A Phase 4, Prospective, Open-label, Single-Arm Study to Evaluate the Safety of Sotatercept in Adults With Pulmonary Arterial Hypertension (PAH) in India

Researchers are looking for other ways to treat people in India with pulmonary arterial hypertension (PAH), also known as Group 1 pulmonary hypertension (PH). In PAH, the blood vessels in the lungs become thick and narrow, which makes it harder for blood to flow to the lungs. This causes high blood pressure in the lungs and can overwork the heart. PAH can make it hard to breathe and be active.
Researchers want to learn if sotatercept, the study medicine, can be given with standard treatment to help treat PAH. The standard treatment (the usual treatment) for PAH includes one or multiple medicines. However, these may not fully work or treat the symptoms of PAH in some people.
The goal of this study is to learn about the safety and tolerability of sotatercept when it is given with standard treatment to people in India.

开始日期2026-11-04

申办/合作机构

Merck Sharp & Dohme LLC

NCT07498803

/ Not yet recruiting临床2期IIT

Sota-ES - A Prospective, Non-randomized, Open-label, Multi-center Study of the Activin Signaling Inhibitor Sotatercept in Patients With Congenital Heart Disease and Eisenmenger´s Syndrome

The present study seeks to provide pilot data on the safety and efficacy of medical therapy with sotatercept in patients with an established diagnosis of congenital heart disease and Eisenmenger syndrome.
CHASE is an interventional, single-arm, open-label study, that will enroll 40 patients with an established diagnosis of CHD and Eisenmenger syndrome. PAH background therapy may be present at the discretion of the investigators at the time of enrolment. CHASE will be performed only in countries where standard PAH therapies are available and reimbursed. At the end of the 24-week patient period, PAH treatment is left to the investigator's discretion.

开始日期2026-09-01

申办/合作机构

Philipps University of Marburg

NCT07646860

/ Recruiting临床2期

A Phase 2 Open-label Study to Evaluate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Efficacy of Sotatercept (MK-7962) in Japanese Children From 1 to Less Than 18 Years of Age With PAH on Standard of Care.

The goal of this study is to learn about the safety of sotatercept and how well Japanese children tolerate it, when taken along with standard (usual) pulmonary arterial hypertension (PAH) treatment. Researchers also want to learn what happens to it in a person's body over time and whether it lowers resistance in blood vessels in the lungs.

开始日期2026-08-31

申办/合作机构

Merck Sharp & Dohme LLC

100 项与索特西普相关的临床结果

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100 项与索特西普相关的转化医学

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100 项与索特西普相关的专利（医药）

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245

项与索特西普相关的文献（医药）

2026-10-01·SEMINARS IN ONCOLOGY

A systematic scoping review of cancer-related anemia treatment: Comparative trial outcomes, current guidelines, and future perspectives

Review

作者: Elkhalifa, Dana H ; Lub-de Hooge, Marjolijn N ; Jansman, Frank G A

INTRODUCTION:

Cancer-related anemia (CRA) adversely affects quality of life and clinical outcomes. Despite extensive research, uncertainty remains regarding the optimal use of erythropoiesis-stimulating agents (ESAs), iron, and transfusions. This scoping review synthesizes efficacy and safety evidence and compares international management guidelines.

METHODS:

A systematic search of PubMed and Embase identified English-language studies on CRA published from 2000 up to November 30, 2024. Randomized controlled trials were reviewed to assess treatment efficacy and safety, and international guidelines were analyzed to compare management recommendations.

RESULTS:

Fifty-six randomized controlled trials and 10 international guidelines were included. ESAs and iron supplementation were effective in improving hemoglobin concentration and reducing transfusion requirements, particularly in context-dependent settings. Combination therapy with ESAs and iron consistently demonstrated superior hematologic responses compared with ESA monotherapy without additional safety concerns. Both conventional and newer intravenous (IV) and oral iron formulations showed benefit across different clinical contexts, with faster responses generally favoring IV iron in some settings, while emerging evidence supports oral iron as a viable alternative in absolute iron deficiency. Emerging therapies, including sotatercept and selected adjunctive approaches, showed preliminary signals of efficacy in limited studies, warranting further investigation. Guidelines generally restrict ESAs to chemotherapy-induced anemia or high-risk patients. For iron therapy, discrepancies exist regarding indications and administration route; most guidelines prioritize IV over oral iron for both functional iron deficiency and absolute iron deficiency. Significant regional gaps in guideline availability were identified, particularly in Africa, South America, Asia-Pacific, and the Middle East.

CONCLUSION:

CRA management relies on ESAs, iron supplementation, and transfusions, but guideline heterogeneity and regional discrepancies necessitate harmonization and individualized approaches. Updated, globally representative recommendations and further research in under-studied populations are essential.

2026-08-01·JHLT open

Sotatercept treatment in a patient with end-stage bronchiolitis obliterans syndrome after lung transplantation

Article

作者: Saini, Shyla ; Li, Chang ; Eisenberg, Elliot ; Hannah-Clark, Simone ; Powell, Charles ; Poor, Hooman D ; Vallabhajosyula, Saarwaani ; Wang, Jing ; Scheinin, Scott ; Seethamraju, Harish ; Zhang, Jimmy

Bronchiolitis obliterans syndrome (BOS), the most common form of chronic lung allograft dysfunction after lung transplantation, is characterized by progressive small airway disease (SAD) and is associated with poor outcomes and limited therapeutic options. Sotatercept, an activin-signaling inhibitor approved for pulmonary arterial hypertension, has been associated with improvements in physiologic markers of SAD in patients with pulmonary hypertension. In this report, we describe a 55-year-old woman with primary ciliary dyskinesia status post bilateral lung transplantation who developed stage 3 BOS complicated by hypercapnic respiratory failure requiring mechanical ventilation. Following initiation of off-label sotatercept, she experienced rapid clinical and radiologic improvement, permitting transient liberation from mechanical ventilation before succumbing to progressive respiratory failure. Further study is required to assess the potential role for activin pathway modulation in advanced BOS.

2026-07-01·JOURNAL OF THE AMERICAN COLLEGE OF CARDIOLOGY

Sotatercept in Pulmonary Arterial Hypertension

Article

作者: Borlaug, Barry A ; Reddy, Yogesh N V ; Miranda, William R ; Frantz, Robert P ; Harada, Tomonari ; Kazui, Sho

BACKGROUND:

Sotatercept is an activin ligand trap that markedly improves exercise tolerance in patients with pulmonary arterial hypertension (PAH).

OBJECTIVES:

The aim of this study was to determine the mechanisms of these functional benefits.

METHODS:

The effects of 24-week sotatercept treatment on central and peripheral determinants of aerobic capacity, hemodynamic status, cardiovascular function, and oxygen transport in patients with PAH were comprehensively evaluated. Participants underwent blood volume quantification, supine invasive cardiopulmonary exercise testing with simultaneous echocardiography, single-leg exercise catheterization, and exercise femoral venous blood sampling. Participants underwent 7 paired hemodynamic assessments before and after sotatercept (rest, nitric oxide, passive leg raise, 20-W exercise, peak exercise, repeat baseline, and single-leg exercise).

RESULTS:

Among 30 participants (mean age 49.3 ± 13.5 years, 70% women), sotatercept improved the primary endpoint of peak exercise mean pulmonary artery (PA)/cardiac output (CO) (-2.1 mm Hg/L/min; 95% CI: -3.1 to -1.1 mm Hg/L/min; P = 0.0003). Sotatercept reduced pulmonary vascular resistance (-2.6 WU; 95% CI: -3.0 to -2.2 WU; P < 0.0001), mean PA pressure (-12.5 mm Hg; 95% CI: -13.8 to -11.2 mm Hg; P < 0.0001), and right ventricular (RV) work (-1.1 kg-m/min; 95% CI: -1.4 to -0.9 kg-m/min; P < 0.0001) and improved RV-PA coupling across rest and exercise. Sotatercept reduced systemic congestion, evidenced by decreases in N-terminal pro-B-type natriuretic peptide (P < 0.0001), right atrial pressure (P = 0.04), and blood volume (P < 0.0001). Increases in resting hemoglobin were observed (1.7 g/dL; 95% CI: +1.1 to +2.2 g/dL; P < 0.0001) that were related to reduction in plasma volume (P < 0.0001), as there was no effect on red cell mass (P = 0.12). A decrease in resting CO was observed with sotatercept (-0.58 L/min; 95% CI: -0.85 to -0.32 L/min; P < 0.0001), which appeared to be related to the increase in hemoglobin. Despite lower resting CO, CO reserve with exercise was enhanced (+0.74 L/min; 95% CI: +0.15 to +1.32 L/min; P = 0.015), which was associated with improved aerobic capacity (peak oxygen consumption; r = +0.69; 95% CI: +0.43 to +0.84; P < 0.0001). Single-leg exercise performance also improved after sotatercept. Sotatercept increased both convective oxygen delivery with exertion (P = 0.002; interaction P = 0.018) and peripheral oxygen uptake in skeletal muscle, as evidenced by an increase in arterial-femoral venous O₂ content difference across phases (+1.1 mL/dL; 95% CI: +0.7 to +1.4 mL/dL; P < 0.0001).

CONCLUSIONS:

Sotatercept improves exercise tolerance in patients with PAH through multiple, previously unappreciated mechanisms beyond the pulmonary vasculature, including increased hemoglobin (driven in part by systemic decongestion with hemoconcentration), which along with enhanced RV-PA coupling and CO reserve increases skeletal muscle O₂ delivery. The increased O₂ delivered occurs despite decreased RV work, with functional benefits further enhanced by augmented skeletal muscle O₂ use. (Sotatercept on Central Cardiopulmonary Performance and Peripheral Oxygen Transport During Exercise in Pulmonary Arterial Hypertension; NCT06409026).

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项与索特西普相关的新闻（医药）

2026-08-20

·phx的龙虾成长手册

AI个体化癌症疫苗首次拿下III期，5只潜力股谁更值得关注？

Moderna的个体化癌症疫苗在III期试验中达到主要终点。AI确实参与了选靶，但疗效还要靠测序、mRNA制造和Keytruda。科学突破很硬，完整数据和当前股价同样值得冷静看 8月19日，Moderna股价从62.96美元冲到174.38美元，一天涨了约177%，成交量达到此前20日均量的约37.1倍，市值大约多了440亿美元。生物科技股见过大场面，但这种走法还是很有视觉冲击力。新闻说得也足够抓人。Moderna与Merck合作的个体化新抗原疗法intismeran autogene，在一项III期试验中达到主要终点。每位患者先测肿瘤，再由算法挑出最值得攻击的突变，最后做成一支属于这个人的mRNA疫苗。 “AI定制癌症疫苗”六个字放在一起，资本市场很难保持端庄。我把两家公司的公告、临床试验登记、五年随访和几家相关公司的财务资料对了一遍。这次结果确实很硬。它也是个体化新抗原疗法第一次拿到随机III期阳性结果。不过，完整的III期效应量还没公布。科学上跨过了一道大坎，投资上却刚好来到最容易兴奋过头的位置。这支疫苗到底怎么做 intismeran的做法很像一条按人开工的制药流水线。医生通过手术或活检取得肿瘤样本，同时采集正常血液。实验室对肿瘤DNA、RNA和正常DNA测序，找出只存在于肿瘤里的体细胞突变。算法综合突变表达量、克隆性、HLA/MHC结合与呈递概率、肿瘤覆盖度、正常组织表达和潜在免疫原性，给候选新抗原排序。团队选出最多34个新抗原，把它们编码进一条合成mRNA，再装进脂质纳米颗粒。患者接受个体化制剂，细胞表达这些新抗原，免疫系统据此训练特异性T细胞。 Keytruda阻断PD-1这道免疫刹车，让已经认出目标的T细胞更有机会持续攻击肿瘤细胞。 AI最重要的工作发生在第三步。肿瘤里有突变，不代表突变一定会表达；表达了，也未必能被HLA呈递；即使成功呈递，仍未必能激起有效的T细胞反应。算法要在层层漏损中挑出更可能命中的靶点。 Moderna公开材料使用了“专有算法”和“algorithmically derived”等说法，没有完整披露模型结构、训练集、外部验证集和迭代细节。更稳妥的称呼是“算法驱动、包含AI和机器学习能力的个体化设计”。把它写成生成式AI按一下按钮就治好癌症，多少有点让大模型替实验室冒领年终奖。 AI能帮平台提高选靶命中率，减少每名患者都要重新设计药物时的人工瓶颈。将来如果“突变特征、预测排序、免疫反应、临床结局”能够持续回灌模型，还可能形成数据优势。这个循环目前仍要靠前瞻临床数据证明。它也替代不了测序质量、肿瘤异质性处理、mRNA表达设计、LNP递送、GMP制造、放行检测和物流。商业化以后，最难的问题很可能变成另一句朴素的话。能不能在4至7周内，稳定、低成本地给每位患者交出一批合格药物。 III期阳性有多硬 INTerpath-001纳入1,137名完全切除的IIB至IV期高风险黑色素瘤患者。intismeran联合Keytruda与Keytruda单药相比，达到无复发生存期主要终点，也达到无远处转移生存期关键次要终点。公司称差异在统计学上显著，对临床也有意义。此前的IIb期研究只有157人。经过约五年随访，联合治疗让复发或死亡风险下降49%，HR为0.510，95%置信区间为0.294至0.887；远处转移或死亡风险下降59%。探索性总生存HR为0.471，但置信区间跨过1，不能当成已经证明生存获益。现在最关键的数字，III期HR、绝对风险下降和需要治疗人数，都还没公布。两家公司只说这次预设的期中分析达到终点，详细结果会在国际医学会议上披露，并与监管机构讨论申报。所以，49%的风险下降不能直接复制到III期。还要等下面这些答案。 III期HR能否接近II期的0.51。高风险II期患者与III、IV期患者是否都受益，绝对风险差有多大。安全性、九针疗法的依从性和总生存期怎样。生产失败率、取样到首针的中位时间，以及等待期间复发和脱落怎样处理。这套机制能否从免疫原性较强的黑色素瘤扩展到肺癌、膀胱癌和肾癌。这次结果完成了类别验证。泛癌种验证还在路上。两者差一个词，估值差得可不止一个词。商业化真正难在哪里若2027年获批，最先受益的会是手术后高复发风险黑色素瘤患者，规模可能从数千人到上万人。平台的上限取决于八项正在进行的II期和III期研究，尤其是非小细胞肺癌、膀胱癌、肾癌和转移性黑色素瘤。 Moderna与Merck通常各承担50%成本，并平分利润或亏损。Merck负责全球商业化，Moderna在美国保留共同推广选择权。Moderna借到了Keytruda的肿瘤科渠道，Merck则多了一种延长Keytruda治疗生态、缓冲专利悬崖的办法。这套生意的护城河由多块东西拼起来。肿瘤与正常样本的测序数据，以及临床结局数据库。新抗原选择算法和长期回灌数据。可重复的个体化mRNA和LNP工艺。多节点、短周转的GMP制造与质量系统。肿瘤中心、病理、测序和商业渠道能否接得顺。后来者可以复制一套算法。要把算法、临床真值、制造和监管一起复制，难度就高多了。五只股票，谁更值得看科学确定性与投资赔率不是同一张榜单。8月19日以后，这个区别尤其重要。Moderna Moderna拥有目前唯一III期阳性的个体化新抗原疗法，和Merck平分全球经济权益，八项跨癌种试验还能不断提供催化。问题全写在价格里。消息日收盘174.38美元，单日上涨177.0%，7月1日以来上涨140.5%，成交约1.99亿股。市值从约250亿美元升到约694亿美元。新增约440亿美元，已经很难只靠黑色素瘤一个适应症解释。公司的财务底盘暂时也撑不起全部估值。2026年第二季度收入约1亿美元，GAAP净亏损约8亿美元；2025年收入约19亿美元；公司预计2026年末现金47亿至52亿美元。消息后市值相当于预计年末现金的约13至15倍、2025年收入的约36倍。mFLUSIVA获批后产品线扩到第五款产品，但诺如病毒疫苗mRNA-1403在III期期中分析中没有达到提前成功标准。mRNA平台也会考试不及格。科学逻辑已经从“有希望”走到“一个适应症得到验证”。短线更像事件交易。完整HR、绝对风险差、制造数据和申报时间表出来以前，我不会追这个缺口。BioNTech BioNTech与Roche、Genentech合作的iNeST平台走的是相似路线。autogene cevumeran通过肿瘤测序和算法筛选，最多编码20个患者特异突变。BioNTech明确披露选择算法使用AI和机器学习优化，2023年又收购了InstaDeep。它的个体化疫苗主要还在II期，临床证据比Moderna落后，合作也会分走经济权益。不过，2026年6月末，BioNTech拥有166.342亿欧元现金、现金等价物和证券，对约269亿美元市值形成了较强缓冲。2026年第二季度收入1.056亿欧元，IFRS净亏损8.208亿欧元；上半年收入2.237亿欧元，调整后净亏损10.569亿欧元。公司预计全年收入16亿至19亿欧元，调整后研发费用20亿至23亿欧元。它还有14项关键性试验，覆盖个体化mRNA癌症疫苗、双抗和ADC。现金不是完全免费的，研发会持续消耗它，但在这组公司里，BioNTech更接近“现金缓冲加多平台期权”。 8月19日，BNTX上涨22.0%，收于113.12美元，成交量约为20日均量的9.4倍，7月1日以来上涨20.4%。市场已经看懂了类别验证的价值，它并没有躲在角落等人发现。风险收益比仍排在前面，做法却该从低位埋伏改成等待回撤、分批研究。Merck Merck的基本面质量最高，主题弹性最低。2026年第二季度全球销售额166亿美元，同比增长5%；上半年销售额328.93亿美元。二季度GAAP亏损主要受Terns收购的一次性费用影响。Keytruda家族二季度销售84亿美元，同比增长约4%；上半年Keytruda与Qlex合计约164亿美元。Winrevair上半年销售11.14亿美元，增长81%。 Keytruda仍贡献约一半销售额，专利周期和替代产品转换才是Merck更大的估值变量。intismeran既给它带来一半项目权益，也可能延长Keytruda在术后治疗中的价值。 8月19日，MRK收于152.20美元，单日上涨12.6%，成交量约为20日均量的3.9倍，7月1日以来上涨21.4%，市值约3,755亿美元。对这样体量的药企，一天12.6%已经很不含蓄。它适合低波动参与主题，不适合期待小盘生物科技那种倍数弹性。Evaxion Evaxion的AI-Immunology平台直接用于筛选个体化癌症疫苗靶点。EVX-01是一款个体化多肽疫苗。在II期16名可评估患者中，它与抗PD-1联合治疗的客观缓解率为75%，86%的入选疫苗靶点诱导了肿瘤特异免疫反应。这个信号值得看，证据等级与随机III期隔着很远。 2026年第一季度，公司收入为零，净亏损363万美元；2025年的750万美元收入主要来自MSD对EVX-B3的一次性授权付款和项目资助，并非可重复产品销售。3月末现金1,844万美元，公司称可支撑至2027年下半年。一季度每股亏损计算所用股份约4.17亿股，比上年同期约2.76亿股增加约51%。EVX-B3潜在里程碑最高约5.92亿美元并附销售提成，这些收入都附带很高的成功条件。 8月19日，EVAX收于3.15美元，市值约1.19亿美元。成交约636万股，达到20日均量的约462倍，股价却基本收平，7月1日以来还跌了约1.6%。买盘来了，卖压和稀释担忧坐在门口没走。它最多适合0.25%至0.5%级别的科研期权观察。MindWalk MindWalk的LensAI用“Bio-Native AI”寻找病毒中的保守功能模式，2026年披露了通用流感和登革热的计算预测与动物实验结果。平台还能服务抗体和生物制剂发现，但疫苗资产主要在临床前，方向也偏传染病，离Moderna这次的III期肿瘤数据最远。截至2026年4月的财年收入为1,556万加元，同比增长46%；毛利915万加元，毛利率约58.8%；经营费用2,409万加元，净亏损1,395万加元；期末现金及受限现金1,147万加元。2026年7月，公司提交了最高2.5亿美元证券发行架。这个额度放在公司体量旁边，稀释风险不能只写在脚注里。 8月19日，HYFT收于1.45美元，单日上涨约9.0%，7月1日以来仍下跌约10.5%，成交量只有20日均量的约0.8倍。它更像正常的小盘波动，市场还没有给出临床映射溢价。把基本面、临床证据和当前价格放在一起，我的风险调整后研究顺序仍是BNTX、MRK、MRNA、EVAX、HYFT。基本面质量排序是MRK、BNTX、MRNA、HYFT、EVAX；科学与临床资产确定性排序是MRNA、MRK、BNTX、EVAX、HYFT。融资与稀释风险从低到高依次为MRK、BNTX、MRNA、HYFT、EVAX。这三张榜单不一致，恰好说明投资不能只找“最像Moderna”的股票。接下来盯什么最重要的催化剂已经很清楚。 INTerpath-001完整III期数据，包括HR、绝对风险差、亚组、安全性和生产交付指标。 FDA与EMA申报受理、优先审评，以及潜在的2027年批准时间表。个体化制造成本、Keytruda联合总疗程费用和支付方限制。肺癌III期结果，它决定平台能否进入更大的市场。 BioNTech与Roche的autogene cevumeran II期数据，以及是否推进III期。 EVAX的三年EVX-01数据、合作授权和现金变化。若III期HR接近0.6或更优，绝对风险下降有临床意义，生产失败率又低，Moderna和BioNTech的平台成功概率都可以上调。若HR接近0.8、亚组分化明显，或者制造等待时间过长，估值就要往回收。大型平台股可以分批研究。EVAX与HYFT合计也不该达到一个正常核心仓位，临床失败和融资稀释都可能让小盘股永久损失。我对这次结果的看法很明确。它是一次重要的科学突破，也让个体化癌症疫苗从概念走进了III期临床现实。AI在里面有真工作，工作范围也没有宣传语那么大。至于股票，MRNA一天多出来约440亿美元市值以后，市场已经替未来写了不少剧情。等完整数据把剧情删改一遍，再决定票价值不值，会舒服很多。参考资料 [1] Merck与Moderna 2026年8月19日III期顶线结果https://www.merck.com/news/merck-and-moderna-announce-phase-3-interpath-001-trial-of-intismeran-autogene-plus-keytruda-met-endpoints-of-recurrence-free-survival-rfs-and-distant-metastasis-free-survival-dmfs-in-patient/[1] [2] Merck与Moderna 2026 ASCO五年IIb期数据https://www.merck.com/news/moderna-and-merck-present-5-year-data-for-intismeran-autogene-in-combination-with-keytruda-pembrolizumab-in-patients-with-high-risk-stage-iii-iv-melanoma-following-complete-resection-at-the-20/[2] [3] ClinicalTrials.gov INTerpath-001https://clinicaltrials.gov/study/NCT05933577[3] [4] Moderna 2025年10-Khttps://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1682852/000168285226000033/mrna-20251231.htm[4] [5] Moderna 2026年第二季度业绩https://investors.modernatx.com/quarterly-results[5] [6] BioNTech 2026年第二季度业绩https://investors.biontech.de/news-releases/news-release-details/biontech-announces-second-quarter-2026-financial-results-and[6] [7] BioNTech 2025 AI Dayhttps://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1776985/000177698525000061/exhibit991biontechaiday-.htm[7] [8] BioNTech 2025年20-Fhttps://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1776985/000177698526000017/bntx-20251231.htm[8] [9] Evaxion EVX-01 2026年数据https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1828253/000117184326002532/exh_991.htm[9] [10] MindWalk 2026财年结果https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1715925/000119312526312521/hyft-ex99_1.htm[10] [11] 美国国家癌症研究所个体化mRNA癌症疫苗制造流程https://www.cancer.gov/news-events/cancer-currents-blog/2022/mrna-vaccines-to-treat-cancer[11] 本文基于截至2026年8月20日可获得的公开信息。III期完整数据尚未披露。生物科技公司可能因临床失败、监管延迟、制造问题、融资稀释和专利诉讼出现永久性损失。本文不构成投资建议。引用链接 [1]https://www.merck.com/news/merck-and-moderna-announce-phase-3-interpath-001-trial-of-intismeran-autogene-plus-keytruda-met-endpoints-of-recurrence-free-survival-rfs-and-distant-metastasis-free-survival-dmfs-in-patient/ [2]https://www.merck.com/news/moderna-and-merck-present-5-year-data-for-intismeran-autogene-in-combination-with-keytruda-pembrolizumab-in-patients-with-high-risk-stage-iii-iv-melanoma-following-complete-resection-at-the-20/ [3]https://clinicaltrials.gov/study/NCT05933577 [4]https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1682852/000168285226000033/mrna-20251231.htm [5]https://investors.modernatx.com/quarterly-results [6]https://investors.biontech.de/news-releases/news-release-details/biontech-announces-second-quarter-2026-financial-results-and [7]https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1776985/000177698525000061/exhibit991biontechaiday-.htm [8]https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1776985/000177698526000017/bntx-20251231.htm [9]https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1828253/000117184326002532/exh_991.htm [10]https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1715925/000119312526312521/hyft-ex99_1.htm [11]https://www.cancer.gov/news-events/cancer-currents-blog/2022/mrna-vaccines-to-treat-cancer

2026-08-18

·健识局

靠吃“小蓝片”才能活命的绝症，有新药了？

很多人对肺动脉高压并不熟悉，但它离我们并不遥远。在2026年5月5日第15个\x26quot;世界肺动脉高压日\x26quot;，央视网报道明确指出：临床确诊的第一大类即动脉性肺动脉高压患者约15万人，其它各类继发性肺动脉高压总患者约500万—800万人。由于疾病认知度低、诊断能力不足，大量肺动脉高压患者长期面临漏诊、误诊。对于患者而言，早发现、早诊断、早治疗，是延缓疾病进展、改善生存质量的关键。目前，随着创新疗法不断出现，肺动脉高压患者也迎来了更多治疗选择。这不仅意味着延长生命，也意味着改变患者未来生活的可能。不过，据健识局了解，索特西普45mg/瓶以及60mg/瓶挂网价格分别为21396元和26667.21元，年治疗费用达数十万元，这一价格并不便宜。如何进一步提高创新疗法的可及性，让更多患者用得起、用得上，是未来需要解决的问题。健识好文推荐⬇️

2026-08-14

·腾讯自选股

默沙东上半年王牌产品增速放缓，过去一年股价上涨60%，市场在赌什么？

每经记者｜陈星每经编辑｜杜宇2026年8月4日晚间，默沙东（MRK.US）交出上半年“成绩单”：归母净利润亏损55.75亿美元，总营收328.93亿美元，同比增长5%。账面亏损源于收购Terns Pharmaceuticals带来的57亿美元一次性费用，与主营业务经营无关。过去12个月，默沙东股价累计上涨约60%，逼近52周高点，大幅跑赢制药板块ETF。面对核心产品K药即将遭遇专利悬崖、竞品持续围堵的现实，市场为何愿意给出高估值？投资机构正在为这场产品“接棒”故事定价。中金公司8月发布研报，将默沙东目标价上调12%至154美元，维持“跑赢行业”评级，对应2027年预期市盈率16.2倍，较现价存在20%上行空间。ARGUS Research同样上调默沙东目标价，由130美元提升至145美元。市场当下的乐观溢价建立在一个前提之上：新产品若能够填补K药流失的大部分收入缺口，成长逻辑便可成立。但所谓“大部分”缺口究竟能被填补多少，要等到2028年至2029年才能得到市场验证。图片来源：每经媒资库作为默沙东的王牌产品，K药2023年和2024年位居全球畅销药物排行榜榜首，直到2025年被替尔泊肽超越。K药家族上半年贡献164亿美元，同比增长 8%。但这一整体增速需要拆开审视。皮下新剂型Qlex上半年在美国市场实现销售额约5.9亿美元，约占K药家族整体收入的6%。券商测算显示，剔除该部分新增增量，原有静脉剂型的实际增长中枢已经回落至5%~6%，而在2023年、2024年，该剂型的同比增速分别为19%和18%。K药家族164亿美元的销售额，占到公司总营收的49.9%，意味着公司接近一半收入来自这一款产品，极高的产品集中度本身就是经营风险。第二大产品序列HPV疫苗上半年实现销售额22.38亿美元，同比下降9%。被市场寄予厚望的Winrevair实现11.14亿美元销售额，同比大增81%，不过其体量仅为K药的6.8%。降糖管线Januvia/Janumet（西格列汀系列）销售持续走弱，上半年销售额约9.2亿美元。由此不难看清默沙东当前产品结构的现实：第二、第三、第四大产品销售额相加，尚且不及K药的一半。与此同时，K药正面临三重危机，多重压力的时间窗口高度重叠，大概率集中在2028年前后到来：生物类似药入市、新一代疗法实现疗效超越、美国政府药价管制或将同步落地。第一重危机来自IO 2.0时代的疗效竞争。2026年8月，艾伯维在ClinicalTrials.gov登记ABBV‑1480（从荣昌生物引进的PD‑1/VEGF双抗）的全球Ⅲ期临床试验，计划入组940例患者，采用PFS与OS双主要终点设计，头对头对比K药联合化疗一线治疗非小细胞肺癌。该研究计划2026年9月启动，预计2029年12月完成；若试验双主要终点取得阳性结果，K药在一线NSCLC的标准治疗地位才有可能被改写，目前试验尚未读出任何临床数据。在此之前，康方生物与 Summit 合作开发的依沃西，已经在 HARMONi‑6 研究中取得 OS、PFS 双阳性，击败替雷利珠单抗联合化疗方案；在 HARMONi‑2 头对头 K 药的研究中，依沃西取得 PFS 优效结果，但OS数据尚未成熟。8月12日，康方生物宣布，依沃西单抗注射液联合化疗一线治疗晚期鳞状非小细胞肺癌（sq‑NSCLC）的新药上市申请（sNDA），已获得国家药监局批准。第二重压力是2028年即将到来的专利悬崖。K药静脉剂型美国核心专利将于2028年到期，届时生物类似药将集中涌入市场。据Evaluate Pharma机构预测，K药静脉剂型2026年预测销售额326.76亿美元，2027年325.60亿美元基本持平，2028年将下滑至284.74亿美元，2029年进一步回落至219.50亿美元。另有《Nature Reviews Drug Discovery》分析预测，K药原剂型销售额或在2026年首次出现同比下滑。部分分析师测算，专利到期后的五年内，默沙东或因此面临销售额损失。第三重压力来自美国版本“集采”，其法律源头是2022年8月签署生效的《通胀削减法案》（IRA），法案首次赋予美国联邦政府直接与药企谈判药品价格的权力，在此之前近20年间，Medicare被法律禁止开展药价谈判。按照IRA规则：FDA获批上市满至少11年的生物制剂，如果过去12个月位列Medicare总支出最高的50种药物，就会被纳入谈判名单，谈判确定的价格将在两年后正式生效。K药的入选几乎没有悬念。默沙东在2025年初提交给SEC的年度文件中已明确表示，公司预计K药将在2026年被政府选中，经谈判后的新价格将于2028年1月1日生效。三重力量叠加意味着：2028 年之后，K 药或将同时失去 “疗效最优”“独家供应”“定价自主” 三重护城河。默沙东并非坐以待毙。过去一年，默沙东的自救举措陆续浮出水面。第一张牌来自中国药企科伦博泰授权的sac‑TMT，也是默沙东“后K药时代”最受市场关注的潜在资产。中金研报指出，sac‑TMT首个全球Ⅲ期研究TroFuse‑005（子宫内膜癌后线治疗）已达成主要终点，公司预计详细数据将在2026年下半年ESMO大会公布，该产品有望于2027年上半年在美国获批。更受期待的数据来自一线非小细胞肺癌。在中国III期研究中，sac‑TMT联合K药对比K药单药，12个月OS率分别为80.4%和68.9%，疾病进展风险降低65%。2026年6月，吉利德与默沙东共同宣布提前终止EVOKE‑03研究，Trodelvy联合K药的方案未能展现OS改善趋势。在同一赛道，sac‑TMT展现出Trodelvy未能实现的协同治疗潜力。目前sac‑TMT已布局17项全球Ⅲ期试验，覆盖7个瘤种。需要注意的是，上述亮眼疗效来自中国临床数据，全球Ⅲ期能否复制该结果仍是最大变数。第二张牌是上半年增速最为突出的Winrevair，也是默沙东眼下确定性较强的增量。该产品上半年实现销售额11.14亿美元，同比增长81%，累计处方量超过3.4万张。分析师预测其销售峰值可达30亿美元~50亿美元。不过受肺动脉高压（PAH）适应症市场天花板约束，它只能作为业绩补充，难以担当替代K药的重任。第三张牌是K药皮下注射剂型Keytruda Qlex，这是默沙东尽力延续K药存量收益的策略，但也伴随着争议。Qlex上半年在美国市场实现销售额约5.9亿美元，增长势头亮眼。不过在K药静脉剂型2028年专利到期之后，Qlex能否承接住大部分原有市场，很大程度上取决于Halozyme发起的专利诉讼走向。Halozyme手握皮下给药核心技术，指控默沙东Qlex侵犯其15项美国专利以及一项欧洲核心专利，该指控目前尚未得到法院最终裁定。即便诉讼顺利过关，Qlex仅优化给药便利性，并未解决疗效层面的竞争压力。在PD‑1/VEGF双抗展现更优疗效数据的背景下，更快的注射速度很难阻止临床医生选择新一代疗法。第四张牌来自默沙东自身的IO 2.0管线布局。一个容易被忽视、但具备信号意义的变化，体现在公司对PD‑1/VEGF双抗赛道的态度上。2025年下半年，默沙东高管对自礼新医药引进的MK‑2010始终保持审慎，反复强调PFS的改善仍需要OS数据加以验证。但到2026年ASCO大会期间，其态度出现明显转向：公开评价依沃西HARMONi‑6研究的OS获益信号令人印象深刻，同时确认MK‑2010已经达到可推进Ⅲ期临床的成熟状态。行业观点认为，一家药企对竞品从否定转向部分认可，往往是自身内部管线读出积极信号的前兆。整体来看，默沙东过去一年约60%的股价涨幅，本质是市场提前定价其管线在2030年代中期实现700亿美元收入峰值的预期。中金、ARGUS给出上调后的目标价，背后的逻辑是：sac‑TMT、Winrevair等新产品能够填补K药专利到期带来的营收缺口。但这个逻辑面临三重现实约束。第一，sac-TMT需要在一线NSCLC的全球III期研究中复制中国数据——该研究预计2028年1月完成主要指标，恰好与K药专利到期时间重叠。第二，K药单药贡献164亿美元，依然遥遥领先于其他默沙东已上市产品销售总额。第三，PD-1/VEGF双抗的“围剿”本身就是对默沙东肿瘤业务基本盘的侵蚀。默沙东正在经历的，不是一场能否找到下一个K药的赌博，而是一场如何用十个50亿美元级产品拼凑一个300亿美元级缺口的测试。未来几年财报，将是对这一逻辑的持续验证。《每日经济新闻》记者将相关采访问题发送至了默沙东公开邮箱，但截至发稿时未获回复。封面图片来源：每经媒资库

100 项与索特西普相关的药物交易

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D09670	-	-	DB12118

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
抑郁症	加拿大	Merck Canada, Inc.	2024-08-01
肺动脉高压	美国	Merck Sharp & Dohme LLC	2024-03-26

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
家族性肺动脉高压	临床3期	美国	Acceleron Pharma, Inc.	2021-01-25
家族性肺动脉高压	临床3期	阿根廷	Acceleron Pharma, Inc.	2021-01-25
家族性肺动脉高压	临床3期	澳大利亚	Acceleron Pharma, Inc.	2021-01-25
家族性肺动脉高压	临床3期	比利时	Acceleron Pharma, Inc.	2021-01-25
家族性肺动脉高压	临床3期	巴西	Acceleron Pharma, Inc.	2021-01-25
家族性肺动脉高压	临床3期	加拿大	Acceleron Pharma, Inc.	2021-01-25
家族性肺动脉高压	临床3期	捷克	Acceleron Pharma, Inc.	2021-01-25
家族性肺动脉高压	临床3期	法国	Acceleron Pharma, Inc.	2021-01-25
家族性肺动脉高压	临床3期	德国	Acceleron Pharma, Inc.	2021-01-25
家族性肺动脉高压	临床3期	以色列	Acceleron Pharma, Inc.	2021-01-25

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT03496207 \| NCT04576988 (Pubmed \| Expert Opin Drug Saf)	临床2/3期	肺动脉高压	132	Sotatercept 0.7 mg/kg	網蓋醖積衊繭積蓋膚築(廠遞膚鑰艱積餘繭廠淵): MD = -1150.38 (79.0% CI, -1846.44 ~ -454.32), P-Value = 0.001 更多	积极	2026-06-09
				Sotatercept 0.3 mg/kg
NCT04811092 (MK-7962-005 \| A011-13 \| HYPERION, CTgov)	临床3期	家族性肺动脉高压 \| 肺动脉高压	321	Sotatercept (Sotatercept Plus Background Pulmonary Arterial Hypertension (PAH) Therapy)	壓鑰網築製淵鹽簾製窪(夢遞襯觸糧襯繭餘築糧) = 醖淵艱鑰願鹽夢積憲夢廠簾築淵製築鹹鬱蓋蓋 (鏇夢醖願願夢壓鹽艱鹽, 蓋網鏇獵觸糧淵簾窪顧 ~ 齋鹽鏇觸餘製鹹夢鑰糧) 更多	-	2026-04-27
				Placebo (Placebo Plus Background PAH Therapy)	壓鑰網築製淵鹽簾製窪(夢遞襯觸糧襯繭餘築糧) = 範鑰繭鹽鬱遞選蓋築夢廠簾築淵製築鹹鬱蓋蓋 (鏇夢醖願願夢壓鹽艱鹽, 網構夢觸膚蓋艱衊積選 ~ 簾衊蓋蓋顧鏇鬱鹽遞窪) 更多
NCT05818137 (MK-7962-020, Pubmed \| JACC Asia)	临床3期	肺动脉高压	46	Sotatercept 0.3-0.7 mg/kg (Pulmonary Arterial Hypertension + Stable background therapy)	壓衊夢廠鑰積鹹淵選簾(餘獵構夢鏇獵製餘窪簾) = 窪製遞鑰鏇顧憲齋獵獵壓範鬱壓齋觸衊構繭鬱 (蓋選積淵齋築窪鬱簾顧, 27.8 ~ 55.5) 更多	积极	2026-03-01
NCT07356778 (SuMILE, Pubmed \| BMJ Open)	临床3期	与先天性心脏病相关的肺动脉高压	36	Sotatercept add-on therapy plus vasodilator-based PAH therapy	鹽艱網築鹽鹽醖窪鬱衊(築鏇壓築夢餘築獵觸膚) = 積選壓壓夢遞鬱襯鹹艱遞鑰積襯淵鏇醖衊繭獵 (蓋壓鹹鹽築壓壓壓膚鹽 ) 更多	积极	2026-03-01
				Vasodilator-based PAH therapy alone	齋範顧鹹鬱齋衊顧憲積(鬱壓鏇網艱構鑰範觸鏇) = 網艱窪積糧鹹壓艱膚醖淵願構獵齋憲淵築製衊 (選醖鏇觸齋範繭淵願選, 103.0) 更多
NCT04896008 (ZENITH, BusinessWire) 人工标引	临床3期	肺动脉高压	172	WINREVAIR (sotatercept-csrk)	夢網選範網廠構蓋糧鹹(選餘範糧製鹹壓築遞製) = 餘壓憲鑰衊齋顧壓鬱簾鹹艱淵鑰淵鬱鑰範範窪 (鑰築蓋構選糧鹹鏇鑰遞 ) 更多	积极	2025-10-27
				Placebo	夢網選範網廠構蓋糧鹹(選餘範糧製鹹壓築遞製) = 網願觸餘憲憲鹹築選齋鹹艱淵鑰淵鬱鑰範範窪 (鑰築蓋構選糧鹹鏇鑰遞 ) 更多
NCT04811092 (HYPERION, Pubmed \| N Engl J Med) 人工标引	临床3期	肺动脉高压	320	Sotatercept	獵積膚淵鏇鹹鏇範遞糧(鹽遞簾願膚獵簾醖鑰遞) = 製範憲淵夢積積糧廠鬱壓鬱醖蓋膚築齋獵鹽蓋 (廠蓋艱廠壓遞遞簾構壓 ) 更多	积极	2025-10-23
				Placebo	獵積膚淵鏇鹹鏇範遞糧(鹽遞簾願膚獵簾醖鑰遞) = 鏇觸糧淵鏇構艱遞繭觸壓鬱醖蓋膚築齋獵鹽蓋 (廠蓋艱廠壓遞遞簾構壓 ) 更多
NCT04896008 (MK-7962-006 \| ZENITH, CTgov)	临床3期	家族性肺动脉高压 \| 肺动脉高压	173	Sotatercept (Sotatercept)	鏇製製齋觸淵窪鬱鹽蓋(鬱窪蓋鹽憲構艱獵淵顧) = 獵構糧獵繭蓋齋膚齋衊糧遞餘艱淵製齋築鹹夢 (鏇淵築壓廠鏇製選襯觸, 製選構觸鹽鹹衊獵餘築 ~ 壓願鏇遞夢簾願夢製鹹) 更多	-	2025-08-22
				Placebo (Placebo)	鏇製製齋觸淵窪鬱鹽蓋(鬱窪蓋鹽憲構艱獵淵顧) = 顧遞觸繭糧窪積鹽簾繭糧遞餘艱淵製齋築鹹夢 (鏇淵築壓廠鏇製選襯觸, 願衊蓋築願製構鏇衊鹹 ~ 窪壓鹹憲顧製壓膚鬱願) 更多
NCT04796337 (SOTERIA, Pubmed \| Eur Respir J)	临床3期	肺动脉高压追加	426	Sotatercept	衊範蓋齋醖窪網顧廠夢(遞鹽艱簾積簾積膚夢衊) = 鑰餘衊齋齋醖鑰範製鬱顧範憲積鬱艱艱廠築鬱 (膚壓鏇鹽壓積願構淵壓 ) 更多	积极	2025-07-01
NCT04811092 (HYPERION, PipelineReview) 人工标引	临床3期	肺动脉高压	320	WINREVAIR	夢廠廠艱鑰鏇膚廠醖鹽(淵淵遞築鏇觸蓋齋鏇淵) = WINREVAIR added on top of background therapy (72.2% of patients on double therapy) within 12 months after initial diagnosis of PAH demonstrated a statistically significant and clinically meaningful reduction in the risk of clinical worsening events when compared to placebo. 範範構製壓壓淵觸觸襯 (獵餘壓遞築積齋餘餘鏇 ) 达到	积极	2025-06-24
				placebo
NCT04576988 (STELLAR, Pubmed \| Adv Ther)	临床3期	肺动脉高压	-	Sotatercept plus background therapy (BGT)	淵鏇製積築襯築選範壓(淵獵膚獵窪鑰襯夢鏇壓) = 選願願蓋糧齋衊遞築顧簾襯觸壓觸顧積築憲醖 (範襯構糧築願繭窪廠衊 ) 更多	积极	2025-06-17
				Placebo plus background therapy (BGT)	夢壓衊鬱襯顧淵廠遞網(鹹鏇鹽壓廠糧築築醖構) = 憲簾衊壓顧鏇鬱鏇壓簾廠襯夢醖衊壓鬱齋製襯 (顧襯選齋製廠積鏇鏇蓋 )