Study of the Impact of Vutrisiran versus Transthyretin StabiLizers on Efficacy and Safety in a RaNdomized, Controlled Trial to Evaluate Patients with TransThyRetin Amyloid Cardiomyopathy (SILENCE-TTR)

开始日期2025-12-01

申办/合作机构-

NCT06679946

/ Enrolling by invitation临床3期

An Open-Label Extension Study to Assess the Safety and Efficacy of Vutrisiran in Patients With Transthyretin Amyloidosis With Cardiomyopathy (ATTR Amyloidosis With Cardiomyopathy)

The purpose of this study is to obtain safety, efficacy, and pharmacodynamic data on the use of vutrisiran in patients with ATTR amyloidosis with cardiomyopathy who continued on extended use of vutrisiran, or switched from patisiran.

开始日期2024-12-03

申办/合作机构

Alnylam Pharmaceuticals, Inc.

NCT04153149

/ Active, not recruiting临床3期

HELIOS-B: A Phase 3, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Multicenter Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Vutrisiran in Patients With Transthyretin Amyloidosis With Cardiomyopathy (ATTR Amyloidosis With Cardiomyopathy)

This study will evaluate the efficacy and safety of vutrisiran 25 mg administered subcutaneously (SC) once every 3 months (q3M) compared to placebo in participants with ATTR amyloidosis with cardiomyopathy.

开始日期2019-11-26

申办/合作机构

Alnylam Pharmaceuticals, Inc.

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2026-08-07·Deutsches Arzteblatt International

Cardiac Amyloidosis: Pathogenesis, Diagnosis, and Treatment.

Review

作者: El-Battrawy, Ibrahim ; Rassaf, Tienush ; Beckmann, Sophie ; Akin, Ibrahim ; Haghikia, Arash ; Hamdani, Nazha

BACKGROUND:

The administrative prevalence of cardiac amyloidosis is approximately 50 per 100 000 person-years. The pathophysiology of amyloidosis involves a misfolding of proteins with a beta-pleated sheet structure. This leads to the deposition of insoluble fibrils in the interstitium, which, in turn, impair organ function and cause a variety of diseases. Systemic types are the most common, especially light-chain (AL) and transthyretin (ATTR) amyloidosis with cardiac involvement. In this article, we present the diagnostic evaluation of amyloidosis and recent developments in its treatment.

METHODS:

This review is based on publications retrieved by a selective search in PubMed for registry studies, meta-analyses, randomized controlled trials, systematic reviews, guidelines, and current position papers on "cardiac amyloidosis," "ATTR amyloidosis," "cardiac amyloidosis epidemiology," "cardiac amyloidosis treatment," and "ATTR amyloidosis treatment."

RESULTS:

Cardiac amyloidosis markedly impairs cardiac function and carries a poor prognosis as well as elevated mortality. The diagnosis is mainly based on specialized imaging studies including echocardiography, cardiac magnetic resonance imaging, and scintigraphy. The goal of treatment is to slow amyloid deposition. In ATTR amyloidosis, transthyretin stabilizers or RNA silencers can stabilize the clinical course: the use of tafamidis has been found to be associated with better outcomes and lower overall mortality at 30 months compared with placebo (HR 0.70 [0.51; 0.96]). Vutrisiran also lowers overall mortality and reduces recurrent cardiovascular events compared to placebo (HR 0.72 [0.56; 0.93]). Cardiac complications and comorbidities can be treated, depending on left ventricular function and drug tolerability, with SGLT2 inhibitors, beta-blockers, and mineralocorticoid receptor antagonists, among other drugs.

CONCLUSION:

Advanced cardiac amyloidosis carries a poor prognosis; early diagnosis and targeted treatment are of decisive importance. Better outcomes are now possible with the aid of improved imaging methods, disease-modifying treatment options, and the treatment of cardiac complications. Further approaches are now being studied.

2026-08-01·JOURNAL OF CHROMATOGRAPHY A

Diastereomer separation of phosphorothioate oligonucleotides via conformationally stabilizing ion pairs in reversed-phase liquid chromatography

Article

作者: Wang, Tian ; Yang, Kexin ; Kong, Weijia ; Zhang, Peiyu ; Li, Qiancheng ; Nan, Haijiang ; Jiang, Suzhen

Phosphorothioate (PS) modification is usually incorporated in oligonucleotide structures to improve nuclease resistance and biological activity. In another hand, PS modification introduces chiral centers and formation of diastereomers, leading to more challenging characterization. Several approaches have been reported to separate diastereomers, including ion-pairing reversed-phase liquid chromatography (IP-RPLC), hydrophilic interaction chromatography (HILIC), and anion exchange chromatography (AEX). The separation mechanisms are based on differences of hydrophobicity, charge and conformation between diastereomers. In this study, we showcase the power of alkyldiamines (ADs) as a new class of ion pairing reagents for oligonucleotide diastereomer separation using two FDA-approved small interfering RNA (siRNA) compounds, Lumasiran and Vutrisiran, and single-stranded sequences derived from the antisense strand of Lumasiran, as model compounds. The alkyldiamine ion-paring (AD-IP) systems showed significantly improved diastereomer separation compared with the widely used triethylamine acetate (TEAA) IP systems, varied selectivity for positional isomers and robust compatibility with denaturing conditions (e.g., high column temperature). This enhanced efficiency may be attributed to conformationally stabilizing effect of the ADs, confirmed by melting temperature (T_m) measurements. To best of our knowledge, this is the first time that ion pairing reagents with conformation-stabilizing effect are used for both single- and double-stranded oligonucleotide analysis. This work enriches the analytical toolkit for oligonucleotide characterization and may enable batch-to-batch diastereomer distribution monitoring in synthetic phosphorothioate oligonucleotides.

2026-06-01·Molecular Therapy-Nucleic Acids

A computational model-powered platform to inform the development of GalNAc-conjugated siRNA therapeutics

Article

作者: Cao, Kangna ; Fan, Xiaoqing ; Xiao, Ying ; Zhang, Ruijie ; Yan, Xiaoyu

N-acetylgalactosamine-conjugated small interfering RNA (GalNAc-siRNA) therapeutics have emerged as a groundbreaking modality with unparalleled efficacy for battling previously "undruggable" diseases. The unique pharmacokinetic (PK) and pharmacodynamic (PD) characteristics of GalNAc-siRNA therapeutics provide an opportunity to leverage PK/PD modeling strategies for drug development. By utilizing the wealth of literature data, we developed and validated a mechanistic computational model-driven platform to guide the development of new GalNAc-siRNA therapeutics, optimizing their clinical translation. This platform integrates preclinical and clinical data from all seven FDA-approved GalNAc-siRNA drugs-fitusiran, givosiran, inclisiran, lumasiran, vutrisiran, nedosiran, and plozasiran-spanning multiple species (mouse, rat, monkey, and human). To enhance user accessibility, we further implemented a web-based Shiny application. The platform was used to inform the development of an investigational new angiotensinogen-silencing GalNAc-siRNA (SAL0132). Multiple PK/PD datasets from rats and monkeys were satisfactorily fitted, and extrapolated to humans. The platform successfully predicted the PK and simulated the PD profiles of SAL0132 in humans, which demonstrated model-informed strategies to support efficient drug development of this modality. In conclusion, this platform enables users to predict GalNAc-siRNA PK/PD profiles across species by inputting specific model parameters, providing a powerful resource to guide the development of next-generation GalNAc-siRNA therapeutics.

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项与武特里西兰相关的新闻（医药）

2026-08-05

·药研新视界Plus

10亿美元重磅小核酸药！AMVUTTRA花落百济神州，即将登陆中国市场

点击上方蓝字·关注我们信息发布/展位/演讲/招商合作： Lucy 15958675001（微信同号）扫码预约商务合作获悉：近日，全球RNAi（小核酸干扰）龙头AlnylamPharmaceuticals公布2026年第二季度财报，旗下明星siRNA药物AMVUTTRA（vutrisiran，夫曲司兰钠注射液）交出亮眼成绩单，单季度产品收入达到10.12亿美元，正式迈入重磅炸弹药物阵营。伴随销售业绩持续爆发，Alnylam同步官宣重大商业化合作：与百济神州达成独家协议，授予百济神州AMVUTTRA在中国大陆及澳门地区独家商业化权益。叠加夫曲司兰钠注射液已于2026年6月向国家药监局递交新药上市申请（NDA），业内普遍预期这款全球顶尖小核酸药物最快有望在2027年在中国获批上市，填补国内ATTR疾病长效精准治疗市场空白。单季营收破10亿美元，AMVUTTRA成为小核酸赛道标杆产品在创新药行业，通常将年销售额超10亿美元定义为重磅炸弹药物，而AMVUTTRA仅单季度销售收入就突破10.12亿美元，同比大幅增长，充分印证其全球市场认可度。作为Alnylam核心管线，AMVUTTRA是全球为数不多同时覆盖转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）、遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（hATTR-PN）两大适应症的RNAi疗法。转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）是一种进行性、致命性罕见病。人体肝脏合成的转甲状腺素蛋白（TTR）发生错误折叠，形成淀粉样纤维持续沉积在心脏、周围神经等组织，逐步造成器官不可逆损伤。其中ATTR-CM极易引发心力衰竭，患者预后极差；而ATTR-PN会持续损伤周围神经，造成肢体麻木、行动障碍，长期缺乏高效治疗手段。不同于传统TTR稳定剂仅能稳定已有蛋白、延缓疾病进展，AMVUTTRA依托Alnylam成熟的ESC-GalNAc递送技术，从源头发挥作用：通过RNA干扰机制沉默肝脏TTR基因表达，直接减少致病TTR蛋白生成。给药方案极具优势，采用皮下注射，每3个月给药一次，长效作用大幅降低患者就医负担。关键III期临床数据显示，该药物能够显著降低心血管死亡、心衰住院风险，为晚期ATTR患者带来全新治疗选择。凭借差异化机制与便捷给药方案，AMVUTTRA自适应症拓展至ATTR-CM后全球销售额持续爬坡。2025年全年销售额已经突破23亿美元，2026年增长势头延续，二季度单季营收站稳10亿美元关口，成为全球小核酸商业化进程中里程碑式品种，也证明RNAi药物正式走出“小众罕见病试验品”阶段，进入规模化商业化收获期。强强联手！Alnylam选择百济神州，布局庞大中国ATTR市场业绩公布同期，Alnylam正式敲定大中华区商业化布局，选择百济神州作为合作伙伴，拿下AMVUTTRA在中国大陆、澳门独家商业化权益。本次合作是百济神州首次布局siRNA小核酸赛道，也是海外头部小核酸企业重要的本土化战略落地。对于Alnylam而言，中国是亟待挖掘的增量市场。ATTR疾病在国内长期存在诊断率低、确诊延迟、治疗选择稀缺三大痛点。大量ATTR-CM、ATTR-PN患者未能得到及时确诊，而现有治疗方案选择有限。借助百济神州深耕国内多年的商业化团队、全国医院准入能力、罕见病学术推广体系，能够快速搭建ATTR疾病诊疗教育网络，推动AMVUTTRA上市后快速渗透市场。百济神州拥有成熟的创新药商业化运营经验，覆盖全国各级医院、具备完善的医学事务、市场准入、患者支持体系。在肿瘤、罕见病领域持续推进多款创新药落地，擅长高价值创新药上市后的学术推广、医保准入搭建。拿下AMVUTTRA商业化权益，意味着百济神州产品矩阵拓展至心血管罕见病赛道，同时切入前景广阔的小核酸黄金赛道，完善自身创新药布局。双方分工清晰：Alnylam继续负责药物全球研发、生产供应；百济神州承担中国大陆与澳门地区上市之后全部商业化推广、医学推广、市场准入相关工作。交易财务细节暂未对外披露，行业普遍认为这是一次双赢的战略BD合作。国内上市进程提速，夫曲司兰钠注射液NDA已提交，有望明年获批商业化合作落地的背后，是这款药物国内申报工作稳步推进。2026年6月，Alnylam正式向NMPA递交夫曲司兰钠注射液新药上市申请并获得受理，标志着AMVUTTRA距离国内患者更近一步。结合国内罕见病创新药审评节奏，叠加该药物海外已经拥有充分完整的长期临床数据，业内预测最快2027年有望正式获批上市。一旦获批，夫曲司兰钠注射液将成为国内首款同时覆盖ATTR-CM与ATTR-PN两大适应症的长效siRNA疗法。当前国内ATTR领域治疗竞争格局相对清晰：现有小分子TTR稳定剂占据主要市场，但作用机制存在局限；其他RNA靶向药物适应症覆盖范围有限。夫曲司兰钠凭借长效给药、双重适应症、源头抑制致病蛋白等多重优势，有望重塑国内ATTR治疗市场格局。同时，随着国内罕见病保障政策持续完善，创新罕见病药物加速获批、医保谈判常态化，高价值长效创新药拥有落地土壤。未来药物获批之后，百济神州将同步推进医院准入、商业保险对接、患者援助项目，降低罕见病患者用药门槛。小核酸商业化时代到来，全球创新药企加速中国市场布局 AMVUTTRA的业绩爆发与本次合作，释放出整个小核酸赛道的关键信号：历经二十余年技术迭代，RNAi药物已经跨过研发瓶颈，进入商业化收获周期。全球范围内，多款siRNA、ASO药物陆续实现十亿美元级别销售，覆盖罕见病、心血管、代谢疾病等多个领域。海外小核酸龙头正加速推进产品进入中国市场，通过BD合作模式，借力本土药企商业化能力快速落地；而国内创新药企也同步加大小核酸管线研发，递送技术、候选药物持续突破，海内外双向合作持续升温。聚焦ATTR赛道，中国潜在患者基数庞大，但疾病认知不足仍是最大挑战。未来除了药物上市之外，推动心内科、神经内科医生建立ATTR筛查意识、完善早诊体系，将是商业化推广的核心重点。百济神州与Alnylam后续预计将联合开展大量学术教育项目，提升国内临床对转甲状腺素蛋白淀粉样变性的诊疗认知。免责声明：网上信息整理，若有涉及侵权请予以告知，我们会尽快在24小时内删除相关内容【药企-可承接项目类型】可承接创新药研发全流程：药物发现、药学研究（CMC）、临床前研究..... 靶标与蛋白研究：蛋白靶标验证、蛋白表达/纯化/结晶、蛋白-小分子共晶结构解析、蛋白-蛋白/小分子亲和力测试（Biacore等）。体外筛选与机制：酶/细胞水平高通量筛选、通路与信号传导验证、生物标志物分析、作用机制与耐药性研究。新分子类型专项：抗体发现（靶点→筛选→优化→表达）、ADC/PDC设计与体外评价、PROTAC/siRNA/ASO筛选优化、环肽药物研发（mRNA展示）、CGT早期研发支持结构解析：蛋白晶体结构测定、蛋白-配体共晶分析、冷冻电镜辅助结构解析。计算辅助设计：虚拟筛选、分子对接、动力学模拟、结合自由能计算、新骨架分子设计（AIDD/SBDD/FBDD）。 AI辅助研发：蛋白结构预测、靶点生物分析、虚拟筛选与Hit生成、定制化项目数据库构建早期成药性与转化服务：理化性质评估（溶解度/稳定性/渗透性）、体外ADME初步筛选、代谢稳定性与代谢产物鉴定、早期毒性筛选（细胞毒性/遗传毒性）活动推荐找批文、找项目、找CRO/CMO、找场地欢迎会议现场深度对接交流~ 点击了解详情 ▼ 展位/招商合作： Lucy 15958675001（微信同号）点分享点收藏点在看点点赞

2026-08-05

·HanMi翰米咨询

医药新闻-8月5日超 10 亿美元重磅炸弹小核酸药物，百济神州达成商业化合作

1 信达生物：TACI/BCMA融合蛋白申报IND 8月4日，信达生物IBI3034的临床试验申请获得NMPA受理。根据信达生物在今年美国风险病学会（ACR）年会上公开的信息，IBI3034为一款TACI/BCMA双功能融合蛋白，引入YTE突变进行了长效化改造，半衰期比Vertex的Povetacicept更长，实现高浓度制剂皮下给药。信达生物围绕自身免疫病领域进行了广泛布局，IL-23抗体已经获批上市，后续的自免管线还有TSLP/IL-4Rα双抗、OX40L抗体、CD40L抗体、IL-1RAP抗体、IL-15抗体、TACI/BCMA抗体融合蛋白等。可以看到，信达生物此前的自免管线多围绕T细胞构建，IBI3034靶向TACI/BCMA则聚焦到B细胞通路，从而实现T细胞、B细胞相关自免疾病的覆盖。 2 创始人离场，BioNTech 空降新 CEO 自今年 3 月两位核心创始人官宣将离职之后，BioNTech 便正式启动新任 CEO 与 CMO 的遴选工作，外界始终高度关注这家 mRNA 巨头的管理层交接进展。8 月 3 日，BioNTech 正式公布：聘任来自瑞典罕见病药企 Sobi 的 Guido Oelkers 出任公司新任 CEO，其最晚将于 2027 年 2 月 1 日正式履职。Oelkers 拥有十分亮眼的商业化运营履历。他于 2017 年 5 月加入 Sobi，在九年时间里，依靠收购、对外授权管线资产的模式，Sobi 完成商业化扩张，营收实现超五倍增长。时间回溯到 3 月，BioNTech 发布 2025 年财报的同时，重磅披露联合创始人 Uğur Şahin 与 Özlem Türeci 夫妇计划离职，二人将创办一家聚焦 mRNA 疗法的全新公司。消息一经传出，资本市场反应剧烈，公司股价盘中大跌 18%，市值一度蒸发约 40 亿美元。随着新冠疫苗的市场需求持续回落，BioNTech 与辉瑞合作疫苗产品的销售额不断下滑，公司也把战略重心重新放回肿瘤赛道，希望依靠肿瘤 mRNA 候选产品打开新的增长曲线。目前 BioNTech的首席医学官（CMO）人选仍在遴选过程中。 3 合计11亿，科伦博泰布局银行理财 8月4日，科伦博泰生物发布须予披露交易公告，宣布当日与中国银行签署第三份结构性存款协议，斥资4亿元认购保本浮动收益型人民币结构性存款产品，通过低风险理财盘活企业闲置自有资金。本次认购的结构性存款III产品将于2026年8月6日正式生效，2027年2月18日到期，产品期限合计196天，预期年化浮动收益率区间为0.80%至1.925%，收益表现挂钩彭博终端美元兑日元即期汇率。产品设置封闭管理机制，存续期内公司无法主动赎回；除非遭遇重大法规变更或不可抗力，银行与企业双方均不得提前终止协议，本金与收益将在产品到期后一次性兑付。叠加此前两期产品，科伦博泰在中国银行持有的未到期结构性存款本金总额达11亿元。其中2026年4月签约产品本金3亿元、6月签约产品本金4亿元，加上本次新增的4亿元三期存款，构成公司现阶段主要银行现金理财配置。 4 炎明生物GSDMD抑制剂项目获临床试验许可 8月4日，北京炎明生物科技有限公司（简称“炎明生物”）今日宣布，公司自主研发的全新作用机制小分子细胞焦亡抑制剂PTT-121，已获得中国国家药品监督管理局临床试验许可，即将在中国开展针对脓毒症及感染性休克的临床研究。作为全球首个获批进入临床的特异性GSDMD抑制剂，该项目的推进正式打破了GSDMD靶点“不可成药”的行业传统定论，是细胞焦亡药物开发领域的里程碑式突破。 5 剂泰科技与普洛药业签署战略合作协议，共筑“AI+CDMO”医药创新生态近日，全球领先的AI药物递送创新公司剂泰科技（7666.HK）与普洛药业股份有限公司（000739.SZ）正式签署战略合作协议。双方将依托各自核心优势，打通AI药物研发至规模化生产全链路，共建“AI+CDMO”医药创新生态，加速创新药成果产业化落地。剂泰科技联合创始人、董事长兼首席执行官赖才达，横店集团助理总裁、普洛药业董事长祝方猛率双方管理团队出席签约仪式。本次战略合作落地的重点项目之一是剂泰科技自主研发的MTS-004管线。MTS-004是国内首个完成III期临床试验的AI赋能制剂新药，也是中国首款且目前唯一完成III期临床试验的PBA（Pseudobulbar Affect，假性延髓情绪失控）治疗药物，有望填补国内PBA治疗领域尚无获批药物的空白。普洛药业将与MTS-004被授权方浙江引安药业通力合作，投入商业化生产、工艺放大、GMP质量管理、注册申报及供应链保障等方面的优质资源，为MTS-004商业化生产提供全流程支持，加快产品上市进程。 6 国产小分子 GLP-1 启动首个全球 III 期歌礼制药于 8 月 3 日在 ClinicalTrials 网站上登记了两项 ASC30 用于肥胖或超重人群的全球 III 期临床试验 AURORA-1 和 AURORA-2。公开资料显示，这是 ASC30 首次进入 III 期临床开发阶段。AURORA-1（NCT07743463）和 AURORA-2（NCT07743450）均为 III 期随机、双盲、安慰剂对照研究，计划在美国、欧洲和加拿大开展，共入组约 4563 名肥胖或超重受试者，旨在评估每日一次口服 ASC30 的疗效和安全性。其中，AURORA-1 拟入组 3003 例伴有体重相关合并症的肥胖或超重成人，主要面向不伴 2 型糖尿病的人群；AURORA-2 拟入组 1560 例伴 2 型糖尿病的肥胖或超重成人。根据歌礼制药公布的计划，其预计将于 2028 年第三季度公布 ASC30 III 期临床项目的顶线数据，并计划于 2028 年底向美国 FDA 提交新药上市申请，以及于 2029 年初向欧洲药品管理局 (EMA) 递交上市许可申请。ASC30 是一款口服小分子胰高血糖素样肽-1受体 (GLP-1R) 完全偏向激动剂，其化学骨架与礼来的 Orforglipron（奥氟格列隆）的相似，同时该药也是歌礼口服小分子肥胖症治疗管线组合中的核心支柱。 7 网传拜耳中国裁员200人，涉多款明星OTC 近日，医药行业自媒体传出消息，跨国巨头拜耳中国即将迎来大规模人员调整，此次调整或将成为其中国区近年来规模较大的一次。据传，此次优化预计涉及约200人，重点波及爱乐维（ALW）、达喜（DX）、散利痛（SLT）、力度伸（LDS）等核心健康消费品产品线，部分团队或面临较大比例的人员缩减，相关定岗工作预计在8月份完成。针对外界关注的赔偿问题，传闻称或将沿用N+3的方案。经查询，传闻中涉及的四款产品，均是拜耳健康消费品事业部扎根中国市场多年的标杆品种，拥有广泛用户基础与成熟渠道——爱乐维（ALW）：孕期及哺乳期复合维生素补充剂，长期占据母婴营养细分赛道头部地位；达喜（DX）铝碳酸镁咀嚼片：消化道OTC标杆产品，在胃黏膜保护、抗酸品类拥有极高品牌认知；散利痛（SLT）、力度伸（LDS）：分别为解热镇痛、维生素C补充领域经典家庭常备OTC。上述产品在中国市场上市周期普遍超过二十年，早已度过市场导入期，持续为事业部贡献稳定现金流，属于典型业务“现金牛”。但近几年赛道竞争持续加剧：国产同类仿制药、平价保健品、跨境膳食补充剂不断分流客源；叠加电商、O2O即时零售等新零售渠道崛起，传统线下拜访驱动的动销模式投入产出比持续下行。 8 超 10 亿美元重磅炸弹小核酸药物，百济神州达成商业化合作近日，Alnylam Pharmaceuticals 公布其 2026 年第二季度（Q2）财报，资料显示其针对转甲状腺素蛋白淀粉样变（ATTR）的明星药物 AMVUTTRA(vutrisiran) 在今年 Q2 的产品收入为 10.12 亿美元——这意味着该药的单季度销售收入已达重磅炸弹药物标准。与此同时，Alnylam 表示已与百济神州签署独家协议，在中国大陆及澳门商业化 AMVUTTRA。此前，夫曲司兰钠注射液（Vutrisiran）在今年 6 月已在国内递交新药上市申请（NDA），有望明年在中国获批上市。本文来自翰米咨询内容团队，欢迎个人转发至朋友圈。免责声明：翰米咨询内容团队关注医药大健康行业发展动态。本公众号仅用作信息分享，无任何商业用途，转载文章会标注来源和作者，如不希望被转载，请联系我们予以删除。戳「阅读全文」，查看最新最全的大健康行业资讯

2026-08-04

·医麦创新药

超 10 亿美元重磅炸弹小核酸药物，百济神州达成商业化合作

2026 年 8 月 4 日医麦客新闻 eMedClub News 近日，Alnylam Pharmaceuticals 公布其 2026 年第二季度（Q2）财报，资料显示其针对转甲状腺素蛋白淀粉样变（ATTR）的明星药物 AMVUTTRA(vutrisiran) 在今年 Q2 的产品收入为 10.12 亿美元——这意味着该药的单季度销售收入已达重磅炸弹药物标准。与此同时，Alnylam 表示已与百济神州签署独家协议，在中国大陆及澳门商业化 AMVUTTRA。此前，夫曲司兰钠注射液（Vutrisiran）在今年 6 月已在国内递交新药上市申请（NDA），有望明年在中国获批上市。图片来源：CDE 官网早在 2022 年 6 月，美国 FDA 批准皮下注射 RNAi 疗法 Amvuttra（vutrisiran）上市，用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性成人患者的多发性神经病（hATTR-PN）。这是 FDA 批准的首款只需每 3 个月皮下注射一次，就能够逆转神经病损伤的 RNAi 疗法。遗传性转甲状腺素蛋白介导淀粉样变性（hATTR）是一种遗传性、进行性导致衰弱的致死性疾病，由 TTR 基因突变引起。TTR 蛋白主要在肝脏中产生，正常情况下是维生素 A 的载体。TTR 基因变异导致异常淀粉样蛋白蓄积，并损伤身体器官和组织，如外周神经和心脏，导致顽固性外周感觉-运动神经病变、自主神经病变和/或心肌病，以及其他疾病表现。hATTR 淀粉样变性具有重大的未满足的医疗需求，患者诊断后的中位生存期仅为 4.7 年。 Amvuttra 它通过靶向和沉默特定的 mRNA，阻断野生型和变体转甲状腺素蛋白（TTR）的产生。Vutrisiran 基于 Alnylam 的增强稳定化学（ESC）-GalNAc 偶联递送平台设计，增加了效力和代谢稳定性，可能允许不频繁的皮下注射。GalNAc 技术是推进 siRNA 疗法肝脏递送的突破性技术。它通过将与肝脏细胞表面高度表达的唾液酸糖蛋白受体（ASGPR）结合的 GalNAc 分子和 siRNA 分子偶联，促进 siRNA 分子被肝细胞吸收，增强 siRNA 分子的肝脏特异性递送。 Amvuttra 针对 hATTR-PN 获批上市是基于名为 HELIOS-A 的随机、开放标签、全球性 3 期临床试验结果。试验结果显示，Amvuttra 达到主要终点，接受治疗 9 个月后，Amvuttra 组的 mNIS+7 评分（评估神经病障碍的评分）与基线相比降低 2.2 点（意味着症状改善），而外部对照组评分增加 14.8 点（意味着症状恶化，p<0.0001）。9 个月时，50% 的患者与基线相比症状得到改善。 2025 年 3 月，美国 FDA 批准 Amvuttra 扩展适应症，治疗伴有心肌病的转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR-CM）成人患者。临床试验 HELIOS-B 数据显示，Amvuttra 治疗 36 个月可使患者死亡和心脏相关事件风险降低 28%（HR=0.72，95% CI：0.56-0.93，P=0.01），延长至 42 个月的随访期内，全因死亡风险进一步降低 36%，且在变异型和野生型患者中均展现出显著疗效。今年 5 月，Alnylam 在欧洲心脏病学会举办的 2026 年心力衰竭年会（Heart Failure 2026）上展示 Amvuttra 治疗 ATTR-CM 的 HELIOS-B 3 期临床试验最新分析数据，数据显示在接受多种心力衰竭治疗的患者关键亚组中，全因死亡率和复发性心血管事件的降低效果得以维持。一项针对超过 2.5 万名患者年 TTR 沉默 RNAi 治疗经验的汇总分析显示，其安全性特征一致，包括维生素 A 降低不会产生具有临床意义的眼部影响。基于强劲的 ATTR-CM 患者需求，推动 Amvuttra 的销售额持续增长，同比 24 年 Q2 大增 106%。这也是 Alnylam 公司成立二十余年历史上首次实现单款产品单季破十亿美元。与此同时，ONPATTRO（patisiran）收入降至 1846 万美元，同比下降 64.7%，作为需要每三周静脉输注的 TTR siRNA 药物，其份额正被每季度给药一次的 AMVUTTRA 全面替代。罕见病产品组合方面，GIVLAARI（急性肝卟喂症）和 OXLUMO（原发性高草酸尿症 1 型）合计贡献 1.42 亿美元收入，同比增长 11%。参考资料： 1. Alnylam 财报 2. CDE 官网 3. 其他网络公开信息上海兆维科技上海兆维科技发展有限公司成立于1998年，是一家专注于核酸原料供应与CDMO服务的生物技术企业。凭借近30年的行业深耕，公司持续为全球核酸药物的研发与产业化提供稳定支撑，已成为全球核酸领域值得信赖的合作伙伴。公司拥有超2000个目录产品，覆盖亚磷酰胺单体、修饰性核苷、三磷酸、帽子类似物、GalNAc、脂质体及酶等核酸药物全产业链原料，具备年产58吨亚磷酰胺单体、支持超105亿剂mRNA疫苗的原料生产能力，是众多临床及已上市核酸药物管线的核心原料供应商。在核酸药物 CDMO 领域，上海兆维科技为客户提供从实验室小试到商业化上市的全流程无缝衔接服务，技术路线覆盖ASO、siRNA、AOC、sgRNA、双靶点、mRNA疫苗以及mRNA 基因治疗等。依托垂直整合的供应链体系、化学酶法合成等核心技术平台及吨级以上生产能力，公司已成功交付多个核酸药物CDMO项目，助力客户实现药物快速转化与商业化落地。欲了解更多关于上海兆维科技及其产品与服务信息，请访问官网www.hongene.com 并关注我们的公众号「上海兆维科技 Hongene Biotech」。声明及版权说明声明：本文旨在于传递行业发展信息、探究生物医药前沿进展。文章内容仅代表作者观点，并不代表医麦客立场，亦不构成任何价值判断、投资建议或医疗指导，如有需求请咨询专业人士投资或前往正规医院就诊。版权说明：欢迎个人转发文章至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。如需转载请在文章下方留言获取授权。点点“分享”、“点赞”和“在看”给我充点儿电吧~

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适应症	国家/地区	公司	日期
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病	美国	Alnylam Pharmaceuticals, Inc.	2025-03-20
遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性	美国	Alnylam Pharmaceuticals, Inc.	2022-06-13

未上市

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
转甲状腺素蛋白相关家族性淀粉样多神经病变	申请上市	欧盟	Alnylam Netherlands BV	2025-04-25
老年性心脏淀粉样变性	临床3期	美国	Alnylam Pharmaceuticals, Inc.	2019-02-14
老年性心脏淀粉样变性	临床3期	日本	Alnylam Pharmaceuticals, Inc.	2019-02-14
老年性心脏淀粉样变性	临床3期	阿根廷	Alnylam Pharmaceuticals, Inc.	2019-02-14
老年性心脏淀粉样变性	临床3期	澳大利亚	Alnylam Pharmaceuticals, Inc.	2019-02-14
老年性心脏淀粉样变性	临床3期	比利时	Alnylam Pharmaceuticals, Inc.	2019-02-14
老年性心脏淀粉样变性	临床3期	巴西	Alnylam Pharmaceuticals, Inc.	2019-02-14
老年性心脏淀粉样变性	临床3期	保加利亚	Alnylam Pharmaceuticals, Inc.	2019-02-14
老年性心脏淀粉样变性	临床3期	加拿大	Alnylam Pharmaceuticals, Inc.	2019-02-14
老年性心脏淀粉样变性	临床3期	塞浦路斯	Alnylam Pharmaceuticals, Inc.	2019-02-14

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04153149 (HELIOS-B, Pubmed \| Clin Pharmacokinet)	临床1/2期	-	307	Vutrisiran 25 mg (ATTRv with polyneuropathy + HELIOS-A)	廠壓襯憲憲鏇積窪衊積(製膚餘艱壓選製鹽夢齋) = 獵鏇艱醖選夢淵積鹽壓獵廠齋淵襯製鏇選網糧 (簾製遞齋網夢願選鑰艱, 66.0 ~ 72.0) 更多	积极	2026-05-27
				Vutrisiran 25 mg (ATTR with cardiomyopathy + HELIOS-B)	廠壓襯憲憲鏇積窪衊積(製膚餘艱壓選製鹽夢齋) = 願簾選積鹽糧憲壓壓鹹獵廠齋淵襯製鏇選網糧 (簾製遞齋網夢願選鑰艱, 61.6 ~ 67.8) 更多
NCT04153149 (HELIOS-B, Pubmed \| JACC Asia)	临床3期	转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病	32	Vutrisiran	鏇窪艱壓遞糧網積獵壓(憲築顧範繭構糧鏇鹽蓋): HR = 0.2 (95.0% CI, 0.04 ~ 0.93) 更多	积极	2026-05-01
				Placebo
NCT04153149 (HELIOS-B, CTgov)	临床3期	转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病	655	placebo+vutrisiran (DB Period: Placebo)	窪齋鹹製選鑰觸蓋襯範 = 壓獵簾糧鬱鏇廠鹹窪襯艱繭淵範網築鹹築夢壓 (夢壓膚鬱繭蓋繭鹹憲齋, 鹹廠夢艱鏇簾繭願鏇範 ~ 鏇鑰淵艱鑰製築鑰鹹遞) 更多	-	2025-10-21
				Vutrisiran (DB Period: Vutrisiran)	窪齋鹹製選鑰觸蓋襯範 = 窪繭鏇壓繭壓願願窪製艱繭淵範網築鹹築夢壓 (夢壓膚鬱繭蓋繭鹹憲齋, 糧鬱構鑰網憲網獵積餘 ~ 願醖憲積獵簾衊遞構壓) 更多
NCT04153149 (HELIOS-B, Biospace) 人工标引	临床3期	转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病	-	Vutrisiran	廠築鏇鬱選網糧選網艱(構艱憲願構憲鹽積艱繭) = patients treated with vutrisiran demonstrated a statistically significant 32% reduction in the risk of the primary composite endpoint of all-cause mortality and recurrent cardiovascular events through 36 months, compared to patients who received placebo (hazard ratio [HR] 0.68; 95% confidence interval [CI]: 0.49–0.95; p=0.022). 製淵淵範鑰積襯觸鹹糧 (願淵糧顧積鏇鏇簾鹹膚 ) 更多	积极	2025-09-28
				Placebo
NCT04153149 (HELIOS-B, Pubmed \| J Am Coll Cardiol)	临床3期	转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病 NT-proBNP \| troponin I	655	Vutrisiran	願艱築鬱夢艱獵夢獵憲(簾襯鏇鹹衊觸遞襯遞簾) = 鑰蓋餘壓鹹憲憲餘鑰範製膚鹽選顧鑰窪選網選 (範鏇齋廠醖顧製築構淵, -25.0 ~ 10.0)	积极	2025-08-01
				Placebo	願艱築鬱夢艱獵夢獵憲(簾襯鏇鹹衊觸遞襯遞簾) = 觸網淵糧繭繭齋淵鑰築製膚鹽選顧鑰窪選網選 (範鏇齋廠醖顧製築構淵, -6.3 ~ 41.2)
NCT04153149 (HELIOS-B, Pubmed \| BusinessWire) 人工标引	临床3期	转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病	655	Vutrisiran 25 mg	鹹壓廠繭觸鏇繭鏇壓廠(顧淵廠鏇遞簾鹹餘憲獵): HR = 0.64 (95% CI, 0.46 ~ 0.88) 更多	积极	2025-05-01
				Placebo
NCT04153149 (HELIOS-B, Pubmed) 人工标引	临床3期	转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病	654	Vutrisiran 25 mg	鑰積蓋衊醖糧選齋鹹夢(築膚製製襯構艱鹹築鑰) = 醖構觸蓋壓簾餘窪憲鏇獵鏇醖齋築製積積廠衊 (鏇製衊鬱淵觸醖範窪衊 ) 更多	积极	2025-03-17
				Placebo	-
NCT04153149 (HELIOS-B, BusinessWire) 人工标引	临床3期	转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病 N-terminal pro-B-type Natriuretic peptide \| Cardiac Troponin I	655	Vutrisiran 25mg	衊遞願衊鑰顧選襯憲淵(鏇鹹鬱糧積憲鏇獵獵襯) = 製膚鬱簾餘壓鑰鹽網襯醖糧艱顧構糧廠獵簾築 (淵範鑰醖網鏇齋鑰廠繭 ) 更多	积极	2024-09-29
NCT04153149 (HELIOS-B, Pubmed \| N Engl J Med) 人工标引	临床3期	转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病	655	Vutrisiran 25 mg	齋鏇鑰築憲膚顧窪鏇壓(範製築鏇艱艱積鑰廠壓): HR = 0.72 (95% CI, 0.56 ~ 0.93), P-Value = 0.01 更多	积极	2024-08-30
				Placebo
NCT04153149 (HELIOS-B, Company_Website) 人工标引	临床3期	转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病	655	Vutrisiran (overall population)	網餘膚遞廠膚夢壓鹹鬱(壓淵範製衊壓顧夢積鏇) = Rates of adverse events (AEs), serious AEs and AEs leading to study drug discontinuation were similar between the vutrisiran and placebo arms. No AEs were seen ≥3% more frequently in the vutrisiran arm compared to the placebo arm. 觸醖鑰夢鏇襯網積衊範 (顧製願襯窪壓築簾糧製 )	积极	2024-06-24
				Vutrisiran (not receiving tafamidis at baseline)