Wuhan Ruijian Pharmaceutical Technology Co., Ltd.

尽管在利用诱导多能干细胞（iPSC）进行疾病建模和药物发现方面已取得进展，但要实现iPSC衍生细胞类型在人类患者身上的广泛应用，仍需漫长的过程。 在临床前研究阶段，研究人员会对由诱导多能干细胞（iPSC）分化而来的细胞进行治疗效果评估。随后，在批准该产品用于人类患者之前，会开展临床试验，以确保对致瘤性、剂量毒性及免疫原性等关键指标进行评估。iPSC 衍生细胞有望用于治疗心血管、神经及代谢系统疾病，并可修复因遗传缺陷或损伤而受损的软骨、脊髓、运动神经元及眼部组织。 总体而言，iPSC衍生疗法的治疗目标涵盖了所有缺乏其他有效治疗手段，且需要修复或置换功能障碍组织的疾病或病症。 iPSC 衍生细胞疗法管线： 如今，以下公司和机构正致力于开拓 iPSC 衍生细胞疗法的发展路径。 这些市场领军企业包括： Allele Biotechnology and Pharmaceuticals 正在开发一种源自 iPSC（诱导多能干细胞）分化胰岛β细胞的糖尿病药物。 Aspen Neuroscience 结合了干细胞生物学与基因组学技术，致力于为帕金森病提供全球首款自体 iPSC 衍生神经元替代疗法。 Avery Therapeutics 与 I Peace, Inc. 正在合作推进一种用于治疗心力衰竭的 iPSC 衍生细胞疗法。I Peace 负责制备并供应 GMP 级 iPSC，而 Avery Therapeutics 则利用这些细胞生产其 MyCardia™产品。 拜耳（Bayer）于2019年8月收购了iPSC细胞疗法公司BlueRock Therapeutics。自2021年5月以来，BlueRock Therapeutics、富士胶片细胞动力学公司（Fujifilm Cellular Dynamics）和Opsis Therapeutics结成研发联盟，共同开发用于治疗眼科疾病的同种异体iPSC衍生细胞疗法。 百济神州（BeiGene）正积极布局iPSC衍生细胞疗法领域。其iPSC平台旨在开发经过特定基因编辑的γδ或αβ T细胞疗法，以增强这些效应细胞的效力、持久性、适应性、存活期及特异性。该平台无需使用饲养层细胞即可实现高纯度和高扩增倍数，从而显著降低生产成本，并提高iPSC衍生T细胞疗法的可负担性与可及性。 BlueRock Therapeutics自2019年8月起成为拜耳的子公司，致力于开发针对帕金森病、心力衰竭和眼科疾病的iPSC衍生细胞疗法。 Bone Therapeutics 已与美国公司 Implant Therapeutics 达成合作，共同开发源自诱导多能干细胞（iPSC）的同种异体间充质干细胞（MSC）。 Brooklyn Immuno Therapeutics 正在开发一系列源自 iPSC 的间充质干细胞（MSC）产品，并计划将基因编辑技术应用于这些产品。 Cartherics —— Cartherics 拥有一项从 iPSC 诱导生成 iNK 细胞（诱导多能干细胞来源的自然杀伤细胞）的创新技术。该公司通过对 iPSC 进行基因工程改造，使生成的 iNK 细胞表达癌症特异性嵌合抗原受体（CAR），从而进一步增强了其功能。此外，该公司正在拓展其研发管线，将 iT 细胞（诱导多能干细胞来源的 T 细胞）和 i巨噬细胞（诱导多能干细胞来源的巨噬细胞）纳入其中。 CellOrigin Biotech (Hangzhou) Co., Ltd（赛元生物）—— CellOrigin Biotech 与齐鲁制药正在联合开发源自 iPSC 的同种异体嵌合抗原受体巨噬细胞（CAR-iMAC），以辅助癌症治疗。 Cellectis —— Cellectis 与 Cytovia Therapeutics 建立了合作伙伴关系，共同生产基因编辑iNK 细胞（即源自iPSC的NK细胞）。Cytovia利用 Cellectis 的 TALEN 基因编辑技术生产 iNK 细胞，同时最大限度地降低脱靶效应风险。 Cellistic —— 2024 年 12 月，Cellistic 与 BrightPath Bio 达成了一项工艺开发与生产协议，旨在生产源自 iPSC 的 CAR-NKT 细胞。双方将利用 Cellistic 基于 3D 生物反应器的生产平台“Echo”，生产用于多发性骨髓瘤 I 期临床试验的、靶向 BCMA 的 iPSC 衍生 CAR-NKT（自然杀伤 T）细胞。 Century Therapeutics 由 Versant Ventures 和富士胶片（Fujifilm）于 2019 年 7 月共同创立，致力于开发源自 iPSC 的适应性及固有免疫效应细胞疗法。 Citius Pharmaceuticals 利用来自单一供体真皮成纤维细胞的 iPSC（诱导多能干细胞）来制备 iPSC 衍生间充质干细胞（i-MSC）。该公司已完成 i-MSC 原始细胞库（ACB）的开发，目前正对这些细胞进行检测与扩增，旨在建立符合 cGMP 标准的同种异体 i-MSC 主细胞库（MCB）。 Clade Therapeutics 正在开发基于“免疫伪装”技术的多能干细胞衍生疗法，其中包括 iPSC 衍生细胞疗法。 Creative Biolabs 是 iPSC 服务及 iPSC 衍生细胞疗法开发解决方案领域的领先供应商。该公司依托先进的重编程、分化及表征技术，提供高质量的干细胞相关产品与综合服务平台，以支持各类研究项目。公司致力于为全球研究人员提供定制化服务与解决方案，从而加速下一代细胞疗法的开发进程。 Creative Medical Technology Holdings, Inc.（纳斯达克股票代码：CELZ）是一家处于商业化阶段的领先生物技术公司，已成功利用人类诱导多能干细胞（iPSC）培育出能产生人类胰岛素的胰岛细胞。用于生成这些产胰岛素胰岛细胞的 iPSC 临床级细胞系属于其 iPSCelz® 项目，该项目已获得 Greenstone Biosciences Inc. 的验证。 Cuorips Inc. 是一家隶属于大阪大学的公司，利用 iPSC 开发出一种心肌组织片，用于移植到冠状动脉疾病患者的心脏上。该公司正向日本厚生劳动省提交申请，以获批生产和销售此类组织片。 Cynata Therapeutics 利用其专有的 Cymerus™技术生产源自 iPSC 的间充质干细胞（MSC）。该公司正与富士胶片（FUJIFILM Corporation）合作，对这些细胞进行临床试验，以治疗移植物抗宿主病（GvHD）。此外，它还在开展针对严重肢体缺血（CLI）、骨关节炎（OA）以及包括急性呼吸窘迫综合征（ARDS）在内的呼吸衰竭/呼吸窘迫的临床试验。 CytoMed Therapeutics Pte Ltd（简称“CytoMed”）致力于将其源自人类 iPSC 的“γ-δ自然杀伤 T 细胞（gamma-delta NKT）”技术进行临床转化。该技术能够生成一种新型的“二合一”混合细胞类型；这种细胞在同种异体环境下结合了 NK 细胞和 T 细胞的受体，从而能够识别包括实体瘤和血液恶性肿瘤在内的多种癌症。CytoMed Therapeutics（纳斯达克股票代码：GDTC）于 2023 年 4 月在纳斯达克上市。 Cytovia Therapeutics 是一家生物制药公司，致力于开发源自 iPSC 的同种异体“现货型（off-the-shelf）”基因编辑 iNK 细胞和 CAR（嵌合抗原受体）-iNK 细胞。 Edigene, Inc.——Edigene与Neukio Biotherapeutics正在通过联合研发合作，开发源自 iPSC（诱导多能干细胞）的同种异体 NK（自然杀伤）细胞疗法。 Editas Medicine (Nasdaq: EDIT) 是一家基因编辑公司，正在开发用于治疗癌症的工程化 iPSC 衍生自然杀伤细胞（iNK）。 Eterna Therapeutics 的基因编辑 iPS 细胞候选疗法旨在增强免疫反应，包括诱导 T 细胞介导的免疫，以及促进体内的多谱系分化和造血再生。 Eterna 于 2022 年 11 月与 MD Anderson 签署了一项委托研究协议，以推进该项目。 Exacis Biotherapeutics 是一家处于开发阶段的免疫肿瘤学公司，致力于开发源自 iPSC 的 NK 细胞（ExaNK™细胞）；这些细胞利用 mRNA 基因编辑技术进行改造，以抵抗患者免疫系统的排斥反应。 Ernexa Therapeutics 的核心技术专注于改造 iPSC 并将其转化为诱导间充质干细胞（iMSC）。 Fate Therapeutics 正在开发源自 iPSC 的 NK 细胞和 CAR-T 细胞，用于治疗癌症及免疫系统疾病。 FUJIFILM Cellular Dynamics, Inc. (FCDI) 正在投资建设一座耗资 2100 万美元的 cGMP 生产设施，既用于支持其内部细胞疗法管线，也作为 iPS 细胞产品的 CDMO（合同开发与生产组织）提供服务。 GC Therapeutics (GCTx) —— GCTx 近期完成了6500万美元的 A 轮融资，专注于利用其创新的 TFome 平台开发“现货型”iPSC 药物。该平台能够高效、快速地将iPSC分化为多种细胞类型，旨在治疗胃肠道、神经系统及免疫系统疾病。 Gameto – Gameto 的主导研发项目名为 Fertilo，这是一种源自诱导多能干细胞（iPSC）的解决方案，旨在体外使卵子成熟，作为体外受精（IVF）和卵子冷冻过程中微刺激（低剂量激素刺激）方案的一部分。 Go Liver Therapeutics – Go Liver Therapeutics是一家法国初创公司，于 2024 年成立，获得了法国政府160万欧元的资金支持；该公司正在开发一种源自 iPSC 的干细胞肝脏疗法。 Greenstone Bio– Greenstone Bio 是一家总部位于加利福尼亚州帕洛阿尔托（Palo Alto）斯坦福研究园（Stanford Research Park）的初创公司。该公司将人工智能（AI）与患者来源的 iPSC 技术相结合，以加速药物发现进程。它在生成患者来源 iPSC 方面拥有丰富的知识和专业技术，并拥有最大的患者来源 iPSC 生物样本库。此外，它还免费向学术合作伙伴提供细胞系。 Heartseed Inc.是一家日本生物技术公司，正在开发用于治疗心力衰竭的 iPSC 衍生心肌细胞（HS-001）。该公司计划于 2021 年下半年在日本启动这项在研细胞疗法的 1/2 期临床试验。 Healios K.K. 正与住友制药（Sumitomo Dainippon Pharma）合作，开展一项利用同种异体 iPSC 衍生视网膜细胞治疗年龄相关性黄斑变性的临床试验。 HeartBeat.bio 的 Cardioid 药物发现平台利用源自诱导多能干细胞（iPSC）的类心室心脏类器官，来模拟遗传性心脏病的关键特征。 Hebecell 正在将同种异体“现货型”（off-the-shelf）iPSC 衍生 NK 细胞疗法推向商业化。该公司利用独特的无饲养层 3D-iPSC 球体平台生产 NK 细胞。这种高效、可扩展且可重复的方法，有望实现 iPSC 衍生 NK 细胞的近乎无限量生产，用于治疗癌症及其他疾病。 Hopstem Biotechnology（霍德生物）是中国最早的 iPSC 细胞治疗公司之一，也是 iPSC 衍生临床级细胞产品领域的市场领导者。2021 年 6 月，该公司与 Neurophth Biotechnology（纽福斯生物）达成合作，共同开发用于治疗眼科疾病的 iPSC 衍生细胞疗法。 Hopstem 拥有专有的神经分化平台，以及获得专利的 iPSC 重编程方法、GMP 生产设施和质量体系。 Implant Therapeutics 正在开发整合了 FailSafe™和诱导同种异体细胞耐受（iACT Stealth Cell™）技术的 iPSC-MSC（诱导多能干细胞来源的间充质干细胞）。这些 iPSC-MSC 具有低免疫原性，可用作体外基因治疗的载体。 IN8bio – IN8bio 拥有一个能够“将供体细胞重编程为 iPSC、进行扩增，并通过其专有工艺引导其分化为γδ T 细胞”的平台；该工艺可扩展以满足全规模 GMP 生产需求。 I Peace Inc. 与 Avery Therapeutics 正在合作推进一种用于治疗心力衰竭的 iPSC 衍生细胞疗法。I Peace 负责生产 GMP 级 iPSC，而 Avery Therapeutics 则利用这些细胞制造其 MyCardia™产品。I Peace 能够利用微型培养板和机器人技术，在同一房间内同时大规模生产临床级 iPSC 细胞系；其设施配备了全封闭自动化 iPSC 生产系统，符合美国 FDA 和日本 PMDA 的安全标准。 Ipsell 是一家小型生物技术公司，专注于利用 iPSC 生产细胞系、提供疾病建模所需的平台服务，以及开发基于干细胞的疗法。 IPS HEART – IPS HEART 是一家私营细胞治疗公司，开发了将 iPSC 重编程为骨骼肌和心肌以治疗疾病的项目。具体而言，IPS HEART 利用小分子将 iPSC 重编程为具有功能的新型心肌（用于治疗心力衰竭、杜氏肌营养不良相关心肌病及 Danon 病相关心肌病）以及新型骨骼肌（用于治疗杜氏肌营养不良症）。 iPSirius SAS 是一家专注于开发新型治疗性癌症疫苗 IPVAC 1.0 的免疫肿瘤学公司。iPSirius 利用 iPSC 与癌症干细胞（CSC）之间的抗原重叠特性，旨在对抗癌症患者的复发和转移性进展。 iRegene Therapeutics – iRegene 利用其“AI + 化学诱导”平台，开发了一系列针对神经退行性疾病（如帕金森病和视网膜疾病）的通用型 iPSC 衍生细胞产品管线。 2024年初，其iPSC（诱导多能干细胞）衍生产品NouvNeu001的临床试验在中国北京医院和中南医院启动。接下来，iRegene将在一项已获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准的试验中，研究NouvNeu003用于治疗早发型帕金森病的效果。 加科思药业（Jacobio Pharmaceuticals）与总部位于美国的 Hebecell 达成战略投资合作，共同开发用于治疗癌症及其他疾病的 iPSC 衍生 NK 细胞疗法。 Kenai Therapeutics 正在开发 RNDP-001，这是一种源自 iPSC 的同种异体多巴胺能祖细胞疗法，旨在治疗特发性和遗传性帕金森病。 庆应义塾大学（Keio University）于 2018 年 2 月获得日本政府批准，开展一项针对脊髓损伤患者的 iPSC 临床试验（由冈野荣之教授领导）。 Kiji Therapeutics 成立于 2023 年，获得了风险投资机构 AdBio Partners 的种子轮投资，致力于开发经工程化改造的 iPSC 衍生间充质干细胞（MSC）。其首批临床前产品是转导了 IL10 和 CXCR4 基因的脂肪来源 MSC。 京都大学医院与 iPS 细胞研究与应用中心（CiRA）合作，正在针对帕金森病患者开展一项由医生主导的 iPSC 衍生多巴胺能祖细胞研究。 Laverock Therapeutics 计划利用基因编辑诱导基因沉默（GEiGS®）技术及其配套的计算平台，开发具有更高疗效、安全性和可及性的 iPSC 衍生细胞疗法。 Matricelf Ltd.正在开发一种用于治疗脊髓损伤的完全个性化、自体工程化神经组织移植产品。与输送游离细胞的传统干细胞疗法不同，Matricelf 通过将患者血液来源的 iPSC 衍生神经细胞与源自同一患者大网膜的细胞外基质水凝胶相结合，制造出活体 3D 神经组织。该移植体旨在填充脊髓病变部位，支持细胞存活与组织构建，促进与宿主组织的整合，并有望恢复神经连接，且无需使用供体细胞或进行长期免疫抑制治疗。该公司计划于 2027 年开展首次人体临床试验。 Mytos 的 iDEM 平台采用封闭式自动化系统替代传统的 iPSC 生产工艺，能够稳定产出符合 GMP 标准的细胞产品。 Neurophth Biotechnology Ltd. 是一家专注于开发 AAV 介导基因疗法以治疗眼科疾病的基因治疗公司。2021 年 6 月，该公司与 Hopstem Biotechnology 达成合作，针对一种约定的视网膜退行性疾病开发源自 iPSC（诱导多能干细胞）的候选细胞产品。 Notch Therapeutics 正与 Allogene Therapeutics 合作开发用于治疗血液恶性肿瘤的 iPSC 衍生 T 细胞疗法。 诺和诺德（Novo Nordisk）于 2021 年年中与 Heartseed 签署了一项联合开发协议，获得了在全球范围内（日本除外）开发、生产和商业化 HS-001 的独家权利；在日本，Heartseed 保留了开发 HS-001 的独家权利。HS-001 是一种用于治疗心力衰竭的在研疗法，由纯化的 iPSC 衍生心室心肌细胞组成。 大阪大学将一张 iPSC 衍生的角膜细胞片移植到了一名患有角膜缘干细胞缺乏症（一种角膜干细胞丧失的病症）的患者角膜上。 Pluristyx 与 panCELLa —— 2022 年 10 月，Pluristyx 与 panCELLa 合并。合并后的公司致力于成为临床级、基因修饰、“现货型” iPSC 领域的全球领导者，旨在为细胞疗法开发提供准入门槛最低的解决方案。 REPROCELL 最近在日本推出了“个人 iPS 服务”，旨在制备并储存个人的 iPSC，以备未来治疗疾病或损伤之需。这些个人的 iPSC 是利用 RNA 重编程技术，从其尿液或牙髓中的成熟细胞制备而成的。随后，这些 iPSC 会被分别储存在日本和美国的两个地点。 日本理化学研究所（RIKEN）于 2014 年实施了全球首例 iPSC 衍生细胞疗法的人体应用，将自体 iPSC 衍生的视网膜色素上皮（RPE）细胞片移植到了一名年龄相关性黄斑变性（AMD）患者体内。 RheinCell Therapeutics GmbH 是一家符合 GMP 标准的人类 iPSC 开发商和制造商，其产品源自 HLA 纯合子的同种异体脐带血。2021 年 1 月，该公司获得了欧盟的 GMP 认证及生产许可。 RxCell Inc. 已经生产了用于同种异体疗法（包括针对视网膜退行性疾病的IND申报相关工作）的iPSC主细胞库。该公司还开发了一种新型低免疫原性策略，并构建了通用型iPSC细胞系，可用于生产同种异体疗法所需的各种分化细胞。 Ryne Biotechnology, Inc. (Ryne Bio) 是一家利用iPSC技术开发神经系统疾病“现货型”神经元替代疗法平台的治疗药物公司。该公司获得了CIRM（加州再生医学研究所）颁发的400万美元临床阶段研究项目（CLIN1）资助，用于推进其先导候选药物RNDP-001（一种源自iPSC的多巴胺能神经元祖细胞）的研发，目标是提交IND申请以治疗遗传性和特发性帕金森病。 Sana Biotechnology 正在开发经过低免疫修饰的同种异体（“供体”）iPSC，旨在无需免疫抑制的情况下逃避免疫反应和排斥反应。目前，该公司正在非人灵长类动物（猴子）身上测试这项细胞技术。 SCG Cell Therapy Pte Ltd (“SCG”) 从新加坡科学技术研究局（A*STAR）旗下的Accelerate Technologies Pte Ltd (“A*ccelerate”) 获得了人类iPSC技术的使用权。SCG正利用该iPSC技术丰富其细胞治疗产品管线，并开发“现货型”NK细胞疗法。 韩国干细胞疗法开发商SCM Lifescience获得了Allele Biotechnology and Pharmaceuticals公司正在开发的一种糖尿病细胞疗法在韩国境内的独家开发、获批、生产及销售权。这项价值75万美元的协议于2021年7月签署。 Semma Therapeutics（于2019年底被Vertex Pharmaceuticals以9.5亿美元收购）正在开发一种针对1型糖尿病的疗法。该疗法采用源自iPSC的细胞，这些细胞具有类似胰腺细胞的功能特性。 Shinobi Therapeutics 正在开发一类新型低免疫原性CD8ab iPSC衍生T细胞，用于治疗癌症及其他疾病；该公司利用免疫逃避机制来发挥iPSC的治疗潜力。其Katana平台构建了非靶向iPSC衍生T细胞的主细胞库，通过引入CAR（嵌合抗原受体）或TCR（T细胞受体），能够支持研发管线的快速扩展。 Shoreline Biosciences 是一家生物技术公司，致力于开发源自诱导多能干细胞（iPSC）的同种异体“现货型”自然杀伤（NK）细胞和巨噬细胞细胞免疫疗法，用于治疗癌症及其他严重疾病。 SmartCella 是一家瑞典生物技术公司，专注于开发基于干细胞和 RNA 的疗法（包括源自诱导多能干细胞 [iPSC] 的疗法）。其先进能力涵盖干细胞疗法开发及内部 cGMP 生产；公司拥有一项处于临床阶段并已获得全球许可的心脏干细胞疗法，且干细胞疗法管线正在不断扩展。目前，该公司正在开发用于治疗帕金森病的 iPSC 衍生中脑多巴胺能神经元 (iPSC-mDA) 疗法，以及用于治疗骨关节炎 (OA) 的 iMSC+mRNA 疗法。 StemSight —— StemSight 是一家芬兰早期生物技术公司，致力于开发基于同种异体 iPS 细胞的疗法，以治疗角膜失明。 Stemson Therapeutics 正在开发一种通过生成新生毛囊来治疗脱发的疗法。 Thyas Co. Ltd.专注于开发源自 iPS 细胞的免疫细胞（包括 iPS-T 细胞、NK 细胞及其他特异性免疫细胞）以对抗癌症。该公司的核心产品是一种现货型 iPS-T 细胞疗法，通过肿瘤抗原特异性 T 细胞受体 (TCR-iPS-T) 靶向实体瘤，目前处于临床前开发阶段。Thyas 正与京都大学合作，在日本开展涉及 iPSC 衍生 NK 细胞 (iPS-NK) 的临床试验。 Tolerance Bio 正在开发一种基于诱导多能干细胞（iPSC）的同种异体（即“现货型”）胸腺细胞疗法平台，以及用于治疗免疫介导疾病的药物性胸腺疗法。该公司近期完成了 2020 万美元的种子轮融资。 TreeFrog Therapeutics 在法国拥有一处占地 13,000 平方英尺的设施，用于开发和扩大其利用人 iPSC 的细胞疗法生产工艺。该公司计划开发自主的 iPSC 衍生疗法，并支持联合开发项目。 美国国立卫生研究院（NIH）正在开展美国首个 iPSC 衍生疗法的临床试验。该 I/IIa 期临床试验将涉及 12 名患有晚期地图样萎缩（一种眼科疾病）的患者。 UniXell Biotechnology 正在开发 UX-DA001，这是一种用于治疗帕金森病的在研自体 iPSC 细胞疗法。该疗法于 2025 年启动了 I 期研究。 VCCT Inc. 是一家处于成长期的生物技术公司，致力于开发针对眼科疾病的体外和体内细胞疗法解决方案，重点利用 iPSC 进行视网膜再生。公司首席执行官是高桥政代（Masayo Takahashi）；她曾在日本理化学研究所（RIKEN）任职期间，于 2014 年主导了全球首个 iPSC 衍生视网膜细胞移植临床研究。 Vision Care Group 由高桥政代（Masayo Takahashi）于 2019 年创立，她曾于 2014 年开展了全球首个 iPSC 衍生视网膜细胞移植临床研究。该公司专注于针对视网膜疾病的细胞疗法解决方案，重点开发 iPSC 衍生疗法。 Vita Therapeutics 是 Cambrian Biopharma 旗下的关联公司，致力于开发 iPSC 衍生疗法。VTA-100 是一种用于治疗肢带型肌营养不良症的自体基因工程 iPSC 衍生疗法；VTA-200 则是一种用于治疗肌营养不良症的基因工程 iPSC 衍生低免疫原性疗法。 临床试验中的iPSC衍生细胞疗法 尽管上述各方均涉足基于iPSC（诱导多能干细胞）的细胞疗法开发，但并非所有项目都已进入临床阶段。下文将介绍那些正在开发临床阶段iPSC衍生疗法的公司及机构。 2016年，Cynata Therapeutics获得了一项具有里程碑意义的批准，得以启动全球首个针对移植物抗宿主病（GvHD）的同种异体iPSC衍生细胞产品（CYP-001）的正式临床试验。Cynata Therapeutics与富士胶片（Fujifilm）合作，于2018年12月完成了该项I期临床试验，并公布了积极的试验结果。 目前，Cynata Therapeutics正在对其候选产品CYP-004进行III期临床试验，该试验计划招募多达440名患者。CYP-004是一款利用Cynata专有的Cymerus™技术制备的同种异体iPSC衍生间充质干细胞（MSC）产品。该试验由悉尼大学主导，并获得澳大利亚政府国家健康与医学研究委员会（NHMRC）的资助，旨在评估这些细胞能否改善骨关节炎（OA）患者的治疗预后。 这将是全球首个进入III期临床试验的iPSC（诱导多能干细胞）衍生细胞疗法，也将是有史以来规模最大的此类试验。 2019年12月，美国国立卫生研究院（NIH）宣布将开展美国首个iPSC衍生疗法的临床试验。该试验旨在修复视网膜中正在死亡的细胞。这项I/IIa期临床试验涉及12名患有晚期地图样萎缩（geographic atrophy）的患者，他们接受了植入单眼的iPSC衍生视网膜色素上皮（RPE）细胞。该试验由美国国家眼科研究所（NEI）的眼科与干细胞转化研究部门提供支持；NEI隶属于NIH。 2019年2月，由明尼苏达大学科学家与Fate Therapeutics公司合作开发的同种异体iPSC衍生NK细胞（自然杀伤细胞）获FDA批准进行临床试验。具体而言，Fate Therapeutics正在探索FT516和FT500的临床应用，这两种产品均为其现货型（off-the-shelf）iPSC衍生NK细胞候选药物。2019年12月，该公司公布了其I期研究中令人振奋的临床数据。 2020年7月，Fate Therapeutics宣布其针对全球首款iPSC衍生CAR-T细胞疗法FT819提交的新药临床试验申请（IND）已获FDA批准。FT819是一种靶向CD19阳性恶性肿瘤的现货型同种异体嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法。值得注意的是，通过使用克隆主iPSC细胞系作为起始细胞来源，Fate Therapeutics将能够大规模生产CAR-T细胞，并以“现货”形式提供给患者。 日本公司 Healios K.K. 正与住友制药（Sumitomo Dainippon Pharma）合作，筹备一项利用同种异体 iPSC（诱导多能干细胞）衍生视网膜细胞治疗年龄相关性黄斑变性（AMD）的临床试验。 近期，Century Therapeutics（该公司于 2024 年 4 月收购了 Clade Therapeutics）启动了 CALiPSO-1 研究。这是一项针对 CNTY-101 的临床试验，该药物是一种靶向 CD19 的 CAR-iNK 细胞产品，目前正用于评估其在中重度系统性红斑狼疮患者体内的疗效。 当然，日本国内也有许多由医生主导的研究正在进行，旨在探索 iPSC 衍生细胞产品在人体患者中的应用。这些临床试验涉及的疾病包括黄斑变性、缺血性心肌病、帕金森病、实体瘤、脊髓损伤（SCI）以及血小板生成等。 由医生主导的iPSC衍生细胞疗法研究 以下是这些日本临床试验的详细信息： 针对AMD的临床试验 在视网膜退行性疾病，特别是年龄相关性黄斑变性（AMD）的治疗方面，已取得显著进展。2009年，临床前数据显示，在大鼠视网膜模型中，注射由iPSC分化而来的视网膜色素上皮（RPE）细胞后，视功能得以恢复。2014年，日本理化学研究所（RIKEN）发育生物学中心的Masayo Takahashi（高桥政代）团队成功制备出iPSC-RPE细胞片，标志着一项重大突破的实现。 用于AMD治疗的自体iPSC-RPE 上述成功促成了首个iPSC临床试验于2014年启动。日本理化学研究所的科学家为一名77岁的AMD女性患者进行了自体iPSC-RPE细胞片移植手术，将细胞片植入病变视网膜下方，且未进行免疫抑制治疗。移植一年后，患者的病变进展停止，观察到光感受器恢复区域，且视力保持稳定；未出现免疫排斥或肿瘤形成的症状。 用于AMD治疗的同种异体iPSC-RPE 2017年3月，日本科学家宣布，一名60岁男性成为首位接受源自他人（同种异体来源）的iPSC-RPE细胞的患者。目前，位于日本京都的iPS细胞研究与应用中心（CiRA）正在建立一个临床级iPSC库，用于收集和储存来自健康HLA纯合子供体的细胞。 用于缺血性心肌病治疗的iPSC衍生心肌细胞 同样在2017年，Kawamura等人利用细胞片技术，将iPSC衍生的心肌细胞移植到了缺血性心肌病猪模型的心脏上。结果显示，心脏功能显著改善，并观察到了新生血管形成。近期，大阪大学的科学家获批开展一项临床试验，将源自iPSC的同种异体组织片移植到三名患者的病变心脏上。用于脊髓损伤治疗的iPSC衍生细胞 多项针对脊髓损伤动物模型的临床前研究表明，使用iPSC（诱导多能干细胞）衍生的神经祖细胞可促进髓鞘再生及运动功能的恢复。2018年2月，日本政府批准了庆应义塾大学冈野荣之（Hideyuki Okano）教授开展一项针对脊髓损伤患者的临床试验。 iPSC 衍生的血小板 2018年9月，京都大学的一个科学家团队获准开展一项输血试验，将由诱导多能干细胞（iPSC）分化而来的血小板输注给一名再生障碍性贫血患者。人们期望 iPSC 衍生的血小板能够替代捐献血液的输注。 用于治疗帕金森病的 iPSC 衍生多巴胺能神经元 早在 2008 年，研究就已证实，iPSC 衍生的多巴胺能神经元能改善帕金森病大鼠模型的症状及多巴胺能功能。约十年后的 2018 年 10 月，京都大学高桥淳（Jun Takahashi）研究团队利用同种异体 iPSC 培育出了多巴胺前体细胞。随后，京都大学医院的医生将这些细胞移植到了帕金森病患者体内。共有七名患者参与了这项试验。 用于治疗角膜缘干细胞缺乏症的iPSC衍生角膜细胞 2019 年 7 月，大阪大学的科学家针对角膜缘干细胞缺乏症（一种因角膜干细胞丧失而导致的疾病）启动了一项临床试验。科学家将一片由 iPSC 分化而来的角膜细胞移植到了患者的角膜上。仅一个月内，该患者的视力似乎就有所改善。 商务合作 肖先生 139 1746 5409 Daniel.xiao@xperiobio.com 注册咨询 小未 152 1686 1311 Marketing@xperiobio.com

文章来源创药邦团队，转载请注明出处 「德睿智药」完成5200万美元B轮融资，构建AI Native新药研发引擎 「睿健医药」完成2.6亿元C+轮融资，国际高管加盟，“AI+化学诱导再生医学再迎全面提速 「科辉智药」完成近亿元人民币A轮融资，持续深化AI与HI驱动药物研发 「City Therapeutics」完成B轮近亿美元融资，致力开发下一代RNAi新药 全球最大AI公司完成650亿美元H轮融资，投后估值9650亿美元 AI医疗公司「OpenEvidence」完成2.5亿美元D轮融资，估值120亿美元！ 2026年7月14日，旧金山，设计人工智能模型以发现新分子的Chai Discovery宣布完成4亿美元的C轮融资，以进一步加快进展。本轮融资对该公司的估值为38亿美元，由Index Ventures、凯鹏华盈、红杉资本和Dimension领投。新投资者贝恩资本、Battery Ventures、Baillie Gifford、BDT&MSD、Sapphire Ventures、Avra Capital和其他知名投资者。现有投资者Thrive Capital、OpenAI、Oak HC/FT、Menlo Ventures、General Catalyst、Glade Brook、Avenir、Lachy Groom和Yosemite也加入了本轮融资。2025年8月Chai Discovery宣布完成7000万美元的A轮融资，2025年12月完成1.3亿美元B轮融资。就在7月13日Chai Discovery宣布与诺华公司合作，利用人工智能推进治疗性抗体的发现。 Chai Discovery构建人工智能模型来加速临床前药物发现，预测和重新编程分子之间的相互作用。其软件平台将这些模型交给包括礼来、辉瑞和诺华在内的领先制药和生命科学公司的科学家，将工程的精准性和可预测性应用于科学中最困难的问题之一——更好、更快的治疗方法，即使是最棘手的难以成药的问题。 有助于我们更快地走向未来。人工智能药物发现已经从承诺转向部署，Chai的模型已经为我们的合作伙伴解锁了进展——使他们能够设计更好的分子，更快地对抗难成药靶点，并应对传统发现方法难以解决的挑战。” 与前一代相比，其最新型号Chai-3显著提高了靶成功率和结合亲和力，产生了与预期靶更紧密结合的抗体。Chai-2于2025年发布，是第一个用于完全从头抗体设计的零样本生成平台，实现了两位数的实验成功率，这代表着与以前的计算方法相比的逐步变化。 Index Ventures合伙人Nina Achadjian表示：“很少有创始人拥有推动前沿发展的技术才华和将其转化为真正商业吸引力的清晰度。从我见到这个团队的那一刻起，我就知道他们是解决医学最困难问题之一的人。Josh、Jack、Matt、Jacques和团队并没有朝着现实世界的部署迈进——他们已经在那里了，已经在世界上最大的制药公司进行了部署。我们很高兴与Chai团队合作，为药物发现的新时代构建平台。” 凯鹏华欣合伙人Ilya Fushman表示：“在凯鹏华盈，我们一直认为最重要的公司始于一个基本的真理，以及一个有野心、清晰和速度的团队，以建立持久的东西。Chai两者都有，他们的模型已经被世界上一些最大的制药公司使用，这个团队在技术和商业上推进前沿的速度是惊人的。药物发现正在被人工智能所改变，Chai正在构建一个平台，帮助定义下一步。” 红杉资本合伙人Pat Grady表示：“药物发现是科学中最困难的问题之一。长期以来，人们一直梦想人工智能能解决这个问题。Chai的产品速度以及与礼来、辉瑞和更多制药巨头在现实世界中的合作关系开始将这一梦想变为现实。Josh和Jack的专注和精准是这个领域罕见的。” Dimension创始人Zavain Dar表示：“这是我们在Dimension写过的最大一笔支票，我们对Chai团队下一阶段的增长和研发的持续加速感到非常兴奋。作为科学和计算交叉领域的杰出公司，我们采用了一种敏锐的方法来评估我们投资组合中的公司。作为Chai的早期投资者，我们对团队及其闪电般的创新的坚定信念随着时间的推移而不断增强。我们很高兴能与他们一起踏上这段旅程。” Chai Discovery正在构建一个新药不是通过反复试验。该团队拥有OpenAI、Meta FAIR、Stripe、分子设计和学术研究的背景，他们有一个共同的愿景：将工程的精确性和可预测性应用于科学中最困难的问题之一——更好、更快的治疗方法，即使是最棘手的“不可成药”靶点。 识别微信二维码，添加细创药邦小编，符合条件者即可加入微信群！ 请注明：姓名+研究方向！ END 作者 | Field 审核 | Sunbor 转载及其他广告合作请联系：13735420749（微信） // 免责声明 * 创药邦内容团队专注于介绍生物创新药领域研究进展，本文仅作信息交流之目的，不代表平台立场； * 本文仅供医疗健康专业人士学习参考之用，个人需向医疗健康专涉及），与我们联系，我们将给予删除或下线处理。 创药邦是面向生物创新药领域的专业平台，以「助力产业&资本」为己任。在创药邦，可以和同行分享最新的生物创新药前沿技术进展、行业政策和趋势，为创新药企提供融资、重组和并购等金融服务，帮助技术转化、项目转移和产品许可等产业服务，在创药邦找可靠的创新药项目，优化资源配置。

近日，行业公开信息统计显示，2026年第二季度，中国细胞与基因治疗领域融资热度持续攀升。据不完全统计，本季度共有19家生物医药企业完成新一轮融资，覆盖诱导多能干细胞、嵌合抗原受体T细胞、体内基因编辑等多个热门方向，融资轮次从天使轮到上市前融资不等，已披露的融资总额超过30亿元。 图.素材图 这一数据延续了今年第一季度的强劲势头，当时21家企业融资超25亿元。随着临床进展密集落地、相关政策持续利好，细胞与基因治疗赛道正全面提速，行业竞争也从以往的同质化发展，加速转向差异化突围。结合本季度融资动态与技术发展情况，三大行业趋势已清晰显现，四大核心技术路线也呈现出全新的发展格局。融资三大趋势凸显 行业迈向价值驱动新阶段 纵观2026年第二季度细胞与基因治疗领域的融资图谱，三个关键趋势值得关注，也折射出行业发展的新方向。 第一，资本向头部平台型企业集中。本季度，睿健医药、士泽生物、尧唐生物、原启生物等企业获得大额融资，这些企业的共同特点是具备平台化技术能力和多管线布局。与之形成对比的是，以往依靠单一项目驱动的企业逐渐失去资本青睐，能够持续输出创新成果的“生态型公司”成为资本关注的核心。 第二，技术路线日趋多元化。从诱导多能干细胞到嵌合抗原受体T细胞、伽马德尔塔T细胞、嵌合抗原受体巨噬细胞、调节性T细胞，从体外基因编辑到体内基因编辑，从传统细胞治疗到工程化血细胞，细胞与基因治疗的技术版图正以前所未有的速度扩张，企业纷纷跳出传统技术框架，寻找差异化发展路径。 第三，体内制备与“通用型”技术成为行业共识。无论是清辉联诺的现货型伽马德尔塔T细胞、士泽生物的异体通用型诱导多能干细胞衍生细胞，还是微滔生物的体内嵌合抗原受体T细胞，核心目标都是降低治疗门槛、提升药物可及性。这也意味着，行业发展已从“追求技术创新”，转向“让创新技术惠及更多患者”的务实阶段。 事实上，2026年以来，细胞与基因治疗行业在监管、临床与技术三大维度均实现了关键突破。监管层面，相关政策明确了双轨制管理和30日审评通道，合规路径更加清晰；临床层面，全球首款针对实体瘤的嵌合抗原受体T细胞药物获批上市，验证了技术的临床价值；技术层面，多项创新技术实现从实验室到临床的跨越。三重动力叠加，正加速行业从“规模驱动”向“价值驱动”转型，未来2-3年，技术壁垒和临床兑现能力将成为决定头部企业胜负的关键。四大技术路线齐发力 创新成果密集落地免疫细胞治疗：从“个体化定制”迈向“体内即用”，破解可及性难题 免疫细胞治疗正经历技术的代际跨越，核心变化体现在三个方面：治疗方式从自体嵌合抗原受体T细胞，向“现货通用型”和体内制备嵌合抗原受体T细胞进化；适用病症从血液系统肿瘤，向实体瘤和自身免疫性疾病拓展；治疗用的效应细胞，也从单一的阿尔法贝塔T细胞，向伽马德尔塔T细胞、巨噬细胞、调节性T细胞等多种类型延伸。 其中，体内嵌合抗原受体T细胞被业内视为下一代颠覆性技术，微滔生物、博生吉医药、复星凯瑞、臻愈生物等企业均在这一领域布局。该技术依托脂质纳米颗粒或慢病毒等递送系统，直接在患者体内生成嵌合抗原受体T细胞，相比传统技术数周的制备周期和百万元级的制备成本，大幅压缩了时间和经济成本，有望让更多患者用得起、用得上这种疗法，目前部分企业的相关管线已推进至临床阶段。 在效应细胞多元化方面，企业也各有突破。清辉联诺聚焦伽马德尔塔T细胞，这种细胞无需配型、能天然识别并趋向肿瘤组织，精准直击实体瘤治疗的痛点；元迈细胞深耕嵌合抗原受体巨噬细胞，利用巨噬细胞在肿瘤微环境中易浸润的特性，突破实体瘤的防御屏障，实现对肿瘤细胞的吞噬；博迪贺康则另辟蹊径，专注调节性T细胞领域，瞄准自身免疫性疾病这一市场蓝海。 传统嵌合抗原受体T细胞技术也在不断迭代和资本兑现。原启生物获得1.1亿美元上市前融资，其核心产品靶向GPC3的嵌合抗原受体T细胞，已在国内获批开展关键性二期临床，有望成为全球首款针对肝细胞癌的嵌合抗原受体T细胞药物，同时该企业还在孵化多个多靶点、多机制的新一代产品；博生吉医药的CD7靶向嵌合抗原受体T细胞产品PA3-17注射液，已推进至关键二期临床，其体内嵌合抗原受体T细胞相关数据，也在2026年美国基因与细胞治疗学会年会上公开，展现出从传统自体技术向下一代体内制备技术延伸的前瞻性。干细胞治疗：聚焦特定组织再生，诱导多能干细胞成吸金热点 干细胞疗法已进入“临床攻坚深水区”，资本不再追捧“万能细胞”的空泛概念，而是更青睐那些能实现明确组织修复、具备平台化技术能力的企业。其中，诱导多能干细胞凭借无限增殖和多向分化的潜能，成为本季度融资最热门的板块之一。 神经退行性疾病成为诱导多能干细胞应用的主战场。睿健医药完成2.1亿元C1轮融资，其依托“人工智能+化学诱导”技术平台研发的帕金森病治疗管线，已推进至中美两国二期临床，验证了诱导多能干细胞衍生细胞药物的注册路径可行性；士泽生物完成5亿元C及C+轮融资，同样深耕神经领域，其多款通用型诱导多能干细胞衍生神经细胞新药，已进入注册临床阶段，代表了国内诱导多能干细胞临床转化的高水平。 在差异化分化方向上，血霁生物由海归专家团队领衔，依托独特的干细胞重编程、基因编辑和定向分化技术，将体外再生血小板作为核心发展方向，切入成体干细胞和诱导多能干细胞定向分化领域，有望解决临床中血小板供应严重短缺的刚性难题。 此外，平台型企业的多元化布局也十分亮眼。北赛泓升背靠顶级科学家丁胜，构建了诱导多能干细胞向多种组织谱系分化的通用技术底盘；慧心医谷专注神经系统疾病的干细胞治疗，微知卓生物则聚焦肝细胞再生领域，研发的生物人工肝产品已进入临床应用阶段。 这三家企业的发展路径，充分说明干细胞治疗已从“万能细胞”的概念炒作，走向“精准再生特定功能组织”的务实阶段。基因治疗与基因编辑疗法：“一次给药，终身治愈”，罕见病领域成果显著 体内基因编辑疗法是当前基因治疗领域的热门方向，其核心优势是跳过体外细胞改造环节，直接通过脂质纳米颗粒或腺相关病毒等递送系统，将基因编辑工具送入患者体内，在肝脏、眼睛、肌肉等器官实现精准治疗，有望达成“一次给药、终身治愈”的效果。其中，眼科因具备免疫豁免特性和封闭的玻璃体腔环境，成为腺相关病毒基因治疗的理想应用部位。 尧唐生物本季度斩获近5亿元融资，充分验证了体内基因编辑技术在罕见病乃至慢性病市场的应用价值。 该企业依托自主研发的高效基因编辑器和脂质纳米颗粒递送系统，已有6条管线进入临床阶段，是全球范围内体内基因编辑临床管线最多的企业之一。 中因科技获得希玛医疗单笔过亿元的战略投资，加速推进眼科基因治疗的全球化布局。其核心管线ZVS101e，针对难治性单基因遗传致盲眼病“结晶样视网膜变性”，已被国家药品监督管理局药品审评中心纳入突破性治疗品种，预计今年下半年提交上市注册申请，有望成为全球首个获批上市的结晶样视网膜变性治疗药物。其他差异化技术：突破传统框架，创新路径涌现 除了上述三大核心技术路线，细胞与基因治疗领域还涌现出许多极具想象力的差异化创新路径，为行业发展注入新活力。 西湖生物聚焦红细胞与免疫系统的天然相互作用，利用红细胞能趋向脾脏并参与免疫调控的生物学特性，建立了全球首个成体红细胞-药物偶联技术平台REDx。该平台可实现抗体、核酸、小分子药物、酶等多种治疗载荷与红细胞的稳定结合，其核心管线全球首个红细胞-抗PD-1抗体偶联药物，主要用于治疗对PD-1/PD-L1免疫治疗耐药的实体瘤，计划2026年向中美两国药品监管机构提交临床试验申请。 纽伦捷生物则围绕原创且全球领先的原位转分化技术平台布局，该技术核心是在患者体内实现细胞的重编程，从而达到治疗疾病的目的。 其核心管线NRG-103针对高级别脑胶质瘤，已获得中美两国临床试验批准，通过“体内原位细胞转分化+溶瘤病毒+免疫增强”的三重机制设计，从根源上解决肿瘤异质性和复发难题，为脑胶质瘤治疗提供了全新思路。 总体来看，2026年第二季度细胞与基因治疗领域的融资动态，不仅体现了资本对行业的持续看好，更折射出技术创新的核心方向。随着监管体系不断完善、临床成果持续落地，细胞与基因治疗行业将加速迈向成熟，为更多患者带来治愈希望。 【干细胞与外泌体】公众号编辑：钱复丽 \ 栏目主编：王正 \ 文字编辑：杨乐东。免责声明：本平台上的所有声明均不表示为医疗声明或建议。如果您有健康问题或疑虑，请咨询您的医生或医疗保健提供者。原创文章非经授权，请勿转载