Prosit Sole Biotechnology Co. Ltd.

从技术员到研发总监，从药企高管到AI制药创业者每一步都扎实，每一步都指向更大的可能性 Industry wave 行业浪潮：中国生物药崛起与AI制药新机遇 过去二十年，中国制药行业的研发和产业化，逐渐得到了全球范围内的广泛认可。取得这一成就的背后，是中国生物制药企业一系列艰苦卓绝的技术积累与持续投入，是一代代生物制药人长期奋斗。 在这个大的行业浪潮中，传为生物创始人赵明治博士，是过去生物医药研发红利期的众生形象之一，也是这场产业变革中名副其实的实干家之一。 技术员到研发总监：一步一个脚印 职业起点 · 小公司 赵博士的职业起点是北京一家名不见经传的小生物技术公司。研究生毕业后，他加入该公司并参与一个II期临床用药生产，跟赵博士的沟通中，总是感觉到一些以苦为乐的职业热爱。 “在车间工作半年多，第一次见识了实验室之外的GMP生产是怎么运行的，跟同事一起没日没夜地做工艺优化，很辛苦，后来项目成功上市也被大公司买走了，现在想起来都是幸福。”                                                                                              —— 赵明治博士 诺和诺德 · 5年 此后，他加入诺和诺德中国研发中心担任研究助理，接受了系统的蛋白质化学和蛋白质药物工艺开发培训。在诺和诺德期间，他参与了多个重磅新药研发项目，熟练掌握了抗体、多肽药物、重组蛋白药物的纯化、放大及质量分析技术。 “诺和的职业经历是受到的最好的职业教育和研究教育，这段经历的收获，比后来的博士教育和博士后工作都关键。”                                                                                               —— 赵明治博士 在诺和诺德的工作期间，赵博士也感受到了能力和学历对个人发展的影响。因此，即便在后续职业生涯的创业阶段，赵博士还是一口气读完了军事医学科学院的博士和博士后。 “我是军事医学科学院招收的第一届国家承认学历、但没有军籍的地方生，也是我导师徐平教授回国招的第一届博士生。导师做科研非常严谨，上学的时候经常被导师折磨得够呛，但是后来包括出来创业、自己带团队以后，才感受到导师的好。现在不时回去看看导师，看看师弟师妹，感觉非常幸福。”                                                                                               —— 赵明治博士 德益阳光 · 创业初体验 赵博士在诺和工作期间，非常幸运地碰到了自己职业生涯的首任导师刘宏宇博士，并且跟随他一起创立了德益阳光生物技术公司，从零搭建了研发体系和人才梯队。并且实现了PSP001项目在美国的IND申报。 金宇生物 · 研发总监 在创立传为生物之前，赵博士在金宇生物（上市公司：生物股份）担任了5年的研发总监和人药子公司负责人。在金宇工作期间，可以说对个人能力的提升达到了巅峰——从一个对动物疫苗完全不懂的门外汉，从无到有建立蛋白质工程实验室，搭建了完整基因工程亚单位技术体系，支持了整个集团的新型疫苗研发；分身有术地兼任着人药子公司的研发和管理工作：接手一个单抗生物仿制药项目并最终在2024年获得上市许可。 AI Insights AI洞察：从敏锐察觉到主动出击 在金宇生物的工作过程中，AI技术开始露头，赵博士敏锐地察觉到AI技术对生物药研发的巨大加持潜力。他没有停留在观察层面，而是主动出击，对多家AI制药头部企业进行深度考察，并且牵线了国内顶级AI公司跟老东家的合作。 AI的爆发式发展为制药行业带来了前所未有的变革机遇和挑战。AI制药的真正落地，绝非仅靠算法即可实现。如何把握住生物制药发展的红利期并且持续引入AI，是生物制药人面临的最大课题。这一认知成为他离开大平台、走向创业的关键转折点。 Startup in Hangzhou 杭州创业：天时地利人和 选择杭州创业，是一个深思熟虑的结果。杭州位居长三角核心区位，生物科创产业集群加速成型，人才、科研资源富集；空港、高铁、高速构筑便捷交通体系。依托萧山区湘湖实验室这一省级科创平台，叠加地方优质创业政策，为企业技术攻关与项目落地创造了得天独厚的发展土壤。 湘湖实验室的邵国青教授，正是赵博士选择来杭州的关键原因之一。 “邵老师在动物疫苗领域，是绝对的大咖，并且对职业有着跟我一样的激情；他在动物疫苗方向的理论和应用基础，跟我的蛋白质技术，可以形成最大的互补。”                                                                                              —— 赵明治博士 落户湘湖实验室，是传为生物发展蓝图上的关键落子。依托杭州萧山区优越的产业环境与湘湖实验室的科研平台，公司在技术攻关和项目落地方面获得了政府与研究所的全方位支持。成立即高光——传为生物顺利入选2026年萧山区首轮"5213"项目，以硬核实力赢得官方背书，开启加速发展新篇章。 创业起步 · 首个技术验证 创业之初，赵博士很快找到了传为生物在 AI 蛋白质工程领域的重要战略合作伙伴——Foundry BioSciences。 Foundry 是一家美国 AI-native、function-first 蛋白质工程公司，致力于将人工智能与实验验证闭环相结合，加速蛋白质设计、优化与功能发现。这一技术理念与赵博士长期深耕蛋白质工程和产业化转化的实践高度契合，也成为双方开展合作的重要基础。 双方的首个合作项目便取得了良好成果。Foundry 基于 AI 平台完成候选蛋白设计，传为生物高效完成蛋白表达、纯化及实验验证，并成功实现项目目标。首次合作不仅充分展现了双方在 AI 蛋白设计与实验验证方面的优势互补，更验证了 AI 设计与实验闭环协同开发模式的可行性，为双方建立长期战略合作关系奠定了坚实基础——技术实力，就是最好的商业名片。 AI + Closed-Loop Lab AI+实验室闭环：传为生物的核心定位 赵博士和其创始团队明确了公司的核心定位——"AI+生物研发实验室闭环建设"。 “AI负责高效预测和设计，实验室负责快速验证和迭代，两者形成正向循环。AI模型因实验数据持续优化，实验效率因AI指导大幅提升，最终实现研发效率和成功率的乘数级增长。”                                                                                            —— 闭环核心逻辑 基于这一闭环模式，聚焦四大方向： 1 蛋白酶（工业用酶） 依托团队在蛋白质工程领域的深厚积累，结合AI设计能力，开发高性能酶产品，服务于工业催化、诊断试剂等应用场景。 2 宠物生物制品 瞄准快速增长的宠物经济，利用AI+实验室闭环加速宠物用生物制品的研发与上市。 3 动物疫苗 依托团队在兽用疫苗研发经验，通过AI辅助抗原设计和工艺优化，提升疫苗研发效率，真正实现从疫苗发现到疫苗设计的产品突破。 4 客户定制服务 面向企业客户的个性化需求，提供从分子设计到工艺开发的端到端定制化服务。 · · · 结 语 赵明治博士的故事，是一个关于技术积累与时代机遇交汇的故事。从技术员到研发总监，从药企高管到全身创业，从传统生物药研发到AI+实验室闭环——每一步都扎实，每一步都指向更大的可能性。 在AI重塑制药行业的今天，"AI+实验室"的闭环模式正在打开一扇新的大门。而赵博士和他的团队，已经站在了这扇门的面前。 —— 传为生物Chuanwei Bio —— 不做最大，但做最懂技术、最能解决难题的那一个 客户定制 · 高端研发 · AI+实验室闭环 传为生物 ChuanWei Bio 您的项目，值得一次专业评估 您是否正面临复杂蛋白表达量低、纯度不过关、活性不稳定或中试放大成本高昂的技术瓶颈？ 免费技术评估 · 三大专属权益 1 免费基因序列分析 科学家团队为您出具蛋白表达可行性评估报告 2 免费工艺平替测算 评估现有发酵工艺降本空间，出具优化建议书 3 优先排产通道 通过本卡片建联的工业客户，享中试放大优先排产权 ───  申请免费评估  ─── 点击“阅读原文”，提交需求！ [ 技术咨询 ]：18238772158 （ 微信同号 ） [ 商务合作 ]：13815186570 （ 微信同号 ） [ 杭州总部 ]：杭州市萧山区钱湾生物港一期 8 幢 3 层 302 [ 中试基地 ] ：河北省廊坊市固安县科技大道固安肽谷生物医药产业园肽谷孵化楼

声明：因水平有限，错误不可避免，或有些信息非最及时，欢迎留言指出。本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及）;本文不构成任何投资建议。 罕见病是指患病率极低、患者人数较少的疾病，全球已确认的罕见病超过7000种，约80%与基因缺陷相关。目前全球对罕见病的定义不统一，欧盟定义为患病率低于112000的疾病，中国则将新生儿发病率低于1/万、患病率低于1/万或患者总数低于14万的疾病归为罕见病。 国际方面，大型药企通常有专门的孤儿药部门，比如赛诺菲、罗氏这些巨头，他们资金充足，研发能力强。然后是专注于罕见病的Biotech公司，比如Vertex、BioMarin，这些公司虽然规模小一些，但在特定领域很厉害，比如囊性纤维化或酶替代疗法。国内企业近几年发展很快，像北海康成、德益阳光、曙方医药以及维昇药业等等。今天我们就来聊一聊国内罕见病的引领者——北海康成！ 股价涨幅超1450%！推手是谁？ 截止8月14日收盘，北海康成总市值达7.9亿元，今日最高股价达2.3元每股。北海康成今年1月最低仅0.095元每股，自6月开始股价直线飙升，较年初实现了近15倍的惊人增长，涨幅高达1450%！ 资本市场往往能映射出一家企业未来的方向，为何资本市场风口偏向他呢？主要原因有两个，其一为8月13日，北海康成宣布与百洋医药达成战略合作协议并获战略投资，以强化军见病产品线商业化布局。此次战略股权融资，对于北海康成而言意义重大，一方面，能够优化商业化业务模式，增强商业运营实力；另一方面科加速已上市产品的市场渗透，进一步提升市场竞争力。 其二则是5月中旬，北海康成自研的“戈芮宁”（注射用维拉苷酶β）获批，该药是用于12 岁及以上I型/III型戈谢病的长期酶替代治疗。这也是公司第一款在国内落地的自研药! 罕见病的产品上市往往受到钱的影响，患者能否支付得起该药品给他们带来的负担也非常重要，医保与商保是核心。7月中旬，国家医保局启动 2025年基本医保目录调整，并首次提出“商业健康保险创新药品目录”，紧接着8月中旬，又公布了“初步形式审查”的名单和进度。虽然这并不代表已经完全进入医保，但至少是一个重大的利好消息，该事项已推上日程并着手推进。 营收利润背后，产品矩阵发力 根据北海康成近5年的营收以及毛利情况，我们也可以看出公司的营收在不断增长，2023年度突破1亿大关。毛利也从2020年的不足700万到现在的5-6千万，这和公司上市的三款产品密不可分。 重磅产品：戈芮宁® 戈芮宁（注射用维拉苷酶β）是一种溶酶体酶，其进入细胞的方式是通过甘露糖受体介导的细胞内吞，进而发挥作用。该产品的适用于12岁及以上青少年和成人I型和III型戈谢病患者的长期酶替代治疗(ERT)。于2025年5月13日，通过优先审评审批获得国家药监局上市批准。 迈芮倍® 迈芮倍是一种口服的、最小化吸收、可逆的肠道胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂。是用于治疗阿拉杰里综合征患者的胆汁淤积性瘙痒。其2021年在美国，2022年在欧盟，2023年在大中华区获批上市。 海芮思® 海芮思®Hunterase®（艾杜糖醛酸酶-2-硫酸酯酶）是一种重组人酶替代疗法（ERT），适用于粘多糖贮积症II型（MPS II）或亨特综合征。该产品在美国和韩国被指定为孤儿药，并在12个国家/地区销售，并于2020年9月获准在中国进行市场营销。 北海康成近年业绩跃升明显，其核心源动力来自他们的产品矩阵。这些产品不仅覆盖了多个关键罕见病领域，满足长期未被满足的临床需求，更凭借其创新机制如酶替代疗法、靶向肠道转运蛋白和全球范围内的认可的包括孤儿药资格，迅速打开了市场。三款产品的协同发力，直接推动了公司营收的跨越式增长和毛利的显著改善。 重金押注：研发及管线 支撑北海康成今日亮眼业绩的，是其对研发毫不吝啬的长期巨额投入。公司深知罕见病创新药研发的高壁垒与长周期，持续将大量资源倾注于研发管线建设。近五年，其研发费用持续高位运行，这为戈芮宁、迈芮倍、海芮思等重磅产品的成功上市奠定了坚实基础。 巨额的研发投入不仅加速了现有产品的临床开发和商业化进程，更在持续孵化下一代潜力管线，覆盖更多未被满足的罕见病领域。以下为公司目前在研管线，除了已上市获批的产品之外，目前进度最快的是CAN106，该产品目前处于二期临床阶段，适应症为戈谢病。 戈谢病（GD）即葡糖脑苷脂病，是一种家族性糖脂代谢疾病，是溶酶体沉积病中最常见的一种。 图：北海康成 在研管线 罕见病药物常常会有意想不到的市场表现。期待北海康成能持续深耕，推动更多创新疗法惠及患者。更希望看到政策、资本、产业形成更强大的系统性支撑，共同推动中国罕见病药物研发迈入高质量发展的新阶段。 参考资料： canbridgepharma.com 立即扫码加入药事纵横交流群

关注并星标CPHI制药在线作者：米朵罕见病，又称“孤儿病”，据统计，全球已发现超7000多种罕见病，超3亿罕见病患者，其中仅约5%具备有效治疗药物，绝大多数罕见病仍然缺乏有效治疗手段。Frost&Sullivan资料显示，全球罕见病药物市场规模将由2020年的1351亿美元增至2030年的3833亿美元，年复合增长率高达11%。近几年全球罕见病研究备受资本青睐，罗氏、辉瑞、阿斯利康、赛诺菲等龙头跨国药企频繁押注罕见病市场，屡屡出手收购潜在优质产品，据统计，目前发生在全球罕见病领域的交易并购总金额已超千亿美元。22亿美元，赛诺菲再向罕见病领域扩张1月23日，赛诺菲宣布已与Inhibrx达成最终协议，收购Inhibrx的核心管线INBRX-101。根据协议，这笔收购包含对价的现金预付款、潜在的或有价值权付款（如果实现）以及Inhibrx的债务结算，使得总交易价值达到约22亿美元。在满足或放弃惯例成交条件的情况下，赛诺菲和Inhibrx预计该交易将于2024年第二季度完成。 INBRX-101是Inhibrx开发的一款可每3周注射1次的α1抗胰蛋白酶（A1AT）-Fc融合蛋白，目前正在开展用于作为α1-抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）患者的加强治疗的注册性II期临床试验。 AATD是一种遗传性孤儿病，美国约10万例AATD患者。AATD的特征是A1AT蛋白水平不足，这会导致患者的肺组织及其功能丧失，进而导致患者的预期寿命缩短。血浆来源的AAT作为加强治疗是目前AATD的标准治疗方法，但该疗法不能将患者的A1AT蛋白水平维持在正常范围内，且其注射频率为每周1次，患者依从性有待提高。                 赛诺菲在罕见病药物方面的探索从未停歇，早在2011年，赛诺菲就以200多亿美元收购Genzyme，进入罕见病领域。在收购Genzyme之后，赛诺菲不断通过并购丰富管线，接连收购Ablynx和Bioverativ，分别从两家公司获得了纳米抗体新药Cablivi和Eloctate、Alprolix等多款血友病新药。本次收购Inhibrx是赛诺菲2024年在罕见病领域的第一笔交易，也是此前与安进竞争并购罕见病明星公司Horizon失利后的再一次出发。 含刚收入囊中的INBRX-101，赛诺菲已引入8款罕见病产品。根据财报，赛诺菲罕见病板块2023年上半年销售表现不错，总营收34亿欧元，同比增长10%。其中用来治疗罕见病庞贝病的第二代酶替代疗法（ERT）Nexviazyme/Nexviadyme上半年销售额增至1.84亿欧元，同比增长153%；用来治疗法布里病的Fabrazyme 2023上半年销售额5亿欧元，增长11%。 目前赛诺菲的营收高度依赖Dupixent（度普利尤单抗）。度普利尤单抗2023前三个季度销售额达到77.25亿欧元，在自免业务的占比超86%，占赛诺菲总营收近1/4的比重。虽然目前度普利尤单抗增长依旧强劲，2023全年有望达到110亿欧元，但是度普利尤单抗的专利将于2028年到期，届时销售额势必下滑。 越来越近的专利危机压力让赛诺菲不得不未雨绸缪，罕见病是赛诺菲免疫领域以外一直深耕的板块，此次收购Inhibrx可以看出赛诺菲依旧看好罕见病。交易并购频发，赛道持续升温近两年，全球经济下行，生物医药竞争日益加剧，MNC纷纷从各个赛道挖掘潜力产品为未来的营收增长续航，在ADC、GLP-1、PD-1等热门领域之外，罕见病的交易并购此起彼伏，格外显眼。从2022年至今，罕见病领域的交易并购超10起，总金额已超过600亿美元。近两年罕见病领域的主要交易并购盘点，图源：公开数据整理目前全球排名前十的跨国制药企业基本都有入局罕见病市场，除赛诺菲，阿斯利康、安进等在罕见病领域一直保持较高的活跃度。 2020年12月，阿斯利康宣布斥资约390亿美元收购Alexion Pharmaceuticals，正式进入罕见病领域，并成立了专门的罕见病部门。2023年半年报显示，阿斯利康罕见病领域上半年营收达到38.19亿美元，同比增长12%。这一领域的营收主要由依库珠单抗和Ultomiris贡献，这两款产品都是通过收购Alexion而获得。目前，阿斯利康在全球已经有5个罕见病创新药物，包括Soliris 、Ultomiris 、Strensia、Kanuma、Koselugo。 2023年9月，阿斯利康宣布与AI技术公司Verge Genomics合作，共同研发针对神经退行性疾病与神经肌肉疾病的新型药物靶点，这笔交易总金额达8.4亿美元，是阿斯利康在罕见病领域跨出的又一步。 近两年安进在罕见病领域的“出手”也毫不手软。2022年8月，安进以约37亿美元现金收购ChemoCentryx，获得其最近批准的罕见病药物Tavneos(avacopan)。据ChemoCentryx的估计，Tavneos目前被批准的ANCA血管炎适应症，可能在2031年突破“重磅炸弹”门槛，并在2034年达到11.4亿美元的峰值销售额。 紧接着，2022年12月，安进又宣布将以总价278亿美元收购Horizon。不过对Horizon的收购并不顺利，期间经历了FTC的阻挠风波以及来自赛诺菲、强生的竞争，直到2023年10月，安进耗时10个月终于如愿以偿将Horizon纳入旗下。 另一位大手笔购买罕见病管线的大佬是宇宙大厂辉瑞，2022年10月以116亿美元收购Biohaven，随后又宣布以54亿美元收购GBT。辉瑞一周时间豪掷170亿美元收购这两家企业的时候，正是全球疫情开始趋于平缓的转折期，也许是新冠红利即将逐渐消失带来的危机感，辉瑞大手笔收购背后抢占罕见血液学领域的心思一目了然。 2023年罕见病领域的交易并购主要集中在下半年，安斯泰来、渤健也跟着入场。其中2023年7月渤健以溢价59%的价格收购Reata，成为了2023年度罕见病领域金额最大的一笔交易。 据悉，2023年3月，Reata的Nrf2激动剂Omaveloxolone作为FIC药物获FDA获批上市。该药物经过9年的开发，适应症为超级罕见病“弗里德赖希氏共济失调症”。Nrf2激动剂可以改善细胞线粒体的功能，这是对抗阿尔茨海默症、肌萎缩侧索硬化症等其他神经系统疾病的重要因素，与渤健多年专注于阿尔茨海默症的路线不谋而合。 总之，从武田650亿美元收购夏尔，阿斯利康390亿美元收购Alexion，武田278亿收购Horizon，辉瑞116亿美元收购Biohaven，到渤健73亿美元收购Reata.....，罕见病领域的大金额并购屡见不鲜，赛道持续升温。FDA批准13款，2023罕见病大丰收2024年1月8日，美国FDA发布的2023年度美国药品评价与研究中心（CDER）总结报告显示，2023年FDA共批准了55款创新药，获批数量比2022年的37款同比增加了近50%，创历史新高。依照疾病领域区分，罕见病和肿瘤仍是重点领域，其中罕见病新药有13款（24%），总数位列前茅。图源：罕见病新进展获批的罕见病药物涉及单抗、反义寡核苷酸药物、酶类、多肽及小分子药物。覆盖十余种适应症，包括遗传性血管性水肿、晚发型庞贝病、全身性重症肌无力、杜氏肌营养不良、1型原发性高草酸尿症等。 与2022年FDA共批准10款罕见病新药相比，2023年FDA显然加大对罕见病药物审批力度，这足以见得FDA对该领域的重视。2023年FDA批准的罕见病新药图源：罕见病新进展政策加特，本土企业加速跟进截至目前，全球共有超过200种罕见病药物上市，在中国上市的罕见病药物超过100种，根据Frost&Sullivan资料，中国罕见病药物市场将急剧增长，由2020年的13亿美元急速增至2030年的259亿美元，复合年增长率为34.5%。 不过我国罕见疾病药物开发仍处于早期阶段，在过去多年时间里，国内罕见病药物市场一直由跨国药企主导。根据公开数据，2018年—2022年，我国共有27种罕见病药物上市（新增适应症除外），仅有4种药物为国内企业引进或仿制。在2023年获得国家药监局批准上市的至少27种罕见病药物里，有超一半药品来自国内企业，被外企垄断的罕见病市场格局正在逐渐改变。 这也得益于国家相继出台相应支持政策，《“健康中国2030”规划纲要》对罕见病用药保障有着明确展望，国家《“十四五”医药工业发展规划》多处提及罕见病支撑。目前，我国罕见病的支持政策主要有加速审评审批、减免临床试验申请、加长市场独占期和税费优惠四个方向。 2018年国家卫健委等五部门共同发布的《第一批罕见病》目录，共涉及121种疾病；2023年9月，国家卫健委等六部门共同发布《第二批罕见病目录》，新增86种罕见病，中国罕见病目录完成首次扩容。 另外，根据2023年新版国家医保目录，共有15款新谈判/竞价成功的罕见病药物被纳入，而在过去4年，一年最多只有7种药物入选。 在政策优势支持下，本土企业从研发、生产、商业化等方面主动出击，推动着国内罕见病行业的快速发展。目前国内布局罕见病领域的代表性企业有北海康成、艾美斐生物、曙方医药、德益阳光、维昇药业、诺令生物、西湖生物医药科技、琅钰集团、凌意生物、葵花药业、君实生物、上海医药、恒瑞医药等药企。结语毋庸置疑，如今的罕见病领域已是热门赛道，也是国内外药企寻求创新突破的关键领域，随着药物的研发与审批上市受到了越来越高的重视。相信未来几年，罕见病会迎来更好的时代，惠及更多患者。拭目以待。参考资料：1、企业官网、公开信息2、《【药研快报】2023年度13款罕见病新药美国FDA获批》3、《2023年，罕见病药物的“国谈大年”》南山智慧运营【智药研习社课程预告】来源：贝壳社声明：本文仅代表作者观点，并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。如需转载，请务必注明文章来源和作者。投稿邮箱：Kelly.Xiao@imsinoexpo.com▼更多制药资讯，请关注CPHI制药在线▼点击阅读原文，进入智药研习社~