A Phase 2, Single-arm, Multicenter, Open-Label Study of Velzatinib (GSK6042981) in Participants With Metastatic and/or Unresectable Gastrointestinal Stromal Tumors (GIST) After Imatinib, Sunitinib, Regorafenib, and Pimitespib Therapies (StrateGIST J)

The goal of this study is to evaluate the study drug velzatinib (GSK6042981 / IDRX-42) to see whether velzatinib can shrink or control tumors and is safe and tolerated in Japan participants with gastrointestinal tumors (GIST) who progressed or were intolerant to standard therapies.

开始日期2026-08-31

申办/合作机构

GSK Plc

NCT07585266

/ Recruiting临床3期

A Phase 3, Randomized, Multicenter, Open-Label Study of Velzatinib (GSK6042981) Versus Imatinib in Participants With Previously Untreated Metastatic and/or Unresectable Gastrointestinal Stromal Tumors (GIST)

Gastrointestinal Stromal Tumour (GIST) is a soft tissue tumour that develops in the digestive system, most often in the stomach or small intestine. It is caused by changes in certain proteins that cause the cells to grow uncontrollably. Although current treatments may be effective, tumours may stop responding over time, highlighting the need for newer options. This study is evaluating velzatinib (GSK6042981) in participants with newly diagnosed GIST that has spread or cannot be surgically removed. Velzatinib will be compared with imatinib, the standard treatment, to assess whether it can delay disease worsening and is safe and well tolerated.

开始日期2026-07-27

申办/合作机构

GSK Plc

NCT07218926

/ Recruiting临床3期

A Phase 3, Randomized, Multicenter, Open-Label Study of IDRX-42 (GSK6042981) Versus Sunitinib in Participants With Metastatic and/or Unresectable Gastrointestinal Stromal Tumors (GIST) After Imatinib Therapy (StrateGIST 3)

The purpose of this study is to find out if a new drug, called IDRX-42 (also known as GSK6042981), is effective in treating adults with a type of cancer called Gastrointestinal Stromal Tumors (GIST) when compared to another drug named sunitinib. The study will see if IDRX-42 works well and is safe for participants whose GIST has spread or cannot be surgically removed, and who have already taken the drug imatinib. Participants whose disease worsens after receiving sunitinib in this study may cross over to receive GSK6042981, at investigator's discretion and if additional eligibility criteria are met.

开始日期2025-12-03

申办/合作机构

GSK Plc

100 项与 Velzatinib 相关的临床结果

登录后查看更多信息

100 项与 Velzatinib 相关的转化医学

登录后查看更多信息

100 项与 Velzatinib 相关的专利（医药）

登录后查看更多信息

项与 Velzatinib 相关的文献（医药）

2025-07-02·MOLECULAR CANCER THERAPEUTICS

M4205 (IDRX-42) Is a Highly Selective and Potent Inhibitor of Relevant Oncogenic Driver and Resistance Variants of KIT in Cancer

Article

作者: Grädler, Ulrich ; Dorsch, Dieter ; Ross, Edith ; Petersson, Carl ; Leuthner, Birgitta ; Sherbetjian, Eva ; Drechsler, Christine ; Linde, Nina ; Blum, Andreas ; Blaukat, Andree ; Esdar, Christina ; Schieferstein, Hanno

Abstract:

Primary activating mutations in KIT (exon 9/11) are key driver alterations in about 80% of gastrointestinal stromal tumors (GIST). Imatinib, a small-molecule tyrosine kinase inhibitor, is used successfully as first-line therapy for patients with unresectable metastatic or recurrent GIST, but secondary resistance mutations in the KIT kinase domains frequently occur. Currently approved later-line therapies target these mutations incompletely with limited clinical benefit. M4205, a kinome-selective KIT inhibitor, was designed to address this high unmet medical need by inhibiting all relevant KIT driver and resistance mutations. Compared with imatinib, M4205 shows stronger antitumor activity in preclinical GIST models driven by oncogenic KIT driver mutations. M4205 demonstrates clinically relevant efficacy in a range of preclinical GIST models expressing different secondary KIT resistance mutations. The kinase selectivity profile of M4205 is superior to the registered standard of care and investigational agents. M4205, now IDRX-42, is currently being investigated in a phase I first-in-human study in participants with GIST.

2023-08-01·Clinical cancer research : an official journal of the American Association for Cancer Research

Antitumor Efficacy of the Novel KIT Inhibitor IDRX-42 (Formerly M4205) in Patient- and Cell Line–Derived Xenograft Models of Gastrointestinal Stromal Tumor (GIST)

Article

作者: Schöffski, Patrick ; Verreet, Jasper ; Wozniak, Agnieszka ; Esdar, Christina ; Sciot, Raf ; De Sutter, Luna ; Linde, Nina ; Drechsler, Christine ; Vanleeuw, Ulla ; De Cock, Lore

Abstract:

Purpose::

The majority of gastrointestinal stromal tumors (GIST) are driven by constitutively activated KIT/PDGFRA kinases and are susceptible to treatment with tyrosine kinase inhibitors. During treatment, most of these tumors will develop secondary mutations in KIT or PDGFRA inducing drug resistance, so there is an unmet need for novel therapies. We tested the efficacy of IDRX-42, a novel selective KIT inhibitor with high activity toward the most relevant KIT mutations, in 4 GIST xenograft models.

Experimental Design::

NMRI nu/nu mice were transplanted with patient-derived GIST xenograft models UZLX-GIST9 (KIT:p.P577del;W557LfsX5;D820G), UZLX-GIST2B (KIT:p.A502_Y503dup), UZLX-GIST25 (KIT:p.K642E), and the cell line–derived model GIST882 (KIT:p.K642E). Mice were treated daily with vehicle (control), imatinib (100 mg/kg), sunitinib (20 mg/kg), avapritinib (5 mg/kg), or IDRX-42 (10 mg/kg, 25 mg/kg). Efficacy was assessed by tumor volume evolution, histopathology, grading of histologic response, and IHC. The Kruskal–Wallis and Wilcoxon matched-pairs tests were used for statistical analysis, with P < 0.05 considered as significant.

Results::

IDRX-42 (25 mg/kg) caused tumor volume shrinkage in UZLX-GIST25, GIST882, and UZLX-GIST2B, with a relative decrease to 45.6%, 57.3%, and 35.1% on the last day as compared with baseline, and tumor growth delay (160.9%) compared with control in UZLX-GIST9. Compared with controls, IDRX-42 (25 mg/kg) induced a significant decrease in mitosis. In UZLX-GIST25 and GIST882 grade 2–4 histologic response with myxoid degeneration was observed in all IDRX-42 (25 mg/kg)-treated tumors.

Conclusions::

IDRX-42 showed significant antitumor activity in patient- and cell line–derived GIST xenograft models. The novel kinase inhibitor induced volumetric responses, decreased mitotic activity, and had antiproliferative effects. In models with KIT exon 13 mutation IDRX-42 induced characteristic myxoid degeneration.

2023-02-23·Journal of medicinal chemistry1区 · 医学

Identification of M4205─A Highly Selective Inhibitor of KIT Mutations for Treatment of Unresectable Metastatic or Recurrent Gastrointestinal Stromal Tumors

1区 · 医学

Article

作者: Linde, Nina ; Blum, Andreas ; Glaser, Nina ; Brandstetter, Susanne ; Dorsch, Dieter ; Ruff, Aaron ; Petersson, Carl ; Busch, Michael ; Sherbetjian, Eva ; Buchstaller, Hans-Peter ; Esdar, Christina ; Grädler, Ulrich ; Schieferstein, Hanno

The treatment of gastrointestinal stromal tumors (GISTs) driven by activating mutations in the KIT gene is a prime example of targeted therapy for treatment of cancer. The approval of the tyrosine kinase inhibitor imatinib has significantly improved patient survival, but emerging resistance under treatment and relapse is observed. Several additional KIT inhibitors have been approved; still, there is a high unmet need for KIT inhibitors with high selectivity and broad coverage of all clinically relevant KIT mutants. An imidazopyridine hit featuring excellent kinase selectivity was identified in a high-throughput screen (HTS) and optimized to the clinical candidate M4205 (IDRX-42). This molecule has a superior profile compared to approved drugs, suggesting a best-in-class potential for recurrent and metastatic GISTs driven by KIT mutations.

项与 Velzatinib 相关的新闻（医药）

2026-08-19

·破壁人PBR

靶点小众、人群不大，为什么MNC为它花106亿美元？

2026年6月9日，GSK宣布以106亿美元现金收购美国临床阶段生物制药公司Nuvalent。这笔交易对价每股124美元，溢价40%，净投资额约94亿美元。这是GSK历史上第二大并购案，仅次于2014年从诺华手中接管的疫苗业务。消息公布当天，Nuvalent股价大涨39%，GSK股价却下跌2.6%。市场在计价什么？一个靶点受众不过几万人的公司，凭什么值一百亿美元？数据摆在这里，MNC在看什么？ Nuvalent的核心管线只有三个：zidesamtinib（ROS1抑制剂）、neladalkib（ALK抑制剂）、NVL-330（HER2抑制剂，早期临床）。ROS1阳性和ALK阳性非小细胞肺癌（NSCLC）的患者群体，各自仅占所有肺癌患者的1%-3%，合计不过数万人的范围。按传统流行病学估算，这两款药物的峰值销售额很难超过10亿美元级别。但这两款药临床数据相当扎实。zidesamtinib在ARROS-1试验中，针对既往接受过TKI治疗的患者，客观缓解率（ORR）达到44%，中位无进展生存期（PFS）为9.7个月，缓解持续时间（DOR）在12个月时仍有78%的患者维持响应。更关键的是，在携带ROS1 G2032R耐药突变的人群中，ORR达54%；对于有脑转移的患者，颅内客观缓解率（IC-ORR）为48%，且在既往只接受过crizotinib（入脑能力差）的患者中，IC-ORR高达85%。在TKI-naïve（未经任何TKI治疗）的初步队列中，ORR更是达到了89%。这些数据意味着什么？意味着zidesamtinib不仅对既往治疗耐药的患者有效，在一线治疗中也有潜力成为best-in-class。FDA已授予其突破性疗法认定和孤儿药资格，PDUFA日期为2026年9月18日，即FDA承诺最晚做出审批决定的日期。 neladalkib的III期临床ALKAZAR正在头对头对比alectinib（目前ALK阳性NSCLC的一线标准治疗），如果数据积极，同样有机会在2026年底获批。CGS International的分析师测算，两款药物在2029年合并峰值销售额约8.23亿美元。这个数字听起来不算大。但MNC从来不做数字小就不做的生意。 106亿买什么——不是买病人，是买时间窗口 GSK的CEO Luke Miels在声明中说得直接：这笔收购为GSK提供了“即时的新销售增长机会”，从2027年起贡献利润，并帮助我们应对2028年dolutegravir（HIV药物）专利到期带来的收入下滑。这就是核心逻辑。HIV药物dolutegravir是GSK当前的现金奶牛，但到2028-2030年将迎来专利悬崖。MNC最怕的不是某个药卖得不好，而是核心产品集体进入生命末期。在这个窗口期，用百亿级并购填上收入缺口，是再合理不过的财务对冲。 Barclays的分析也点出了这一点。这笔交易的并购逻辑在概念上是成立的，因为它为GSK带来了临床验证过的后期资产，加速了肺癌领域的布局。但他们同时也质疑这两款药物的mega blockbuster（超重磅药）地位——天花板是可见的。这恰恰解释了为什么这个交易值得讨论：它不是以小博大的投机，而是用合理价格买确定性现金流的财务决策。 8.23亿美元的峰值销售，摊薄到3-4年的药物上市期，意味着每年约2亿美元的收入增量。对于一个年营收超过400亿美元的公司来说，这个数字不算惊人，但作为2028年起就开始贡献的新增长引擎，它的战略价值远超数字本身。看看同赛道上的其他交易，规律浮出水面 Sanofi在2025年6月宣布以95亿美元收购Blueprint Medicines。后者核心产品Ayvakit（avapritinib）用于治疗系统性肥大细胞增多症（SM）——一个全球确诊患者仅约2.5万人的罕见病。2024年Ayvakit销售额4.79亿美元，2025年一季度同比增长60%以上。Sanofi CEO Paul Hudson在财报电话会上明确表示：这个数字才刚刚开始，绝大部分患者尚未被诊断，也尚未接受治疗。同一年，Merck以100亿美元收购Verona Pharma，核心资产是COPD药物Ohtuvayre。Jefferies预测其峰值销售额在30-50亿美元区间。但Merck的真正目的同样是填补缺口——Keytruda的专利悬崖在2028年，和GSK的处境如出一辙。再看GSK自己在2025年2月完成的另一笔收购：以11.5亿美元拿下IDRx，其核心资产IDRX-42针对胃肠道间质瘤（GIST）的KIT耐药突变。GIST的年发病人数约8-12万，同样是个小众适应症。但GSK的逻辑和Nuvalent如出一辙——在高价值、高壁垒、临床验证明确的领域多点布局。还有一个值得注意的信号：2026年上半年，生物制药M&A交易金额已达1060亿美元，涉及201笔交易，是疫情前高峰期以来最强的并购年份。驱动因素高度一致：MNC专利悬崖倒计时，又手握充裕现金，而刚好biotech估值处于历史低位。回顾这几笔交易，一个清晰的模式浮现出来。第一，小众靶点不等于小生意。传统认知里，市场空间小的适应症不值得重金投入。但MNC现在看重的不是市场规模的绝对值，而是在市场规模内你能不能做到第一。Ayvakit在SM领域是唯一批准的药物，拥有绝对定价权和医生关系壁垒；zidesamtinib和neladalkib如果获批，在各自细分领域同样具备best-in-class潜力。一旦确立了先发优势，后续竞争者的进入成本极高。第二，并购是填补收入缺口的最快路径。自研新管线从IND到上市平均需要8-10年，而并购可以直接获得已处于FDA审查阶段的资产，将商业化的时间表压缩到1-2年。对于面临2-3年后专利悬崖的公司来说，这是无法通过内部研发解决的刚性需求。第三，差异化比规模更重要。Sanofi收购Blueprint时特别强调了其独特的科学认知——对肥大细胞生物学的深度理解。GSK收购Nuvalent时同样提到了精准靶向疗法和结构导向药物设计。这意味着MNC现在更愿意为不可复制的科学能力支付溢价，而不是为可快速follow的me-too分子买单。第四，估值逻辑正在重新校准。2021-2022年的biotech泡沫破裂后，许多临床阶段公司的估值回到了理性区间。Nuvalent在交易宣布前的市值远低于106亿美元，但临床数据的确定性赋予了它新的定价锚点。这是一个用一级市场退潮后的价格，买二级市场认可的资产的典型交易。总结 GSK花106亿美元买Nuvalent，表面上看是一笔针对小众适应症的昂贵交易，但把它放在MNC应对专利悬崖的大框架里审视，逻辑就清晰了。这不是赌一个未知的新分子，而是在确定的时间窗口内，用合理的价格锁定两到三个即将获批、临床数据扎实的晚期资产。这个逻辑在Sanofi-Blueprint、Merck-Verona、GSK-IDRx的交易中得到了反复验证。MNC的并购行为正在从广撒网转向精准补位——补的是收入缺口的位，补的是管线断层的位，补的是未来三到五年确定性增长的位。

2026-08-07

·中国食品药品网

6月份美国Clinicaltrial数据库临床试验数据显示—— 我国三家药企研发活跃度跻身全球前十

根据美国Clinicaltrial数据库数据，6月份，全球新开由企业资本主导的临床试验总数为856项，数量较5月份上升15.36%。单月新开临床试验数量显著高于去年同期水平，同比上升23.34%。热门领域分布从6月份新开临床试验热门适应证来看，肺癌为最热门的研发领域，新开临床试验49项，环比上升104.17%，同比上升113.04%，这也是6月份新开临床试验数量月增幅最大的热门适应证。其次为非小细胞肺癌，新开临床试验数量为33项，环比上升73.68%，同比上升120%。此外，相较于5月份，新开临床试验数量下降幅度最大的热门适应证为肥胖，由23项下降为20项，下降幅度为13.04%。相较于去年同期，新开临床试验数量上升幅度最大的热门适应证为多发性骨髓瘤，上升幅度为200%。（详见表1）对新开临床试验的发起单位进行统计后发现，6月份发起临床试验最多的企业是诺华，新开临床试验23项，环比上升了109.09%，同比增长了187.5%。其次为阿斯利康，新开临床试验数量为20项，环比上升了81.82%，同比增长了17.65%。新开临床试验数量月增幅最大的企业是葛兰素史克，由5月份的2项增长至11项，增长幅度为450%。值得注意的是，6月份我国药企康方生物、齐鲁制药、山东盛迪医药进入新开临床试验数量排名前十榜单，新开临床试验数量均为6项。（详见表2）对临床试验的申请国家和地区进行统计后发现，6月份美国仍为临床试验开展最为主要的国家，新开临床试验257项。其次是中国，新开临床试验数量为153项。6月份新开临床试验数量月增幅最大的是法国，由5月份的7项增长至17项，增长幅度为142.86%；新开临床试验数量月降幅最大的是英国，下降幅度为25.64%。头部企业表现诺华6月份新开的23项临床试验中，仅1项为Ⅲ期临床试验，适应证为进行性核上性麻痹理查森综合征（NCT07498426），试验药物为NIO752。该药是诺华自主研发的反义寡核苷酸药物，需通过腰椎鞘内注射给药，靶向MAPT基因，旨在干扰或抑制tau蛋白的翻译过程，降低脑内tau蛋白水平。葛兰素史克6月份新开的11项临床试验中，包含6项Ⅲ期临床试验。其中，2项Ⅲ期临床试验的试验药物为联合疫苗dTpa（白喉、破伤风、无细胞百日咳），受试人群分别为健康孕妇（NCT07596199）、11至13岁健康青少年（NCT07596173）。该疫苗为减量白喉类毒素的成人/大龄儿童加强疫苗，适用于4岁以上人群，可同时预防白喉、破伤风、百日咳3种疾病的致病菌感染，多作为每10年一次的加强针，孕期接种还能经胎盘传递抗体保护新生儿。还有2项Ⅲ期临床试验的试验药物均为Mocertatugrezetecan，适应证分别为子宫内膜癌（NCT07286331）和卵巢癌（NCT07286266）。Mocertatugrezetecan是我国药企翰森制药原研、葛兰素史克负责海外开发的靶向B7-H4的抗体药物偶联物（ADC）。该药依托全人源抗体搭配拓扑异构酶Ⅰ毒素载荷，可实现精准杀伤妇科肿瘤细胞。其余2项Ⅲ期临床试验中，有1项试验药物为生物药Depemokimab，适应证为哮喘（NCT07671001）。该药是葛兰素史克研发的超长效人源化抗IL-5单克隆抗体，已在全球多个主要市场获批上市。其Fc段引入YTE突变，半衰期延长至约6个月。另1项试验药物为化学药Velzatinib，适应证为胃肠道间质肿瘤（NCT07585266）。Velzatinib是一款新一代口服、高选择性KIT靶向小分子酪氨酸激酶抑制剂，专门针对胃肠间质瘤开发，可广谱抑制绝大多数胃肠间质瘤原发KIT突变，以及经伊马替尼治疗后产生的继发耐药突变。罗氏6月份新开的10项临床试验中，涵盖3项Ⅲ期临床试验，分别为评估Enicepatide治疗肥胖（NCT07670416）、Cevostamab治疗多发性骨髓瘤（NCT07555938）、Afimkibart治疗中度至重度活动性克罗恩病（NCT07298421）的研究。其中，Enicepatide是美国Carmot公司原研、罗氏推进开发的每周一次皮下注射cAMP全偏向型GLP-1/GIP双靶点多肽药物，其依托独特信号通路设计，旨在减少受体脱敏、维持持久药效。Cevostamab是罗氏研发的全球首创FcRH5/ CD3双特异性T细胞衔接抗体，通过桥接T细胞与FcRH5阳性骨髓瘤细胞实现肿瘤杀伤。Afimkibart是一款全人源抗TL1A单抗，其机制独特，仅中和具备生物活性的三聚体TL1A，从而同步抑制肠道炎症与纤维化通路。辉瑞6月份新开的7项临床试验中，包含3项Ⅲ期临床试验，其中2项为疫苗试验、1项为非疫苗研究。疫苗试验方面，其中1项旨在评估多价肺炎球菌结合疫苗PG4在健康儿童和青少年中补种方案的安全性、耐受性和免疫原性（NCT07660198）。PG4是辉瑞研发的新一代多价肺炎球菌结合疫苗，通过肌肉注射给药，适用于婴幼儿、成人及老年人，旨在预防由肺炎链球菌引起的肺炎、脑膜炎、中耳炎等侵袭性感染。另1项疫苗试验旨在了解RSVpreF在成年人中的安全性和免疫原性（NCT07653100）。RSVpreF是辉瑞已上市的二价融合前F蛋白重组亚单位疫苗，可同时覆盖呼吸道合胞病毒的A、B两大流行亚型。剩余1项Ⅲ期临床试验的试验药物为PF-08653944，适应证为肥胖（NCT07595549）。该药是辉瑞通过收购美国Metsera公司获得的全偏向型超长效GLP-1受体激动剂，其特殊信号通路设计可显著抑制受体脱敏，支持每周或每月一次灵活给药。康方生物6月份新开的6项临床试验中，包含3项Ⅱ期临床试验、2项Ⅰ/Ⅱ期临床试验及1项Ⅰ期临床试验。其中，3项Ⅱ期临床试验的试验药物均为AK146D1，适应证分别为非小细胞肺癌（NCT07669779）、尿路上皮癌（NCT07636772）和晚期乳腺癌（NCT07591090）。AK146D1是康方生物自主研发的Trop2/Nectin4双靶点ADC药物，由双特异性抗体偶联DXd拓扑异构酶抑制剂组成，依靠双抗原协同识别上皮源性实体瘤，旨在解决单靶点ADC的耐药局限。2项Ⅰ/Ⅱ期临床试验的试验药物均为AK138D1，适应证分别为非小细胞肺癌（NCT07623356）和乳腺癌（NCT07560124）。该药是康方生物自主研发的新一代靶向HER3的ADC药物，其通过差异化分子设计，以降低脱靶毒性、提升肿瘤渗透，并利用靶向HER3释放拓扑异构酶毒素的机制精准杀伤实体瘤。Ⅰ期临床试验旨在评估来自拟新建生产场地和已批准原生产场地的AK104在中国健康男性参与者中的药代动力学相似性（NCT07619001）。该药是康方生物自主研发、全球首个获批上市的PD-1/CTLA-4双特异性抗体，其Fc段经失活改造，这一差异化设计使其在实现强效双重免疫检查点阻断的同时，显著降低患者全身性免疫相关毒性的风险。齐鲁制药6月份新开的6项临床试验中，涵盖2项Ⅲ期临床试验、3项Ⅱ期临床试验和1项Ⅰ期临床试验。其中，Ⅲ期临床试验的试验药物分别为QL2106和QLC5508，适应证分别为中重度斑块状银屑病（NCT07511647）和转移性前列腺癌（NCT07632690）。QL2106是齐鲁制药开发的对标古塞奇尤单抗的IL-23 p19单抗生物类似药，采用皮下注射给药。QLC5508是一款靶向B7-H3的新一代ADC药物，其创新性地采用了效力远超Dxd的SuperTopoi拓扑异构酶Ⅰ抑制剂作为有效载荷，凭借高内化速率与强效旁观者杀伤效应，实现对B7-H3阳性实体瘤的强效杀伤。3项Ⅱ期临床试验的试验药物分别为QL2401、QLS4131和QLS1410，适应证分别为代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（NCT07620366）、恶性浆细胞肿瘤（NCT07560449）、原发性醛固酮增多症（NCT07550465）。其中，QL2401是齐鲁制药自主研发的重组融合蛋白1类创新药，通过同步调控脂质代谢、肝脏炎症、胶原纤维化3条通路，治疗伴F2-F3肝纤维化的代谢性脂肪性肝炎。QLS4131是齐鲁制药自主研发的BCMA/ GPRC5D/CD3三特异性T细胞衔接抗体，依靠双肿瘤抗原靶向克服骨髓瘤单靶点逃逸耐药，通过桥接T细胞特异性杀伤浆细胞肿瘤。QLS1410是齐鲁制药自主研发的一款口服、高选择性醛固酮合成酶抑制剂，通过从源头阻断醛固酮合成，从而实现平稳降压并保护心肾靶器官。山东盛迪医药6月份新开的6项临床试验中，包括1项Ⅲ期临床试验、1项Ⅱ期临床试验和4项Ⅰ期临床试验。其中，Ⅲ期与Ⅱ期临床试验的试验药物均为HRS-7058，Ⅲ期适应证为KRAS G12C阳性、标准治疗失败的晚期或转移性非小细胞肺癌（NCT07601048），Ⅱ期适应证为胰腺癌（NCT07589569）。该药是一款口服KRAS G12C共价靶向小分子药物，通过不可逆结合突变KRAS蛋白阻断肿瘤增殖信号，主要用于多线治疗失败的KRAS G12C突变晚期非小细胞肺癌、结直肠癌及胰腺癌患者。其余4项Ⅰ期临床试验的试验药物分别为HRS-2189、HRS-1301、HRS-7156和放射性药物[14C]HRS-1893，适应证分别为恶性实体瘤（NCT07639905）、高脂血症（NCT07608705）、心力衰竭（NCT07601087）、心肌疾病（NCT07656779）。（数据来源于美国Clinicaltrial数据库，统计时间为2026年7月5日）《中国医药报》社版权所有，未经许可不得转载使用。 (责任编辑：刘思慧)

2026-07-30

·Molecule Diaries

GSK Q2财报更新——近一年半BD支出近200亿美元

GSK是一家容易被忽略的MNC。过去一年半,它用高强度的License-in和M&A迅速填充了自己的临床管线:2025年初至2026年Q2, BD总对价接近200亿美元。其中五笔并购——IDRx、Boston Pharmaceuticals的efimosfermin资产、RAPT Therapeutics、35Pharma、Nuvalent——合计约170亿美元;授权引进部分的首付款合计约8亿美元,但附带的里程碑总额超过150亿美元。 GSK BD的资产相当一部分源头在中国,而中国资产拿到的首付比例普遍偏低。恒瑞那笔5亿美元首付对应最高约120亿美元里程碑,首付占比约4%;前沿生物4000万美元首付对应总额约10亿美元,同样约4%;翰森两个ADC(B7-H3的Ris-Rez、B7-H4的Mo-Rez)合计首付2.7亿美元。RAPT的核心资产ozureprubart源头也在中国(上海济煜),GSK通过收购RAPT间接获得,并承接欠济煜的里程碑与分成。GSK用相对低的前期现金锁定了大量中国来源的临床资产,充分体现了中国资产的性价比。 HIV是唯一成熟的造血板块,Q2 2026收入20.78亿英镑(+10%),赚到的钱几乎全部投向呼吸免疫、肿瘤和肝病三个方向。近一年半主要BD与并购交易(金额单位:美元) 翰森制药的两笔ADC授权(2023年10月B7-H4、2023年12月B7-H3,合计首付2.7亿美元、B7-H3一笔总额最高17亿美元) 一、HIV板块唯一的造血来源。Q2收入20.78亿英镑(+10% CER),上半年39.02亿英镑,占集团总收入约25%。这是GSK唯一不依赖外部引进、且已经规模化盈利的板块，，其他没有特别值得关注的。二、肿瘤板块-未来的核心在于两个中国来源的ADC GSK肿瘤核心资产几乎都是通过BD引入的。19个三期资产中肿瘤占8个,几乎没有一个是内部发现的:Jemperli与Zejula来自2019年收购的Tesaro;Ojjaara来自2022年以19亿美元收购的Sierra Oncology;Ris-Rez(B7-H3 ADC)与Mo-Rez(B7-H4 ADC)来自翰森;velzatinib来自2025年初收购的IDRx;Jideytro(zidesamtinib)与neladalkib来自2026年6月以约106亿美元收购的Nuvalent。再加上映恩生物的DB-1324、Syndivia的前列腺癌ADC,唯一能算自研的只有Blenrep。 GSK的肿瘤板块有点像小Biotech，处于刚起步不久的感觉。目前全靠PD-1药物撑撑门面，因为GSK快速并购Nuvalent，来快速补充商业化管线。6月9日公告、7月15日交割,zidesamtinib在7月即获FDA批准用于经治ROS1阳性NSCLC——这是GSK历史上第一个获批的肺癌药;neladalkib的PDUFA日期在2026年11月。从签约到第一个适应症获批只隔了大约五周,就是砸钱拿商业化管线，好建立销售团队，为后续的ADC铺路。两个ADC进入验证期。Ris-Rez方面,翰森的ARTEMIS-008三期在中国晚期/复发小细胞肺癌中达到OS主要终点,这是B7-H3靶向ADC在任何瘤种中的首个阳性三期OS数据;GSK主导的全球EMBOLD SCLC-301预计明年出数据,今年还将在肺癌和前列腺癌启动更多三期。Mo-Rez方面,2026年计划启动五项三期,BEHOLD-Ovarian01(铂耐药卵巢癌)和BEHOLD-Endometrial01(复发子宫内膜癌)已在招募。三、Respiratory & Immunology板块当期增速最快的板块。Q2收入11.35亿英镑(+19%),上半年20.25亿英镑(+17%)。在售产品三个:Nucala 6.10亿英镑(+23%,美国COPD适应症2025年获批后增速换挡)、Benlysta 4.98亿英镑(+11%)、Exdensur(depemokimab-半年一次给药的抗IL-5生物药，已在欧盟、中国、日本、英国获批重度哮喘和CRSwNP,美国获批重度哮喘。OCEAN(EGPA)三期数据H2 2026读出,ENDURA-1、ENDURA-2和VIGILANT三项COPD三期已全部启动)1,800万英镑刚开始上量。长效IL-33与长效TSLP。长效IL-33计划2027年开始三期;长效TSLP单抗已经铺开六项三期,并被GSK列为Core R&D增长的三大驱动之一。值GSK在2024年初以约10亿美元收购Aiolos Bio获得,而Aiolos的分子本身是从恒瑞授权的新买进来的潜在重磅产品。ozureprubart(RAPT,约22亿美元,长效抗IgE,食物过敏预防,IIb期)、HS235(35Pharma,9.5亿美元,activin信号抑制剂,肺动脉高压)、HRS-9821(恒瑞,PDE3/4,COPD)、EMP-012(Empirico,siRNA,COPD)以及前沿生物的两款siRNA。肺高压产品HS235特意把BMP9/10 的亲和力调低了，对ActivinA 和B的亲和力没有调整，不知道是否会规避心包积液和出血的问题，以及在PH-HFpEF 上能不能作出突破。 camlipixant慢性咳嗽III期失败。来自2023年以约20亿美元收购的BELLUS Health。CALM-1和CALM-2三期疗效有限,GSK于7月17日宣布不再推进慢性咳嗽的开发,Q2一次性计提减值13.34亿英镑,账面价值只剩1.04亿英镑(仅保留IBS适应症)。四、Hepatology板块这是GSK最新划出来的独立治疗领域, 两个核心资产都来自外部，两个资产都比较值得期待。 bepirovirsen(乙肝ASO,源自Ionis)是未来12个月最重要的单一催化剂。2026年5月EASL会议公布B-Well 1与B-Well 2两项三期阳性结果,并同期发表于《新英格兰医学杂志》:6个月疗程达到功能性治愈的主要终点,HBsAg≤1000 IU/ml亚组的治愈率更高。美国FDA决定日期为2026年10月26日,日本、中国、欧盟同步在审。若获批,将是慢性乙肝首个"有限疗程、六个月"的治疗方案。GSK同时从Johnson & Johnson引进了siRNA daplusiran/tomligisiran(原JNJ-3989)做序贯方案,B-United的IIb期已在进行,目标是把功能性治愈的适用人群进一步扩大。 efimosfermin是2025年最大的一笔资产收购。2025年5月以最高20亿美元(首付12亿)从Boston Pharmaceuticals买入,月一次皮下给药的FGF21类似物。MASH F2–F3的ZENITH-1/2三期于2025年Q4启动;2026年7月又启动NEBULA-1/2,进入F4代偿期肝硬化。已获FDA与中国CDE突破性疗法认定、EMA的PRIME资格，所以会比Akero 的更优效吗？。 FGF21本身降低脂肪效果一般，但GSK并没有GLP-1相关管线，因此猜测GSK license 了ALK7 来弥补FGF21 在降MASH脂肪的缺陷。五、疫苗板块唯一上调全年指引的板块。Q2收入22.84亿英镑(+8%),全年指引从"低个位数下滑至基本持平"上调为"基本持平至低个位数增长"。但需要打一个折扣:Q2增长中有3个百分点来自往期返利调整,属一次性会计因素,不是真实需求。 RSV(Arexvy)疫苗滑铁卢:政策与产品属性双重压制。2024年6月,ACIP取消了60–74岁无风险因素人群的接种选项,改为75岁以上全人群加60–74岁高危;2025年4月把起始年龄从60岁下调到50岁,但仍限于高危人群。与此同时,RSV疫苗是单剂、无年度复种建议,不像流感疫苗每年接种——这意味着它是一个存量市场而非流量市场,上市第一年就把几十年积压的人群吃掉了大半,之后每年只剩"新满75岁的人加新诊断的高危患者"这个小得多的增量池。 2023年上市首年约12亿英镑,2024年5.90亿英镑(-52%),2025年5.93亿英镑(+1%)。更能说明问题的是地区结构反转:美国占比从2024年的85%降到2025年的51%,2026上半年只剩32%。六、BD Accelerate Growth三年重组计划目标每年节省19亿英镑(总成本24亿英镑,其中现金成本21亿英镑),财报明确写明节省"将主要再投入R&D,包括业务发展活动"。这意味着并购节奏大概率不会放慢。 AZ 2026 Q2业绩更新-Enhertu 半年销售额17亿美金 Novartis Q2 财报更新- BTK小分子在寻麻疹领域放量至6400万美金 JNJ 2026年半年报更新-IL-23口服多肽二季度狂开1.8W处方

100 项与 Velzatinib 相关的药物交易

登录后查看更多信息

研发状态

10 条进展最快的记录,

后查看更多信息

适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
转移性胃肠道间质瘤	临床3期	美国	GSK Plc	2026-07-27
转移性胃肠道间质瘤	临床3期	中国	GSK Plc	2026-07-27
转移性胃肠道间质瘤	临床3期	日本	GSK Plc	2026-07-27
转移性胃肠道间质瘤	临床3期	阿根廷	GSK Plc	2026-07-27
转移性胃肠道间质瘤	临床3期	加拿大	GSK Plc	2026-07-27
转移性胃肠道间质瘤	临床3期	韩国	GSK Plc	2026-07-27
转移性胃肠道间质瘤	临床3期	中国台湾	GSK Plc	2026-07-27
胃肠道间质瘤	临床3期	澳大利亚	葛兰素史克（中国）投资有限公司	2025-12-03
胃肠道间质瘤	临床3期	比利时	葛兰素史克（中国）投资有限公司	2025-12-03
胃肠道间质瘤	临床3期	巴西	葛兰素史克（中国）投资有限公司	2025-12-03

登录后查看更多信息

临床结果

适应症

分期

评价

查看全部结果

研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05489237 (StrateGIST1 \| StrateGIST 1, BusinessWire) 人工标引	临床1期	胃肠道间质瘤 KIT Mutation	89	IDRX-42	齋簾廠築壓遞膚遞築廠(蓋壓窪觸構廠網鏇簾淵) = 積鹽顧積廠選壓夢簾醖鬱艱廠醖選鹽壓憲鏇簾 (顧範網鹽齋窪鏇願觸醖 ) 更多	积极	2024-11-14
NCT05489237 (StrateGIST1 \| StrateGIST 1, BusinessWire) 人工标引	临床1期	胃肠道间质瘤 KIT Mutation	89	IDRX-42 (second-line)	齋簾廠築壓遞膚遞築廠(蓋壓窪觸構廠網鏇簾淵) = 醖遞壓夢願築糧憲窪窪鬱艱廠醖選鹽壓憲鏇簾 (顧範網鹽齋窪鏇願觸醖 ) 更多	积极	2024-11-14
NCT05489237 (StrateGIST 1, Biospace) 人工标引	临床1期	胃肠道间质瘤 KIT Mutation	73	IDRX-42	獵淵襯壓繭蓋鏇鏇鑰衊(憲餘鹹構蓋淵壓夢餘齋) = 繭襯築齋壓餘網鬱築製範鏇獵艱製觸鑰糧鬱觸 (壓積網製襯獵糧築鏇鬱 ) 更多	积极	2024-07-03
NCT05489237 (StrateGIST 1, ASCO2024)	临床1期	转移性胃肠道间质瘤	42	IDRX-42 120 mg QD	繭願範艱襯廠憲廠廠窪(蓋淵範鹹蓋廠鏇網鹽餘) = 遞糧願襯鏇鏇蓋繭選夢廠窪獵衊醖選窪鏇夢艱 (夢壓範願齋繭膚艱選衊 ) 更多	积极	2024-05-24
NCT05489237 (StrateGIST 1, ASCO2024)	临床1期	转移性胃肠道间质瘤	42	IDRX-42 240 mg QD	繭願範艱襯廠憲廠廠窪(蓋淵範鹹蓋廠鏇網鹽餘) = 構醖糧艱鏇繭醖願鹽餘廠窪獵衊醖選窪鏇夢艱 (夢壓範願齋繭膚艱選衊 ) 更多	积极	2024-05-24
NCT05489237 (StrateGIST1, Biospace) 人工标引	临床1期	胃肠道间质瘤 KIT Mutation	33	IDRX-42	觸鑰窪鹽齋窪選衊製鬱(餘鹽餘鹽鹹積觸獵襯觸) = NR 衊範憲簾選廠鏇願淵鏇 (鹹構鬱餘顧製淵鏇選醖 ) 更多	积极	2023-11-02