Tofersen

蔡磊：您问我未来是什么？我的答案是，未来大概率可能没有我，但这根本不重要。只要渐冻症这座冰山，被我们撞开了一个缺口，那就是我想要的未来。 从2019年确诊到现在，蔡磊与渐冻症抗争了将近7年。疾病逐步剥夺了他的行动和语言能力，从去年开始，他发出的音节已无人能听懂，语言功能彻底丧失，只能依靠眼控仪与外界交流。 蔡磊的病情已发展到终末期，呼吸功能日益衰退，任何一次轻微的感冒或呛咳，都可能危及他的生命。为了防止飞沫传播，采访之前，记者在他的电脑桌前，架设了一块隔板。借助人工智能，蔡磊可以随意切换音色，甚至重现自己原本的声音。 “我的生命不重要，重要的是干掉渐冻症” 记者：这个药出来的时候，有一些网友留言说，蔡磊用了那么长时间，最后研制出来的药是给别人治病的，对自己一点用都没有，他忙活什么呢？ 蔡磊：很多人误解了。再次创业的出发点是攻克疾病，不是买我自己的命。5年前的采访视频有的刚刚公开，当时采访者也可能不太理解，现在终于明白了。我当时说，我的生命不重要，重要的是渐冻症太残忍，必须干掉它。我要做些事情，希望天下不再有此绝症，病人不要再面对绝望和死亡。 过去6年多，我一直在联系和沟通融资资源。有趣的是，AI盛典现场观众席上，就有一位持续支持我的国内一家头部基金公司负责人，还发了我的视频，表达非常感动，会继续支持渐冻症融资和攻克。当你看到这些顶级的机构、最“聪明”的资金，因为我们的拼命而开始动容，并愿意入局的时候，我们知道这条干涸了太久的赛道，活水正在慢慢涌进来。 面对渐冻症这个两百年来，人类始终未能攻克的罕见疾病，蔡磊选择成为破冰者之一。过去六年，他携手全球数百位科学家，共同合作并推进了近300个药物管线与治疗路径的临床前研究，其中超过30个项目进入临床阶段。如今，尽管只能依靠眼控仪，每分钟输入60字符左右，他仍然坚持每天工作10个小时。 蔡磊确诊时，段睿还在哺乳期，儿子只有几个月大。当丈夫决定投身药物研发，但起初融资不顺利时，段睿这个北京大学药学院本硕毕业生、曾经的会计师事务所合伙人，选择走进直播间，化身带货主播。 记者：你俩现在每天都有什么交流？ 段睿：就发一发信息。他会给我发很多天马行空的，比如说AI又改变了哪个行业、将来人类会怎么样。他是个很乐观的人，他一直没有变，只是病痛限制了他的身体，这个疾病给他身体带来了很多痛苦。 “渐冻症最残忍的地方 是把意识清醒的人锁进身体里” 最近两年，蔡磊几乎都被困在十几平方米的卧室里，最大的慰藉与快乐，是妻子段睿偶尔带着儿子“小菜籽”前来探望的时光。他的身体已无法久坐，通常连续工作一两个小时，就需要旁人拍打按摩来缓解不适。随着呼吸功能进一步减弱，夜间也需要佩戴呼吸机辅助呼吸。 蔡磊：最近几个月，我感受到渐冻症极度残忍的地方。过去包括我也无法理解和想象，全身禁锢后定期的狂躁，以及水刑的恐惧痛苦。 蔡磊把这种感受整理出来了：身体被禁锢，呼吸被压迫，声音被夺走，意识却始终清醒，这就是渐冻症晚期的极度痛苦，像被捆绑着反复溺水，在每一次窒息、狂躁和绝望中，清醒地等待别人理解并伸出援手。 2024年8月，蔡磊在“失声”前录制了一段视频。2025年12月30日视频发布时，他已经彻底无法说话了。那时候距离2019年9月确诊渐冻症，已过去整整六年。确诊那年，他41岁，是知名互联网公司的副总裁，家中也刚刚迎来新生命，命运却在那一刻骤然转向——医生给他判了“三到五年”的生命倒计时。 “最后一次创业” 目标是攻克渐冻症 渐冻症，学名肌萎缩侧索硬化症，是一种病因不明的神经退行性罕见病，两百多年来，患者治愈率为零，被列为“世界五大绝症之首”。 确诊之初，蔡磊也经历过绝望与迷茫，甚至尝试过各种匪夷所思的疗法求生，但最终，他选择了一条极少有人相信能走通的路——把资金、实验室、药企、患者和医院都链接起来，推动药物科研，向渐冻症发起挑战。面对医疗数据严重不足的困境，他着手建立“渐愈互助之家”这个渐冻症患者大数据科研平台，也呼吁病友捐献遗体与脑脊髓组织，为科研留下最宝贵的样本资源。 蔡磊将攻克渐冻症，视作自己“最后一次创业”。如今，“渐愈互助之家”触达的渐冻症患者已突破2万人，成为全球最大的民间渐冻症患者科研数据平台。而最初的那几百位病友，都是蔡磊一个一个沟通、争取来的。他每天用右手打字长达十六七个小时，三餐全靠妻子端到书房。 在渐冻症患者中，像蔡磊这样病因不明的散发型病例约占90%，另有约10%是由基因突变导致的，其中SOD1基因突变是最典型的一种。对于后者而言，只要药物能够“封印”突变的基因，便能从源头上切断致病链条。而要推进药物研发，动物模型是第一道难关。 当时，SOD1突变小鼠主要依赖进口，单只综合成本高达数千至上万元，订货周期长达六到八个月，且供货量极为有限。为此，蔡磊决定与各方合作，在国内建立SOD1突变小鼠繁育基地，实现大批量自主繁育，并将这些模型小鼠无偿提供给科研团队使用。 记者：你明明知道他们做的这个药，不是治你这种渐冻症的，但是你仍然全力投入，包括钱、包括你有限的时间、包括你的精力，为什么还要这么投入？ 蔡磊：患病后了解到2018年去世的年轻病友、北大博士娄滔，非常惋惜。通过研究，我知道基因型病友其实有了明确靶点和救治的希望，不希望美丽生命早早凋亡。没有考虑钱，就是觉得我必须做，否则过去一直没有推进。就算这药救不了我，但只要能先把这一批病友从悬崖边拉回来，这些努力就值了。 段睿：人真正要算的账 是用自己的生命换了什么 从2022年年初开始，蔡磊发起或联合发起了4个公益基金。但要支撑攻克渐冻症这项长期事业，他还需要找到一个高效、可持续的商业模式。深思熟虑之后，他决定尝试直播电商，希望通过直播收入，为破冰事业持续“输血”。然而，直播间的主播重担，最终还是落在了妻子段睿的肩上。 记者：做这个决定的时候，你问过没问过自己，有多爱他？ 段睿：我没问过，因为我做这个决定不是因为爱他。他要做的这个事，虽然对整个家庭是毁灭的，但是他做的这个事是有意义的，比我以前做的事更有意义，所以我干了，我不是他老婆我也干。 选品、试用、直播、带团队等等，成了段睿每天业务流程的常态，甚至为此压缩了和孩子相处的时间。过去几年，用她自己的话说，就是“心可以碎，手不能停”。 记者：你从心底里面，对她有没有愧疚的地方？如果有可能的话，怎么去报答她？ 蔡磊：她这么辛苦为这个事业拼搏，放弃了自己的事业，现在也没有一分钱工资。我多次提出离婚，希望她可以自由幸福地生活。去年我再次提出希望离婚，她还是坚决要支持我，不离开我，渴望我能够好起来。我能做的就是全力以赴攻克疾病，拯救我和无数的病友，这是回报所有人的关心和支持的唯一办法。 记者：其实蔡磊是很明白的一个人，他马上就问你要不要分开，你真的从来没想过？ 段睿：其实这个问题，我觉得没什么值得考虑的。如果跟他离婚他能好，我肯定就离了。如果那个时候我离开他了，现在一定事业也非常好，我一定比现在富有很多，我的孩子一定比现在生活条件要好很多，但是我如何面对这段回忆呢？人一辈子，其实我不认为是在换一个性价比。人一辈子，我轻轻松松一天，好像赚到了，其实没有的。人真正要算的账，是用自己的寿命换了什么，有没有做到任何一件有意义的事。 研制创新药 失败也是靠近真理 2024年1月，蔡磊和段睿宣布将再捐出一个亿，用于支持渐冻症的基础研究、药物研发、临床医疗等科研项目。 蔡磊：前期我支持投入了上千万，但对于二期、三期庞大的花销来说，只是杯水车薪。要让资金持续稳定地投入，最终必须依靠药企走通商业融资的逻辑，但我们知道要打动资本，光靠呼吁和情怀没有用，必须拿真实的数据和疗效说话。 创新药研发风险极高。行业数据显示，从早期候选分子到最终成功上市，约90%的管线会以失败告终。为加快研发节奏，蔡磊曾同时试用多种药物，最多时一天要服下六十多粒。高昂的成本、漫长的周期，渺茫的成功率，有人形容这是“骑自行车上月球”。 记者：90%都会失败的，这个比例是很大的，有没有做好准备？ 蔡磊：实际上真实的失败率，比你说的还要残酷，超过95%的管线最终都会折戟沉沙，甚至可以说是接近全军覆没。从我决定向渐冻症宣战的第一天起，我就把这个最坏的结果装在了心里，但是有心理准备不代表我们会畏首畏尾。创新药，尤其是这种人类从未攻克的绝症，本来就是在无边无际的黑暗里盲人摸象。95%的失败率听起来很让人绝望，但以我来看，每一次失败，其实都是在帮全人类排除一个错误答案，把我们推向离真理更近的地方。 持续的努力终于迎来了转机，一款针对SOD1基因突变型渐冻症的药物RAG-17问世。借助蔡磊团队共建基地繁育的SOD1突变小鼠，科研团队仅用90多天，便完成了原本需要12个月的动物药效评估，结果显示，渐冻症小鼠的生存期得到显著延长。2023年，26岁的渐冻症患者小刘，被蔡磊团队选中，成为首批6位临床试用者之一。两年后，小刘的病情稳定，没有再发展。如今，她不仅能站起来，独立生活，还可以兼职工作。 抗争不停止 亲耳听到“冰山”碎裂的声音 2024年，一场突如其来的感冒将蔡磊送进了ICU，那是他距离死亡最近的一次。出院后，为了避免传染，他必须单独隔离，由护理人员夜间陪护。这不是暂时的，而是一次不可逆的分离。 记者：跟他告别的时候，什么滋味？ 段睿：那个时候，蛮心碎的。他当时从家里走，那时候床上两个枕头，你基本知道后半辈子剩你自己了，很难受。 尽管身体被禁锢，但蔡磊的抗争从未停止。他与团队搭建起一个能力堪比数百位人类专家的渐冻症“AI科研大脑”。在极短时间内，“AI科研大脑”深度梳理了人类过去200年间近四万篇渐冻症科研文献，将数百种药物的筛选与验证效率提升了几十至上百倍。2026年元旦，蔡磊在《致渐冻症病友的新年公开信》中写道：“科技正以令人眩晕的加速度向前狂奔。知识的复利效应与技术范式的剧烈切换，正在重塑人类理解生命与自身的方式。我们完全有理由相信，也许就在未来12个月内，下一次颠覆性突破已在酝酿之中。” 记者：这是用来安慰自己的？还是说你就是笃信，这个改变马上就会到来。 蔡磊：直到近期，社会各界和投资机构，真真切切看到小刘等病友身体机能长期改善，看到了我在新年信里公布的，那些令人振奋的临床积极案例。我说未来12个月内可能就有颠覆性突破，这绝不是一句安慰剂，更不是给病友打鸡血，这是我在看过了，全球成百上千条研发管线，跟无数顶尖科学家深度探讨后，亲耳听到的冰山碎裂的声音。我个人能不能撑到那一天不确定，但全人类攻克渐冻症的那一天，一定会很快到来。 记者：因为你自己有这个病，所以你能够全身心地不计一切地投入。在你之后，热度、资金，有没有可能冷却下来？ 蔡磊：您说的这种担忧非常现实，当年起源于美国的冰桶挑战火遍全球，引起了空前的关注和巨额募资，但热潮退去后，也很快就降温了。因为如果只靠同情心、情怀和呼吁，热度是一定会消散的，这是必然的规律。但这次不同，如果我这几年仅仅是在做科普，四处呼吁，或者只是帮着筹钱，那等我这股风过去了，这件事肯定会迅速冷却。但我从一开始就没打算走这条路，我这几年真正在干的，是用做企业创业的逻辑，搭建一套可持续运转的，攻克渐冻症的底层基础设施体系。你问我是不是笃信后继有人，我无比笃信，因为我留下的，不是一个只能靠同情心维持的摊子，而是一个已经跑通了底层逻辑的试验田。只要这套机制在运转，只要数据在积累，就一定会有下一个天才科学家，或者下一个带着大资金的创业者，在这片田里种出解药。 然而，创新药行业素来遵循“十年研发、十亿美元投入”的“双十定律”。直播间里，段睿的笑声时常响起，可镜头之外，她如履薄冰。直播电商大起大落，明天如何无人知晓，而眼前的每一场，都不容亏损。 “即使倒在黎明前，也要把路铺好” 今年6月21日世界渐冻人日，蔡磊录制了短片《倒计时》。他在其中描述了自己对未来的想象：如果眼睛看不见了，我会连上脑机接口，用脑子跟它战斗。万一脑子也转不动了，很有可能我们能把意识传送到具身机器人里，我换一个身体，跟它战斗。最后我想在你们的见证下，对我儿子说一句话，小菜籽，如果未来有人问你，“你爸去哪儿了”，请你告诉他，“我爸是孙悟空，他正在大闹天宫”。 记者：我问这个问题，希望没有冒犯到你。你现在的病已经进入到末期了，你在自己的心里面有没有做好准备？要面对这个最后结局的准备。 蔡磊：经常想到死亡，如同过去看到上千病友的死亡，但每天依然全部在忘我地工作。 记者：目前你研制出来的药，能够治其中的很少的一部分人，他们是有未来的。但是对包括你在内的，很多渐冻症患者来说，这个未来到底在哪？这个未来到底意味着什么呢？ 蔡磊：有些人觉得我这么拼命推研发，找资金，是在为了让自己活下去。其实5年前接受采访时，我就说过一句话，我做这些事可能不是在自救，而是在自杀。因为身患重病，最需要的是好好休息，保养身体，但我必须去做，我推这些药，本来也不是为了救我自己，而是为了救我身后成千上万在绝望中等死的病友。所以您问我未来是什么，我的答案是未来可能没有我，但这根本不重要，只要这款药最终能如期上市，只要渐冻症这座冰山，被我们撞开了一个缺口，那些原本会被判死刑的病友们，因此有了活下去的希望，那就是我想要的未来。哪怕我是倒在黎明前的黑夜里，我也要确认这条路已经铺好了，后面的病友能踩着我的肩膀走到阳光下。 今年7月，小刘使用的国产新药RAG-17首批临床数据登上国际权威学术杂志《自然·医学》。研究成果显示：首批6位试验患者用药240天后，脑脊液中的坏蛋白水平降低56%至69%，血液中的神经损伤“警报信号”降低一半以上，病情被按下了“暂停键”，目前该药正在进行二期临床试验。对蔡磊来说，这是再好不过的消息了。 “躲起来是一个人的体面 站出来是战胜疾病的生机” 记者：你是一个很要强的人，按照以往的奋斗轨迹，你希望把自己最好的一面给大家看。但是接受这次采访，意味着你现在的情况都被别人看到，为什么要这么做呢？ 蔡磊：作为一个曾经在职场上一直要强，非常看重体面，骄傲的人，我现在的确应该躲起来，把门关上，不见外人，保留住自己最后一点骄傲和体面。说实话，让镜头对准我，让全社会看着我无法站立，连脖子都直不起来，连话都说不出，甚至嘴巴歪斜、面部塌陷的无力模样，对我个人的自尊心来说，是一种极其残忍的粉碎。我为什么要坐在这里接受采访？因为在几十万病友的生机面前，我个人的面子和尊严已经不值一提了。渐冻症之所以过去200年都没被攻克，有一个致命的原因，它太残酷了，导致绝大多数病友在病情恶化后，都选择了把自己死死地关在家里，因为没有尊严，所以大家集体隐身了。可是如果没有人看到这种疾病的残酷，社会怎么会真正重视？资本怎么会入局？科学家怎么会有紧迫感？这就成了一个漆黑的死循环。要想打破这个黑盒子，就必须有人站出来，把自己最残破、最不堪的一面，血淋淋地剖开给这个世界看。我既然还有一点社会关注度，我就必须站出来。 我今天坐在这里，绝不是为了向大众摇尾乞怜，博取同情。我的出镜，如果能让多一个投资人，看到这个领域的痛点，能让多一位科学家产生去攻克它的冲动。或者仅仅是让那些躲在暗处绝望的病友，知道还有人在为他们拼命，就是完全值得的。躲起来，我保全的只是我一个人的体面，站出来，我争取的是全人类战胜这个疾病的生机。在这个使命面前，我个人的那点悲惨微不足道。 虽然身体被困在方寸之间，但蔡磊的思维从未停下奔走的脚步。他有一个柔软而具体的梦想，创造一个属于自己的“具身智能分身”，替自己去看看同事、陪陪妻子、孩子，和母亲聊家常。 蔡磊的微信头像是身披战甲、盘腿打坐的孙悟空。孙悟空一直是他的精神偶像—与其等死，不如战斗，纵使不敌，也绝不屈服。 来源：央视新闻 结语 很多人问我，是什么支撑你走了 13 年？ 以前我会说，是爱，是责任。 但现在我想说，是希望。 希望不是虚无缥缈的鸡汤。 希望是托夫生注射液打进患者身体的那一刻，是小刘从轮椅上站起来的那一刻，是每一个新药获批临床试验的公告。 希望更是我们自己。 是群里有人分享一个好用的护理小技巧，是有人在你撑不下去的时候说一句 “我懂你，加油”，是我们 100 多个家庭紧紧抱在一起，互相取暖，谁也不放弃谁。 好好吃饭，好好睡觉，做好每一次护理，预防每一次并发症。这就是我们现在能做的、最有效的 “治疗”。 我们多活一天，就多一分等到特效药的机会。 我们多坚持一天，这个世界就不会忘记我们。 最后，我想把蔡磊先生的一句话送给大家，也送给我自己： “渐冻症必然被攻克。这只是时间问题。” 天快亮了。 真的，快亮了。 再等等。 再坚持一下。 我会陪着我的老伴，也会陪着群里的每一个你，一起等到那一天。 我们，不见不散。 结语 如果这篇文章给了你一点点力量，恳请你把它转发给更多需要的渐冻症家庭。如果你有任何护理上的问题，或者想加入我们的病友护理群，欢迎在后台留言。我们一起，抱团取暖，共盼春来。 加油，就像我们相信蔡总一样，我们也一定要相信自己能够坚持到解冻的那天，那天不会离得很远，就像古诗里写的一样，“谁无暴风劲雨时，守得云开见月明” 如果你也在抗冻路上，可以加入我们抗冻的大家庭， 大家一定要知道一件事情   渐冻症虽然困住了身体，但困不住希望。   家属不是超人，需要你成为他们的铠甲；   生命或许会冻结，但爱永不降温。   我平时会用抖音、快手、小红书记录生活日常 感兴趣的朋友们可以关注我 全平台同名：渐冻人雪狼 就能搜到 我还有几个病友交流群 想一起交流渐冻症护理气切护理经验的朋友 可以保存后扫码加我的微信 加大家进群 我会定期在群内发布最新药物的研究进展 分享护理经验与心得 还有一些护理手册 并解答病友们遇到的护理难题

渐冻症患者蔡磊用近7年时间推动的科研体系，正在系统性地拉低治疗费用——过去进口药每年需70万元左右，而今同类型国产靶向药有望降至4万元量级，且随着更多管线进入临床，费用仍有进一步压缩空间。一、搭建患者平台降低研发试错成本全球最大民间数据库：蔡磊建立的“渐愈互助之家”平台已触达超2万名渐冻症患者，成为全球最大的民间患者科研数据平台。研究者可直接调用真实世界数据筛选靶点，无需从零积累样本，大幅降低了前期的数据采集成本。病理样本捐赠体系：蔡磊联合1000多位病友志愿捐献脑组织和脊髓组织供医学研究，为科学家提供了宝贵的病理标本库。过去因样本稀缺，每个研究项目需花费数年自行收集，现在这一环节的周期和开支被大幅压缩。二、推动国产原研打破进口药垄断首款国产基因靶向药即将上市：蔡磊牵线研发的SOD1靶向siRNA药物RAG-17已完成二期临床试验，最快2027年上市。这款药完全采用中国自主设计的技术路线，从靶点筛选到临床验证均在国内完成，避免了进口药物的专利壁垒和高昂的采购费用。直接拉动费用断崖式下降：此前唯一针对SOD1突变型渐冻症的进口基因药Tofersen上市价格极为昂贵，年治疗费用约70万元。RAG-17的国产定价预计仅为4万元/年左右，相当于进口价的5.7%。与此同时，给药频率从进口药的每3-6个月一次延长到半年甚至一年一次，进一步降低了患者的长期治疗支出。三、引入AI加速药物筛选提高效率AI科研大脑提速数十倍：蔡磊团队用人工智能系统梳理了过去200年间近4万篇渐冻症科研文献，将药物筛选与验证效率提升了数十至上百倍。原本需要数年才能完成的靶点确定和候选分子评估，现在可在数个月内完成，后续研发经费因此大幅缩减。管线数量爆发式增长：在蔡磊的推动下，国内渐冻症药物研发管线从2019年的15条增长到近300条，其中30多条已进入临床试验阶段。多条管线同步推进，使市场竞争充分，未来上市药物的定价将更趋合理，避免单药垄断带来的天价费用。 内容由AI生成