Acute ischemic stroke (AIS) is a medical emergency that happens because of a sudden stop of blood flow to a part of the brain. This happens when a blood clot forms within the vessel (known as thrombotic occlusion) or a clot originating from somewhere else blocks a blood vessel (known as embolic occlusion). Strokes can cause serious health problems, death, and affect one's quality of life. To reduce long-term damage, it is important to restore blood flow to the brain as soon as possible.
The main aim of this study is to check how safe TAK-755 is, and how well adults with AIS tolerate it. Other aims are to check how well TAK-755 helps participants to manage their everyday activities and to understand whether it helps reduce the seriousness of their stroke symptoms when compared to placebo. A placebo looks like TAK-755, but does not have any medicine in it, to make sure participants do not know which treatment they are taking.
The participants will receive TAK-755 or placebo once; afterwards, their health will be monitored for about 3 months (90 days). All participants, regardless of their assignment to either TAK-755 or placebo, will receive the usual treatment for AIS as per the hospital's normal practice.

开始日期2026-05-17

申办/合作机构

Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.

NCT06441578

/ RecruitingN/A

Special Drug Use Surveillance of ADZYNMA Intravenous 1500 (All-Case Investigation)

This study is a survey in Japan of recombinant ADAMTS13 used to treat or to prevent participants with congenital thrombotic thrombocytopenic purpura (cTTP). The study sponsor will not be involved in how the participants are treated but will provide instructions on how the clinics will record what happens during the study.
The main aim of the study is to check for side effects related from recombinant ADAMTS13 and to check if recombinant ADAMTS13 improves or prevents cTTP.
During the study, participants with cTTP will take recombinant ADAMTS13 intravenous injection according to their clinic's standard practice. The study doctors will check for side effects from recombinant ADAMTS13 for 18 months.

开始日期2024-05-30

申办/合作机构

Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.

NCT05714969

/ Completed临床2期

A Phase 2b, Multicenter, Randomized, Double-blind Study of Safety and Efficacy of TAK-755 (rADAMTS13) With Minimal to No Plasma Exchange (PEX) in the Treatment of Immune-mediated Thrombotic Thrombocytopenic Purpura (iTTP)

This is a study of TAK-755 in adults with immune-mediated thrombotic thrombocytopenic purpura (iTTP). The main aim of this study is to determine the percentage of participants with a clinical (Part 1) or platelet (Part 2) response without plasma exchange during the study. Participants who have an acute attack of iTTP will receive TAK-755 and immunosuppressive therapy during their stay at the hospital until they achieve a clinical response in Part 1 or platelet response in Part 2. Participants will also be treated with TAK-755 for an additional time of up to 6 weeks after the acute phase. In total, participants will stay in the study for approximately 3 months.

开始日期2023-07-21

申办/合作机构

Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.

[+1]

100 项与阿帕达酶α/辛奈达酶α 相关的临床结果

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100 项与阿帕达酶α/辛奈达酶α 相关的转化医学

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100 项与阿帕达酶α/辛奈达酶α 相关的专利（医药）

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107

项与阿帕达酶α/辛奈达酶α 相关的文献（医药）

2026-05-28·BLOOD

Thrombotic thrombocytopenic purpura: celebrating 25 years of ADAMTS13

Review

作者: Carter, Matthew A. ; Subhan, Maryam ; Scully, Marie

Abstract:

Thrombotic thrombocytopenic purpura (TTP) was first described just over a century ago, and it is now 25 years since the identification of ADAMTS13 as the enzyme deficient in both antibody-mediated immune TTP (iTTP) and congenital TTP (cTTP). The discovery of ADAMTS13 has been fundamental to the vast improvement seen in TTP outcomes. Understanding the interaction between ADAMTS13, platelets, and von Willebrand factor led to the development of clinical ADAMTS13 assays, and therefore quicker and accurate diagnosis, but also, critically, to novel therapies and monitoring of treatment. Landmark additions to iTTP therapy have included anti-CD20 treatment with rituximab, in both the acute and elective settings, and the use of the nanobody caplacizumab in acute TTP. In cTTP, the use of ADAMTS13 replacement is playing a role in reducing end-organ damage and morbidity, with recombinant ADAMTS13 (rADAMTS13) now representing the gold standard for cTTP. The ability to measure response to treatment by monitoring ADAMTS13 activity has underpinned these treatment advances, and allowed clinicians to tailor immunosuppressive treatment for iTTP and rADAMTS13 dosing in cTTP. Looking forward, there are many avenues for future development, with potential expansion of rADAMTS13 to treat iTTP, new, quicker assays to improve diagnosis, monitoring, and immunomodulatory therapeutic advancement, all underpinned by ADAMTS13. Future endeavors for the role of ADAMTS13 in other thrombotic indications open further exciting opportunities.

2026-03-10·Blood Advances

Optimizing ADAMTS13 prophylaxis to reduce relapse and organ failure in congenital thrombotic thrombocytopenic purpura

Article

作者: Joly, Bérangère S. ; Jacobs, Frédéric ; Kwon, Theresa ; Parquet, Nathalie ; Bouzid, Raïda ; Provôt, François ; Saheb, Samir ; Joseph, Adrien ; Vigneau, Cécile ; Laurent, Gilardin ; Barbay, Virginie ; Zunic, Patricia ; Servais, Aude ; Simon, Ville ; Joly, Bérangère ; Benhamou, Ygal ; Provôt, Françoi ; Gouge-Biebuyck, Nathalie ; Ulrich, Marc ; Ronchetti, Anne-Marie ; Grangé, Steven ; Wynckel, Alain ; Ojeda Uribe, Mario ; Pouteil-Noble, Claire ; Chatelet, Valérie ; Delmas, Yahsou ; Stépanian, Alain ; Perez, Pierre ; Barbet, Christelle ; Coindre, Jean-Philippe ; Azoulay, Elie ; Sellier-Leclerc, Anne-Laure ; Dossier, Antoine ; Dossier, Claire ; Frémeaux-Bacchi, Véronique ; Marie, Manon ; Chauveau, Dominique ; Boisseau, Pierre ; Ribes, David ; Guidet, Bertrand ; Presne, Claire ; Choukroun, Gabriel ; Martis, Nihal ; Veyradier, Agnès ; Le Quintrec, Moglie ; Benoît, Suzon ; Kaplanski, Gilles ; Le Guern, Véronique ; Hertig, Alexandre ; Pène, Frédéric ; Moulin, Bruno ; Virginie, Rieu ; Poullin, Pascale ; Seguin, Amélie ; Tsatsaris, Vassilis ; Coppo, Paul ; Laurent, Mesnard ; Rebibou, Jean-Michel ; Celia, Salanoubat ; Arnaud, Jaccard ; Kanouni, Tarik ; Harambat, Jérôme ; Veyradier, Agnè ; Krummel, Thierry ; Galicier, Lionel ; Charvet-Rumpler, Anne ; Ducheyron, Damien ; Boyer, Olivia ; Kwon, Thérésa ; Augusto, Jean-François ; Moranne, Olivier ; Halimi, Jean-Michel ; Antoine, Neel

Abstract:

Congenital thrombotic thrombocytopenic purpura (cTTP) is caused by a severe inherited ADAMTS13 (a disintegrin and metalloprotease with thrombospondin type 1 motif, member 13) deficiency. Although acute episodes are life-threatening, long-term burden of ischemic complications, and effectiveness of prophylactic strategies remain underexplored. We conducted a 25-year national, multicenter study of 88 patients with cTTP enrolled in the French Thrombotic Microangiopathy registry. Patients were stratified by age and clinical context at disease onset: pediatric (n = 42), pregnancy (n = 33), and adult onset (n = 13). Clinical features, genotypes, treatment regimens, and long-term ischemic outcomes were analyzed. Pediatric patients exhibited early-onset disease (median age at diagnosis, 2 years [interquartile range, 0-13]) with recurrent episodes and a high burden of neurological complications. In patients with pregnancy-onset disease, no relapses were observed outside pregnancy. Adult-onset patients, typically diagnosed aged >50 years, showed prevalent cardiovascular disease, stroke, and kidney injury. Mental health disorders were common across all groups. Despite long-term plasma prophylaxis, organ dysfunction persisted, particularly in pediatric- and adult-onset groups. In pregnancy-onset cTTP, tailored midterm prophylaxis during pregnancy reduced maternal and fetal complications. Thirty-nine patients received recombinant human ADAMTS13 (rhADAMTS13) prophylaxis (median follow-up, 5 months [interquartile range, 6-17]). Prophylactic treatment significantly improved relapse-free survival, with a comparable outcome using intensive plasma-derived products and rhADAMTS13 in pediatric-onset cases, although adverse events were more prevalent using plasma therapy. Our findings highlight the clinical and genetic heterogeneity of cTTP and the burden of organ dysfunction. Intensive prophylaxis improves relapse-free survival. rhADAMTS13 represents a safe and promising first-line option that should help reduce long-term organ damage and improve quality of life.

2026-02-01·JOURNAL OF THROMBOSIS AND HAEMOSTASIS

Microthrombi growth in ADAMTS13 deficiency exacerbates inflammatory bowel disease via mucosal and endothelial dysfunction

Article

作者: Suzuki, Yuko ; Urano, Tetsumei ; Kokame, Koichi ; Honkura, Naoki ; Kurachi, Kiyotaka ; Takeuchi, Hiroya ; Sugimoto, Ken ; Sakata, Mayu ; Tatsuta, Kyota ; Morooka, Nanami

BACKGROUND:

Ulcerative colitis (UC) is a chronic inflammatory bowel disease characterized by mucosal inflammation and ulceration. While von Willebrand factor, typically cleaved by ADAMTS13 from ultralarge multimers into smaller fragments, has been found to accumulate in the inflamed lesions of the ADAMTS13-deficient colitis model, the association between aberrant thrombus formation in lesional microvessels and colitis exacerbation remains unclear.

OBJECTIVES:

We investigated potential linkages between microthrombus formation and colitis progression.

METHODS:

Plasma and inflamed colonic tissues from patients with UC were analyzed. We employed intravital multiphoton microscopy to reveal the real-time structural dynamics of the mucus layer and mucosal vasculature at single-cell spatial resolution in a dextran sulfate sodium-induced colitis model of wild-type and ADAMTS13-deficient green fluorescent protein-expressing mice.

RESULTS:

Patients with UC exhibited significantly reduced plasma ADAMTS13 activity and excessive von Willebrand factor deposition in inflamed colonic tissues. In dextran sulfate sodium-induced colitis mice, ADAMTS13 deficiency showed heightened disease activity and increased mucosal erosion in histochemical analysis compared with wild-type mice. A novel methodology appraised colonic mucus barrier integrity by visualizing fluorescent dextran penetration from the colonic lumen to crypts. ADAMTS13 deficiency accelerated mucus layer disruption, leukocyte recruitment, and microthrombus formation, particularly in periepithelium regions. Vessel-specific analyses demonstrated that obstructive microthrombi were most prominent in the mucosal layer, contributing to local ischemia and mucosal erosion. Recombinant human ADAMTS13 alleviated microthrombus formation, improved mucosal integrity, and mitigated colitis severity in both wild-type and ADAMTS13-deficient mice.

CONCLUSION:

Advanced intravital imaging analysis revealed that obstructive thrombi formed in mucosal vessels due to impaired ADAMTS13 activity were essential for colitis severity.

141

项与阿帕达酶α/辛奈达酶α 相关的新闻（医药）

2026-07-29

·上海市药物研发协同创新中心

NMPA新药审批汇总—2026年6月

NMPA批准新药——2026年6月 2026年6月份，国家药品监督管理总局（NMPA）共批准了63个新药1（含创新药21个、改良新药36个，古代经典名方中药复方制剂6个），其中化药37个，生物药19个和中药7个。创新药 1类创新药获批16个，覆盖多款全球首创品种：全球首个获批靶向APRIL的单克隆抗体药物斯贝利单抗、首个实体瘤CAR-T疗法药物舒瑞基奥仑赛、首个双特异性抗体ADC药物伦康依隆妥单抗、首个加南类抗感染药物培来加南、首个凝血因子X激活剂类药物注射用波米泰酶α和首个用于狂犬病被动免疫的双特异性抗体斯乐韦米单抗；另有国产首个获批上市的口服补体因子B（CFB）抑制剂盐酸兰诺可泮。进口原研药品获批5个，重点药物为国内首批季度给药用于治疗偏头痛的靶向CGRP药物夫瑞奈珠单抗、首个用于宫颈癌的抗体偶联药物维替索妥尤单抗和首个重组ADAMTS13药物阿阳达腾α辛奈达酶α。麓可达®（洛布替尼片）是广州麓鹏制药自主研发的共价兼非共价双重作用机制的第四代布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，附条件获批用于治疗既往接受过至少两种系统性治疗（含BTK抑制剂）的复发或难治性套细胞淋巴瘤（R/R MCL）成人患者。除此适应症外，洛布替尼同步开展了多项临床试验研究，包括治疗弥漫大B细胞淋巴瘤、慢性淋巴细胞白血病、小淋巴细胞淋巴瘤及边缘区淋巴瘤等常见B细胞淋巴瘤。（全球首批：中国2026年6月）枣仁宁心滴丸是天士力医药集团申报的中药1.1类创新药。该药品处方源自临床经验方，具有养血柔肝除烦、益气宁心安神功效，用于改善失眠症中医辨证属心肝血虚证所致的时睡时醒，伴有头晕或头昏、两目干涩等，舌淡红苔薄白、脉沉细，为睡眠维持困难及伴有日间功能障碍的患者提供了新的治疗选择。（全球首批：中国2026年6月）美妥维/Mektovi®（贝美替尼片）是皮尔法伯集团研发的一款中美双报的MEK抑制剂，获批与毕太维®（恩考芬尼）联合，用于治疗BRAFV600E突变型转移性非小细胞肺癌成人患者。美妥维®已在欧美获批用于治疗BRAFV600突变的黑色素瘤和结直肠癌。（全球首批：美国2018年6月；国内首批：2026年6月）艾久维/Ajovy®（夫瑞奈珠单抗注射液）是梯瓦医药是研发的一种靶向降钙素基因相关肽（CGRP）配体的单克隆抗体，获批用于成人偏头痛的预防性治疗。艾久维®是国内首个季度给药的CGRP靶向药。（全球首批：美国2018年9月；国内首批：2026年6月3日）伊再可/Voyxact®（斯贝利单抗注射液）是大冢制药引进Visterra的一款靶向抑制增殖诱导配体（APRIL）的单克隆抗体药物，获批用于治疗原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）成人患者，以维持其肾脏功能。伊再可®是全球首个获批用于治疗IgA肾病的生物制剂，也是全球首个获批靶向APRIL的单克隆抗体药物。其作用机制是斯贝利单抗选择性结合并抑制APRIL活性，从源头降低Gd-IgA1水平，减少免疫复合物在肾脏的沉积，从而实现IgAN的对因治疗。（全球首批：美国2025年11月；国内首批：2026年6月）维迈妥®（安瑞曲替尼胶囊）是江苏威凯尔医药自主研发的新一代TRK抑制剂，附条件获批用于治疗携带NTRK融合基因的成人和12岁以上青少年实体瘤患者。维迈妥®是环状分子结构，其通过结构优化降低脱靶风险，能够有效解决耐药突变问题。（全球首批：中国2026年6月）博佳凝®（注射用波米泰酶α）是江苏贝捷泰生物科技研发的一款凝血因子X激活剂类药物，附条件获批用于凝血因子VIII或IX的抑制物>5个Bethesda单位（BU）的先天性血友病A或B成人患者的出血治疗。博佳凝®是全球首个获批的凝血因子X激活剂类药物。药物活性成分源自圆斑蝰蛇毒液提纯，其独特的作用机制在于，其可绕过传统凝血因子Ⅷ或Ⅸ的通路，直接激活凝血因子X，从而启动凝血“共同通路”来止血。波米泰酶α在临床试验阶段被纳入突破性治疗药物程序，通过优先审评审批程序获批上市。（全球首批：中国2026年6月）缇乐/Tivdak®（注射用维替索妥尤单抗）是再鼎医药引进Seagen Inc的一款靶向组织因子（TF）的抗体偶联药物，用于治疗化疗期间或之后出现进展的复发或转移性宫颈癌成人患者。缇乐®是国内首个获批用于宫颈癌的抗体偶联药物。（全球首批：美国2021年9月；国内首批：2026年6月）首要泽®（康特替尼颗粒）是首药控股研发的一款靶向ALK的抑制剂，单药获批用于既往未经过间变性淋巴瘤激酶（ALK）抑制剂治疗的ALK阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者的治疗。（全球首批：中国2026年6月）依适宁®（盐酸兰诺可泮片）是武汉朗来科技研发的一款补体因子B（CFB）抑制剂，获批用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。PNH的主要病理机制包血管内溶血（IVH）和血管外溶血（EVH），IVH由下游膜攻击复合物（MAC）介导，而EVH由C3b的调理素作用促进，盐酸兰诺可泮片与CFB结合，控制C3b介导的EVH和末端补体介导的IVH，进而达到治疗PNH的目的。与依库珠单抗头对头优效设计的临床试验中，盐酸兰诺可泮片总体疗效优于依库珠单抗。该药是国产首个获批上市的口服补体因子B（CFB）抑制剂。（全球首批：中国2026年6月）奇佑康®（古莫奇单抗注射液）是康方生物自主研发的一款靶向白介素-17（IL-17）的免疫球蛋白G1（IgG1）单克隆抗体，获批用于中重度斑块状银屑病成人患者的治疗。除此适应症外，活动性强直性脊柱炎适应症也在上市申请中。（全球首批：中国2026年6月）维复泰/Vanflyta®（盐酸奎扎替尼片）是第一三共制药研发的一款靶向FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）的高选择性抑制剂，获批用于治疗采用经充分验证的检测方法确定为携带FMS样酪氨酸激酶3内部串联重复（FLT3-ITD）突变的新诊断的急性髓系白血病（AML）成人患者。在诱导治疗期与标准剂量阿糖胞苷和蒽环类药物联合使用，在巩固治疗期与阿糖胞苷联合使用，并可在巩固治疗期后进行单药维持治疗。QuANTUM-First III期临床试验结果显示，维复泰®联合标准化疗，后续单药维持治疗，可显著延长患者的生存期。该药已在日本、美国和欧洲获批上市。（全球首批：日本2019年6月；国内首批：2026年6月）安福畅/Enflonsia®（克莱罗韦单抗注射液）是默沙东研发的一款中美双报的长效单克隆抗体，获批用于即将进入或出生在第一个呼吸道合胞病毒（RSV）流行季的新生儿和婴儿预防RSV所致的下呼吸道感染。克莱罗韦单抗是国内首个无需测量体重的单一固定剂量的长效RSV单抗药物，为中国新生儿和婴儿群体的RSV预防提供了新选择。（全球首批：美国2025年6月；国内首批：2026年6月）普亦克®（培来加南喷雾剂）是普莱医药自主研发的”加南类“抗菌肽，获批用于烧烫伤等继发性创面感染的治疗。这是全球首个加南类抗感染药物。（全球首批：中国2026年6月）金速希®（斯乐韦米单抗注射液）是重庆智翔金泰生物研发的靶向狂犬病病毒（RABV）的包膜糖蛋白（G蛋白）单克隆抗体，获批用于成人狂犬病病毒暴露者的被动免疫。这是全球首个获批上市用于狂犬病被动免疫的双特异性抗体。（全球首批：中国2026年6月）恺力美®（舒瑞基奥仑赛注射液）是科济药业研发的一款人源化 CAR-T 细胞产品，获批用于治疗 CLDN18.2 阳性、HER2 阴性、至少二线治疗失败的晚期胃/食管胃结合部腺癌，成为全球首个获批上市的实体瘤 CAR-T 疗法。舒瑞基奥仑赛在临床试验阶段被纳入突破性治疗药物程序，通过优先审评审批程序获批上市。（全球首批：中国2026年6月）宜泽康®（注射用伦康依隆妥单抗）是百利天恒子公司成都百利多特生物药业研发的一款靶向EGFR/HER3的双抗ADC药物，附条件获批用于治疗既往经至少二线系统化疗和PD-1/PD-L1抑制剂治疗失败的复发/转移性鼻咽癌的成人患者。该药是全球首个双特异性抗体ADC药物。解决了传统EGFR单抗治疗后因肿瘤细胞上调HER3信号通路产生的代偿性耐药问题，实现了减毒增效与克服耐药的协同效应。伦康依隆妥单抗在临床试验阶段被纳入突破性治疗药物程序，通过优先审评审批程序获批上市。（全球首批：中国2026年6月）择叙/Inluriyo®（甲苯磺酸依仑司群片）是礼来开发的一款口服选择性雌激素受体降解剂（SERD），获批单药或联合阿贝西利用于既往接受过内分泌治疗的雌激素受体阳性（ER+）、人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）、ESR1突变的局部晚期或转移性乳腺癌成人患者。依仑司群是国内首个治疗乳腺癌的SERD，填补了由ESR1突变引起的乳腺癌内分泌耐药治疗的临床空白；其联合阿贝西利方案率全球首批，领先全球其他市场。（全球首批：2025年9月；国内首批：2026年6月）安则通/Adzynma®（注射用阿阳达腾α辛奈达酶α）是武田制药研发的一款中美双报的重组含凝血酶敏感蛋白基序的解整合素样金属蛋白酶13（ADAMTS13）药物，获批用于儿童和成人先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）患者的按需或预防酶替代治疗（ERT）。这是国内首个获批的重组ADAMTS13药物。（全球首批：美国2023年11月；国内首批：2026年6月）耄安通®（琥珀酸安维吖啶片）是通化金马药业自主研发的新型双胆碱酯酶抑制剂，能够同时抑制乙酰胆碱酯酶和丁酰胆碱酯酶，获批用于治疗阿尔兹海默病。琥珀酸安维吖啶是全新化学分子结构。（全球首批：中国2026年6月）奥美克松®（阿更葡糖钠注射液）是杭州奥默医药股份有限公司研发的一款特异性肌松拮抗剂，获批用于拮抗罗库溴铵诱导的神经肌肉阻滞。奥美克松®是国内首个、全球第二个靶向性肌松拮抗剂。与首个获批的肌松拮抗剂舒更葡糖钠临床试验头对头比较，疗效非劣效于舒更葡糖钠，安全性展现显著优势。阿更葡糖钠已在澳洲完成人种桥接研究，并与美国FDA进行了EOP II meeting，2026年启动海外临床试验。（全球首批：中国2026年6月改良新药改良型新药共获批36 个。其中，改良新活性成分获批1个，改良新剂型/新工艺获批14个，新增适应症获批27个。改良新剂型包括：气雾剂、缓释剂和混悬剂等。新增适应症，值得关注的新药包括：全球首个获批用于治疗干燥综合征的生物制剂泰它西普，首个用于治疗围术期胃癌的PD-1单抗药物斯鲁利单抗；国内首个获批用于治疗白内障术后炎症和疼痛的非甾体类抗炎药物洛索洛芬钠，首个获批用于治疗HES的靶向IL-5生物制剂美泊利珠单抗。新活性成分醋酸伏诺拉生注射用浓溶液是南京柯创制药在原研口服药“富马酸伏诺拉生片”（武田制药的沃克®）基础上进行活性成分和剂型改良的新药，注册分类为2.1、2.2和2.4类，获批用于消化性溃疡出血。目前国内伏诺拉生已有片剂剂型，注射剂型为因病情严重而无法口服用药的患者，提供了一个快速起效的治疗选择。新剂型/新处方工艺天坛维安®（皮下注射人免疫球蛋白）是国药集团所属成都蓉生药业有限责任公司自主研发的一款人免疫球蛋白改良新剂型。该产品是国内首个获批上市的皮下注射人免疫球蛋白，与传统静脉注射人免疫球蛋白相较，皮下注射人免疫球蛋白注射体积小、全身不良反应发生率低、给药便捷，患者可居家自行给药。目前，人免疫球蛋白已有剂型包括：静脉注射液和冻干粉针剂。泰爱®（泰它西普注射液）是荣昌生物研发的改良型新药，注册类型为2.1类和2.2类，分别为新剂型和新增适应症，新增适应症为IgA肾病，此前，泰它西普已获批适应症包括系统性红斑狼疮、类风湿关节炎和全身型重症肌无力。目前，泰它西普已有剂型为冻干粉针剂和预充制剂。注射用紫杉醇（白蛋白结合型）（Ⅱ）是石药集团自主研发的纳米制剂，采用了创新的处方和制备工艺，相关专利已在中美欧等主要国家获得授权。其适应症为联合化疗失败的转移性乳腺癌或辅助化疗后6个月内复发的乳腺癌（除非有临床禁忌症，既往化疗中应包括一种蒽环类抗癌药）。目前，紫杉醇已有剂型为注射剂、口服溶液、胶束和脂质体。润尔卓®（洛索洛芬钠滴眼液）是润尔眼科研发的改良新剂型，注册分类为2.2和2.4类，获批用于治疗白内障术后炎症和疼痛。润尔卓®是国内首个获批用于该适应症的非甾体类抗炎药物。目前洛索洛芬钠已有剂型：普通片剂、分散片、颗粒、胶囊、口服溶液、贴剂和凝胶贴膏等。福坦宁/Fortacin®（利多卡因丙胺卡因气雾剂）是复星医药引进PLETHORA SOLUTIONS的改良气雾剂，获批用于早泄治疗，这是继口服达泊西汀之后，国内第二款治疗早泄的新药。目前，利多卡因丙胺卡因已有乳膏剂、凝胶剂和贴膏。注射用醋酸曲普瑞林（II）是长春金赛药业研发的改良缓释剂型，获批用于体重20kg及以上儿童中枢性性早熟的治疗。目前国内已有剂型有溶液型注射液、粉末剂和微球注射液。恒宜®（环孢素滴眼液（Ⅳ））是恒瑞医药从Novaliq公司引进的一款改良新剂型，注册分类为2.2和2.4类，获批用于治疗干眼所致的泪液生成减少的患者，以改善干眼的体征。这是中国首个0.1%无水环孢素滴眼液。环孢素滴眼液（Ⅳ）是基于全球首个无水药物递送技术平台EyeSol®研发的药物。相较于水基0.05%环孢素，环孢素滴眼液（Ⅳ）生物利用度提升17.6倍，延长药物在角膜停留的时间。同时，可增强角膜渗透能力，深入基质层发挥抑制T细胞活化与炎症因子释放的作用。枸地氯雷他定口服溶液是合肥医工医药全资子公司合肥恩瑞特药业研发的一款改良新剂型，注册分类为2.2和2.4类，获批用于缓解2岁至11岁儿童季节性过敏性鼻炎患者的鼻部和非鼻部症状；用于缓解6个月至11岁儿童患者的常年性过敏性鼻炎的鼻部和非鼻部症状；用于缓解6个月至11岁儿童患者的慢性特发性荨麻疹瘙痒的症状，减少荨麻疹的数量和荨麻疹的大小。目前，枸地氯雷他定已有剂型包括片剂和胶囊。安泰坦XR®（氘丁苯那嗪缓释片）是梯瓦医药研发的一款改良新剂型，获批用于治疗成人与亨廷顿病（HD）有关的舞蹈病。氘丁苯那嗪缓释片采用内控释、外速释的双层释放，由速释外层包衣与控释渗透片芯组成；其中，控释片芯应用双室渗透泵技术，可实现药物在体内持续释放。目前，氘丁苯那嗪已有剂型为普通片剂。布瑞哌唑口溶膜本月获批了两家企业，分别是上海欣峰制药和博志研新泰州注册申报的改良新剂型，获批用于精神分裂症的治疗。目前，布瑞哌唑已获批剂型包括：口崩片、普通片剂和口溶膜剂型。翰诺®（利拉鲁肽（H）注射液）是深圳翰宇药业研发的一款改良新工艺，获批用于成人2型糖尿病患者的血糖控制，并可降低伴有心血管疾病的2型糖尿病成人患者的主要心血管不良事件风险。利拉鲁肽采用全化学合成工艺，区别于传统生物发酵、生物类似药研发路径，是国内首个以全化学合成路径获批的利拉鲁肽制剂。视姝®（地塞米松眼用混悬注射液）是欧康维视研发的一款可生物降解的单次注射的缓释植入剂型，适用于眼科术后炎症的治疗。视姝®利用Verisome药物输送技术将地塞米松递送至眼后房下部虹膜后，直接抑制炎症介质的合成和释放，能在眼科术后持续、稳定地抑制炎症反应。目前，国内地塞米松眼科用药除了传统眼膏和滴眼液，还包括可生物降解的控释玻璃体内植入剂、眼内混悬液和水凝胶缓释泪点塞等新兴剂型。新增适应症济可舒®（玛硒洛沙韦片）新增适应症：用于青少年流感治疗。此次获批后，济可舒®将从成人适应症拓展至12岁及以上青少年人群，为青少年人群流感治疗提供更便捷、高效的选择。泰爱®（注射用泰它西普）新增适应症：治疗干燥综合征（干燥病）。此前，泰它西普已获批适应症包括系统性红斑狼疮、类风湿关节炎、全身型重症肌无力和IgA肾病，泰爱®是全球首个用于治疗干燥症的生物制剂。倍捷欣/Bejescin®（奥妥珠单抗β注射液）新增适应症：附条件获批用于治疗原发性膜性肾病。此前，该药已获批用于治疗视神经脊髓炎谱系疾病。汉斯状/Hetronifly®（斯鲁利单抗注射液）新增适应症：联合奥沙利铂和替吉奥用于肿瘤PD-L1表达 CPS≥5的可手术切除的胃癌新辅助及手术后单药辅助治疗，这也是全球首个用于胃癌围术期治疗的PD-1单抗药物，是汉斯状®获批的第6项适应症，在临床试验阶段被纳入突破性治疗药物程序，通过优先审评审批程序获批上市。此前，汉斯状®已获批适应症涉及瘤种包括实体瘤、鳞状非小细胞肺癌、广泛期小细胞肺癌、食管鳞状细胞癌和非鳞状非小细胞肺癌。艾瑞康®（羟乙磺酸达尔西利片）新增适应症：联合内分泌治疗用于激素受体（HR）阳性，人表皮生长因子受体2（HER2）阴性的高复发风险的早期乳腺癌患者的辅助治疗。这是该药在国内获批的第3项适应症，从晚期拓展至早期辅助治疗。泽普平®（盐酸吉卡昔替尼片）新增适应症：用于治疗成人重度斑秃。这是该药在国内获批的第2项适应症，此前，已获批用于治疗中、高危骨髓纤维化。复迈宁®（芦沃美替尼片）新增适应症：用于2岁及2岁以上经系统治疗后复发或难治的朗格汉斯组织细胞增生症（LCH）儿童及青少年患者。这是复迈宁®在国内获批的第3项适应症，在临床阶段获突破性治疗认定，又系临床急需的罕见病儿童用药，经优先审评审批程序获批上市。此前，芦沃美替尼已获用于治疗LCH和组织细胞肿瘤以及I型神经纤维瘤病。毕太维/Braftovi®（恩考芬尼胶囊）新增适应症：联合贝美替尼片（美妥维/Mektovi®），用于治疗BRAFV600E突变型转移性非小细胞肺癌成人患者。这是该药在国内获批的第2项适应症，此前已获批与西妥昔单抗联合，用于BRAFV600E突变型结直肠癌患者。拓舒沃/Tibsovo®（艾伏尼布片）新增适应症：用于联合阿扎胞苷治疗携带易感异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变，因合并症无法使用强诱导化疗或者年龄≥75岁的新诊断急性髓系白血病患者。这是该药在国内获批第2项适应症，此前，该药已获批用于IDH1突变AML的单药后线治疗。在全球范围内，拓舒沃®的适应症还覆盖骨髓增生异常综合征（MDS）及胆管癌。颂狄多/Sotyktu®（氘可来昔替尼片）新增适应症：适用于对于既往改善病情抗风湿药（DMARD）应答不佳或不耐受的活动性银屑病关节炎（PsA）成人患者。本品可单独使用或与甲氨蝶呤（MTX）联用。这是该药在国内获批第2项适应症，此前，该药已获批用于系统治疗或光疗的成年中重度斑块状银屑病患者。迈吉宁/Mekinist®（曲美替尼片）新增适应症：联合泰菲乐®（甲磺酸达拉非尼胶囊），用于治疗BRAF V600E突变阳性、放射性碘难治或不适用、且血管内皮生长因子酪氨酸激酶抑制剂（VEGFR-TKI）治疗失败的局部晚期或转移性分化型甲状腺癌成人患者。这是该药在国内获批的第4项适应症，此前，已获批适应症涉及瘤种包括：黑色素瘤和非小细胞肺癌。泰菲乐/Tafinlar®（甲磺酸达拉非尼胶囊）新增适应症：联合迈吉宁®（曲美替尼片），用于治疗BRAF V600E突变阳性、放射性碘难治或不适用、且血管内皮生长因子酪氨酸激酶抑制剂（VEGFR-TKI）治疗失败的局部晚期或转移性分化型甲状腺癌成人患者。这是该药在国内获批的第4项适应症，此前，已获批适应症涉及瘤种为黑色素瘤和非小细胞肺癌。倍优适/Beovu®（布西珠单抗注射液）新增适应症：根据临床试验预测是增殖性糖尿病视网膜病变（PDR）。这是该药在国内获批的第2项适应症，此前，已获批糖尿病黄斑水肿（DME）所致视力损害。倍优适®已在美国获批用于治疗糖尿病性黄斑水肿和新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性。泽倍珂/Akeega®（尼拉帕利阿比特龙片）新增适应症：联合泼尼松或泼尼松龙用于携带胚系和/或体系BRCA2基因突变的转移性内分泌治疗敏感性前列腺癌成人患者（mHSPC）。这是该药在国内获批的第2项适应症。此前，泽倍珂®已获批用于治疗携带胚系和/或体系BRCA基因突变的转移性去势抵抗性前列腺癌成人患者（mCRPC）。唯择/Verzenios®（阿贝西利片）新增适应症：联合甲苯磺酸依仑司群片，用于既往接受过内分泌治疗的雌激素受体阳性(ER+)､人表皮生长因子受体2阴性(HER2-)､ESR1突变的局部晚期或转移性乳腺癌成人患者｡这是该药在国内获批的第4项适应症，此前，已获批ER阳性、HER2阴性的局部晚期或转移性乳腺癌和HR阳性、HER2阴性、淋巴结阳性，高复发风险的早期乳腺癌成人患者的辅助治疗。泰瑞沙/Tagrisso®（甲磺酸奥希替尼片）新增适应症：联合赛沃替尼用于治疗表皮生长因子受体（EGFR）基因突变阳性经EGFR酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗后进展的伴MET扩增的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）。这是该药在国内获批的第6项适应症。此前，已获批EGFR T790突变、EGFR19或21外显子L855R置换突变的转移非小细胞肺癌。新可来/Nucala®（美泊利珠单抗注射液）新增适应症：用于成人和12岁及以上青少年无明确的非血液学继发性病因的高嗜酸性粒细胞增多综合征（HES）的治疗。这是国内首个治疗HES的靶向IL-5生物制剂，也是该药获批的第5项适应症。此前，该药已获批适应症包括嗜酸性肉芽肿性多血管炎（EGPA），重度嗜酸粒细胞性哮喘（SEA）、慢性鼻窦炎伴鼻息肉（CRSwNP）及慢性阻塞性肺疾病（COPD）。艾瑞利®（阿得贝利单抗注射液）新增适应症：本品联合含铂化疗作为新辅助治疗，术后继续以本品作为单药辅助治疗，用于治疗可手术切除的II、IIIA和IIIB期且无已知表皮生长因子受体（EGFR）突变或间变性淋巴瘤激酶（ALK）重排的成人非小细胞肺癌（NSCLC）患者。这是国内首个获批治疗NSCLC围术期适应症的PD-L1抑制剂，也是阿得贝利单抗在肺癌领域获批的第2项适应症。此前，已获批用于广泛期小细胞肺癌一线治疗。安泰坦XR®（氘丁苯那嗪缓释片）新增适应症：用于治疗迟发性运动障碍。同日，已获批适应症亨廷顿病有关的舞蹈病。可瑞达/Keytruda®（帕博利珠单抗注射液）新增适应症：联合紫杉醇(联合或不联合贝伐珠单抗)用于经充分验证的检测评估肿瘤表达PD-L1(综合阳性评分(CPS)≥1)的既往接受过一线或二线全身治疗的铂耐药上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌成人患者的治疗。这是该药在国内获批的第22项适应症，此前已获批适应症涉及黑色素瘤、非鳞状非小细胞肺癌、非小细胞肺癌、食管鳞状细胞癌、头颈部鳞状细胞癌、食管或胃食管结合部癌、肝细胞癌、乳腺癌、结直肠癌、胆道癌、宫颈癌、尿路上皮癌和子宫内膜癌等瘤种。沃瑞沙/Orpathys®（赛沃替尼片）新增适应症：附条件获批用于治疗经过至少2种系统治疗后失败的MET基因扩增的局部晚期或转移性胃癌或胃食道连接部 (GC/GEJ) 腺癌成人患者。这是该药在国内获批的第3项适应症（第四次获批），此前，已获批用于MET外显子14跳跃突变的非小细胞肺癌和EGFR突变阳性伴MET扩增的非鳞状非小细胞肺癌患者。古代经典名方中药复方制剂6个，为华润三九的大建中汤膏、江西药都樟树制药的清肺汤颗粒、江苏康缘药业的一贯煎颗粒、山东齐都药业的清金化痰汤颗粒、山东润中药业和河北万邦复临药业的芍药甘草汤颗粒。新药是指NDA，范围包含化药1类、2类和5.1类，治疗用生物制品1类、2类、3类，中药1类、2类和3类。创新药范围：包括1类创新药、5类化药和3类治疗用生物制品中的进口原研药品；改良新药范围：包括2类改良型新药、5类化药和3类治疗用生物制品中的进口改良药品，以及1类创新药中的新增适应症品种。点击“阅读原文”查看更多精彩内容

2026-07-24

·梅斯风湿新前沿

5~6 月风湿免疫科获批的5款新药！

2026 年 5～6 月，风湿免疫领域迎来新药获批「小高峰」。本文梳理 5~6 月风湿免疫科6款获批新药（含新适应症），一起来看看吧。 01 阿帕达酶 α 通用名：注射用阿帕达酶 α 辛奈达酶 α 药品成分英文名：Apadamtase alfa 获批适应症：适用于儿童和成人先天性血栓性血小板减少性紫癜（congenital thrombotic thrombocytopenic purpura，简称 cTTP）患者的按需或预防酶替代治疗（ERT）。 cTTP 是一种极为罕见的慢性凝血障碍疾病，由 ADAMTS13 酶缺乏引起。患者可能发生血小板减少、微血管病性溶血性贫血、多器官缺血损伤等症状，如果不进行治疗，急性 TTP 发作的死亡率超过 90%。阿帕达酶α辛奈达酶α（TAK-755）是武田研发的一款酶替代疗法。该药是一种重组 ADAMTS13 蛋白，能够替代缺失或功能异常的 ADAMTS13 酶，恢复血液凝血正常功能，缓解 cTTP 症状，并改善患者的生活质量和预期寿命。 02 氘可来昔替尼通用名：氘可来昔替尼片药品成分英文名：Deucravacitinib 获批适应症：适用于对既往改善病情抗风湿药（DMARD）应答不佳或不耐受的活动性银屑病关节炎（PsA）成人患者。本品可单独使用或与甲氨蝶呤（MTX）联用。银屑病关节炎（PsA）是一种具有高度异质性的疾病，约6%-13%的银屑病患者会合并关节炎，导致关节疼痛甚至不可逆的残疾。由于该病好发于30-50岁的青壮年人群，长期规范治疗对维持患者社会功能至关重要。氘可来昔替尼的获批得益于POETYK PsA-1和POETYK PsA-2两项全球Ⅲ期临床试验的积极数据。研究证实，每日一次口服该药可显著改善ACR20、MDA（最小疾病活动度）及PASI 75等多项关键指标，且临床获益持续至52周。更值得关注的是，事后分析显示该药能有效抑制PsA患者的影像学进展，为保护关节功能提供了有力证据。在安全性方面，氘可来昔替尼展现出良好的耐受性，且无传统JAK抑制剂相关的严重心血管或血栓风险，为合并心血管高危因素的患者提供了更优选择。 03 泰它西普（干燥综合征适应症）通用名：注射用泰它西普药品成分英文名：Telitacicept 获批适应症：用于在接受常规治疗基础上，活动性（ESSDAI≥5 分）的干燥综合征（干燥病）成人患者。干燥综合征是一种慢性炎症性自身免疫性疾病，以淋巴细胞浸润和外分泌腺体损伤为主要特征。除唾液腺和泪腺功能障碍导致的持续口干、眼干外，还可累及多系统器官。我国干燥综合征的患病率为0.3%～0.7%，且呈上升趋势。然而，干燥综合征长期缺乏针对性治疗药物。泰它西普是由荣昌生物自主研发的first-in-class重组B淋巴细胞刺激因子（BLyS）/增殖诱导配体（APRIL）双靶点融合蛋白，通过同时抑制BLyS和APRIL与B细胞表面受体结合，阻止B细胞异常分化和成熟，有效减轻机体的病理性免疫反应。 04 斯贝利单抗通用名：斯贝利单抗注射液（皮下注射）药品成分英文名：Sibeprenlimab 获批适应症：用于降低存在疾病进展风险的原发性免疫球蛋白 A 肾病（IgAN）成人患者的蛋白尿。 IgA肾病是一种以肾小球系膜区IgA或IgA为主的免疫球蛋白沉积为特点的肾小球肾炎，是全球最常见的原发性肾小球疾病。斯贝利单抗是全球首个获批治疗IgA肾病的生物制剂，通过靶向抑制增殖诱导配体（APRIL），从上游阻断IgA肾病的核心发病机制。APRIL在IgA肾病“四重打击”致病通路中扮演核心推手角色，斯贝利单抗通过精准阻断APRIL，切断致病的“第一重”和“第二重”打击；显著降低蛋白尿、改善血尿，稳定肾功能；延缓肾小球滤过率（eGFR）的下降，推迟进入透析或肾移植的时间，改善患者的长期预后。 05 奥妥珠单抗通用名：奥妥珠单抗 β 注射液药品成分英文名：MIL62 获批适应症：治疗原发性膜性肾病（pMN）。原发性膜性肾病是一种慢性自身免疫性疾病，可导致潜在的不可逆肾损伤及肾功能减退，是成人原发性肾病综合征最常见的病因。 MAJESTY（NCT04629248）是一项 III 期、随机、开放标签、多中心临床研究，旨在评估奥妥珠单抗在原发性膜性肾病患者中的疗效与安全性。该研究共纳入 142 名受试者，并按 1:1 的比例将其随机分组，分别接受奥妥珠单抗治疗或他克莫司治疗。该研究的主要终点为：在第 2 年（即第 104 周）时达到完全缓解的患者比例。 MAJESTY 研究结果显示，奥妥珠单抗治疗组取得了具有统计学意义且具有临床重要性的积极疗效。与他克莫司治疗组相比，奥妥珠单抗治疗组中有显著更高比例的患者在第 2 年（104 周）实现了完全缓解。参考来源：丁香园风湿时间、新浪医药、医脉通风湿免疫科、肾上线、insight数据库 ●一文看懂“雷诺现象”及其治疗 ●非甾体类抗炎药这样用，事半功倍！ ●痛风患者过亿，这205种食物嘌呤含量表转给所有人！

临床3期

2026-06-29

·远方生命科学

前沿速递 | 中国首个！这种死亡率超90%的罕见病，终于等到了救命药

2026年6月22日，国家药品监督管理局（NMPA）正式批准注射用阿帕达酶α辛奈达酶α（商品名：安则通®）上市。这是中国首个、也是目前唯一获批的重组ADAMTS13药物，为先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）患者带来了全新的治疗选择。什么是cTTP？一种被低估的致命罕见病 cTTP全称为先天性血栓性血小板减少性紫癜，是一种由ADAMTS13基因突变引发的极其罕见的血栓性微血管疾病。患者体内缺乏ADAMTS13酶，导致血管性血友病因子（vWF）多聚体在血液中异常积累，形成微血栓，引发血小板减少、溶血性贫血和多器官损伤。几个关键数字： TTP年发病率仅为每百万人口2~6例，其中cTTP约占5% 急性发作期若不及时治疗，死亡率超过90% cTTP已被纳入我国《第二批罕见病目录》这种疾病的发病年龄跨度很大，从幼儿期到成年、妊娠期都可能首次出现。日常症状隐匿，容易被忽视——偶发头痛、健忘、皮肤瘀斑、腹痛、腹泻等。但一旦进入急性发作期，患者会出现极度乏力、意识混乱、呼吸急促、皮肤或眼白发黄、尿色加深等危急症状，必须立即就医。传统治疗的困境：血浆疗法的局限性 cTTP患者需要终身治疗。传统上，治疗主要依赖新鲜冰冻血浆输注或血浆置换，通过补充外源性ADAMTS13来控制疾病。但血浆治疗存在明显局限：对比维度传统血浆治疗阿帕达酶α辛奈达酶α ADAMTS13酶活性恢复仅19%101% 急性TTP事件（预防期）发生1例0例血小板减少事件基准降低60% 来源异体供血重组蛋白感染/过敏风险存在显著降低数据来源：NEJM 2024;390:1584-1596 血浆治疗不仅酶活性恢复有限，还面临血源紧张、感染风险、过敏反应等问题，患者的长期管理需求难以得到充分满足。安则通®：从"被动救治"到"主动预防" 注射用阿帕达酶α辛奈达酶α是一款重组ADAMTS13蛋白药物，由武田制药研发。它的核心机制很简单：直接补充患者体内缺乏的ADAMTS13酶，从根源上纠正致病机制。关键临床数据（III期研究）：预防性治疗期间，未发生任何急性TTP事件患者ADAMTS13活性恢复至正常水平的101% 血小板减少事件发生率较血浆治疗降低60% 不良事件多为轻中度，最常见的是头痛、腹泻、头晕等这项III期研究结果于2024年5月发表在《新英格兰医学杂志》（NEJM）上，为cTTP的精准治疗提供了高质量的循证依据。更值得关注的是，该药获批的适应症覆盖按需治疗和预防性治疗两种场景：按需治疗：应对急性发作预防治疗：长期规律用药，降低急性发病风险这意味着cTTP的诊疗模式将从"急性发作再抢救"转向"长期稳定管理"，真正实现"可防可控"。全球布局：已在美国、欧盟、日本获批阿帕达酶α辛奈达酶α并非新药，而是经过国际市场验证的创新疗法： 2023年11月：获美国FDA批准，成为首款获批的cTTP酶替代疗法 2024年8月：获欧盟委员会批准 2026年6月：获中国NMPA批准该药曾获FDA快速通道资格、孤儿药资格和优先审评资格，体现了监管机构对其临床价值的认可。对患者意味着什么？对于cTTP患者和家庭来说，这次获批意义重大： 1. 病因治疗，而非单纯控制症状传统血浆治疗只能部分补充酶活性，而安则通®能将ADAMTS13活性恢复至正常水平，从根源上减少微血栓形成。 2. 预防性治疗成为可能长期规律用药可降低急性发作风险，减少器官损伤，改善生活质量。 3. 儿童患者同样受益该药获批适用于儿童和成人患者，为婴幼儿cTTP患者提供了重要的治疗选择。北京儿童医院血液病专家指出，该药有助于提升对cTTP早期识别和干预策略的认识。 4. 安全性更可控作为重组蛋白药物，避免了异体血浆带来的感染和过敏风险。写在最后 cTTP是一种极其凶险的罕见病，患者和家庭长期承受着巨大的身心压力。安则通®的获批，让中国cTTP患者终于拥有了与国际同步的病因靶向治疗选择。从2023年美国FDA批准，到2026年中国NMPA批准，这个"全球首创"药物进入中国市场的速度，也体现了我国罕见病审评审批效率的提升。希望未来能有更多创新疗法加速进入中国，让每一位罕见病患者都能"有药可用、用得起药"。 📌 温馨提示： cTTP属于罕见病，确诊和治疗都需要在专业血液科医生的指导下进行。如果您或家人有相关症状，建议尽早到正规医院血液科就诊。本文仅供健康科普，不构成诊疗建议。参考资料：国家药品监督管理局药品批准证明文件送达信息，2026年6月22日 Scully M, et al. Recombinant ADAMTS13 in Congenital Thrombotic Thrombocytopenic Purpura. N Engl J Med. 2024;390:1584-1596. 中华医学会血液学分会. 血栓性血小板减少性紫癜诊断与治疗中国指南(2022年版) 武田中国官方新闻稿，2026年6月23日

100 项与阿帕达酶α/辛奈达酶α 相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
-	-	-	DB15164

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
先天性血栓性血小板减少性紫癜	美国	Takeda Pharmaceuticals U.S.A., Inc.	2023-11-09

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
急性缺血性卒中	临床2期	美国	Clinigen Clinical Supplies Management	2026-05-17
急性缺血性卒中	临床2期	美国	Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.	2026-05-17
急性缺血性卒中	临床2期	中国	Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.	2026-05-17
急性缺血性卒中	临床2期	中国	Clinigen Clinical Supplies Management	2026-05-17
急性缺血性卒中	临床2期	日本	Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.	2026-05-17
急性缺血性卒中	临床2期	日本	Clinigen Clinical Supplies Management	2026-05-17
急性缺血性卒中	临床2期	比利时	Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.	2026-05-17
急性缺血性卒中	临床2期	比利时	Clinigen Clinical Supplies Management	2026-05-17
急性缺血性卒中	临床2期	巴西	Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.	2026-05-17
急性缺血性卒中	临床2期	巴西	Clinigen Clinical Supplies Management	2026-05-17

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临床结果

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分期

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT03393975 (ASH2025)	临床3期	先天性血栓性血小板减少性紫癜	48	rADAMTS13	鹽鏇憲糧鏇選醖選淵網(選積鑰衊顧獵衊夢淵鑰) = 築願衊壓窪蓋繭構簾蓋齋顧糧衊醖願膚壓鹽積 (簾鹽蓋鹹選鬱窪膚積網 ) 更多	积极	2025-12-06
				PBT	齋鏇鏇鬱壓壓顧糧膚範(範簾壓構襯製襯淵網鏇) = 觸製廠顧鏇鏇築顧餘壓齋製襯範齋壓簾糧觸獵 (醖廠壓鑰遞鏇鹹蓋襯淵 ) 更多
NCT03393975 (phase 3, ASH2024)	临床3期	先天性血栓性血小板减少性紫癜 ADAMTS13 enzyme \| VWF total protein antigen \| VWF activity	36	rADAMTS13	築衊淵鏇襯鬱製鹹糧繭(蓋襯齋憲鏇鏇夢夢繭壓) = 網餘蓋製餘糧夢鏇遞憲淵淵網鏇餘觸艱襯繭醖 (築築製鏇願襯艱齋醖糧, -29.5 ~ to 2.4)	积极	2024-12-09
				Plasma-based therapies (PBT)	築衊淵鏇襯鬱製鹹糧繭(蓋襯齋憲鏇鏇夢夢繭壓) = 醖築襯鬱鬱窪築鏇鹹膚淵淵網鏇餘觸艱襯繭醖 (築築製鏇願襯艱齋醖糧, -13.3 ~ 3.5)
ASH2024	-	血栓性血小板减少性紫癜	14	Apadamtase alfa	鹹築醖糧淵憲蓋構繭築(鬱憲壓憲製顧網壓糧憲) = 衊餘窪簾築壓壓簾鹹顧衊遞夢遞鹹膚繭積網艱 (願簾願淵廠網觸鏇衊鹽 )	积极	2024-12-07
NCT03393975 (Pubmed \| N Engl J Med) 人工标引	临床3期	先天性血栓性血小板减少性紫癜 ADAMTS13	32	Recombinant ADAMTS13	製範蓋鹹齋鑰餘廠艱繭(鑰醖觸鑰衊淵顧鏇獵鹽) = 窪糧淵遞衊網鑰壓鏇簾鏇繭襯蓋顧鏇餘遞簾廠 (窪醖襯積壓淵廠製鑰選 ) 更多	积极	2024-05-02
				Standard Therapy (plasma-derived products)	製範蓋鹹齋鑰餘廠艱繭(鑰醖觸鑰衊淵顧鏇獵鹽) = 鏇糧遞窪襯衊艱築廠憲鏇繭襯蓋顧鏇餘遞簾廠 (窪醖襯積壓淵廠製鑰選 ) 更多
NCT03997760 (RAISE, CTgov)	临床1期	镰状细胞血症	19	Placebo	簾獵築窪夢積獵構網鹽 = 鹹鹹網鏇構鬱襯膚範壓糧構鏇選鏇觸選膚選鏇 (憲醖餘齋構襯夢壓範鑰, 築選廠蓋夢網簾選蓋壓 ~ 鹽齋觸淵鏇膚廠鹹鏇廠) 更多	-	2024-04-23
NCT03997760 (ASH2023)	临床1期	镰状细胞血症	19	rADAMTS13	鬱鑰廠壓衊遞獵範獵遞(遞齋範膚鹹鑰選鹽網齋) = 願構觸繭壓艱窪築鏇選網蓋艱膚鏇願衊醖衊積 (鑰網鏇觸鑰鹽製範顧膚 ) 更多	积极	2023-12-09
FDA 人工标引	N/A	先天性血栓性血小板减少性紫癜	86	ADZYNMA	築範範夢顧壓製選遞壓(觸觸觸獵願廠顧簾簾獵) = 艱遞夢選蓋廠衊選積襯蓋醖齋壓繭構鑰網艱積 (壓衊淵憲製衊襯鏇製觸 ) 更多	积极	2023-11-09
				Plasma-Based Therapies	築範範夢顧壓製選遞壓(觸觸觸獵願廠顧簾簾獵) = 構鏇網醖製膚鏇膚艱鬱蓋醖齋壓繭構鑰網艱積 (壓衊淵憲製衊襯鏇製觸, 0.304) 更多
NCT03922308 (EHA2023)	临床2期	获得性血栓性血小板减少性紫癜	28	Placebo	壓簾衊網鹹鑰築糧鹽積(淵糧淵壓艱鹹網餘範醖) = 築構襯選築醖繭觸蓋艱艱衊鬱廠醖鹽蓋簾鏇選 (膚鹹鏇蓋淵餘窪蓋構鏇 )	-	2023-06-08
				rADAMTS13 40 IU/kg IV	壓簾衊網鹹鑰築糧鹽積(淵糧淵壓艱鹹網餘範醖) = 積衊簾選膚顧簾壓廠齋艱衊鬱廠醖鹽蓋簾鏇選 (膚鹹鏇蓋淵餘窪蓋構鏇 )
NCT03922308 (SOAR-HI, CTgov)	临床2期	获得性血栓性血小板减少性紫癜	28	Placebo (Standard of Care (SoC) + Placebo)	鬱膚襯網範鏇膚壓築鏇(淵網網製夢積遞願齋淵) = 窪壓艱壓獵網餘艱繭艱簾鹹鏇顧願簾窪願廠鏇 (選構網膚網鏇製鑰糧獵, 0.19247) 更多	-	2022-12-01
				Placebo+SHP655 (SoC + SHP655 + Placebo)	鬱膚襯網範鏇膚壓築鏇(淵網網製夢積遞願齋淵) = 遞鑰齋繭顧蓋窪鹹窪繭簾鹹鏇顧願簾窪願廠鏇 (選構網膚網鏇製鑰糧獵, NA) 更多