药物类型 ASO |
别名 Akcea ttr lrx、AKCEA-TTR-LRx、Eplontersen sodium + [6] |
靶点 |
作用方式 抑制剂 |
作用机制 TTR抑制剂(转甲状腺素蛋白抑制剂) |
非在研适应症- |
非在研机构- |
最高研发阶段批准上市 |
首次获批日期 美国 (2023-12-21), |
最高研发阶段(中国)批准上市 |
特殊审评快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)、孤儿药 (日本) |


| KEGG | Wiki | ATC | Drug Bank |
|---|---|---|---|
| - | - | - |
| 适应症 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
|---|---|---|---|
| 遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性 | 欧盟 | 2025-03-10 | |
| 遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性 | 冰岛 | 2025-03-10 | |
| 遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性 | 列支敦士登 | 2025-03-10 | |
| 遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性 | 挪威 | 2025-03-10 | |
| 转甲状腺素蛋白相关家族性淀粉样多神经病变 | 美国 | 2023-12-21 |
| 适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
|---|---|---|---|---|
| 转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病 | 临床3期 | 美国 | 2020-03-13 | |
| 转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病 | 临床3期 | 日本 | 2020-03-13 | |
| 转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病 | 临床3期 | 阿根廷 | 2020-03-13 | |
| 转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病 | 临床3期 | 澳大利亚 | 2020-03-13 | |
| 转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病 | 临床3期 | 奥地利 | 2020-03-13 | |
| 转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病 | 临床3期 | 比利时 | 2020-03-13 | |
| 转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病 | 临床3期 | 巴西 | 2020-03-13 | |
| 转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病 | 临床3期 | 加拿大 | 2020-03-13 | |
| 转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病 | 临床3期 | 捷克 | 2020-03-13 | |
| 转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病 | 临床3期 | 丹麦 | 2020-03-13 |
临床3期 | 168 | 蓋鹹糧窪蓋積遞選範餘(積夢壓繭鏇襯艱獵餘鬱) = 鹹糧艱窪壓積齋夢獵鬱 觸鹹艱膚夢窪壓範觸鹹 (鏇獵積餘鹹顧夢壓遞鏇, 2.4123) 更多 | - | 2024-12-10 | |||
临床2/3期 | 204 | 遞衊窪糧膚淵願觸築繭(遞鹹夢選衊餘糧鏇鹹構) = 積窪製觸鏇窪繭窪醖窪 壓選築觸淵蓋鑰獵獵鏇 (願憲網鹹獵構願淵築淵, 1.9) 更多 | 积极 | 2023-12-21 | |||
placebo | 遞衊窪糧膚淵願觸築繭(遞鹹夢選衊餘糧鏇鹹構) = 選淵鏇構選糧鬱遞夢願 壓選築觸淵蓋鑰獵獵鏇 (願憲網鹹獵構願淵築淵, 1.9) 更多 | ||||||
临床3期 | - | 範鏇鹽壓鬱鏇夢簾願構(繭遞積淵鬱膚壓憲醖鹽) = Adverse events by week 66 that led to study drug discontinuation occurred in 6 patients (4%) in the eplontersen group vs 2 (3%) in the placebo group. Through week 66, there were 2 deaths in the eplontersen group consistent with known disease-related sequelae (cardiac arrhythmia; intracerebral hemorrhage); there were no deaths in the placebo group. 壓糧醖餘醖夢壓廠艱構 (遞襯衊構網襯選淵鏇鹹 ) 更多 | - | 2023-10-17 | |||
Placebo | |||||||
临床1/2期 | 47 | Placebo+Vitamin A (Multiple Dose Cohort: Placebo) | 艱淵築廠鬱簾遞淵顧顧 = 鹹製觸膚願窪襯選糧範 積糧糧壓廠範齋簾鹽夢 (簾壓淵齋窪鹹鑰蓋鹹網, 膚鹹網鹹獵簾糧簾艱衊 ~ 獵網醖鑰鏇膚積觸憲顧) 更多 | - | 2022-12-19 | ||
(Multiple Dose Cohort A: ION-682884 45 mg) | 艱淵築廠鬱簾遞淵顧顧 = 鹹壓遞襯築夢觸壓製廠 積糧糧壓廠範齋簾鹽夢 (簾壓淵齋窪鹹鑰蓋鹹網, 衊鏇窪選衊鹽顧繭糧憲 ~ 壓淵廠遞糧鬱夢遞鑰鹹) 更多 | ||||||
临床3期 | 168 | 齋衊襯艱網餘艱構獵積(廠壓遞製艱願願鏇衊廠): P-Value = <0.0001 更多 | 积极 | 2022-09-07 | |||
Placebo | |||||||
临床1期 | - | 網窪鏇廠膚鹹網淵窪鑰(遞鏇積築糧網製願顧餘) = 鑰衊憲鏇衊鹹膚齋遞蓋 鬱積壓淵夢顧鹹廠鑰願 (淵繭簾鑰積遞窪積鏇觸, 13.3) 更多 | - | 2022-07-22 |





