过去几年,AI几乎成为全球药物研发最重要的关键词。从蛋白质结构预测到生成式分子设计,从虚拟筛选到虚拟细胞(Virtual Cell),人工智能不断刷新人们对药物研发效率的想象。资本持续涌入,跨国药企纷纷布局AI平台,科技公司也加速进入生命科学领域,希望借助算法重新定义新药研发。
然而,一个现实始终没有改变。尽管AI制药获得了前所未有的关注,但真正由AI深度参与研发并成功走向临床乃至上市的新药仍然十分有限。问题究竟出在哪里?越来越多行业人士开始意识到,限制AI制药发展的瓶颈,并不是模型本身,而是模型背后的生物学数据。
AI可以不断升级,但如果没有足够真实、可信、可验证的数据,它最终学习到的,只会是生物世界的一部分。未来AI制药真正竞争的,不是谁拥有更大的模型,而是谁拥有更高质量的生物学数据。
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AI时代,数据比算法更稀缺
人工智能的发展,让"数据决定模型能力"成为共识。互联网大模型能够快速迭代,很大程度上依赖于海量公开数据。而生命科学恰恰相反,人体本身就是目前已知最复杂的系统之一,每一种疾病、每一个器官、每一条信号通路都受到多因素共同影响。相比互联网几乎无限的数据来源,生物学数据不仅数量有限,而且获取成本极高。
更重要的是,真正高价值的数据往往并不公开。公开数据库和学术论文中的数据,大多经过筛选和整理,更倾向于展示具有统计学意义的"成功结果"。而那些失败实验、阴性结果、真实毒性反应、未能进入临床的候选药物,却长期沉淀在药企和研发机构内部,成为难以共享的数据资产。对于AI来说,这意味着它看到的世界始终是不完整的。没有任何一家企业能够独立拥有足够的数据去描述人体健康和疾病的全部复杂性。每家公司掌握的,都只是整张生命地图中的一小块拼图。
英国AI制药公司Exscientia曾因AI辅助设计的候选药物DSP-1181进入临床研究而备受关注。这一项目从启动到确定候选分子仅约12个月,远快于传统药物发现通常需要4—5年的周期,一度被视为AI加速药物研发的重要标志。然而,这款与住友制药合作开发、用于治疗强迫症的候选药物最终因Ⅰ期临床研究结果未达到预期,于2022年终止开发。随后,公司另一款免疫肿瘤药物EXS-21546也在2023年因临床结果不及预期而停止推进。这些案例并不意味着AI设计失败,而是揭示了当前AI制药面临的核心挑战:AI能够显著提高分子设计效率,不等于AI能提高临床成功率。 当候选药物进入临床阶段,决定其成败的已不仅是算法生成能力,而是训练模型所依赖的生物学数据是否足够真实、完整,并能够准确反映人体复杂的生理反应。
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数据质量,比数据规模更重要
相比数据数量,AI制药更大的挑战来自数据质量。人工智能并不理解生物学,它只能学习数据中呈现出的规律。如果数据本身存在偏差,模型也会沿着错误方向不断优化。医学AI领域曾有一个经典案例,研究人员训练了一套用于识别恶性黑色素瘤的图像模型,最终发现模型真正学习到的,并不是肿瘤特征,而是照片中的尺子。原因在于,临床医生通常会在疑似恶性病灶旁放置尺子进行记录,而普通病例则较少使用。模型因此错误地将"尺子"与"恶性肿瘤"建立了关联。
美国知名的AI药物公司Recursion(NASDAQ GS: RXRX),是“数据驱动”理念的典型代表。其核心平台Recursion OS被定位为一个集生物学、化学和临床开发于一体的“操作系统”。其竞争力不在于单纯的数据量,而在于其构建的高质量数据闭环体系:其专有的“细胞绘画”(Cell Painting)成像数据和多组学数据均通过自动化、标准化的湿实验流程产生,确保了数据的可重复性和可追溯性。正是这种高质量数据资产,使其AI化学平台能将平均合成化合物数降至330个、项目周期缩短至17个月,并最终支撑REC-4881在II期临床中取得息肉负担中位数减少43%-53%的验证性数据,完成了从可验证的生物学洞察到临床获益的转化。
模型学会的是相关性,而不是疾病本身。类似的问题同样可能出现在药物研发中。如果实验数据受到批次差异、培养条件、设备参数甚至人为标注习惯的影响,AI学习到的可能只是实验环境,而非真正具有生物学意义的规律。在互联网领域,这类错误或许只是推荐结果不够精准;但在药物研发中,它可能意味着错误的候选分子、失败的临床试验,甚至影响药物安全性评价。对于生命科学而言,高质量的数据不是"更多",而是"更真实"。
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生物学数据
正在成为AI制药的新基础设施
近年来,行业正在重新定义什么才是真正有价值的生物学数据。过去几十年,药物研发主要依赖二维细胞实验和动物模型积累数据。这些模型推动了现代制药的发展,但始终难以完整模拟人体真实的生理环境,也成为临床转化效率有限的重要原因之一。
随着类器官、器官芯片、人源化模型、高内涵三维成像、多组学分析等新技术的发展,越来越多研究开始能够获得更加接近人体真实状态的数据。这些数据不仅包含传统终点指标,更能够持续记录细胞形态、组织结构、代谢变化、分子表达等动态信息,具有更高的信息密度,也更适合AI模型学习复杂的生物学规律。
在这一趋势下,器官芯片和高维度生物成像正在成为连接真实生命系统与AI模型的重要数据入口。以耀速科技为例,公司围绕“器官芯片+高内涵智能成像+人工智能分析”构建3D Bio Intelligence™体系,通过人源化器官芯片模拟人体组织微环境,并利用AI视觉模型解析细胞行为、组织表型和药物响应过程,将传统实验中难以量化的生命过程转化为结构化、多模态的人源生物学数据。
与传统实验数据相比,这类数据不仅关注药物最终是否有效,更能够记录药物作用过程中细胞形态变化、组织结构变化以及动态响应轨迹,为AI模型理解复杂生命过程提供更加真实的数据基础。通过持续积累标准化、可追溯的人源化实验数据,器官芯片正在从单一实验工具,逐渐演变为AI制药时代的重要数据基础设施。
04
AI竞争,正在从模型走向数据闭环
如果说高质量数据决定了AI模型的能力,那么持续产生高质量数据的能力,则决定了平台的竞争力。
近年来,一个越来越明显的趋势是,AI开始从"设计工具"走向"研发平台"。传统AI制药更多停留在分子设计阶段,后续化合物合成、实验验证、毒理评价依然依赖传统研发流程。一旦实验结果无法快速反馈给AI模型,算法便失去了持续学习的机会。因此,越来越多企业开始构建"设计—合成—测试—学习(Design–Make–Test–Learn)"闭环,将AI、自动化实验、高通量检测和数据分析连接成一个持续迭代的系统。
如果说Recursion是在数据规模和系统整合上构建壁垒,那么Vivodyne则是在数据源头进行革新——其全自动机器人平台能规模化培养、给药并分析超过10,000个3D人体组织样本,覆盖20多种器官类型,产生包含表型组学、单细胞转录组学在内的多模态人源数据,用以训练其AI模型。这一“人源替代动物源”的策略,直接回应了近95%动物模型有效药物在人体临床中失败的行业痛点。凭借这套“数据-模型-验证”闭环体系,Vivodyne已累计融资超8000万美元(其中2025年完成4000万美元A轮融资),并获得了全球大多数顶级制药公司的采用,其商业验证本身也说明:高质量的闭环数据资产,正在成为AI制药平台最核心的竞争壁垒。
事实上,中国生命科学企业也正在探索基于人源化模型的数据基础设施建设。耀速科技通过器官芯片、高内涵成像与人工智能融合,探索以真实生命表型数据驱动AI模型发展的新路径,为AI4BIO时代提供面向人体生物学的数据基础。以港交所上市的晶泰科技(XtalPi)为例,其将AI深度嵌入湿实验全流程,构建了“AI模型预测—机器人执行实验—数据反哺AI模型训练”的闭环研发体系。其AI自主实验平台在全球部署超300台机器人工站,可实现7×24小时无人化运行,将数据收集能力提升40倍。AI设计实验方案,机器人自动完成验证,再将真实实验数据——包括传统模式下极易被忽略的失败实验与阴性结果——反馈至模型持续迭代。这一模式已积累超200个行业AI模型,服务覆盖全球TOP20药企中的17家,2025年营收同比增长201.2%,首次实现年度盈利,并于近期达成超4亿美元的GPCR靶点药物合作。从Vivodyne到晶泰科技,中美企业正以不同路径实现同一目标——将高质量数据的持续生产能力,而非算法参数,构建为AI制药平台最底层的竞争壁垒。
实验不再只是验证模型,而成为模型不断成长的数据来源。与此同时,行业也开始更加重视数据标准化和共享机制。统一的数据格式、标准化元数据体系、可追溯的数据管理流程,以及联邦学习、安全多方计算等隐私计算技术,都在推动跨机构数据协同,让更多高质量数据能够真正服务于模型训练,而不是长期停留在数据孤岛之中。未来AI制药平台之间的竞争,将越来越体现为数据生态的竞争。
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下一代AI,需要真正理解生命
近年来,全球药企与科技公司的合作也呈现出新的变化。无论是共建AI实验平台,还是布局自动化实验室,本质上都不仅是在提升算法能力,而是在建设持续产生高质量生物学数据的新型研发体系。监管机构也开始同步推进相关规范,更加关注数据来源、模型可解释性以及算法验证,希望确保AI真正建立在可靠的数据基础之上。
对于整个生命科学行业而言,一个新的共识正在形成。AI能够提高研发效率,但无法替代生物学;模型能够发现规律,但不能创造真实的数据。决定AI能力上限的,终究不是参数规模,而是它能够理解怎样的生命世界。未来,无论是虚拟细胞、数字孪生、生成人工智能,还是个体化精准治疗,都建立在可信的人源生物学数据之上。
可以预见,下一阶段AI制药的竞争,将不再局限于算法创新,而是围绕人源化数据基础设施建设的进一步展开。包括耀速科技在内的创新企业,正通过器官芯片、人源化模型、高内涵成像与人工智能分析技术,推动真实生命数据的规模化产生与智能解析,为AI模型理解复杂生命过程提供新的数据基础。AI正在改变药物研发,而真正决定这场变革深度的,始终是生物学数据。
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关于耀速科技
耀速科技 2021 年底创立于美国波士顿,是全球首家利用器官芯片结合高内涵三维(3D)细胞成像,计算机视觉(CV)和人工智能(AI)进行药物发现和精准医学研究的 “3D Bio Intelligence” 生物科技初创公司。耀速创始团队成员多来自于知名跨国生物医药企业及哈佛大学,麻省理工学院等顶尖科研院所,具有丰富的工业界医药产品开发和前沿生物与AI技术研发经验。耀速正作为唯一一家中国公司和中美药监机构联合制定器官芯片全球首个行业标准。耀速科技与多家生物制药公司和科研院所开展了战略与科研合作。