TRIM72

注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。在生物医药领域，基因疗法以其革新性的治疗理念和潜在的治愈能力，成为攻克疑难病症的希望之光。2025 年 1 月至3 月，全球基因疗法领域持续升温，多个新药临床试验申请（IND）获批，为基因疗法的发展注入了新动力，也为众多患者带来了福音。Solid 生物科学公司 SGT-212 1 月 7 日，Solid 生物科学公司宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准基因疗法 SGT-212 治疗 Friedreich 共济失调的新药临床研究 (IND) 申请。这是针对 Friedreich 共济失调的中枢神经系统和心脏表现的唯一一个全长共济蛋白替代基因疗法候选疗法。Friedreich 共济失调是一种由破坏共济蛋白产生的共济蛋白基因缺陷导致的遗传性、退化性多系统疾病，会导致进行性神经系统损伤、运动问题和心脏功能障碍 ，心脏并发症是患者死亡的主要原因。SGT-212 是一种基于 AAV 的重组基因替代疗法，通过双重给药途径（全身静脉内输注和直接向小脑齿状核内输注）递送全长人类共济蛋白，以增加小脑齿状核和心肌细胞中的共济蛋白治疗水平，有望修复神经元和心肌细胞中潜在的线粒体功能障碍，解决该疾病的神经和心脏表现。恒瑞医药子公司 RGL-2201 1 月 16 日，恒瑞医药子公司瑞宏迪医药的首款双靶点 AAV 基因治疗候选药物 RGL-2201 的 IND 获 CDE 默示许可，适应症为拟治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性。新生血管性年龄相关性黄斑变性是一种常见的致盲性眼病，主要影响老年人。RGL-2201 通过独特的双靶点设计，有望更精准地作用于病变部位，抑制新生血管的生成，从而改善患者的视力，为该疾病的治疗提供了新的选择。信念医药 BBM-D101 1 月 22 日，信念医药的AAV基因治疗候选药物 BBM-D101 注射液获得了 FDA 的新药临床试验申请（IND）批准，用于治疗杜氏肌营养不良症。值得一提的是，前一日该 AAV 基因疗法的 IND 已在国内获得药品审评中心（CDE）受理。杜氏肌营养不良症是一种严重的遗传性肌肉疾病，患者通常在儿童期发病，病情逐渐恶化，严重影响生活质量和寿命。BBM-D101 注射液旨在通过基因替代疗法，将正常的基因递送至患者体内，以弥补缺陷基因的功能，为杜氏肌营养不良症患者带来新的治疗希望。拜耳帕金森病基因疗法 AB-10052 月 19 日，拜耳全资拥有并独立运营的基因治疗子公司 AskBio 宣布，其用于治疗帕金森病（PD）的基因治疗药物 AB-1005 已获得美国 FDA 授予的再生医学先进疗法（RMAT）认定。AB-1005 是一种基于 2 型腺相关病毒（AAV2）的基因治疗药物，其中包含人胶质细胞源性神经营养因子（GDNF）转基因，可通过神经外科直接注射（MRI 监测的对流增强给药方式）在大脑局部区域实现 GDNF 的稳定和持续表达 。FDA 认定 AB-1005 符合 RMAT 标准这一决定是在对 AskBio 提供的信息和数据进行审查后做出的，包括 AB-1005 的 1b 期开放标签、非对照研究的临床证据。AskBio 的 1b 期临床研究 36 个月的数据显示，AB-1005 的给药耐受性良好，未出现与产品相关的严重不良事件。此外，中度 PD 患者在多个与该疾病相关的临床量表上显示出改善或稳定的趋势，轻度 PD 患者组的大多数受试者整体临床状况保持稳定。这一认定不仅是对 AB-1005 治疗帕金森病潜力的认可，也将加速其研发进程，为帕金森病患者带来更多希望。Eg427 公司 EG110A 2 月 21 日消息，专注于通过非复制性 HSV-1（nrHSV-1）载体技术开发基因药物，以治疗慢性神经病学疾病的生物技术公司 Eg427，其主打疗法 EG110A 的 IND 申请已于 2024 年 6 月获得美国 FDA 的批准，目前正在进行临床试验，这是此类载体用于治疗感觉神经疾病的首个人体试验。此次融资所获得的资金将支持 Eg427 利用其独特的 Hermes 平台，拓展管线开发多个治疗载体。Hermes 平台能够针对周围及中枢神经系统常见疾病精准递送神经治疗药物，为慢性神经病学疾病患者带来新的治疗可能。神济昌华 SNUG01 3 月 24 日，神济昌华（北京）生物科技有限公司宣布，其自主研发的全球首款以 TRIM72 为靶点的基因治疗药物 SNUG01，正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）新药临床试验申请（IND）许可，适应症为肌萎缩侧索硬化（ALS，俗称 “渐冻症”）。这一获批意味着该药物将进入 I/IIa 期国际多中心注册临床试验阶段，系统评估其在 ALS 成人患者中的安全性、耐受性及初步疗效。ALS 是一种累及上、下运动神经元的进行性、致死性神经退行性疾病，患者运动、吞咽及呼吸等功能逐渐丧失，中位生存期仅 3 - 5 年，且全球尚无治愈手段。神济昌华基于清华大学贾怡昌教授实验室在靶点方向的原创性发现，开发出具有全球知识产权的基因治疗药物 SNUG01。该药物以重组腺相关病毒 9 型（rAAV9）为载体，通过鞘内注射（IT）的方式，将人源 TRIM72 基因靶向递送至神经元。临床前动物研究中，SNUG01 展现出显著的神经元保护作用；此前由北京大学第三医院牵头的研究者发起的临床研究，也证实了其良好的安全耐受性，并在疗效指标及生物标志物方面呈现积极信号 。贝思奥 BN - 1001 眼用注射液3 月 6 日，南京贝思奥生物科技有限公司自主研发的基因治疗 I 类创新药 BN - 1001 眼用注射液新增适应症糖尿病性黄斑水肿（DME）获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）临床试验默示许可。该产品此前用于新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性治疗已获 CDE 临床试验默示许可。BN - 1001 眼用注射液采用 AAV 基因治疗策略，是国内外已披露同类产品中剂量最低且能持续稳定表达抗 VEGF 分子的产品，有望实现 “一次治疗，终生治愈”，满足临床需求 。健达九州 GA001 注射液作为 2025 中关村论坛年会重大科技成果之一，健达九州的 “基于新型光敏蛋白的基因治疗技术” 将于今年进行一期临床试验。其自主研发的 I 类生物新药 GA001 注射液，研究型临床试验首例受试者于 2024 年 1 月完成给药，已完成全部 9 例受试者给药。多数受试者治疗后视力显著改善，部分能识别近距离字母和图案，且未观察到药物相关不良反应。1 月至3月基因疗法 IND 的获批成果，充分展示了该领域的蓬勃发展态势和无限潜力。从罕见病到神经系统疾病，每一项获批都意味着在攻克重大疾病的道路上迈出了坚实一步。参考资料：公开资料版权声明：本文转自细胞基因治疗前沿，如不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即删除会议推荐 | 点击查看详情植根上海、辐射全球,药融圈作为生物医药产业级战略平台,以"让智慧与人脉无界流动"为使命,构建覆盖药物研发、生产、流通、商业化的全产业链赋能体系。通过智能化云服务、精准资源链接、产业智库与生态社群四大核心引擎,打造中国医药价值流动的基础设施。在全球化与数字化双重浪潮下,药融圈正重新定义医药资源的流通范式--这里不仅是信息与人脉的枢纽站,更是催生产业变革的化学反应器。我们以中国为原点,编织全球医药智慧网络,让每一次精准链接都成为企业跨越式增长的催化剂。点点赞点分享点推荐

点击蓝字关注我们本周，热点较多。首先看审评审批方面，国内外都有两个重磅药获批，国内来说，科睿药业抗流感1类新药玛舒拉沙韦获批上市，国外而言，first-in-class口服抗生素获FDA批准上市，成为近30年来首个获批治疗uUTI的新型口服抗生素。其次看研发方面，多个药物取得重要进展，值得一提的就是，中美瑞康公布小核酸癌症新药积极结果，完全缓解率超66%，但比较遗憾的是，Cassava Sciences阿尔茨海默病新药Ⅲ期研究失败；最后是交易及投融资方面，比较值得关注的就是，默沙东近20亿美元引进恒瑞Lp(a)抑制剂。本期盘点包括审评审批、研发以及交易及投融资三大板块，统计时间为2025.3.24-3.28，包含25条信息。 审评审批NMPA上市批准1、3月27日，NMPA官网显示，青峰医药下属子公司科睿药业1类新药玛舒拉沙韦片（GP681片）获批上市，用于既往健康的12岁及以上青少年和成人单纯性甲型和乙型流感患者的治疗，不包括存在流感相关并发症高风险的患者。玛舒拉沙韦片是青峰医药与银杏树药业联合开发的一种聚合酶酸性蛋白（PA）抑制剂，患者全病程只需服药一次。申请2、3月24日，CDE官网显示，Plethora Solutions和复星医药共同申报的5.1类新药利多卡因丙胺卡因气雾剂（研发代号：PSD502）申报上市，用于治疗早泄。这是一款利多卡因及丙胺卡因的专有配方，为一款定量透皮喷雾，最早于2013年11月在欧盟获批上市，2018年12月，复星医药控股子公司万邦生化医药获得该产品在中国商业化权益。3、3月25日，CDE官网显示，施维雅申报的5.1类新药艾伏尼布片新适应症申报上市，推测适应症为联合阿扎胞甘一线治疗携带易感IDH1突变的AML患者。艾伏尼布片是一种针对IDH1突变酶的口服靶向抑制剂，此前已作为“临床急需境外新药”在国内获批，用于治疗携带IDH1易感突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML）成人患者。临床批准       4、3月24日，CDE官网显示，恩华药业1类新药NH140068片获批临床，拟开发治疗精神分裂症。NH140068是一款适于口服的多种神经递质受体激动剂，为新一代治疗精神分裂症的创新药。本次是该产品首次在中国获批临床。5、3月25日，CDE官网显示，科伦博泰1类新药SKB107注射液获批临床，拟开发用于晚期实体瘤骨转移。这是该公司与西南医科大学附属医院共同开发的靶向肿瘤骨转移的放射性核素偶联药物（RDC）药物。本次是该产品首次在中国获批IND。6、3月25日，CDE官网显示，映恩生物1类新药注射用DB-2304获批临床，拟开发治疗系统性红斑狼疮。DB-2304是映恩生物自主研发的靶向BDCA2这一浆细胞样树突状细胞（pDC）特异靶点的ADC产品，具有潜在“first-in-class”。7、3月25日，CDE官网显示，复宏汉霖的HLX79注射液获批Ⅱ期临床，联合利妥昔单抗（汉利康）治疗活动期肾小球肾炎。HLX79是复宏汉霖许可引进的一款潜在“first-in-class”人唾液酸酶融合蛋白，2024年12月，复宏汉霖与Palleon达成一项9530万美元的授权合作，获得HLX79在中国的独家许可。8、3月27日，CDE官网显示，华东医药1类新药HDM3019获批临床，拟开发治疗类风湿关节炎。HDM3019是靶向OX40L和TNFα的双特异性抗体。华东医药于2024年8月与IMBiologics达成独家许可协议，获得两款自身免疫性疾病新药在中国等37个亚洲国家的权益，其中就包括了这款IMB-101。该项合作的总金额超3亿美元。9、3月27日，CDE官网显示，阿斯利康旗下Alexion的1类新药Eneboparatide注射液获批临床，拟开发治疗慢性甲状旁腺功能减退症。这是一款治疗性多肽，2024年3月，阿斯利康宣布以10.5亿美元收购罕见内分泌疾病领域生物技术公司Amolyt Pharma，从而获得这款名为eneboparatide（AZP-3601）的Ⅲ期临床阶段研发项目。10、3月27日，CDE官网显示，礼来申报的1类新药注射用LY4052031获批临床，拟单药用于治疗晚期或转移性尿路上皮癌或其他实体瘤。这是一款在研的抗Nectin-4抗体偶联药物（ADC），正在国际范围内开展Ⅰ期临床研究。本次是该产品首次在中国获批IND。优先审评11、3月28日，CDE官网显示，默沙东的Clesrovimab注射液拟纳入优先审评，用于即将进入或出生在第一个呼吸道合胞病毒（RSV）流行季的新生儿和婴儿预防RSV所致的下呼吸道感染。Clesrovimab是一种在研的半衰期延长的单抗，可作为被动免疫手段，用于预防RSV疾病。2024年12月，该产品向FDA批准上市，用于保护婴儿在其首个RSV季节免受RSV疾病的侵害。FDA预定在2025年6月前完成审评。突破性疗法12、3月27日，CDE官网显示，恒瑞医药1类新药HRS-5965胶囊拟纳入突破性治疗品种，适应症为原发性IgA肾病。HRS-5965为一款补体因子B抑制剂。该产品针对原发性IgA肾病适应症目前正处于Ⅱ期临床阶段。HRS-5965的首个Ⅲ期临床正在进行中，旨在评估HRS-5965胶囊对比一款C5补体抑制剂治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）的有效性与安全性。FDA上市批准13、3月26日，FDA官网显示，GSK的Gepotidacin（商品名：Blujepa）获批上市，用于治疗单纯性尿路感染（uUTI）的成人及12岁以上青少年患者。Gepotidacin是一款具有独特作用机制的口服“first-in-class”抗生素。14、3月26日，FDA官网显示，Exelixis的卡博替尼新适应症获批，用于治疗既往接受过治疗、不可切除的、局部晚期或转移性的、分化良好的胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）和胰腺外NET（epNET）儿童（≥12岁）和成人患者。这是第一个获FDA批准用于系统治疗无论原发肿瘤部位、分级、生长抑素受体表达和功能状态的经治NET的药物，于2012年11月在美国获批上市。临床批准15、3月24日，FDA官网显示，神济昌华的SNUG01获批Ⅰ/Ⅱa期国际多中心注册临床试验，用于治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）。SNUG01是以重组腺相关病毒9型（rAAV9）为载体，通过鞘内注射（IT）的方式，将人源TRIM72基因靶向递送至神经元。16、3月24日，FDA官网显示，云顶新耀的EVM14注射液获批临床。EVM14是一款靶向多种肿瘤相关抗原（TAA）的通用型的现货肿瘤治疗性疫苗，拟用于非小细胞肺癌、头颈癌等多种癌症的治疗。该产品通过将编码多种肿瘤相关抗原的mRNA原液包封在脂质系统中配制而成。优先审评17、3月25日，FDA官网显示，赛诺菲的Tolebrutinib获优先审评，用于治疗非复发性继发进展型多发性硬化症（nrSPMS）并延缓成人患者独立于复发活动的残疾进展，PDUFA日期为2025年9月28日。欧盟也正在审评该药的上市申请。如果获得批准，Tolebrutinib将成为第一种也是唯一一款既能治疗nrSPMS又能减缓残疾累积而不受复发活动影响的脑穿透性BTK抑制剂。研发临床状态18、3月24日，索元生物宣布，其DB107治疗新诊断的高级别胶质瘤的临床Ⅰ/Ⅱ期试验首例受试者完成入组。这是一项评估DB107在切除时和术后静脉注射，联合DB107FC和放射治疗或DB107FC、替莫唑胺(TMZ)和放射治疗对新诊断的高级别胶质瘤患者进行治疗的研究，计划招募70名患者，证明DB107在生物标志物阳性脑瘤患者中无进展生存率的改善。临床数据19、3月24日，Opthea Limited公布了Sozinibercept治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）的Ⅲ期COAST研究。结果显示，该研究未达到主要终点。在总体人群中，Sozinibercept（每4周1次）联合阿柏西普组、Sozinibercept（每8周1次）联合阿柏西普组和安慰剂联合阿柏西普组的BCVA评分分别增加了13.5个字母、12.8个字母和13.7个字母，组间p值分别为0.86和0.42。Sozinibercept是一款靶向血管内皮生长因子受体3（VEGFR3）的Fc融合蛋白，可阻断VEGF-C、VEGF-D与VEGFR2、VEGFR3的结合。20、3月24日，中美瑞康公布了RAG-01治疗非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）Ⅰ期临床试验的积极初步数据。数据显示，在接受卡介苗（BCG）治疗失败的患者中，最低两个剂量组的原位癌（CIS）患者完全缓解率（CR）达到66.7%，且安全性表现优异。RAG-01是一种创新性的saRNA（小激活RNA）疗法，旨在上调p21肿瘤抑制基因的表达。21、3月25日，Cassava Sciences公布了Simufilam治疗轻度至中度阿尔茨海默病（AD）的Ⅲ期REFOCUS-ALZ研究数据。数据显示，未达到主要终点。此前，该研究因Ⅲ期RETHINK-ALZ研究失败在2024年11月25日终止开展。Simufilam是一款靶向错构的细丝蛋白A（FLNA）的口服小分子药物。22、3月28日，劲方医药公布了氟泽雷塞联合西妥昔单抗一线治疗NSCLC的最新Ⅱ期（KROCUS）数据。数据显示，该药具有优秀的总体疗效、显著的脑转移患者肿瘤缓解、以及优于二线及以上氟泽雷塞单药疗法的安全性/耐受性；相较于包含免疫疗法的当前一线NSCLC标准治疗，KROCUS方案也提示了针对KRAS突变患者的更优治疗潜力。氟泽雷塞为一款KRAS G12C抑制剂，由信达生物和劲方医药合作开发，是中国批准上市的首个KRAS抑制剂药物。交易及投融资23、3月24日，联邦制药宣布，其全资附属公司联邦生物已与诺和诺德签订协议。诺和诺德将获得UBT251全球（不包括中国大陆、中国香港、中国澳门和中国台湾地区）的开发、生产和商业化权益。联邦生物保留中国权益。UBT251是一款长效GLP-1R/GIPR/GCGR三重激动剂，拟开发用于治疗肥胖症、2型糖尿病和其他疾病。根据协议，联邦生物将获得2亿美元首付款和最高18亿美元的潜在里程碑付款，以及分层销售提成。24、3月25日，恒瑞医药宣布，与默沙东就其脂蛋白(a)[Lp(a)]口服小分子项目（包括名为HRS-5346先导化合物）达成独家许可协议。根据协议，恒瑞医药将HRS-5346在大中华区以外的全球范围内开发、生产和商业化的独家权利有偿许可给默沙东。恒瑞医药将收取2亿美元的首付款，并有资格获得不超过17.7亿美元的与特定的开发、监管和商业化相关的里程碑付款，以及如果相关产品获批上市，基于HRS-5346的净销售额的销售提成。25、3月26日，浦合医药宣布，与拜耳就BAY 3713372（浦合原代号PH020）达成全球许可协议。根据协议，拜耳获得开发、制造和商业化该产品的全球独家许可。BAY 3713372是一种口服的强效选择性MTA协同PRMT5抑制剂，拜耳已招募首例患者参与Ⅰ期人体首次剂量爬坡临床试验，研究该产品用于治疗MTAP缺失型实体瘤。END2025金笔奖征文活动开启，来投稿吧！领取CPHI & PMEC China 2025展会门票来源：CPHI制药在线声明：本文仅代表作者观点，并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。如需转载，请务必注明文章来源和作者。投稿邮箱：Kelly.Xiao@imsinoexpo.com▼更多制药资讯，请关注CPHI制药在线▼点击阅读原文，进入智药研习社~

BEIJING, China I March 24, 2025 I SineuGene Therapeutics Co., Ltd. (“SineuGene”), a clinical-stage biotech company pioneering innovative therapies for neurological disorders, today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has cleared its Investigational New Drug (IND) application for SNUG01 — a first-in-class TRIM72 (Tripartite Motif Protein 72)-targeted gene therapy candidate for amyotrophic lateral sclerosis (ALS). The clearance authorizes a global Phase I/IIa clinical trial designed to evaluate SNUG01’s safety, tolerability, and preliminary efficacy in adults with ALS through a dose-escalation and expansion study. ALS is a rapidly progressive neurodegenerative disorder marked by motor neuron degeneration in the brain and spinal cord, leading to muscle weakness, atrophy, and eventually respiratory failure. Median survival time post-diagnosis is 3–5 years. Despite being the most prevalent adult-onset motor neuron disease, existing therapies offer limited clinical benefits, slowing progression only marginally and leaving no curative options for patients. SNUG01 leverages groundbreaking research carried out by Dr. Yichang Jia’s laboratory at Tsinghua University, whose team identified TRIM72 as a multifunctional neuroprotectant. The therapy utilizes a recombinant adeno-associated virus serotype 9 (rAAV9) capsid to deliver the human TRIM72 gene via intrathecal administration. Preclinical studies demonstrate TRIM72’s ability to counteract ALS pathogenesis through several synergistic mechanisms such as reducing oxidative stress by scavenging reactive oxygen species (ROS), restoring mitochondrial homeostasis, suppressing stress granule dysregulation, inhibiting neuroinflammatory cascades, and enhancing neuronal membrane repair capacity In an investigator-initiated trial (IIT) at Peking University Third Hospital, SNUG01 demonstrated a favorable safety and tolerability profile, along with early efficacy signals in both functional clinical assessments and key biomarkers of neurodegeneration. These results enhance the translational validation of TRIM72, bridging target discovery, preclinical models, and human proof-of-concept. Unlike mutation-targeting gene therapies, SNUG01 leverages multiple neuroprotective mechanisms, offering a critical advantage for over 90% of ALS patients with sporadic (non-familial) disease. This unique multi-target approach positions SNUG01 as a first-in-class candidate for the majority of ALS cases, addressing an urgent unmet need in this underserved population. SineuGene will partner with a leading global consortium of academic and clinical institutions to conduct a multi-regional clinical trial, expediting validation of SNUG01’s safety and therapeutic efficacy profile across a diverse ALS patient populations. About SineuGene SineuGene Therapeutics Co., Ltd., often referred to as “SineuGene,” is a biotechnology company focused on developing innovative therapies for neurological diseases. Established in late 2021, the company builds on over a decade of scientific research conducted by Dr. Yichang Jia’s team from School of Medicine, Tsinghua University. SineuGene uses advanced technologies such as adeno-associated virus (AAV) vector-mediated gene delivery and editing and antisense oligonucleotide (ASO)- based gene expression regulation. The company has created a diverse pipeline that targets major neurological diseases, including Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS), stroke, Parkinson’s disease, Alzheimer’s disease, Spinocerebellar Ataxia type 3, and Huntington’s disease. SineuGene is dedicated to transforming groundbreaking research into effective treatments, aiming to meet the unmet medical needs in the field of neurology. Website: www.sineugene.com SOURCE: SineuGene Therapeutics