A Phase 1, Multi-center, Parallel, Open-label, Pharmacokinetic, Safety, and Tolerability Study of Venglustat Given as a Single Dose in Adult Participants With Mild, Moderate, and Severe Hepatic Impairment and in Matched Participants With Normal Hepatic Function

This is a parallel, Phase 1, four arm, open-label, single dose, multicenter study to evaluate the impact of hepatic impairment on venglustat exposure following treatment with venglustat.
The purpose of this study is to assess the effect of mild, moderate, and severe hepatic impairment on PK, safety, and tolerability of venglustat compared with normal hepatic function in male and female participants aged 18 to 79 years.
Study details include:
* The total study duration per participant will be up to 42 days, including up to 21 days for screening and approximately 21 days from institutionalization to the end of study (EOS).
* Institutionalization is mandatory until the activities on D5 have been completed.
* Each participant will receive a single dose of venglustat.
* For hepatically impaired participants there will be a screening visit, a multi-day institutionalization visit, and 7 site visits after D5 discharge, including the end of study (EOS) visit.
* For healthy volunteers there will be a screening visit, a multi-day institutionalization visit and 3 site visits after D5 discharge, including the end of study (EOS) visit.

开始日期2023-01-18

申办/合作机构

Sanofi

NCT05280548

/ Active, not recruiting临床3期

A Randomized, Open-label, Parallel-group, 18-month Phase 3 Study to Evaluate the Effect of Venglustat Compared With Usual Standard of Care on Left Ventricular Mass Index in Participants With Fabry Disease and Left Ventricular Hypertrophy

This is an 18-month, multicenter, randomized, active-control, parallel-group Phase 3 study, in which participants will be randomized to venglustat versus standard of care therapy (agalsidase alfa, agalsidase beta, or migalastat) to evaluate the effect of venglustat on left ventricular mass index (LVMI) in adult participants with Fabry disease and left ventricular hypertrophy.
* Study visits will take place approximately every 3 to 6 months
* Participants who complete the randomized period may continue to the long-term extension (LTE) to receive venglustat for up to additional 45 months with the total study duration up to 5.3 years maximum.

开始日期2022-05-03

申办/合作机构

Sanofi

NCT05222906

/ Active, not recruiting临床3期

A Phase 3, Multicenter, Multinational, Randomized, Double-blind, Double-dummy, Active-comparator Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Venglustat in Adult and Pediatric Patients With Gaucher Disease Type 3 (GD3) Who Have Reached Therapeutic Goals With Enzyme Replacement Therapy (ERT)

This is a parallel arm, Phase 3, double-blind, double-dummy, active-comparator, 2 arm study to evaluate the efficacy and safety of daily oral venglustat versus intravenous Cerezyme infusions every two weeks for improvement or stabilization of the neurological manifestations and maintenance of systemic disease stability in participants aged ≥12 and <18 years and adult patients with Gaucher disease Type 3 (GD3) who have been treated with Enzyme Replacement Therapy (ERT) for at least 3 years.

开始日期2022-04-18

申办/合作机构

Sanofi

100 项与 Venglustat 相关的临床结果

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100 项与 Venglustat 相关的专利（医药）

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项与 Venglustat 相关的文献（医药）

2026-01-01·GENETICS IN MEDICINE

Venglustat in GM2 gangliosidoses and related disorders: Results of the AMETHIST randomized controlled and basket trials

Article

作者: Thibault, Nathan ; Goyeau, Harmonie ; Jones, Simon A ; Zheng, Riliang ; Minini, Pascal ; Cox, Timothy M ; Nakashima, Ichiro ; O'Callaghan, Mar ; Batsu, Isabela ; Hahn, Andreas ; Tifft, Cynthia J ; Giugliani, Roberto ; Kowthalam, Madhurima Uppara ; Perlman, Susan

PURPOSE:

To evaluate efficacy and safety of venglustat for GM2 gangliosidoses (Tay-Sachs and Sandhoff diseases) and cognate diseases.

METHODS:

The AMETHIST phase 3, randomized, double-blind, placebo-controlled study evaluated oral venglustat (N = 40) vs placebo (N = 19) in adults with late-onset GM2 gangliosidoses. Coprimary endpoints were annual percent change on the 9-Hole Peg Test and percent change in cerebrospinal fluid (CSF) GM2 ganglioside from baseline to week 104. A secondary population of participants with cognate diseases (N = 16) received open-label venglustat in a "basket" trial.

RESULTS:

CSF GM2 decreased by 47.6% (90% CI: -52.6, -42.6) with venglustat versus 11.3% (90% CI: -18.3, -4.4) with placebo (difference: -36.2 [90% CI: -44.8, -27.7], P < .0001). The annual percent change in 9-Hole Peg Test was 2.49% (90% CI: 0.28, 4.74) with venglustat versus 0.95% (90% CI: -2.16, 4.15) with placebo (difference: 1.54% [90% CI: -2.33, 5.39], P = .74). Decreased CSF GM2 concentrations did not correlate with clinical endpoints. Secondary population participants remained clinically stable. The most common adverse events were fall, headache, and contusion with placebo and fall, and COVID-19 and headache with venglustat.

CONCLUSION:

In adults with late-onset GM2 gangliosidoses, oral venglustat decreased CSF GM2 concentrations but without clinical improvement in the endpoints assessed. No new safety findings were observed.

2025-08-01·BRITISH JOURNAL OF CLINICAL PHARMACOLOGY

Drug–drug interaction study with itraconazole supplemented with physiologically based pharmacokinetic modelling to characterize the effect of CYP3A inhibitors on venglustat pharmacokinetics

Article

作者: Sharma, Jyoti ; Li, Li ; Li, Yi ; Crawford, Nigel ; Sahi, Jasminder ; Zhang, Yan‐Yan ; Macha, Sreeraj ; Cartot‐Cotton, Sylvaine

Aims:

Venglustat is an oral glucosylceramide synthase inhibitor under clinical investigation to treat various lysosomal storage diseases. Metabolism is a main pathway for its elimination in humans with CYP3A being the major contributor. This study aims to evaluate effect of CYP3A inhibition (using itraconazole) on venglustat exposure and to develop and validate a physiologically based pharmacokinetic (PBPK) model to assess effects of additional CYP3A inhibitors of varying potencies on venglustat pharmacokinetics.

Methods:

An open‐label, single‐sequence, 2‐period drug–drug interaction (DDI) study was conducted in healthy subjects with coadministration of multiple twice daily oral doses of 100 mg itraconazole against a single dose of 15 mg venglustat. A minimal PBPK model was developed using available physicochemical, in vitro and in vivo pharmacokinetic data and validated using data from relevant venglustat clinical studies including the itraconazole DDI study. Effects of additional CYP3A inhibitors on venglustat exposure were predicted.

Results:

Coadministration with itraconazole increased venglustat area under the concentration–time curve by 2.03‐fold (90% confidence interval [90%CI]: 1.81–2.27). Venglustat steady‐state area under the concentration–time curve during a dosing interval following coadministration with strong (clarithromycin), moderate (fluconazole) and weak (fluvoxamine and cimetidine; with CYP2D6 inhibition turned off) CYP3A inhibitors is predicted to increase by 1.74‐ (5th–95th centile, 1.30–2.49), 1.52‐ (1.23–1.88), 1.08‐ (1.03–1.15) and 1.08‐fold (1.04–1.12), respectively.

Conclusion:

The effect of itraconazole on venglustat exposure was quantified clinically, and a minimal PBPK model was successfully developed, validated and applied to assess DDI effect of additional CYP3A inhibitors on venglustat. The results help to further understand the DDI potential with venglustat and will inform dose recommendations with comedications.

2025-01-23·Nature

Photochemical permutation of thiazoles, isothiazoles and other azoles

Article

作者: Yildiz, Dilara Berna ; Xu, Yan ; Alonso, Maialen ; dos Santos, Thiago ; Buettner, Cornelia S. ; Bossart, Martin ; Llaveria, Josep ; Lonardi, Giovanni ; Buettner, Cornelia S ; Dos Santos, Thiago ; Roure, Baptiste ; Derdau, Volker ; Leonori, Daniele ; Ruffoni, Alessandro ; Méndez, María

Thiazoles and isothiazoles are privileged motifs in drug and agrochemical discovery^1,2. The synthesis of these derivatives is generally approached, designed and developed on a case-by-case basis. Sometimes, the lack of robust synthesis methods to a given target can pose considerable difficulties or even thwart the preparation of specific derivatives for further study^3,4. Here we report a conceptually different approach in which photochemical irradiation can be used to alter the structure of thiazoles and isothiazoles in a selective and predictable manner. On photoexcitation, these derivatives populate their π,π* singlet excited states that undergo a series of structural rearrangements, leading to an overall permutation of the cyclic system and its substituents. This means that once the initial heteroaromatic scaffold has been prepared, it can then function as an entry point to access other molecules by selective structural permutation. This approach operates under mild photochemical conditions that tolerate many chemically distinct functionalities. Preliminary findings also show the potential for extending this method to other azole systems, including benzo[d]isothiazole, indazole, pyrazole and isoxazole. This strategy establishes photochemical permutation as a powerful and convenient method for the preparation of complex and difficult-to-access derivatives from more available structural isomers.

109

项与 Venglustat 相关的新闻（医药）

2026-08-09

·Ben笔记

Nature新综述系统总结戈谢病/帕金森综合征

导语 GBA1变异是目前已知帕金森病（PD）最重要的遗传风险因素之一，同时双等位致病突变直接导致戈谢病（Gaucher disease, GD，常染色体隐性溶酶体贮积症）。近期一篇Nature综述系统梳理了戈谢病与帕金森病的关联机制、不同GBA1变异的PD风险梯度，并整理了靶向GBA1通路的临床试验汇总表，为临床遗传咨询、新药研发提供一站式参考。一、核心背景：GBA1、戈谢病与帕金森病的纽带 GBA1编码溶酶体β-葡糖脑苷脂酶（GCase），负责降解葡糖脑苷脂；功能缺失会造成脂质底物蓄积，引发戈谢病。 - 戈谢病患者、GBA1杂合携带者，帕金森病风险均显著升高； - GBA1变异约占全球PD病例的7%–10%，在阿什肯纳兹犹太人群中可高达20%； - 不同GBA1变异PD风险差异明显：L444P、N370S、E326K等是研究最充分的风险等位基因，风险梯度、外显率、表型进展特征各不相同； - 机制假说：GCase活性下降→溶酶体功能受损→α-突触核蛋白清除障碍、寡聚体与路易小体形成，形成溶酶体-突触核蛋白病理恶性循环。临床特征提示：GBA1相关PD常发病更早、认知衰退更快、痴呆风险更高，属于值得单独分层的PD亚群。二、综述重点内容 ✅ 1. 分型梳理：区分戈谢病亚型、GBA1变异的风险层级综述按变异功能效应与PD风险强度分类，区分重度致病变异、轻度变异、单纯PD风险变异，厘清“戈谢病致病突变”和“仅升高PD风险的等位基因”边界，直接服务遗传咨询。 ✅ 2. 致病机制的争议与共识综述系统归纳两大主流假说：功能缺失（单倍剂量不足） vs 获得性毒性（错误折叠蛋白聚集）；不同机制对应完全不同的治疗策略（分子伴侣、底物减少、基因治疗、酶替代）。 ✅ 3. 核心实用价值：内置靶向GBA1通路临床试验汇总表综述配套表格汇总全球在研GBA1相关疗法，覆盖不同机制： - 分子伴侣（促进突变GCase正确折叠、提升溶酶体酶活性，如氨溴索、BIA 28–6156等） - 底物减少疗法（抑制葡糖神经酰胺合成，如Venglustat） - 基因治疗（AAV递送正常GBA1，中枢靶向） - 酶替代/增强策略表格包含药物、机制、试验分期、入组人群（GD / GBA1-PD）、试验编号、主要终点，是管线盘点与临床研究检索的便捷参考。三、临床&研发启示 1. 遗传筛查价值：早发型PD、有戈谢病家族史、阿什肯纳兹犹太裔人群，GBA1检测意义突出； 2. 疗法分层逻辑：针对“酶活性不足”用分子伴侣/基因治疗；针对脂质蓄积可用底物降低；不同变异对同一疗法响应存在差异； 3. 预警难点：GBA1携带者外显率随年龄上升，但风险预测、前驱期干预仍是未解决瓶颈； 4. 研发机会：GBA1-PD是目前最成熟、可富集入组的遗传定义PD亚群，适合疾病修饰疗法（DMT）验证。四、小结这篇Nature综述打通了**罕见溶酶体病（戈谢病）与常见神经退行性疾病（帕金森病）**的交叉认知，重点厘清不同GBA1变异的PD风险差异；文中附带的临床试验汇总表，可直接作为GBA1靶向新药管线的快速索引，对神经科临床遗传咨询、溶酶体病与帕金森领域新药研发均有实用价值。 ⚠️ 温馨提示：本文为学术综述快讯，仅作科研/学术交流，不构成临床诊疗建议，遗传检测与干预需由神经/遗传专科评估。 👉 转发给神经遗传、运动障碍、罕见病同行 📌 往期推荐：Biotech IPO窗口拓宽｜一周4家纳斯达克上市，合计募资12亿美参考文献（原文主文献，规范格式） 1. 主综述文献（你提供链接对应） Sidransky, E., et al. Targeting the GBA1 pathway to slow Parkinson disease: insights into clinical aspects, pathogenic mechanisms and new therapeutic avenues. Nature Reviews Neurology, https://nature.com/articles/s4153… 2. 配套经典基础参考文献（可选，适合文末拓展） 3. Sidransky E, et al. GBA mutations increase risk for Parkinson disease. N Engl J Med. 2009;361(1):25-34. 4. Schapira AHV. Glucocerebrosidase and Parkinson disease. Lancet Neurol. 2015;14(5):521-534. 5. Grabowski GA. Gaucher disease and GBA1-related Parkinsonism: a continuum. Ann Neurol. 2021;89(4):647-659.

基因疗法核酸药物引进/卖出临床研究

2026-08-04

·BioPlus

2026 Q2管线调整：6家MNC，有哪些重大变化？

01 AbbVie AbbVie Q2管线更新，仅1项终止，anti-GARP/TGFβ1 complex单抗livmoniplimab退出NSCLC：靶向GARP–TGF-β1复合物的单抗livmoniplimab退出非小细胞肺癌（NSCLC）开发。其Ⅱ/Ⅲ期LIVIGNO-4研究原计划在一线转移性非鳞NSCLC中，比较livmoniplimab联合PD-1抗体budigalimab及化疗与pembrolizumab联合化疗；AbbVie未披露终止原因。此前中国临床CTR20242998（一项在局部晚期或转移性肝细胞癌 (HCC) 中国成人受试者中评价静脉注射 Livmoniplimab 联合 Budigalimab 的不良事件及体内移动情况研究）披露主动终止，终止的原因报道为基于战略考量。 Q2共列出4款项目进入Ⅰ期： IL-13×IL-31R双特异性抗体ABBV-313用于特应性皮炎， CD19项目ABBV-519用于类风湿关节炎和系统性红斑狼疮口服IL-23R抑制剂ABBV-859用于银屑病长效IL-1α×IL-1β双特异性抗体ABBV-1451用于化脓性汗腺炎。另外，拟收购Apogee带来的zumilokibart（anti-IL-13单抗）、APG279（anti-IL-13单抗+anti-OX40L单抗）和APG333（anti-TSLP单抗）已被预先列入管线图，但交易预计在Q3完成。 02 GSK GSK在2026年Q2只有2款项目研发终止： nivisnebart（AL101/GSK4527226）是一款由Alector与GSK共同开发、靶向分选蛋白1（sortilin，SORT1）的单抗，通过下调sortilin提高脑内颗粒蛋白前体（progranulin，PGRN）水平。其用于早期阿尔茨海默病的Ⅱ期PROGRESS-AD研究（NCT06079190）纳入367例患者。预设中期无效性分析显示，该研究不太可能达到减缓疾病进展的主要终点，项目因此终止。 GSK3923868是一款吸入PI4Kβ抑制剂，拟用于人鼻病毒感染，GSK已将其状态更新为“终止开发”；GSK未披露停止推进的具体依据。 03 BMS BMS在2026年Q2终止3款项目，包括两款Ⅰ期资产和一款Ⅲ期资产，分别为CEACAM5–TOP1i ADC BMS-986490、真核翻译起始因子2B（eIF2B）激活剂comtifator，以及雄激素受体（AR）配体导向降解剂BMS-986365： BMS-986490靶向癌胚抗原相关细胞黏附分子5（CEACAM5），采用拓扑异构酶Ⅰ抑制剂（TOP1i）载荷，此前在CEACAM5表达的晚期实体瘤中开展Ⅰ/Ⅱa期研究，BMS未披露具体终止原因。 Comtifator（BMS-986419/EVT8683）来自Evotec合作，拟通过激活eIF2B调节整合应激反应（ISR），BMS将其终止归因于管线组合评估。 BMS-986365兼具AR降解和拮抗作用，用于转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）。Ⅲ期rechARge研究Part 1分析显示，项目在Part 2达到预设疗效目标的概率较低，BMS因此终止开发。另一款AR降解剂BMS-986460仍处于Ⅰ期，说明公司并未退出AR降解方向。 Q2另有2款项目新增至Ⅰ期管线：机制尚未披露的神经退行性疾病项目BMS-986533 用于自身免疫病的CD19体内CAR-T OTX-201。OTX-201通过靶向脂质纳米颗粒递送编码CD19 CAR的环状RNA，在体内生成CAR-T细胞。 04 Sanofi Sanofi在2026年Q2集中收缩免疫管线。IL-33抗体itepekimab因COPDⅢ期结果不一致，并在慢性鼻窦炎中未达到内部疗效预期，整体临床开发终止；口服TNFR1信号抑制剂balinatunfib因克罗恩病和溃疡性结肠炎Ⅱ期中期结果未达预期而停止开发；同时抑制MMP13和ADAMTS5的软骨锚定型Nanobody SAR446959，也因获益–风险评估不支持继续推进而终止。此外，OX40L抗体amlitelimab退出特应性皮炎开发，Dupixent、riliprubart和venglustat也分别有部分适应症停止，但相关分子仍在其他适应症推进。 Q2另有两款新药进入Ⅰ期：第二代IRAK4降解剂SAR447971（KT-485）和pan-KRAS抑制剂SAR449336（BLU-924），详细信息见Sanofi Q2管线大调整：多项免疫终止，2款新药进入Ⅰ期。 05 Roche Roche在2026年Q2从开发管线中移出7款新分子实体（NME），包括4款I期和3款II期项目： I期项目中，CD19×CD3 T细胞衔接器（TCE）RG6382因现有数据未显示出继续推进系统性红斑狼疮（SLE）的必要分子特征而终止； SNP选择性HTT反义寡核苷酸（ASO）RG6496则因平行动物研究显示不支持长期重复给药而停止开发。 BRAF抑制剂mosperafenib（RG6344）的I期数据被Roche评价为积极，但公司决定停止内部推进并寻求对外授权；作用机制尚未披露的实体瘤项目RG6468也在评估I期数据后终止。 II期项目中，HTT ASO tominersen（RG6042）未达到亨廷顿病（HD）研究的疗效目标，尽管实现了HTT降低并达到安全性和生物标志物终点，仍未改善疾病严重程度。 Tie2激动剂RG6351用于糖尿病黄斑水肿（DME），Roche认为其超越Vabysmo的可能性较低，因此停止推进。 GLP-1/GIP双受体激动剂acmopatide（RG6641/CT-868）虽然取得阳性II期结果，但因1型糖尿病（T1D）管线优先级调整而终止，Roche将资源转向enicepatide。此外，NLRP3抑制剂selnoflast（RG6418）的I期炎症适应症被移出，但其冠状动脉疾病项目同步进入II期，因此并非分子整体终止。 06 AstraZeneca AstraZeneca在2026年Q2从开发管线中移出4款新分子实体（NME），包括2款Ⅰ期和2款Ⅱ期项目；另有1项Ⅲ期联合治疗研究停止推进： Ⅰ期项目中，AZD2068（原FPI-2068）是一款靶向EGFR/cMET的锕-225放射性偶联药物，用于晚期实体瘤，其Ⅰ期研究因PK/PD终止。 AZD4360是一款CLDN18.2 TOP1i ADC，Ⅰ/Ⅱ期CONCLUDE研究覆盖胰腺导管腺癌、胃/胃食管结合部癌和胆道癌，因疗效终止（详细信息见AZ两款ADC退出管线：一款因疗效，一款因PK/PD?）。 Ⅱ期项目中，吸入式JAK1抑制剂AZD4604用于中重度哮喘，其两项Ⅱa期研究AJAX和ARTEMISIA均因疗效终止。 tilatamig samrotecan（AZD9592）是一款EGFR×cMET双特异性TOP1i ADC，其EGRET研究因PK/PD终止。此外，PD-L1抗体Imfinzi（durvalumab）联合TIGIT抗体domvanalimab用于同步放化疗后不可切除Ⅲ期非小细胞肺癌的Ⅲ期PACIFIC-8研究，因战略性管线优先级调整而终止。 Q2另有2款NME进入Ⅰ期：作用机制尚未披露的呼吸领域项目AZD4916已在健康志愿者中启动研究；STEAP2靶向T细胞衔接器AZD8359（TITAN TCE）则进入前列腺癌Ⅰ/Ⅱ期CRIUS-1研究。欢迎大家加入BioPlus Partners微信交流群。入群申请联系人：Lisa 邮箱：lisa.li@bp-bioplus.com 电话：18662346610（同微信）入群申请，请先添加Lisa微信，并分享名片入群画像：Biotech/药厂研发/BD、投资机构、临床医生等入群福利：不定时行业资料包分享

2026-08-03

·BioPlus

Sanofi Q2管线大调整：多项免疫终止，2款新药进入Ⅰ期

Sanofi在2026年Q2集中收缩免疫管线。Amlitelimab的特应性皮炎（AD，anti-OX40L单抗）、itepekimab（anti-IL-33单抗）的呼吸疾病、balinatunfib（TNFR1抑制剂）的炎症性肠病（IBD）以及SAR446959（anti-ADAMTS5×MMP13×CAP三特异性抗体）的膝骨关节炎项目明确停止推进；Dupixent、riliprubart和venglustat也有部分适应症退出。Sanofi披露，本季度研发费用中包含超过2亿欧元的管线收尾成本。 Amlitelimab是一款靶向OX40配体（OX40L）的单克隆抗体，AD开发终止。尽管Ⅲ期长期延伸研究ESTUARY显示临床应答可维持至72周，且未出现新的卡波西肉瘤病例，但Sanofi认为，现有疗效与安全性证据不足以支持其相对特应性皮炎现有标准治疗形成有意义的改善，因此终止AD开发并不再申报。这并非单项Ⅲ期主要终点未达，而是基于整体差异化不足作出的决定。 Sanofi与Regeneron共同开发的白细胞介素-33（IL-33）抗体itepekimab则全面退出慢性阻塞性肺疾病（COPD）和慢性鼻窦炎开发，整体临床开发终止。COPDⅢ期AERIFY-1研究中，两种给药方案在52周分别使中重度急性加重率下降27%和21%，均达到主要终点；但AERIFY-2仅下降2%和12%，未达到主要终点。综合两项研究及竞争格局变化，两家公司决定不再开展额外Ⅲ期研究；伴鼻息肉的慢性鼻窦炎（CRSwNP）两项Ⅲ期研究将不再推进至最终分析，不伴鼻息肉的慢性鼻窦炎（CRSsNP）Ⅱ期研究也未达到内部疗效预期。口服肿瘤坏死因子受体1（TNFR1）信号抑制剂balinatunfib同样终止开发。克罗恩病和溃疡性结肠炎两项Ⅱ期研究的中期分析显示，临床终点和/或临床缓解主要终点未达到Sanofi内部预期，两项研究停止，整个IBD项目终止。 Dupixent（dupilumab，IL-4Rα抗体）用于慢性单纯性苔藓（LSC）的STYLE 1和STYLE 2两项Ⅲ期研究均未达到瘙痒改善主要终点，该适应症因此退出Ⅲ期管线。其大疱性类天疱疮（BP）欧盟注册申请也在EMA审评反馈后撤回，但该适应症已在美国和日本获批。补体C1s抗体riliprubart的两个适应症也被剔除。用于标准治疗难治性慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）的Ⅲ期MOBILIZE研究经中期分析判断不太可能获得充分疗效，因此提前停止，分析中未发现新的安全性信号；用于抗体介导的排斥反应（AMR）的Ⅱ期研究则未达到内部疗效预期。不过，riliprubart并未整体终止，Ⅲ期VITALIZE研究仍按计划推进。 Ⅰ期项目SAR446959是一款MMP13×ADAMTS5×CAP多功能Nanobody VHH，用于膝骨关节炎。Sanofi表示，现有获益–风险评估不支持继续开发，但未进一步披露具体的安全性、药代或药效依据。 Rilzabrutinib（BTK抑制剂）用于哮喘和慢性自发性荨麻疹的两项Ⅱ期条目也在完成2024年数据读出后从管线表中移出；该BTK抑制剂本身并未终止，Wayrilz已在免疫性血小板减少症获批，其他自身免疫适应症仍在推进。 Q2另有2款项目正式进入Ⅰ期： SAR447971（KT-485）是Sanofi与Kymera合作开发的第二代口服白细胞介素-1受体相关激酶4（IRAK4）降解剂，已于6月完成首例给药，研究覆盖健康受试者和化脓性汗腺炎患者；该项目是Sanofi停止推进第一代KT-474后选择的后续分子。 SAR449336（BLU-924）则是来自Blueprint Medicines的pan-KRAS抑制剂，已启动首个人体Ⅰ/Ⅱ期研究；财报以结直肠癌列示，注册研究实际还覆盖KRAS突变胰腺导管腺癌和非小细胞肺癌。欢迎大家加入BioPlus Partners微信交流群。入群申请联系人：Lisa 邮箱：lisa.li@bp-bioplus.com 电话：18662346610（同微信）入群申请，请先添加Lisa微信，并分享名片入群画像：Biotech/药厂研发/BD、投资机构、临床医生等入群福利：不定时行业资料包分享

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外链

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-	-	-	DB14966

研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
左心室肥大	临床3期	美国	Sanofi	2022-05-03
左心室肥大	临床3期	中国	Sanofi	2022-05-03
左心室肥大	临床3期	日本	Sanofi	2022-05-03
左心室肥大	临床3期	奥地利	Sanofi	2022-05-03
左心室肥大	临床3期	加拿大	Sanofi	2022-05-03
左心室肥大	临床3期	捷克	Sanofi	2022-05-03
左心室肥大	临床3期	丹麦	Sanofi	2022-05-03
左心室肥大	临床3期	法国	Sanofi	2022-05-03
左心室肥大	临床3期	德国	Sanofi	2022-05-03
左心室肥大	临床3期	希腊	Sanofi	2022-05-03

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05222906 (LEAP2MONO, EHA2026)	临床3期	Ⅲ型戈谢病	43	Venglustat	選壓餘艱積夢築鏇憲觸(廠艱醖簾築衊網製壓構): P-Value = 0.007 更多	积极	2026-05-12
				imiglucerase
NCT04221451 (AMETHIST, CTgov)	临床3期	山德霍夫病 \| 泰-萨克斯病	75	placebo+venglustat (PAP: PP: Placebo)	醖遞壓繭襯簾餘膚衊鹽(襯醖觸鏇遞網襯蓋衊餘) = 齋衊淵襯壓積積願窪艱鬱餘襯顧繭鑰顧窪鬱餘 (鏇衊壓觸製製願積醖觸, 4.23) 更多	-	2026-01-28
				venglustat (PAP: PP: Venglustat)	醖遞壓繭襯簾餘膚衊鹽(襯醖觸鏇遞網襯蓋衊餘) = 夢觸顧餘簾遞網襯齋遞鬱餘襯顧繭鑰顧窪鬱餘 (鏇衊壓觸製製願積醖觸, 3.04) 更多
NCT03523728 (STAGED-PKD, CTgov)	临床2/3期	常染色体显性多囊肾病	478	Placebo (Stage 1- Placebo)	廠構鑰廠壓築齋襯廠襯(窪壓淵糧築選鏇鹹範膚) = 鹽選構鑰窪獵簾艱獵遞醖積範顧網鑰繭餘鏇鹽 (壓廠鑰壓獵顧餘鏇壓鹹, 築衊壓齋觸鹽製糧廠鑰 ~ 觸築製遞齋簾遞蓋鹽窪) 更多	-	2022-11-09
				Venglustat (Stage 1- Venglustat 8 mg)	廠構鑰廠壓築齋襯廠襯(窪壓淵糧築選鏇鹹範膚) = 蓋壓範獵憲窪製構膚衊醖積範顧網鑰繭餘鏇鹽 (壓廠鑰壓獵顧餘鏇壓鹹, 衊積鏇顧艱積窪製憲構 ~ 遞膚願窪顧鑰選壓顧築) 更多
NCT04705051 (STAGED-PKD-EXT, CTgov)	临床3期	常染色体显性多囊肾病	24	Venglustat	窪淵夢窪選網夢鑰齋願 = 鑰淵廠積糧淵淵鹽糧遞蓋製鬱膚淵壓醖繭夢積 (觸鏇觸艱遞觸獵鹹鬱衊, 襯鬱簾鑰製網膚蓋遞醖 ~ 糧製壓選憲蓋簾鑰淵鑰) 更多	-	2022-10-06
NCT04221451 (AMETHIST, SSIEM2022)	临床3期	GM2神经节苷脂贮积症	75	Venglustat	鬱窪簾齋繭鹽壓淵壓餘(襯觸糧蓋構鑰鹹醖膚製) = 鏇夢簾艱餘憲衊觸壓淵醖積鏇廠製襯鏇願衊網 (積築顧顧遞齋簾鏇鏇獵 ) 更多	-	2022-08-30
NCT02906020 (MOVES-PD, MDS2020)	临床2期	直立性低血压 GBA mutation	196	Venglustat	鹹鏇鹹鹽憲醖鑰壓壓淵(衊鑰醖鑰齋夢淵蓋夢築) = 築餘憲鬱廠醖鏇襯鹹鹹積繭憲顧窪衊範鹹築襯 (構顧顧壓獵選製餘蓋鏇, 7 ~ 94) 更多	积极	2020-09-12
				Placebo	齋範簾築顧構積範艱餘(鹽築網夢構鑰艱齋製構) = 遞鬱襯繭繭糧鑰蓋簾鏇構鹽淵顧鏇簾壓淵廠衊 (鹽構衊鬱夢膚衊網觸鑰 )
NCT02489344 \| NCT02228460 (ERA2020)	临床2期	法布里病 plasma GL-3 \| eGFR	11	Venglustat	築築積窪餘蓋獵廠膚範(壓獵淵醖襯簾製鹽範壓) = 壓鏇願窪艱願構範繭鏇鑰夢繭範鑰齋夢餘網繭 (獵齋膚憲壓獵築糧觸淵 )	积极	2020-06-06
				Placebo	築築積窪餘蓋獵廠膚範(壓獵淵醖襯簾製鹽範壓) = 網蓋餘選壓窪餘積齋願鑰夢繭範鑰齋夢餘網繭 (獵齋膚憲壓獵築糧觸淵 )
NCT02906020 (MOVES-PD, EAN2020)	临床2期	帕金森病 GBA mutations	29	Venglustat	網壓夢鹹齋構襯選齋齋(選衊積製膚衊餘繭構醖) = 願範壓廠夢獵鹹遞鹽廠鹽壓積構廠鏇積鬱衊壓 (窪願簾襯選壓顧鑰鏇醖 )	积极	2020-05-22
				Placebo	網壓夢鹹齋構襯選齋齋(選衊積製膚衊餘繭構醖) = 餘獵醖鏇範夢鏇齋鬱鬱鹽壓積構廠鏇積鬱衊壓 (窪願簾襯選壓顧鑰鏇醖 )
NCT02228460 (CTgov)	临床2期	法布里病	11	GZ/SAR402671	夢顧齋淵壓廠積衊壓齋(襯衊夢糧製構鹹鏇艱廠) = 餘願簾繭鹹蓋艱鬱鏇鑰鬱網築鹹鹽願餘醖餘鹽 (築築廠壓鬱獵餘艱壓夢, 積鑰觸膚醖壓醖淵願繭 ~ 範襯糧壓醖窪醖繭簾夢) 更多	-	2019-12-17
NCT02489344 (CTgov)	临床2期	法布里病	8	GZ/SAR402671	選窪網壓繭艱鬱廠夢鏇 = 構顧憲鬱網鹽糧壓憲夢壓鏇淵繭膚鑰夢齋蓋網 (窪憲夢餘範餘遞醖鑰憲, 淵築壓襯觸範築膚範鏇 ~ 遞構網觸艱願選蓋願觸) 更多	-	2019-12-09