GC-012F(GC-012F) - 药物靶点：BCMA x CD19_在研适应症：多发性骨髓瘤，难治性多发性骨髓瘤，免疫球蛋白轻链淀粉样变性_专利_临床

概要

基本信息

药物类型

自体CAR-T

别名

BCMA-Antigen X bispecific CAR-T cells、BCMA/CD19 dual-targeting CAR-T therapy、AZD0120

+ [3]

靶点

BCMA x CD19

作用方式

抑制剂

作用机制

BCMA抑制剂(B细胞成熟蛋白抑制剂)、CD19抑制剂(B淋巴细胞抗原CD19抑制剂)

治疗领域

肿瘤免疫系统疾病内分泌与代谢疾病+ [5]

在研适应症

多发性骨髓瘤难治性多发性骨髓瘤免疫球蛋白轻链淀粉样变性+ [12]

非在研适应症

BCMA阳性多发性骨髓瘤染色体疾病浆细胞白血病

原研机构

在研机构

+ [3]

非在研机构-

权益机构

亘喜生物科技（上海）有限公司

AstraZeneca PLC

最高研发阶段临床3期

首次获批日期-

最高研发阶段(中国)临床3期

特殊审评孤儿药 (美国)

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关联

29

项与 GC-012F 相关的临床试验

NCT07315503

/ Withdrawn早期临床1期IIT

An Open-label Study to Evaluate the Safety and Efficacy of GC012F in Patients With Difficult-to-Treat (D2T) Rheumatoid Arthritis.

This is An Open-label Study to Evaluate the Safety and Efficacy of GC012F in Patients with Difficult-to-Treat (D2T) Rheumatoid Arthritis.

开始日期2027-12-01

申办/合作机构

中国医学科学院血液病医院

NCT07735637

/ Not yet recruiting临床3期

A Phase III, Open-label, Multicentre, Randomised Study Comparing Consolidation Treatment With AZD0120, an Autologous Dual Targeting Chimeric Antigen Receptor T-cell (CAR-T) Therapy Directed Against BCMA and CD19, Versus Autologous Stem Cell Transplant (ASCT) in Participants With Newly Diagnosed Multiple Myeloma Who Are Transplant Eligible (TE NDMM) (DURGA-6)

The purpose of this study is to measure the efficacy of AZD0120 compared with ASCT in terms of progression-free survival (PFS) according to the International Myeloma Working Group (IMWG) criteria 2016, and MRD negative complete response (CR) rate at 9 months as assessed by Blinded Independent Central Review (BICR), in participants with TE NDMM.
Study details include:
* The study duration is estimated to be up to 13 years from the date the first participant is randomised.
* For participants in Arm A (AZD0120), the total duration of participant follow-up will be 15 years (including a Long Term Follow-up study) after the last participant has received the AZD0120 infusion.
* The treatment duration will be:- Arm A (AZD0120): lymphodepletion over 3 days, a single-day infusion of AZD0120, followed by a maximum of 2 years lenalidomide monotherapy maintenance treatment.
* Arm B (ASCT): conditioning therapy over 24 to 48 hours, ASCT, followed by a maximum of 2 years lenalidomide monotherapy maintenance treatment.
Disclosure Statement: This is an open-label, randomised study with 2 treatment arms.

开始日期2026-08-25

申办/合作机构

AstraZeneca PLC

NCT07303790

/ Recruiting早期临床1期IIT

An Early Exploratory Study to Assess the Tolerability and Safety of GC012F in Patients With Multiple Sclerosis

This is an early exploratory study to assess the tolerability and safety of GC012F CAR T cell injection in Multiple Sclerosis patients.

开始日期2026-03-09

申办/合作机构

华中科技大学同济医学院附属同济医院

100 项与 GC-012F 相关的临床结果

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100 项与 GC-012F 相关的转化医学

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100 项与 GC-012F 相关的专利（医药）

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36

项与 GC-012F 相关的文献（医药）

2026-06-23·Blood Advances

BCMA/CD19 dual-targeting CAR T-cell therapy in older patients with newly diagnosed multiple myeloma: a phase 1 study

Article

作者: Shi, Lang ; Qiang, Wanting ; Shen, Lianjun ; Fan, Xiaoqiang ; Peng, Liying ; Du, Juan ; Shah, Nina ; Liu, Jin ; Lu, Jing ; He, Haiyan ; Zhang, Qi ; Guo, Pei ; Liu, Jia ; Jin, Lina

Abstract:

GC012F, now renamed AZD0120, is an autologous B-cell maturation antigen and CD19 dual-targeting chimeric antigen receptor (CAR) T-cell product manufactured on the FasTCAR platform. CAR T-cell therapy has not been routinely studied in older patients with newly diagnosed multiple myeloma (NDMM), so we assessed AZD0120 as frontline treatment for patients with MM aged ≥70 years. In this single arm phase I study, patients with NDMM aged ≥70 years received 2 cycles of VRD (bortezomib/lenalidomide/dexamethasone) induction therapy followed by AZD0120 infusion at the dose of 1.5 × 105 or 3 × 105 cells per kg. Eight patients received AZD0120, with 4 frail and 4 nonfrai according to the Intergroupe Francophone du Myclome Simplified Frailty Score criteria. At a median follow-up of 9.8 months after infusion, hematologic toxicities were the most common grade ≥3 treatment-emergent adverse events, including lymphopenia (25%), leukopenia (50%), and neutropenia (75%). Four (50%) patients had cytokine release syndrome, all grade 1. No immune effector cell-associated neurotoxicity syndrome was observed. All patients achieved a stringent complete response, and all patients achieved minimal residual discase (MRD) negativity by Euroflow (10-6) at 1 month, with MRD negativity rates of 100% among evaluable patients at month 6 (n = 7) and month 12 (n = 2). Two frail patients with Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) performance status score of 2 improved to score 1 after infusion. AZD0120 CAR T-cell therapy shows promising preliminary efficacy and a manageable safety profile for older patients with NDMM. This trial was registered at www.clinicaltrials.gov as NCT05840107.

2026-06-01·Transplantation and Cellular Therapy

Real-World Assessment of Prophylactic Anakinra on Neurotoxicity and Cytokine Release Syndrome after CD19 Chimeric Antigen Receptor T-Cell Therapy in Relapsed and Refractory B-Cell Lymphoma: An Inverse Probability of Treatment Weighting Analysis

Article

作者: Yamshon, Samuel ; Shore, Tsiporah ; Fein, Joshua ; van Besien, Herman ; Barker, Juliet ; Saldarriaga, Mateo Mejia ; Hackett, Christopher S ; Mayer, Sebastian ; Andreoli, Mia ; Pasciolla, Michelle ; Assal, Amer ; Chokr, Nora ; Easton, Neela ; Alperovich, Anna ; Arteaga, Alexandra Gomez ; Choi, Daniel ; Ma, Barbara ; Gribbin, Caitlin

CD19-directed chimeric antigen receptor T-cell (CAR T) therapy has significantly improved outcomes for patients with relapsed or refractory B-cell non-Hodgkin lymphoma (R/R B-NHL) but is frequently complicated by immune effector cell-associated neurotoxicity syndrome (ICANS), a major cause of morbidity and mortality. Preclinical and early-phase clinical studies suggest that interleukin-1 blockade with anakinra may mitigate ICANS without impairing CAR T efficacy. However, real-world data evaluating the efficacy and safety of prophylactic anakinra remain limited. We performed a retrospective analysis comparing CAR T toxicities and clinical outcomes among patients treated with prophylactic anakinra versus controls using inverse probability of treatment weighting (IPTW), hypothesizing that anakinra prophylaxis would be associated with decreased severe ICANS. In 2023, our institution implemented a policy for anakinra prophylaxis for high-risk patients based on promising early-phase data. We conducted a single-center retrospective cohort study of 176 adult patients with R/R B-NHL who received CD19 CAR T therapy between 2018 and 2025. The analysis was restricted to patients meeting institutional criteria for anakinra prophylaxis (age ≥65 yr or receipt of a CD28 costimulatory domain CAR T product), excluding those with baseline ICE score <8. Patients treated with anakinra in the postpolicy era were compared with patients treated prior to the implementation of the policy. IPTW was used to balance baseline clinical and disease-related covariates between groups. After IPTW, patients receiving prophylactic anakinra had a higher incidence of any-grade ICANS compared with those who did not (40.0% versus 23.0%, P = .03), while rates of grade ≥3 ICANS were similar between groups (P = .62). In multivariate regression, anakinra prophylaxis was associated with increased odds of any-grade ICANS (aOR 3.22; 95% CI 1.39 to 7.46) but not grade ≥3 ICANS (aOR 1.84; 95% CI 0.61 to 5.5). Rates of all-grade cytokine release syndrome (CRS) were comparable (P = .74); however, in multivariate regression, anakinra prophylaxis was associated with increased odds of grade ≥3 CRS (aOR 17.83; 95% CI 1.30 to 245.21), though the estimate was imprecise due to sparse events. Grade ≥3 infections were more common in the anakinra cohort (21.5% versus 7.3%; P = .01) by day 30 and by day 90 (27.1% versus 10.4%; P = .01). Grade ≥3 infections remained associated with use of anakinra in multivariate regression (day 30: aOR 7.08; 95% CI 1.90 to 26.30, P = .004) (day 90: aOR 5.59; 95% CI 1.83 to 17.04; P = .003). No differences in response rates, event-free or overall survival were observed between groups. In this single-center historical comparison of high-risk patients receiving CD19 CAR T cells, prophylactic anakinra did not reduce severe ICANS and was associated with increased immune-mediated toxicities and infectious complications. Causal inference is limited by policy-driven treatment assignment, residual temporal confounding, and limited practical overlap. These findings suggest the need for caution in routine use of anakinra prophylaxis outside of clinical trials and underscore the importance of prospective studies to better define optimal toxicity mitigation strategies.

2026-05-01·LEUKEMIA

Evolving therapeutic strategies in mantle cell lymphoma: advancements and future directions

Review

作者: Sofia, Antonella ; Catania, Gioacchino ; Zacchi, Giulia ; Maher, Nawar ; Tavarozzi, Rita ; Ladetto, Marco ; Zanni, Manuela ; D'Andrea, Francesca

Abstract:

Mantle cell lymphoma (MCL) is a biologically and clinically heterogeneous B-cell malignancy with a historically poor prognosis. Recent advances have substantially expanded treatment options, particularly through the integration of targeted therapies, chemotherapy-free regimens, and cellular approaches. Frontline treatment now incorporates Bruton’s tyrosine kinase inhibitors (BTKi) in combination with chemotherapy and in chemotherapy-free regimens. For patients with relapsed or refractory disease, particularly those previously exposed to BTKi, chimeric antigen receptor T-cell (CAR T) therapies and third-generation BTKi like pirtobrutinib provide highly effective options while several novel agents, including bispecific antibodies (bsAbs), are under investigation. Nevertheless, achieving long-lasting remissions is still a major challenge, especially among high-risk patients. Future directions include optimizing sequencing, refining rational combination therapies, expanding the application of bsAbs, and integrating small molecules and novel immunoconjugates to enhance therapeutic efficacy and long-term outcomes. This review provides an overview of the current and emerging therapies for MCL, highlighting how the integration of biological agents, strategic combinations, and patient-centered approaches are driving the next phase of MCL treatment.

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项与 GC-012F 相关的新闻（医药）

2026-08-13

·百度百家

2026多发性骨髓瘤市场拆解：58亿美元大单品遭遇专利悬崖，BMS、诺华、原启生物谁能接棒多发性骨髓瘤千亿市场？

多发性骨髓瘤至今仍存在大量未被充分满足的临床治疗需求，靶向药物、CAR-T、核药、双抗等多种前沿技术陆续落地，推动全球药物研发热度持续走高。全球研发资源持续向 BCMA、GPRC5D、CD38 等主流靶点集中，海外药企依托长年的研发积淀搭建了多层级的产品管线，国内创新药企也紧跟前沿靶点趋势加速入局，全球竞争格局逐步走向多元化。不同药企在资金体量、技术积淀、区域商业化渠道上差距明显，各家选择的主攻技术赛道并不一致，成熟上市产品、处于不同临床阶段的储备管线形成了差异化的产品周期。在此背景下选取BMS、诺华两家海外代表性药企以及本土创新力量原启生物开展案例分析，能够从海外老牌巨头、国内新锐两个维度呈现赛道布局特征，后续再顺着行业整体研发动向梳理骨髓瘤药物的技术迭代脉络，可为研判赛道后续走向铺垫基础。本文核心洞察，摘自摩熵咨询《2026年多发性骨髓瘤流行病学趋势及热门靶点药物市场表现洞察》。该报告深度整合自摩熵医药数据库的药物靶点研发、药品销售、企业管线、临床试验等全维度数据，详实的数据对比能够协助业内人士量化评估各家竞争壁垒，精准捕捉赛道迭代节点，为立项规划、商业化布局提供量化层面的决策支撑。一、多发性骨髓瘤治疗领域典型企业案例分析（一）典型企业分析 BMS/强生领跑，GSK突围，诺华受仿制药冲击。研发投入层面，罗氏、强生的 2025 研发支出位居前列，分别达到 148.13 亿美元、146.65 亿美元，小野制药、中外制药投入体量相对更低，仅处于 12.57 亿 - 22 亿美元的区间；营收端强生以 942.93 亿美元的年营收拔得头筹，头部跨国药企整体营收规模普遍突破 400 亿美元。布局方向上，各企业形成差异化特色：强生围绕 CD38 单抗、BCMA CAR-T、GPRC5D 双抗搭建完备管线；百时美施贵宝深耕 BCMA CAR-T、CELMoD、CD3 双抗赛道；诺华侧重核药与 STAMP 抑制剂；阿斯利康、辉瑞发力 ADC 赛道；GSK 主打 BCMA ADC 与双抗；赛诺菲深耕 CD38 单抗，旗下艾沙妥普单抗顺利拿下一线适应症并完成医保准入；罗氏推进 CD38 单抗联用 CAR-T 的相关研究；小野制药、中外制药依托 PD-1、ADC 技术打造差异化管线。单品表现分化明显，强生多款主力 MM 产品涨幅亮眼，CARVYKTI 同比增幅达 95.9%；诺华核药、阿斯利康ADC产品销售额增速突破 40%；百时美施贵宝老牌产品 Revlimid 遭受仿制药冲击营收下滑；GSK 的 BCMA ADC 药物收获关键临床数据并获批上市；赛诺菲重磅单抗完成医保落地，后续放量潜力可观；小野制药核心单品则面临专利悬崖的挑战。全球多发性骨髓瘤治疗药物典型企业研发实力对比（二）核心药企研发能力——百时美施贵宝 1. 血液肿瘤为支柱，重磅产品与细胞疗法协同 Eliquis（134 亿美元）、Opdivo（93 亿美元）构成企业两大营收支柱。聚焦多发性骨髓瘤业务，免疫调节剂 Revlimid 斩获 58 亿美元销售额，Pomalyst/Imnovid 取得 36 亿美元营收；新一代 BCMA CAR-T 产品 Abecma 仅录得 5 亿美元销售额，商业化尚处在起步阶段，短期创收能力弱于传统成熟产品。肿瘤赛道占比由已上市产品的 60% 提升至在研管线的 70%，是未来资源加码的核心方向，多发性骨髓瘤作为血液肿瘤细分板块将收获更多研发倾斜。 2. 血液瘤深耕，多领域并进整体管线分布层面，Repotrectinib、Krazati 两款靶向产品已经顺利获批上市，完成商业化落地，布局方向聚焦肺癌、实体瘤两大实体瘤场景；剩余项目覆盖血液瘤、心血管、皮肤病、纤维化、代谢疾病等多个治疗领域，临床梯队完善，从 I 期早期探索、II 期中期验证、III 期后期推进直至申报上市阶段均有布局。聚焦多发性骨髓瘤赛道，Iberdomide 作为 CELMoD 类在研品种已经推进至申报上市环节，有望拿下全球首款获批 CELMoD 药物的席位，将接续 Revlimid 等老牌免疫调节剂，完善企业骨髓瘤产品线；同机制的 Golcadomide 目前处于 III 期临床，适应症布局淋巴瘤，能够进一步扩充 CELMoD 平台的适用边界。从布局逻辑来看，BMS 一方面依托已经成熟的免疫调节技术深耕多发性骨髓瘤打造重磅候选产品，另一方面通过设立跨治疗领域的管线分散研发风险，早期、中后期管线衔接顺畅。百时美施贵宝主要在研项目临床阶段分布（三）核心药企研发能力——诺华 1. 主要产品销售普遍增长，Kisqali增速领跑 2. 肿瘤免疫双轮驱动，多款新药临近上市诺华2025年主要在研项目临床阶段分析（四）核心药企研发能力——原启生物核心产品OriCAR-017（GPRC5D CAR-T）进入关键临床，实体瘤与血液瘤双线布局。原启生物（OriCell Therapeutics），一家处于临床阶段、专注于开发创新型细胞疗法的生物技术公司。原启生物成立于2015年，在2019年底获得启明创投近亿元的Pre-A轮独家投资后，作为生物创新药研发资产从原能细胞集团剥离，开始以创新型细胞治疗技术平台为核心，聚焦于肿瘤免疫治疗领域的产品开发。二、多发性骨髓瘤治疗药物技术迭代分析（一）技术迭代总览多发性骨髓瘤治疗从化疗到免疫治疗，双抗/CAR-T引领精准靶向时代。梳理多发性骨髓瘤治疗药物的发展脉络，其技术一共完成六代迭代，每一代都有着差异化的药物类别、作用机制与里程碑进展。第一代包含传统化疗以及干细胞移植两类治疗手段，传统化疗选用美法仑、环磷酰胺作为核心药物，依靠 DNA 烷化干扰肿瘤细胞增殖，自上世纪 70 年代投入应用后，患者中位总生存期从 6 个月延长至约 3 年；自体造血干细胞移植（ASCT）依托大剂量化疗后回输干细胞发挥效果，在 1990 年代成为适配移植人群的治疗金标准，进一步将中位总生存期延长至 4-5 年。第二代的主力药物为免疫调节剂（IMiD），先后推出沙利度胺、来那度胺、泊马度胺三代产品，借助 CRBN 蛋白完成 IKZF1/3 的降解实现治疗作用，后续迭代的药物药效、耐受性逐步优化，还能够对来那度胺耐药的病例起效，三款药物依次在 1998 年、2005 年、2013 年获得 FDA 批准，来那度胺更是发展成领域内的基石药物。第三代是蛋白酶体抑制剂（PI），涵盖硼替佐米、卡非佐米、口服剂型伊沙佐米，抑制蛋白酶体的模式由可逆抑制升级为不可逆抑制，药效持续增强，口服剂型也提升了联用的便利性，三款药物分别在 2003 年、2012 年、2015 年获 FDA 批准，卡非佐米后续也在 2021 年拿到我国针对复发难治多发性骨髓瘤的上市许可。第四代治疗聚焦 CD38 单抗赛道，代表药物为达雷妥尤单抗、艾沙妥昔单抗，二者靶向 CD38 以诱导 ADCC、CDC 发挥疗效，分别于 2015 年、2020 年经 FDA 获批，适配不同的临床治疗场景。第五代推出双特异性抗体，靶点布局包含 BCMA/CD3、GPRC5D/CD3 两类，特立妥单抗是全球首款 BCMA/CD3 双抗，后续埃纳妥单抗优化为皮下注射形式提升用药便捷性，塔奎妥单抗开辟 GPRC5D 这一新靶点，Linvoseltamab 则实现 BCMA 双抗疗效升级，多款产品自 2022 年起陆续获得 FDA 批准。第六代为 CAR-T 细胞疗法，常规单靶点产品集中靶向 BCMA，海外率先落地 Abecma、Carvykti 两款药物，之后福可苏、赛恺泽两款国产 BCMA CAR-T 相继获得国内 NMPA 批准；新一代双靶点 CAR-T AZD0120 同步靶向 BCMA 与 CD19，于 2025 年 ASH 年会公布相关研究数据，客观缓解率可达 100%。多发性骨髓瘤治疗药物技术迭代总览（二）未来趋势政策加速审批，技术迈向三抗/双靶点CAR-T，临床聚焦高危干预与序贯优化。多发性骨髓瘤治疗的未来演进方向三、结语多发性骨髓瘤赛道的竞争格局由药企资金投放节奏、管线储备体量、技术迭代速率多重量化指标共同塑造。凭借每年近百亿美元级别的研发投入，BMS 依托 CELMoD 成熟平台积蓄后期重磅管线，诺华依靠核药产品实现销售额超四成的增幅完成放量，原启生物聚焦热门 BCMA 靶点完成本土前沿管线卡位，三家依托差异化的技术储备构筑起各自的竞争壁垒。依托摩熵医药数据库沉淀的药物研发方向、临床试验进度以及市场规模等数据，可完成跨周期的数据横向对照，剥离单一企业短期波动带来的研判干扰。往后伴随前沿疗法商业化提速、医保政策调整重塑单品放量速度，基于量化数据得出的行业研判，既方便药企参照行业投入水平规划预算与管线节奏，也能够加速高性价比新药落地，优化国内多发性骨髓瘤患者的用药可及性。

2026-08-13

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2026多发性骨髓瘤技术迭代复盘：六代疗法演进中，BMS、诺华、原启生物如何卡位关键临床节点？

多发性骨髓瘤至今仍存在大量未被充分满足的临床治疗需求，靶向药物、CAR-T、核药、双抗等多种前沿技术陆续落地，推动全球药物研发热度持续走高。全球研发资源持续向 BCMA、GPRC5D、CD38 等主流靶点集中，海外药企依托长年的研发积淀搭建了多层级的产品管线，国内创新药企也紧跟前沿靶点趋势加速入局，全球竞争格局逐步走向多元化。不同药企在资金体量、技术积淀、区域商业化渠道上差距明显，各家选择的主攻技术赛道并不一致，成熟上市产品、处于不同临床阶段的储备管线形成了差异化的产品周期。在此背景下选取BMS、诺华两家海外代表性药企以及本土创新力量原启生物开展案例分析，能够从海外老牌巨头、国内新锐两个维度呈现赛道布局特征，后续再顺着行业整体研发动向梳理骨髓瘤药物的技术迭代脉络，可为研判赛道后续走向铺垫基础。本文核心洞察，摘自摩熵咨询《2026年多发性骨髓瘤流行病学趋势及热门靶点药物市场表现洞察》。该报告深度整合自摩熵医药数据库的药物靶点研发、药品销售、企业管线、临床试验等全维度数据，详实的数据对比能够协助业内人士量化评估各家竞争壁垒，精准捕捉赛道迭代节点，为立项规划、商业化布局提供量化层面的决策支撑。一、多发性骨髓瘤治疗领域典型企业案例分析（一）典型企业分析 BMS/强生领跑，GSK突围，诺华受仿制药冲击。研发投入层面，罗氏、强生的 2025 研发支出位居前列，分别达到 148.13 亿美元、146.65 亿美元，小野制药、中外制药投入体量相对更低，仅处于 12.57 亿 - 22 亿美元的区间；营收端强生以 942.93 亿美元的年营收拔得头筹，头部跨国药企整体营收规模普遍突破 400 亿美元。布局方向上，各企业形成差异化特色：强生围绕 CD38 单抗、BCMA CAR-T、GPRC5D 双抗搭建完备管线；百时美施贵宝深耕 BCMA CAR-T、CELMoD、CD3 双抗赛道；诺华侧重核药与 STAMP 抑制剂；阿斯利康、辉瑞发力 ADC 赛道；GSK 主打 BCMA ADC 与双抗；赛诺菲深耕 CD38 单抗，旗下艾沙妥普单抗顺利拿下一线适应症并完成医保准入；罗氏推进 CD38 单抗联用 CAR-T 的相关研究；小野制药、中外制药依托 PD-1、ADC 技术打造差异化管线。单品表现分化明显，强生多款主力 MM 产品涨幅亮眼，CARVYKTI 同比增幅达 95.9%；诺华核药、阿斯利康ADC产品销售额增速突破 40%；百时美施贵宝老牌产品 Revlimid 遭受仿制药冲击营收下滑；GSK 的 BCMA ADC 药物收获关键临床数据并获批上市；赛诺菲重磅单抗完成医保落地，后续放量潜力可观；小野制药核心单品则面临专利悬崖的挑战。全球多发性骨髓瘤治疗药物典型企业研发实力对比（二）核心药企研发能力——百时美施贵宝 1. 血液肿瘤为支柱，重磅产品与细胞疗法协同 Eliquis（134 亿美元）、Opdivo（93 亿美元）构成企业两大营收支柱。聚焦多发性骨髓瘤业务，免疫调节剂 Revlimid 斩获 58 亿美元销售额，Pomalyst/Imnovid 取得 36 亿美元营收；新一代 BCMA CAR-T 产品 Abecma 仅录得 5 亿美元销售额，商业化尚处在起步阶段，短期创收能力弱于传统成熟产品。肿瘤赛道占比由已上市产品的 60% 提升至在研管线的 70%，是未来资源加码的核心方向，多发性骨髓瘤作为血液肿瘤细分板块将收获更多研发倾斜。 2. 血液瘤深耕，多领域并进整体管线分布层面，Repotrectinib、Krazati 两款靶向产品已经顺利获批上市，完成商业化落地，布局方向聚焦肺癌、实体瘤两大实体瘤场景；剩余项目覆盖血液瘤、心血管、皮肤病、纤维化、代谢疾病等多个治疗领域，临床梯队完善，从 I 期早期探索、II 期中期验证、III 期后期推进直至申报上市阶段均有布局。聚焦多发性骨髓瘤赛道，Iberdomide 作为 CELMoD 类在研品种已经推进至申报上市环节，有望拿下全球首款获批 CELMoD 药物的席位，将接续 Revlimid 等老牌免疫调节剂，完善企业骨髓瘤产品线；同机制的 Golcadomide 目前处于 III 期临床，适应症布局淋巴瘤，能够进一步扩充 CELMoD 平台的适用边界。从布局逻辑来看，BMS 一方面依托已经成熟的免疫调节技术深耕多发性骨髓瘤打造重磅候选产品，另一方面通过设立跨治疗领域的管线分散研发风险，早期、中后期管线衔接顺畅。百时美施贵宝主要在研项目临床阶段分布（三）核心药企研发能力——诺华 1. 主要产品销售普遍增长，Kisqali增速领跑 2. 肿瘤免疫双轮驱动，多款新药临近上市诺华2025年主要在研项目临床阶段分析（四）核心药企研发能力——原启生物核心产品OriCAR-017（GPRC5D CAR-T）进入关键临床，实体瘤与血液瘤双线布局。原启生物（OriCell Therapeutics），一家处于临床阶段、专注于开发创新型细胞疗法的生物技术公司。原启生物成立于2015年，在2019年底获得启明创投近亿元的Pre-A轮独家投资后，作为生物创新药研发资产从原能细胞集团剥离，开始以创新型细胞治疗技术平台为核心，聚焦于肿瘤免疫治疗领域的产品开发。二、多发性骨髓瘤治疗药物技术迭代分析（一）技术迭代总览多发性骨髓瘤治疗从化疗到免疫治疗，双抗/CAR-T引领精准靶向时代。梳理多发性骨髓瘤治疗药物的发展脉络，其技术一共完成六代迭代，每一代都有着差异化的药物类别、作用机制与里程碑进展。第一代包含传统化疗以及干细胞移植两类治疗手段，传统化疗选用美法仑、环磷酰胺作为核心药物，依靠 DNA 烷化干扰肿瘤细胞增殖，自上世纪 70 年代投入应用后，患者中位总生存期从 6 个月延长至约 3 年；自体造血干细胞移植（ASCT）依托大剂量化疗后回输干细胞发挥效果，在 1990 年代成为适配移植人群的治疗金标准，进一步将中位总生存期延长至 4-5 年。第二代的主力药物为免疫调节剂（IMiD），先后推出沙利度胺、来那度胺、泊马度胺三代产品，借助 CRBN 蛋白完成 IKZF1/3 的降解实现治疗作用，后续迭代的药物药效、耐受性逐步优化，还能够对来那度胺耐药的病例起效，三款药物依次在 1998 年、2005 年、2013 年获得 FDA 批准，来那度胺更是发展成领域内的基石药物。第三代是蛋白酶体抑制剂（PI），涵盖硼替佐米、卡非佐米、口服剂型伊沙佐米，抑制蛋白酶体的模式由可逆抑制升级为不可逆抑制，药效持续增强，口服剂型也提升了联用的便利性，三款药物分别在 2003 年、2012 年、2015 年获 FDA 批准，卡非佐米后续也在 2021 年拿到我国针对复发难治多发性骨髓瘤的上市许可。第四代治疗聚焦 CD38 单抗赛道，代表药物为达雷妥尤单抗、艾沙妥昔单抗，二者靶向 CD38 以诱导 ADCC、CDC 发挥疗效，分别于 2015 年、2020 年经 FDA 获批，适配不同的临床治疗场景。第五代推出双特异性抗体，靶点布局包含 BCMA/CD3、GPRC5D/CD3 两类，特立妥单抗是全球首款 BCMA/CD3 双抗，后续埃纳妥单抗优化为皮下注射形式提升用药便捷性，塔奎妥单抗开辟 GPRC5D 这一新靶点，Linvoseltamab 则实现 BCMA 双抗疗效升级，多款产品自 2022 年起陆续获得 FDA 批准。第六代为 CAR-T 细胞疗法，常规单靶点产品集中靶向 BCMA，海外率先落地 Abecma、Carvykti 两款药物，之后福可苏、赛恺泽两款国产 BCMA CAR-T 相继获得国内 NMPA 批准；新一代双靶点 CAR-T AZD0120 同步靶向 BCMA 与 CD19，于 2025 年 ASH 年会公布相关研究数据，客观缓解率可达 100%。多发性骨髓瘤治疗药物技术迭代总览（二）未来趋势政策加速审批，技术迈向三抗/双靶点CAR-T，临床聚焦高危干预与序贯优化。多发性骨髓瘤治疗的未来演进方向三、结语多发性骨髓瘤赛道的竞争格局由药企资金投放节奏、管线储备体量、技术迭代速率多重量化指标共同塑造。凭借每年近百亿美元级别的研发投入，BMS 依托 CELMoD 成熟平台积蓄后期重磅管线，诺华依靠核药产品实现销售额超四成的增幅完成放量，原启生物聚焦热门 BCMA 靶点完成本土前沿管线卡位，三家依托差异化的技术储备构筑起各自的竞争壁垒。依托摩熵医药数据库沉淀的药物研发方向、临床试验进度以及市场规模等数据，可完成跨周期的数据横向对照，剥离单一企业短期波动带来的研判干扰。往后伴随前沿疗法商业化提速、医保政策调整重塑单品放量速度，基于量化数据得出的行业研判，既方便药企参照行业投入水平规划预算与管线节奏，也能够加速高性价比新药落地，优化国内多发性骨髓瘤患者的用药可及性。返回搜狐，查看更多

2026-08-13

·今日头条

单品年销斩获58亿美元，多发性骨髓瘤新药阵营迎来新旧更替？

多发性骨髓瘤至今仍存在大量未被充分满足的临床治疗需求，靶向药物、CAR-T、核药、双抗等多种前沿技术陆续落地，推动全球药物研发热度持续走高。全球研发资源持续向 BCMA、GPRC5D、CD38 等主流靶点集中，海外药企依托长年的研发积淀搭建了多层级的产品管线，国内创新药企也紧跟前沿靶点趋势加速入局，全球竞争格局逐步走向多元化。不同药企在资金体量、技术积淀、区域商业化渠道上差距明显，各家选择的主攻技术赛道并不一致，成熟上市产品、处于不同临床阶段的储备管线形成了差异化的产品周期。在此背景下选取 BMS 、诺华两家海外代表性药企以及本土创新力量原启生物开展案例分析，能够从海外老牌巨头、国内新锐两个维度呈现赛道布局特征，后续再顺着行业整体研发动向梳理骨髓瘤药物的技术迭代脉络，可为研判赛道后续走向铺垫基础。本文核心洞察，摘自摩熵咨询《2026年多发性骨髓瘤流行病学趋势及热门靶点药物市场表现洞察》。该报告深度整合自摩熵医药数据库的药物靶点研发、药品销售、企业管线、临床试验等全维度数据，详实的数据对比能够协助业内人士量化评估各家竞争壁垒，精准捕捉赛道迭代节点，为立项规划、商业化布局提供量化层面的决策支撑。一、多发性骨髓瘤治疗领域典型企业案例分析（一）典型企业分析 BMS/强生领跑，GSK突围，诺华受仿制药冲击。研发投入层面，罗氏、强生的 2025 研发支出位居前列，分别达到 148.13 亿美元、146.65 亿美元，小野制药、中外制药投入体量相对更低，仅处于 12.57 亿 - 22 亿美元的区间；营收端强生以 942.93 亿美元的年营收拔得头筹，头部跨国药企整体营收规模普遍突破 400 亿美元。布局方向上，各企业形成差异化特色：强生围绕 CD38 单抗、BCMA CAR-T、GPRC5D 双抗搭建完备管线；百时美施贵宝深耕 BCMA CAR-T、CELMoD、CD3 双抗赛道；诺华侧重核药与 STAMP 抑制剂；阿斯利康、辉瑞发力 ADC 赛道；GSK 主打 BCMA ADC 与双抗；赛诺菲深耕 CD38 单抗，旗下艾沙妥普单抗顺利拿下一线适应症并完成医保准入；罗氏推进 CD38 单抗联用 CAR-T 的相关研究；小野制药、中外制药依托 PD-1、ADC 技术打造差异化管线。单品表现分化明显，强生多款主力 MM 产品涨幅亮眼，CARVYKTI 同比增幅达 95.9%；诺华核药、阿斯利康ADC产品销售额增速突破 40%；百时美施贵宝老牌产品 Revlimid 遭受仿制药冲击营收下滑；GSK 的 BCMA ADC 药物收获关键临床数据并获批上市；赛诺菲重磅单抗完成医保落地，后续放量潜力可观；小野制药核心单品则面临专利悬崖的挑战。（二）核心药企研发能力——百时美施贵宝 1. 血液肿瘤为支柱，重磅产品与细胞疗法协同 Eliquis（134 亿美元）、Opdivo（93 亿美元）构成企业两大营收支柱。聚焦多发性骨髓瘤业务，免疫调节剂 Revlimid 斩获 58 亿美元销售额，Pomalyst/Imnovid 取得 36 亿美元营收；新一代 BCMA CAR-T 产品 Abecma 仅录得 5 亿美元销售额，商业化尚处在起步阶段，短期创收能力弱于传统成熟产品。肿瘤赛道占比由已上市产品的 60% 提升至在研管线的 70%，是未来资源加码的核心方向，多发性骨髓瘤作为血液肿瘤细分板块将收获更多研发倾斜。 2. 血液瘤深耕，多领域并进整体管线分布层面，Repotrectinib、Krazati 两款靶向产品已经顺利获批上市，完成商业化落地，布局方向聚焦肺癌、实体瘤两大实体瘤场景；剩余项目覆盖血液瘤、心血管、皮肤病、纤维化、代谢疾病等多个治疗领域，临床梯队完善，从 I 期早期探索、II 期中期验证、III 期后期推进直至申报上市阶段均有布局。聚焦多发性骨髓瘤赛道，Iberdomide 作为 CELMoD 类在研品种已经推进至申报上市环节，有望拿下全球首款获批 CELMoD 药物的席位，将接续 Revlimid 等老牌免疫调节剂，完善企业骨髓瘤产品线；同机制的 Golcadomide 目前处于 III 期临床，适应症布局淋巴瘤，能够进一步扩充 CELMoD 平台的适用边界。从布局逻辑来看，BMS 一方面依托已经成熟的免疫调节技术深耕多发性骨髓瘤打造重磅候选产品，另一方面通过设立跨治疗领域的管线分散研发风险，早期、中后期管线衔接顺畅。（三）核心药企研发能力——诺华 1. 主要产品销售普遍增长，Kisqali增速领跑 2. 肿瘤免疫双轮驱动，多款新药临近上市诺华2025年主要在研项目临床阶段分析（四）核心药企研发能力——原启生物核心产品OriCAR-017（GPRC5D CAR-T）进入关键临床，实体瘤与血液瘤双线布局。原启生物（OriCell Therapeutics），一家处于临床阶段、专注于开发创新型细胞疗法的生物技术公司。原启生物成立于2015年，在2019年底获得启明创投近亿元的Pre-A轮独家投资后，作为生物创新药研发资产从原能细胞集团剥离，开始以创新型细胞治疗技术平台为核心，聚焦于肿瘤免疫治疗领域的产品开发。二、多发性骨髓瘤治疗药物技术迭代分析（一）技术迭代总览多发性骨髓瘤治疗从化疗到免疫治疗，双抗/CAR-T引领精准靶向时代。梳理多发性骨髓瘤治疗药物的发展脉络，其技术一共完成六代迭代，每一代都有着差异化的药物类别、作用机制与里程碑进展。第一代包含传统化疗以及干细胞移植两类治疗手段，传统化疗选用美法仑、环磷酰胺作为核心药物，依靠 DNA 烷化干扰肿瘤细胞增殖，自上世纪 70 年代投入应用后，患者中位总生存期从 6 个月延长至约 3 年；自体造血干细胞移植（ASCT）依托大剂量化疗后回输干细胞发挥效果，在 1990 年代成为适配移植人群的治疗金标准，进一步将中位总生存期延长至 4-5 年。第二代的主力药物为免疫调节剂（IMiD），先后推出沙利度胺、来那度胺、泊马度胺三代产品，借助 CRBN 蛋白完成 IKZF1/3 的降解实现治疗作用，后续迭代的药物药效、耐受性逐步优化，还能够对来那度胺耐药的病例起效，三款药物依次在 1998 年、2005 年、2013 年获得 FDA 批准，来那度胺更是发展成领域内的基石药物。第三代是蛋白酶体抑制剂（PI），涵盖硼替佐米、卡非佐米、口服剂型伊沙佐米，抑制蛋白酶体的模式由可逆抑制升级为不可逆抑制，药效持续增强，口服剂型也提升了联用的便利性，三款药物分别在 2003 年、2012 年、2015 年获 FDA 批准，卡非佐米后续也在 2021 年拿到我国针对复发难治多发性骨髓瘤的上市许可。第四代治疗聚焦 CD38 单抗赛道，代表药物为达雷妥尤单抗、艾沙妥昔单抗，二者靶向 CD38 以诱导 ADCC、CDC 发挥疗效，分别于 2015 年、2020 年经 FDA 获批，适配不同的临床治疗场景。第五代推出双特异性抗体，靶点布局包含 BCMA/CD3、GPRC5D/CD3 两类，特立妥单抗是全球首款 BCMA/CD3 双抗，后续埃纳妥单抗优化为皮下注射形式提升用药便捷性，塔奎妥单抗开辟 GPRC5D 这一新靶点，Linvoseltamab 则实现 BCMA 双抗疗效升级，多款产品自 2022 年起陆续获得 FDA 批准。第六代为 CAR-T 细胞疗法，常规单靶点产品集中靶向 BCMA，海外率先落地 Abecma、Carvykti 两款药物，之后福可苏、赛恺泽两款国产 BCMA CAR-T 相继获得国内 NMPA 批准；新一代双靶点 CAR-T AZD0120 同步靶向 BCMA 与 CD19，于 2025 年 ASH 年会公布相关研究数据，客观缓解率可达 100%。（二）未来趋势政策加速审批，技术迈向三抗/双靶点CAR-T，临床聚焦高危干预与序贯优化。三、结语多发性骨髓瘤赛道的竞争格局由药企资金投放节奏、管线储备体量、技术迭代速率多重量化指标共同塑造。凭借每年近百亿美元级别的研发投入，BMS 依托 CELMoD 成熟平台积蓄后期重磅管线，诺华依靠核药产品实现销售额超四成的增幅完成放量，原启生物聚焦热门 BCMA 靶点完成本土前沿管线卡位，三家依托差异化的技术储备构筑起各自的竞争壁垒。依托摩熵医药数据库沉淀的药物研发方向、临床试验进度以及市场规模等数据，可完成跨周期的数据横向对照，剥离单一企业短期波动带来的研判干扰。往后伴随前沿疗法商业化提速、医保政策调整重塑单品放量速度，基于量化数据得出的行业研判，既方便药企参照行业投入水平规划预算与管线节奏，也能够加速高性价比新药落地，优化国内多发性骨髓瘤患者的用药可及性。

100 项与 GC-012F 相关的药物交易

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
多发性骨髓瘤	临床3期	丹麦	AstraZeneca PLC	2026-06-26
多发性骨髓瘤	临床3期	瑞典	AstraZeneca PLC	2026-06-26
难治性多发性骨髓瘤	临床3期	美国	AstraZeneca PLC	2026-02-23
难治性多发性骨髓瘤	临床3期	中国	AstraZeneca PLC	2026-02-23
难治性多发性骨髓瘤	临床3期	日本	AstraZeneca PLC	2026-02-23
难治性多发性骨髓瘤	临床3期	澳大利亚	AstraZeneca PLC	2026-02-23
难治性多发性骨髓瘤	临床3期	巴西	AstraZeneca PLC	2026-02-23
难治性多发性骨髓瘤	临床3期	加拿大	AstraZeneca PLC	2026-02-23
难治性多发性骨髓瘤	临床3期	法国	AstraZeneca PLC	2026-02-23
难治性多发性骨髓瘤	临床3期	德国	AstraZeneca PLC	2026-02-23

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临床结果

适应症

分期

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05850234 (DURGA-1, ASH2025) 人工标引	临床1/2期	复发性多发性骨髓瘤 \| 难治性多发性骨髓瘤	25	AZD0120 (DL1, 1x10^5 cells/kg)	艱齋醖艱範鬱鏇鏇範蓋(膚餘範積齋網構蓋積積) = 餘鏇簾蓋願憲築艱蓋獵製顧鑰顧醖膚範網構鏇 (鹹構願鹽壓艱鹹淵醖遞 ) 更多	积极	2025-12-06
NCT05850234 (DURGA-1, ASH2025) 人工标引	临床1/2期	复发性多发性骨髓瘤 \| 难治性多发性骨髓瘤	25	AZD0120 (DL2, 3x10^5 cells/kg)	艱齋醖艱範鬱鏇鏇範蓋(膚餘範積齋網構蓋積積) = 鑰顧淵齋範餘衊鑰艱積製顧鑰顧醖膚範網構鏇 (鹹構願鹽壓艱鹹淵醖遞 ) 更多	积极	2025-12-06
NCT05846347 (ASH2025)	临床1/2期	系统性红斑狼疮	15	GC012F	襯選鑰鑰艱網齋製網築(淵醖鏇構糧齋構觸積構) = occurred in 14 (mainly Grade 1); two Grade 3 events at the highest dose resolved after steroids 築構積鑰糧範製繭範夢 (製顧鏇製獵淵積遞鹽廠 ) 更多	积极	2025-12-06
NCT05858684 (ACR2025)	临床1期	系统性红斑狼疮	10	GC012F (AZD0120)	鏇醖淵遞繭餘夢鹽簾鹹(顧鏇醖憲窪淵淵齋糧遞) = Six patients experienced grade 1 CRS, and one patient experienced grade 2 CRS. No cases of immune effector cell-associated neurotoxicity syndrome (ICANS) or grade ≥3 CRS were reported. Other common AEs included hematologic abnormalities, hypogammaglobulinemia, and infections. No fatal adverse events occurred. 廠繭觸醖構鏇憲鬱壓觸 (製膚夢艱餘夢窪積製夢 ) 更多	积极	2025-10-24
NCT05840107 (PS1731, EHA2025)	临床1期	多发性骨髓瘤一线	9	GC012F/AZD0120 1.5x10^5/kg	構鬱窪築鬱鑰顧廠艱醖(選膚願繭顧繭願壓蓋醖) = 鏇齋繭夢鏇壓製構築夢淵願蓋網糧觸積蓋蓋願 (蓋齋襯築衊顧築觸簾鏇 ) 更多	积极	2025-05-14
NCT05840107 (PS1731, EHA2025)	临床1期	多发性骨髓瘤一线	9	GC012F/AZD0120 3x10^5/kg	構鬱窪築鬱鑰顧廠艱醖(選膚願繭顧繭願壓蓋醖) = 觸網願鹽範夢醖網艱鹽淵願蓋網糧觸積蓋蓋願 (蓋齋襯築衊顧築觸簾鏇 ) 更多	积极	2025-05-14
NCT04935580 (PS1711, EHA2025)	临床1期	多发性骨髓瘤一线 R-ISS stage II or III \| del (17p) \| t (4;14) ... 更多	22	GC012F/AZD0120 1x10^5/kg	遞獵構獵獵網網襯蓋選(願網鏇襯獵積築簾願構) = 選鹹淵鏇窪鏇襯廠網窪鬱網淵襯餘蓋壓糧壓餘 (顧鬱繭繭鏇鹹簾網壓鬱 ) 更多	积极	2025-05-14
NCT04935580 (PS1711, EHA2025)	临床1期		22	GC012F/AZD0120 2x10^5/kg	遞獵構獵獵網網襯蓋選(願網鏇襯獵積築簾願構) = 範獵憲餘艱鑰夢憲鏇積鬱網淵襯餘蓋壓糧壓餘 (顧鬱繭繭鏇鹹簾網壓鬱 ) 更多	积极	2025-05-14
NCT05846347 (PS2146, EHA2025)	临床1期	系统性红斑狼疮 CD19 \| BCMA	15	GC012F	廠鹹壓鑰範膚醖顧廠範(繭獵醖糧蓋壓鑰鏇構顧) = 淵遞顧齋蓋襯齋構膚範構壓繭製構壓壓夢窪顧 (選餘齋選簾構齋糧獵衊 ) 更多	积极	2025-05-14
NCT05840107 (ASH2024)	临床1期	多发性骨髓瘤一线	9	AZD0120+地塞米松+硼替佐米+来那度胺	壓廠鏇夢願觸夢獵淵鏇(選夢築襯醖鹹艱鹽構繭) = 鏇願獵廠蓋鹽衊鏇醖壓鑰鏇鑰鑰遞壓夢壓範遞 (鏇範範範鑰願獵餘憲窪 ) 更多	积极	2024-12-07
ChiCTR2100047061 (EHA2024) 人工标引	早期临床1期	弥漫性大B细胞淋巴瘤	12	GC012F	積艱顧鹽鑰艱夢顧齋願(積鹽淵窪廠膚觸襯願衊) = included lymphocytopenia(11/12), neutropenia (11/12), leukopenia (10/12), and thrombocytopenia (3/12) 餘餘膚夢簾憲願鏇選醖 (淵窪積簾製範憲廠遞艱 )	积极	2024-05-14
NCT04935580 (EHA2024) 人工标引	临床1期	多发性骨髓瘤一线 CD19 ... 更多	22	GC012F CAR-T therapyGC012F10^5/kg	簾選製範願衊襯鏇膚鏇(廠願簾糧窪膚艱衊遞觸) = 鏇願簾築餘窪繭鏇憲糧鹽糧襯鬱夢醖願鬱鑰築 (範憲膚鹽夢顧齋鑰衊遞 ) 更多	积极	2024-05-14
NCT04935580 (ASH2023) 人工标引	临床1/2期	多发性骨髓瘤一线	22	GC012F	鬱築蓋築醖積簾餘淵繭(選構鹹鹹夢蓋艱願願廠) = 鬱鑰衊範鏇築衊憲顧獵範艱鑰遞齋範鬱餘網醖 (窪遞窪構築顧鹽簾餘鏇 ) 更多	积极	2023-12-11