Santo Therapeutics Ltd.

政策导航 01 7月3日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）发布关于《基因治疗药品范围和归类技术指导原则（2026年版）》（以下简称“《指导原则》”）的通知，以规范基因治疗药品的范围与归类，其中，体内CAR-T正式归入基因治疗药品。该《指导原则》自发布之日起施行。 截图来源：国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网 02 7月17日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）发布了关于公开征求《可复制型病毒风险控制研究与评价技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知。其主要基于γ逆转录病毒和慢病毒载体中RCV的特点进行阐述，旨在规范和指导细胞治疗药品和基因治疗药品全生命周期中可复制型病毒的风险控制，为这一前沿领域的健康发展提供关键技术指导。 截图来源：国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网 市场动态 01 7月1日，美国食品药品监督管理局（FDA）发布消息称，其已正式批准Vertex Pharmaceuticals公司研发的基因疗法Casgevy（exagamglogene autotemcel）的补充申请，将其适用人群扩大至2岁及以上患有复发性血管闭塞危象（VOCs）的镰状细胞病（SCD）及输血依赖性β地中海贫血（TDT）患者。这是全球首款获批用于治疗低龄儿童的镰状细胞病基因疗法，标志着基因治疗技术在儿科罕见病治疗领域取得历史性突破。 截图来源：美国食品药品监督管理局（FDA）官网 02 7月22日，元码智药（Byterna Therapeutics）发文宣布，其已于近日完成数千万元Pre-A轮融资。本轮募集资金将重点投入三大方向：加速推进全球首个双靶点环状mRNA体内CAR-T管线的临床申报；推动AI个体化环状mRNA肿瘤疫苗管线开发；以及与英矽智能共建下一代mRNA AI-Native R&D Engine（AI原生药物研发引擎），打通从环状mRNA分子设计到临床转化的全链路智能化能力。 截图来源：元码智药公众号 03 7月26日，上交所发布消息，北京艺妙神州生物医药股份有限公司的科创板IPO审核状态更新为“已问询”。该公司于6月30日正式获上交所受理，本次计划募集资金总额为25亿元。该公司是一家专注于细胞基因治疗药物研发与生产的创新生物医药企业，主要布局体内CAR-T和异体CAR-T等技术路径，覆盖血液瘤、实体瘤及自身免疫疾病三大方向。 截图来源：上交所官网 研究里程 01 2026年7月，赛业生物基因治疗研究团队，联合广东省生物技术研究院、暨南大学，在《Molecular Therapy Advances》期刊上发表了一篇题为“AI-engineered AAV capsid enables intravitreal delivery for the treatment of diverse retinal degenerations的研究论文。研究团队通过自研AI多目标迭代筛选平台，成功开发全新眼科专属AAV变体AAV2.PN168。该载体攻克传统视网膜基因治疗 “视网膜下注射创伤大、转染范围局限” 核心痛点，仅需单次玻璃体腔注射即可在小鼠、非人灵长类（食蟹猴）实现全层视网膜、黄斑高效转导，并在Leber先天性黑蒙1型（LCA1）、湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）两大致盲眼病模型展现长效治疗潜力，为国产眼科基因疗法临床转化开辟全新微创路径。 截图来源：‌《Molecular Therapy Advances》期刊 02 7月16日，专注于体内细胞疗法开发的Umoja Biopharma公司发文宣布，其针对复发或难治性B细胞恶性肿瘤的CD22靶向体内CAR-T细胞疗法UB-VV400，已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的新药临床试验（IND）申请批准。这标志着该公司在体内CAR-T领域的管线进一步扩充，并预计将于2026年第三季度在美国启动VIBRANT-1的1/2期临床试验，并将完成首例患者给药，评估UB-VV400联合雷帕霉素在复发或难治性B细胞恶性肿瘤患者中的安全性、药代动力学、药效学及初步抗肿瘤活性。 截图来源：Umoja Biopharma公司官网 03 7月21日，Tempest Therapeutics公司发文宣布，其已与河北森朗生物科技有限公司（以下简称“森朗生物”）达成战略合作，共同开发其下一代体内CAR-T候选产品TPST-4003。该产品采用CD7靶向mRNA/LNP递送技术，搭载CD19/BCMA双靶向CAR，旨在通过清除B细胞谱系实现免疫重置，适用于自身免疫性疾病及肿瘤。双方将率先在中国开展一项研究者发起的首次人体试验（IIT），针对约10名重症肌无力或多发性硬化症患者，预计2026年Q4完成首例给药。森朗生物将负责试验协调与支持，并拥有该产品在中国独家许可的优先谈判权。 截图来源：Tempest Therapeutics公司官网 04 7月22日，Affinia Therapeutics公司发文宣布，其用于治疗成人BAG3基因突变相关扩张型心肌病（BAG3-DCM）的在研潜在同类最佳AAV基因疗法AFTX-201已获美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation, ODD），商业化落地进程再进一步。该产品设计为单次静脉输注，靶向疾病根本病因，目前已在美加启动UPBEAT临床试验并持续招募患者。 截图来源：Affinia Therapeutics公司官网 05 7月23日，Prime Medicine公司发文宣布，其用于治疗H1069Q突变型肝豆状核变性（hepatolenticular degeneration, HLD）威尔逊病的体内先导编辑（Prime Editor）候选基因治疗药物PM577a的新药临床试验申请（IND）已获美国食品药品监督管理局（FDA）的正式批准，现已正式建立起针对PM577a的全球I/II临床研究项目并开启患者招募通道。公司预计2026年下半年启动试验，2027年公布初步数据。若成功，PM577a将成为威尔逊病首个一次性根治方案，并为先导编辑技术在肝内靶向基因治疗领域的临床验证提供关键证据，有望改变遗传性肝病治疗格局。 截图来源：Prime Medicine公司官网 关于神拓 神拓生物技术（杭州）有限公司成立于2023年，是一家专注于AI驱动生物制造的创新型生物技术公司，致力于构建面向下一代先进疗法的工程化技术平台，重点布局体内CAR-T与体内基因治疗技术。 公司通过深度融合人工智能、虚拟细胞建模、病毒载体工程与免疫细胞重编程技术，开发新一代智能化慢病毒载体平台，实现免疫细胞在体内的直接递送与重编程，推动体内治疗技术从实验室研究迈向工程化与临床转化。基于该平台，神拓生物重点聚焦实体瘤等复杂疾病领域，致力于突破传统免疫疗法在肿瘤微环境抑制、靶向递送效率及持久性等方面的关键技术瓶颈，并同时将该平台拓展至遗传疾病等适应症领域。 神拓生物正持续构建以AI驱动设计、虚拟细胞辅助研发、工程化病毒载体开发及临床转化能力为核心的一体化技术平台，推动体内治疗技术向更安全、更精准、更可规模化制造的方向发展，探索新一代体内免疫治疗与基因治疗的产业化路径。 编辑｜高昕宇 校对｜高依岚 审核｜李   静 往期回顾 # 【神拓资讯】神拓生物荣获 CGCS 2026 “CGT研发卓越生物技术企业启明星奖” # 【神拓资讯】神拓生物CEO周露博士受邀参加2026 CBA-China中国年会 # 【神拓资讯】神拓生物荣登“浙江种子独角兽企业TOP100”｜AI驱动生物制造，推进体内治疗创新发展 # 【神拓资讯】神拓生物自主研发的ST002基因治疗药物获美国FDA孤儿药资格认定！ # 【神拓资讯】神拓生物自主研发的ST002基因治疗药物获美国FDA罕见儿科疾病资格认定！ END 公司网址https://santobiopharma.com/ 通讯地址：浙江省杭州市萧山区宁围街道钱湾生物港一期30幢一单元1001 关注神拓  更加精彩 点击前往官网

政策导航 01 6月2日，美国食品药品监督管理局（FDA）发布最新草案指南，旨在通过充分利用现有科学与监管知识，帮助开发者更高效地将极具前景的细胞与基因疗法推向市场，为罕见病及危重疾病患者争取宝贵时间。该指南一旦最终敲定，将明确说明申办方如何利用公开信息和已建立的平台知识（包括CMC数据、非临床研究结果和临床信息），来简化使用人类基因治疗产品的监管提交流程。 截图来源：美国食品药品监督管理局（FDA）官网 市场动态 01 6月1日，华大集团旗下禾沐基因发文宣布，其自主研发的重型地贫基因治疗技术获批落地海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区海南海控乐城医院（四川大学华西乐城医院），且基因治疗费用已降至120万元甚至更低。这标志着华大自研的基因治疗技术正式迈入临床应用新阶段，更彰显了中国以科技平权思维破解罕见病治疗困境、让前沿医疗惠及民生的坚定决心。禾沐基因自主研发的β地贫基因治疗技术，可以通过慢病毒载体将功能性β-globin基因导入患者自身的造血干细胞，有望恢复患者体内产生正常血红蛋白的能力，从而让患者可能摆脱终身输血。据悉，此前接受该治疗的患者，最长已连续5 年多摆脱输血依赖。 截图来源：禾沐基因公众号 02 6月17日，上交所官网公布消息，上海天泽云泰生物医药股份有限公司的科创板IPO申请已获受理，保荐机构为国泰海通证券。该公司计划发行6000万股，拟募集资金25.03亿元，这笔资金将主要用于推进其神经系统、眼科、代谢及血液系统疾病等多个领域的前沿基因与细胞治疗技术（如VGR-R01等）研发与临床转化。 截图来源：上交所官网 03 6月22日，国家药品监督管理局发布消息，其已通过优先审评审批程序批准恺兴生命科技（上海）有限公司申报的舒瑞基奥仑赛注射液（商品名：恺力美）上市，用于治疗CLDN18.2阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性，至少二线治疗失败的晚期胃/食管胃结合部腺癌。这是全球范围内首款获批上市的实体瘤CAR-T疗法，为该类难治性肿瘤患者提供了新的靶向免疫治疗选择。 截图来源：国家药品监督管理局（NMPA）官网 研究里程 01 5月31日，专注于体内基因递送的临床阶段生物技术公司Kelonia Therapeutics发文称，其在2026年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，公布了在研靶向BCMA的in vivo CAR-T疗法KLN-1010的首次人体I期研究（inMMyCAR）的最新数据。结果表明，所有18例中的可评估患者在接受治疗1个月后，均实现100%的总缓解率（ORR）及骨髓微小残留病（MRD）阴性，初步验证了该疗法的潜力，有望为复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者带来革命性的治疗新选择。 截图来源：‌Kelonia Therapeutics公司官网 02 6月2日，石药集团（1093.HK）发文宣布，其开发的首款基于mRNA-LNP的双靶点嵌合抗原受体（CAR）-T细胞注射液（SYS6063注射液），已获中华人民共和国国家药品监督管理局批准，可在中国开展针对复发难治性系统性红斑狼疮（SLE）的临床试验。这标志着石药集团在“体内CAR-T”赛道取得重要里程碑。 截图来源：石药集团公众号 03 6月9日，Cytiva（思拓凡）发文宣布，在第十一届先进疗法创新峰会（ATMP 2026）期间，其联合弗若斯特沙利文（Frost & Sullivan）及行业合作伙伴共同撰写的《In vivo CAR-T行业蓝皮书》在广州正式发布。这是in vivo CAR-T疗法领域的首部《蓝皮书》发布，旨在为行业各方提供更系统的研究参考与交流基础，并与产业界、学术界、投资机构及临床领域共同关注in vivo CAR-T技术的长期发展，推动全球细胞治疗产业迈向新的阶段。 截图来源：Cytiva公众号 04 6月14日，全球细胞疗法领导者传奇生物（NASDAQ：LEGN）发文宣布，其针对复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（R/R B-NHL）患者的由慢病毒载体递送的在研体内CD19/CD20双靶点CAR-T细胞疗法LB2501首次临床概念验证数据，已于2026年欧洲血液学协会（EHA）年会最新突破专场（摘要编号：LB5006）上公布。结果表明，在未进行清淋的情况下，体内CAR-T细胞依然实现了强劲扩增；且患者接受单次注射后，在共6例的第2剂量水平（DL2）队列达到了100%的客观缓解率（ORR）和83.3%的完全缓解率（CR），同时安全性特征良好，未观察到DLTs、SAEs或ICANS，CRS均为≤2级。 截图来源：传奇生物公众号 05 6月18日，Beam Therapeutics公司发文宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其针对苯丙酮尿症（PKU）的在研体内碱基编辑疗法BEAM-304的临床试验（IND）申请。该药物的临床申报模式是依据FDA最新发布的基因编辑疗法监管指南进行的，创新性地构建了基于核心技术平台的“一体化”临床开发策略。这一监管路径的打通，标志着体内基因疗法在商业化与规模化开发的道路上迈出了破局性的一步。 截图来源：Beam Therapeutics公司官网 06 6月26日，复旦大学眼耳鼻喉科医院舒易来、李华伟和陈兵教授团队在国际顶级医学期刊《Nature Medicine》上联合发表了一篇题为“Re-administration of AAV-mediated gene therapy for OTOF-related deafness: a single-arm trial”的论文。该研究在此前小鼠模型成功验证的基础上，首次在4名预存高滴度中和抗体的先天性耳聋儿童中成功实施了对侧耳的AAV1-hOTOF基因治疗重复给药。研究结果显示，患者接受单侧AAV载体介导的基因治疗后，对侧耳接受重复给药仍具有良好的安全性与有效性。该成果表明，针对OTOF相关遗传性耳聋的基因治疗可实施双耳序贯给药策略，并为基因治疗在遗传性耳聋中的重复应用开辟了新方向。 截图来源：《Nature Medicine》期刊 关于神拓 神拓生物技术（杭州）有限公司成立于2023年，是一家专注于AI驱动生物制造的创新型生物技术公司，致力于构建面向下一代先进疗法的工程化技术平台，重点布局体内CAR-T与体内基因治疗技术。 公司通过深度融合人工智能、虚拟细胞建模、病毒载体工程与免疫细胞重编程技术，开发新一代智能化慢病毒载体平台，实现免疫细胞在体内的直接递送与重编程，推动体内治疗技术从实验室研究迈向工程化与临床转化。基于该平台，神拓生物重点聚焦实体瘤等复杂疾病领域，致力于突破传统免疫疗法在肿瘤微环境抑制、靶向递送效率及持久性等方面的关键技术瓶颈，并同时将该平台拓展至遗传疾病等适应症领域。 神拓生物正持续构建以AI驱动设计、虚拟细胞辅助研发、工程化病毒载体开发及临床转化能力为核心的一体化技术平台，推动体内治疗技术向更安全、更精准、更可规模化制造的方向发展，探索新一代体内免疫治疗与基因治疗的产业化路径。 编辑｜高昕宇 校对｜高依岚 审核｜李   静 往期回顾 # 【神拓资讯】神拓生物荣获 CGCS 2026 “CGT研发卓越生物技术企业启明星奖” # 【神拓资讯】神拓生物CEO周露博士受邀参加2026 CBA-China中国年会 # 【神拓资讯】神拓生物荣登“浙江种子独角兽企业TOP100”｜AI驱动生物制造，推进体内治疗创新发展 # 【神拓资讯】神拓生物自主研发的ST002基因治疗药物获美国FDA孤儿药资格认定！ # 【神拓资讯】神拓生物自主研发的ST002基因治疗药物获美国FDA罕见儿科疾病资格认定！ END 公司网址https://santobiopharma.com/ 通讯地址：浙江省杭州市萧山区宁围街道钱湾生物港一期30幢一单元1001 关注神拓  更加精彩 点击前往官网

2026年5月9日，由美国华人生物医药科技协会中国分会（CBA-China）主办、佰傲谷BioValley承办的2026 CBA-China中国年会隆重召开。 本次大会以“破局共生，创健未来——应对全球变局，共筑药物创新与可及性的新生态”为主题，汇聚三百余位海内外权威嘉宾、四千余名产业精英，通过13大平行论坛，围绕前沿技术、产业政策、项目对接与资本合作等核心议题展开深入探讨。会议全方位呈现了全球医药创新生态的最新进展，为与会者提供了一场高规格、全维度、深干货的年度思想盛宴。 神拓生物CEO周露博士有幸受邀参加了本次大会，并在“细胞基因疗法——细胞治疗”分论坛中做了专题汇演。 周露博士围绕“AI赋能的体内CAR-T”这一主题，分享了神拓在“AI+生物制造”平台开发中的研究经验。神拓正在以患者为中心，用真实世界数据构建体内药物平台，包括“AI 辅助载体平台”、“AI 辅助虚拟细胞平台”以及“CMC 数字孪生系统”，以期通过多平台协同效应，实现药物研发全流程的提速增效，推动创新疗法从实验室到临床的快速转化，加速患者可及性，最终达成“更快上市、更重安全、更高疗效、更低成本”的目标，为全球患者带来突破性治疗希望。 目前，神拓已应用其专有的“第五代慢病毒载体”，完成了全球首次针对神经纤维瘤病II型（NF2）的临床试验，且该载体骨架将拓展至体内CAR-T。 本次大会不仅为我们搭建了与全球顶尖同仁深度对话的桥梁，更在思想碰撞中为我们指明了前行的方向。站在产业变革的潮头，神拓将坚持以“工程化思维重构体内治疗路径——Engineering the Future of In Vivo Therapies”为旗帜，不断完善AI驱动的生物制造平台能力，持续推进各个管线的全球临床开发与国际合作，最终实现“治愈疾病”的核心使命。 关于神拓 神拓生物技术（杭州）有限公司成立于2023年，是一家专注于AI驱动生物制造的创新型生物技术公司，致力于构建面向下一代先进疗法的工程化技术平台，重点布局体内CAR-T与体内基因治疗技术。 公司通过深度融合人工智能、虚拟细胞建模、病毒载体工程与免疫细胞重编程技术，开发新一代智能化慢病毒载体平台，实现免疫细胞在体内的直接递送与重编程，推动体内治疗技术从实验室研究迈向工程化与临床转化。基于该平台，神拓生物重点聚焦实体瘤等复杂疾病领域，致力于突破传统免疫疗法在肿瘤微环境抑制、靶向递送效率及持久性等方面的关键技术瓶颈，并同时将该平台拓展至遗传疾病等适应症领域。 神拓生物正持续构建以AI驱动设计、虚拟细胞辅助研发、工程化病毒载体开发及临床转化能力为核心的一体化技术平台，推动体内治疗技术向更安全、更精准、更可规模化制造的方向发展，探索新一代体内免疫治疗与基因治疗的产业化路径。 编辑｜高昕宇 校对｜高依岚 审核｜李   静 往期回顾 # 【神拓资讯】神拓生物荣登“浙江种子独角兽企业TOP100”｜AI驱动生物制造，推进体内治疗创新发展 # 【神拓资讯】神拓生物自主研发的ST002基因治疗药物获美国FDA孤儿药资格认定！ # 【神拓资讯】神拓生物自主研发的ST002基因治疗药物获美国FDA罕见儿科疾病资格认定！ # 【神拓资讯】神拓生物CEO周露博士受邀参加 "体内细胞治疗创新峰会”，分享神拓AI驱动的体内CAR-T研发进展 # 【四月资讯】领域最新热点导览（2026） END 公司网址https://santobiopharma.com/ 通讯地址：浙江省杭州市萧山区宁围街道钱湾生物港一期30幢一单元1001 关注神拓  更加精彩 点击前往官网