：
陈昱晨，神曦生物，研发副总裁
演讲主题：
从Aβ清除到精准转化—APOE4/CAA分层下AD药物开发的新策略
演讲嘉宾：
司马健，中国药科大学，教授
演讲主题：
溯源靶点：攻克CNS小分子药物研发的 “失败魔咒”
演讲嘉宾：
张书理，斯莱普泰，COO
8月14日
论坛三：开发策略与研发进展
演讲主题：
从biib122二期失败重新审视帕金森疾病修饰疗法
演讲嘉宾：
刘富鑫，和铂医药神经科学平台负责人，COO&CMO
演讲主题：
AD抗体类药物在非临床安全性评价中的关注点
演讲嘉宾：
孔卫青，北京昭衍新药研究中心股份有限公司，毒理部项目负责人
演讲主题：
神经疾病的未来：基于iPSC的模型构建与药物研发
演讲嘉宾：
范琪，富士胶片生命科学应用科学家
演讲主题：
南京脑观象台：自由行为动物脑成像技术驱动的CNS药物研发
演讲嘉宾：
赵婷，北京大学分子医学南京转化研究院，副院长；
南京景瑞康分子医药科技有限公司，总经理
演讲主题：
开发通用性多肽平台实现血脑屏障穿梭
演讲嘉宾：
张根卫，晶泰科技，多肽平台负责人
演讲主题：
高效穿越血脑屏障的RtAAV载体
演讲嘉宾：
李少勇，杭州嘉因生物，研发VP
演讲主题：
神经系统小核酸药物递送技术及产品开发
演讲嘉宾：
郭炜，中国药科大学，教授；南京诺为基因，创始人
演讲主题：
PTSD药物研发进展和策略
演讲嘉宾：
王宗良，药明康德，生物学业务平台副主任
演讲主题：
蛋白降解创新平台PRODEGRE ATLAS，驱动CNS与炎症突破疗法
演讲嘉宾：
谭珅，普递瑞（上海）医药有限公司，联合创始人&CEO
由张天蕊，普递瑞（上海）医药有限公司，生物VP代替
演讲主题：
体内神经元转分化治疗帕金森疾病及抗衰老的最新临床进展
演讲嘉宾：
周静敏，珠海鲸奇生物，CEO&联合创始人
演讲主题：
核酸透脑递送技术体系竞争格局与前景展望
演讲嘉宾：
吴庭鹤，南京科恩里斯生物医药有限公司创始人CEO
8月14日
论坛四：成果解析与关键里程碑
演讲主题：
创新药物递送系统在新药开发中的作用
演讲嘉宾：
石劲敏，上海汉都医药科技有限公司，副总经理
演讲主题：
Nav1.7/1.8靶点新药研发
演讲嘉宾：
王莉，轩竹生物科技股份有限公司，副总经理
演讲主题：
iPSC衍生细胞模型赋能神经系统药物研发
演讲嘉宾：
陈诚文，昂朴生物，运营副总
演讲主题：
CNS新药临床开发的痛点
演讲嘉宾：
刘平，福贝生物，首席医学顾问
演讲主题：
抗抑郁药物的最新研究进展及药物开发策略
演讲嘉宾：
段金金，上海瀚枢生物医药有限公司，研发总监
演讲主题：
KCNQ2/3开放剂CB03-154在ALS适应症的开发依据和进展
演讲嘉宾：
陆志红，上海挚盟医药科技有限公司，CMO
演讲主题：
具有穿透血脑屏障的放疗增敏剂
演讲嘉宾：
钟卫，Wayshine Biopharm，创始人、CEO
演讲主题：
QP001注射液中美双报临床实践和全球商业化路径
演讲嘉宾：
俞森，南京清普生物科技有限公司，副总裁
演讲主题：
延缓神经衰老原创新药的研发
演讲嘉宾：
陈锦辉，苏州格兰科医药科技有限公司，创始人；
国家生物药技术创新中心，首席科学家
演讲主题：
攻坚「银发海啸」：阿尔茨海默病创新药研发格局及趋势洞察
演讲嘉宾：
江鹏，丁香园Insight数据库，资深医药行业分析师
演讲主题：
人福药业全新 Nav1.8 钠通道阻滞剂HW23109分子临床进展
演讲嘉宾：
房鑫，宜昌人福药业有限责任公司，创新研究中心总监
现场集锦
2026
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2026-08-18
- 生物城视界 最新报道 -
7月生物医药
资本动向
01
7月全国生物医药企业融资概况
26年7月，国内生物医药领域融资继续保持活跃态势，细胞治疗、小核酸、AI制药、合成生物等前沿赛道持续获得资本青睐。成都企业睿健医药在一个月内连续完成C1轮2.1亿元和C+轮2.6亿元融资，累计4.7亿元，其帕金森病iPSC来源细胞治疗产品NouvNeu001已获美国FDA快速通道资格和再生医学先进疗法认定。华夏英泰完成超2亿元C轮融资，推进通用型STAR-T核心产品YTS109注册临床开发及In vivo STAR-T技术平台建设。湾岛细胞完成1.4亿元A轮融资，由传奇生物联合创始人范晓虎博士创立，专注非基因编辑通用型CAR-T技术。中美瑞康完成超2亿元新一轮融资，加速小核酸新药核心管线临床研发。
从融资赛道分布来看，细胞治疗（STAR-T、通用型CAR-T、iPSC来源细胞治疗）、小核酸药物、合成生物、AI制药等前沿技术平台是本月资本重点布局方向。从地域分布来看，北京（华夏英泰）、深圳（湾岛细胞）、成都（睿健医药）、南京（中美瑞康、英派药业）等城市融资活跃度领先。老股东持续跟投成为显著特征——睿健医药老股东元希海河、金沙江联合润璞园丰持续追加投资，中美瑞康老股东隆门资本持续三轮加注，印证平台价值与投资逻辑持续兑现。此外，维琪科技7月27日在北交所挂牌上市，成为北交所化妆品"多肽原料第一股"，上市首日涨幅599.5%，总市值约91亿元。
表：2026年7月全国生物医药企业重点融资事件（部分）
02
7月全国生物医药企业IPO概况
2026年7月，生物医药领域IPO市场呈现“窗口持续开放、分化显著加剧”的特征，港股18A通道仍是创新药企主要上市路径，北交所和科创板亦有新动态。本月主要情况如下：
1.同仁堂医养港股上市首日破发39%，四次递表终获挂牌
7月7日，同仁堂医养（02667.HK）正式在港交所主板挂牌上市，成为同仁堂集团旗下第四家上市公司。公司此前四次递表港交所，首次招股因认购热度不及预期于3月暂缓发行，重启后下调发行价至5.5港元/股（较首轮上限折价超两成），募资净额5.32亿港元。上市首日报3.35港元/股，跌幅39.09%，总市值15.59亿港元。同仁堂医养是中国非公立中医院医疗服务行业中最大的中医院集团（按2025年总门诊人次及住院人次计），但2025年营收和利润均有所下降，反映市场对中医医疗服务增长基本面的谨慎态度。
2.港股IPO排队创纪录：65家递表、95家排队，海外Biotech开始赴港
截至7月13日，年内已有65家生物医药公司向港交所递表IPO，上半年仅18A未盈利生物科技公司就有11家上市，募资124.86亿港元。截至6月中旬，港交所医疗保健板块IPO排队企业超90家，其中医药生物公司超65家。7月下旬，新济医药、普祺医药、生生医药等多家内地医药企业密集递交上市申请。新济医药核心产品DHMP为中国首个获批临床的可溶性微针药物贴剂；普祺医药核心产品普美昔替尼凝胶已完成IIb/III期临床并提交NDA。值得关注的是，美国生物科技公司Axiom Biosciences宣布计划赴港上市（募资1.5至2亿美元），法国biotech TheraVectys亦有类似计划，海外Biotech开始将港股18A视为全球跃迁的“跳板”。7月31日，和美药业港股IPO获证监会备案。截至2026年7月31日，仍有493家公司排队香港上市，由上市申请受理至发出聆讯文件函之间联交所发出意见函所需总营业日数的中位数是36天。
3.行业趋势观察
2026年7月，生物医药IPO呈现以下趋势：一是港股18A通道持续承载创新药企上市需求，但市场容忍度正在收窄——资金不再单纯为管线故事支付高估值，更看重现金流、临床落地节奏与商业化确定性。BD合作几乎成为递表企业的标配，市场愿意承接的是接近产品兑现或商业化路径可落地的公司。二是按上半年11家18A公司上市速度，消化95家排队企业需近三年，现金流紧张的企业面临生存考验。三是科创板生物医药板块展现抗跌韧性，7月科创50指数累计下跌25.9%的背景下，114家生物医药企业中48只逆市收涨，迪哲医药、惠泰医疗等单月涨幅超20%，BD消息频出是核心催化。四是CXO产业链景气上行信号明确，全球投融资回暖叠加国内BD持续升温，昭衍新药、美迪西等企业上半年业绩大幅预喜。
*内容来源：成都生物城集团
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2026年08月26日管线快照
管线布局中药物为当前组织机构及其子机构作为药物机构进行统计，早期临床1期并入临床1期，临床1/2期并入临床2期，临床2/3期并入临床3期
药物发现
9
6
临床前
临床申请批准
1
2
临床1期
临床2期
1
6
其他
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当前项目
| 药物(靶点) | 适应症 | 全球最高研发状态 |
|---|---|---|
RAG-17 ( SOD1 ) | 1型肌萎缩侧索硬化 更多 | 临床2期 |
RAG-01 ( CDKN1A ) | 非肌层浸润性膀胱肿瘤 更多 | 临床1期 |
RAG-18 ( UTRN ) | 杜氏肌营养不良症 更多 | 早期临床1期 |
RAG-1C ( CDKN1A ) | 增生性玻璃体视网膜病变 更多 | 临床申请批准 |
RAG-20 ( factor VIIa ) | 血友病 更多 | 临床前 |
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