Sonrotoclax

以下是亚盛医药2026年中期业绩电话会的完整翻译： 会议操作员：您好，欢迎参加2026年中期财务业绩电话会议。请在正式发言结束前不要提问，届时将提供问答环节指引。提醒各位，本次会议正在录音。如有异议，请此时挂断。现在有请Sumedh Neni先生发言。 Sumedh Neni（投资者关系及企业战略总监）：感谢操作员，大家早上好。欢迎参加亚盛医药2026年中期业绩及业务更新电话会。我是Sumedh Neni，亚盛医药投资者关系及企业战略总监。请注意，今天的讨论将包含基于我们当前预期和假设的前瞻性陈述，实际结果可能存在重大差异，详情请参考我们的披露文件。今天与我一同参加会议的有：董事长兼首席执行官杨大俊博士、首席业务拓展官Faiçal Miyara博士、首席商务运营官Jim Ziegler先生、首席医学官翟一凡博士，以及首席财务官Veet Misra博士。我们已于昨日发布了截至2026年6月30日止六个月的未经审计财务业绩公告，相关新闻稿和会议幻灯片可在我们官网投资者关系板块查阅。现在有请杨大俊博士发言。 杨大俊（董事长兼首席执行官）：谢谢Sumedh，感谢各位的参与。2026年上半年，我们推进了一个单一目标：将亚盛医药打造成为全球领先的、全面整合的血液肿瘤公司。我们是一家具备发现、开发、开展全球临床试验能力的公司，如今正采取措施，在全球范围内将具有同类最佳潜力的血液肿瘤疗法商业化。我们目前正在推进九项全球注册性临床试验，其中四项已获FDA和EMA双重批准。总收入增长至4,450万美元，同比增长29%，其中按固定汇率计算的产品销售额为4,160万美元。我们重申现金储备可支撑至2027年底。更重要的是，为实现全球战略目标，我们加强了领导团队，任命了Faiçal Miyara博士为首席业务拓展官、Jim Ziegler先生为首席商务运营官。两人今天都在线，稍后将分享初步成果。 我们有两款已获批产品和一条高度确定性的后期管线。奥雷巴替尼（第三代BCR-ABL抑制剂）自2021年起在中国获批用于CML-CP治疗，迄今已有数万名患者接受治疗，用药时间最长的患者已接近10年。我们拥有长期真实世界安全性和有效性数据，这在同阶段公司中实属罕见。我们还在推进获FDA和EMA批准的全球注册性临床试验，计划在美国及其他主要医药市场实现商业化。利沙托克拉（选择性BCL-2抑制剂）已获批作为BTK后线的CLL/SLL单药治疗。我们是全球第二款上市的选择性BCL-2抑制剂，但在单药后线BTK治疗CLL适应症上，我们实际上是全球首个获批的。利沙托克拉采用独特的每日剂量递增方案，我们是唯一获批此标签的药物，安全性更优，药物相互作用风险显著低于其他BCL-2抑制剂。此外，我们还拥有五项临床阶段资产，均在美国、中国及全球其他地区开展试验。APG-2449是一款覆盖FAK、ALK、ROS1的三联激酶抑制剂；MDM2抑制剂APG-115；靶向BCL-2/BCL-xL的APG-1252；EED抑制剂APG-5918；以及今年新加入中美I期临床试验的APG-3288 BTK降解剂。 为践行将亚盛打造为全球领先血液肿瘤公司的使命，我们在全球业务拓展和商业化这两个关键领域加强了领导团队。Faiçal Miyara博士和Jim Ziegler先生都带来了与亚盛下一阶段发展直接相关的丰富经验。 Faiçal Miyara（首席业务拓展官）：谢谢杨博士。我叫Faiçal Miyara，现任亚盛全球首席业务拓展官。我拥有20多年肿瘤业务拓展和估值经验，也曾参与风险投资。我曾任职于礼来、辉瑞、赛诺菲、益普生等大型制药公司，以及Kadmon和IO Biotech等中型生物科技公司。我曾推动Kadmon与赛诺菲之间19亿美元的交易。在礼来期间，我推动了爱必妥和希冉择等领先肿瘤抗体产品的开发，并共同创立了辉瑞治疗创新中心。我非常高兴加入亚盛这个优秀的团队，我们的管线非常出色。 Jim Ziegler（首席商务运营官）：谢谢Faisal，大家早上好。我也很高兴加入亚盛团队。我有超过25年的商业化团队建设和领导经验，在血液肿瘤、肿瘤及专科产品领域有丰富履历，涵盖大型和小型生物制药公司。吸引我加入亚盛的是，有机会接手一个深度后期血液肿瘤管线，已有两款获批产品，并将这一临床基础转化为全球商业化组织。我当前的工作重点是搭建美国及其他关键市场商业化基础架构，包括商业战略、市场准入及相关能力建设。 杨大俊：感谢二位。接下来看研发亮点。我们的开发战略是全球商业化战略的引擎。两款已获批的血液肿瘤资产是基石，其后的所有管线都是为了增强我们的同类最佳组合。首先是利沙托克拉，我们的基石资产。利沙托克拉于去年7月获批，用于治疗既往接受过至少一种系统治疗（包括BTK抑制剂）的成人CLL/SLL患者。我们实际上是为BTK抑制剂失败的患者开展的注册性试验，在这一适应症上，我们是全球首个获批的。更重要的是，我们正在推进四项全球注册性临床试验，其中两项已获FDA和EMA批准，每项都有望成为全球变革性疗法。其中最重要的是GLORA-4，评估利沙托克拉联合阿扎胞苷对比阿扎胞苷单药一线治疗高危MDS，已获FDA、EMA、中国CDE及日本PMDA批准，覆盖近20个国家。 我还要强调利沙托克拉与其他两款已上市BCL-2抑制剂的关键差异化。利沙托克拉是唯一采用每日剂量递增方案设计的，也是唯一获批仅需三种剂量规格和五天每日剂量递增即可达到目标剂量（600毫克）的BCL-2抑制剂。维奈克拉约10年前获批，采用五周剂量递增；今年早些时候获批的索托克拉同样采用每周剂量递增，共九个剂量队列。利沙托克拉起始剂量为1毫克，初始试验中曾为九周递增，后优化为每周递增两档、共九档剂量水平达到目标剂量。这对CLL/SLL患者的便利性和住院时间缩短至关重要。在安全性方面，利沙托克拉在感染率、SAE发生率、PK变异性等方面均优于维奈克拉和索托克拉，且无需因药物相互作用调整剂量。对于慢性给药患者，安全性和药物相互作用风险是重要的差异化因素。 在美国临床试验中，利沙托克拉一线治疗MDS的总缓解率达80%，复发MDS患者为50%，CR率达40%，起效时间非常短。我们还展示了两个高危MDS的真实世界案例：一位71岁患者两个周期后达到CR，另一位维奈克拉治疗失败的患者在换用利沙托克拉后14天内即达到CRi。在AML中，CR/CRi率为72%，MRD阴性率为61%，NPM1突变患者响应率达100%，IDH2突变患者达83%。重要的是，这些数据来自美国和澳大利亚的患者。在维奈克拉治疗失败的患者中，我们仍观察到31.8%的总缓解率，且无肿瘤溶解综合征病例。这反映出利沙托克拉在克服BCL-2耐药方面的差异化临床机会。 再看奥雷巴替尼，我们的第二款基石产品。我们相信它可以成为CML二三线或后线患者的同类最佳第三代BCR-ABL抑制剂。该药已在中国获批并有多年的临床和真实世界使用经验。武田持有大中华区以外独家选择权，这是对我们产品的验证。全球最重要的CML研究是POLARIS-2，Part A入组既往接受至少两种TKI的慢性期患者，随机分配至奥雷巴替尼或博舒替尼，已获FDA和EMA批准；Part B评估奥雷巴替尼在T315I突变患者中的疗效，为单臂试验。在MD安德森Elias Jabbour博士主导的一项桥接研究中，入组62例重度预处理CML-CP患者（超半数接受过至少四种TKI，半数接受过普纳替尼，三分之一有T315I突变），奥雷巴替尼单药在普纳替尼耐药患者中的MMR率达42.9%，阿思尼布耐药患者中为33%，两者均失败的患者中为27%，这些患者已无其他选择。 奥雷巴替尼在中国用药时间最长的患者已近10年，美国最长患者已超3年，安全性可控。在一项前瞻性对照研究中，换用奥雷巴替尼的患者6个月MMR率达54%，12个月达57%，而继续原治疗的患者仅约20%响应，显示了巨大的临床获益。在69例急变期CML移植患者真实世界分析中，奥雷巴替尼组MMR率53.8%（对比16%），CMR率23%（对比4.7%），1年OS 89%（对比71%），非复发死亡率11%（对比23%）。 在Ph阳性ALL领域，POLARIS-1研究显示奥雷巴替尼联合低强度化疗的MRD阴性CR率约63%，几乎是普纳替尼PhALLCON试验（约34%）的两倍，伊马替尼仅17%，达沙替尼约20%+。奥雷巴替尼联合贝林妥欧单抗可达到80% MRD阴性和91% CR/CRi率。在儿童R/R Ph阳性ALL中，口服无化疗方案在第2周期第15天达到89%总缓解率。 APG-115（MDM2-p53抑制剂）已获六项FDA孤儿药资格和两项儿童罕见病资格。近期Ipsen以4.5亿美元首付款、最高17.5亿美元里程碑收购了Kartos的MDM2抑制剂，验证了该靶点的价值。在ASCO上，APG-115联合利沙托克拉在儿童软组织肉瘤患者中展现了23.5%的响应率和70%的疾病控制率。 APG-3288 BTK降解剂在中美I期试验中进展顺利，针对既往接受过BTK抑制剂治疗的B细胞恶性肿瘤患者。我们期待后续进展。 Veet Misra（首席财务官）：2026年上半年总收入4,450万美元，去年同期3,260万美元，增长29.3%（按固定汇率）。产品销售额4,160万美元是主要驱动力。研发费用1.028亿美元，去年同期7,380万美元，增长32%；销售及分销开支3,340万美元，去年同期1,920万美元，增长64.3%，主要用于产品营销和商业化投入；行政开支1,750万美元，去年同期1,390万美元，主要由于RSU费用增加。截至2026年6月30日，现金余额2.794亿美元，重申现金储备可支撑至2027年底，覆盖多项全球关键注册性研究及美国商业化团队建设。 问答环节 JPMorgan Brian Chen问：利沙托克拉今年NRDL医保谈判进展如何？POLARIS-1和GLORA系列试验入组情况及NDA时间表？ 杨大俊答：利沙托克拉已通过初审，进入最终专家评审名单。专家会议预计本月底或9月初举行。我们非常有信心获得医保覆盖，最终价格是主要变量。医保不仅提供报销，更是医院准入的门票。GLORA-2已入组完成，GLORA-3进入收尾阶段，GLORA-4、POLARIS-1、POLARIS-2预计今年底或明年初完成入组，有望明年下半年提交三项NDA。 Piper Sandler Biren Amin问：武田选择权何时行权？中国2,000家医院目标进展？APG-3288是否会在今年ASH公布数据？ 杨大俊答：武田选择权协议签署于2024年，武田已支付1亿美元首付款和7,500万美元股权投资，行权后总里程碑最高12亿美元，销售分成12%-19%。普纳替尼专利明年到期是行权的关键因素。中国商业化团队约300人，目标扩展至400人，覆盖80%市场潜力，2,000家医院目标在推进中。APG-3288 I期数据今年ASH来不及提交，预计明年EHA公布。 BTIG Jeet Mukerji问：POLARIS-1、POLARIS-2和GLORA-4的预期应如何设定？奥雷巴替尼与竞品相比最大的差异是什么？ 杨大俊答：基于临床前数据，我们的药物可能是所有TKI中对T315I突变和复合突变最有效的。奥雷巴替尼是对广谱突变（包括复合突变）最有效、活性最高的药物，这关系到至少40%的后线CML患者。目前即使阿思尼布在美国获批T315I突变标签，也需要五倍剂量。TERN-701/11001大多还在早期I/II期。由于FDA的Project Optimus要求，需要开展随机对照试验才能获批，但我们四五年前已经在MD安德森有了那些数据。CML专家群体的共识是：一线治疗失败后应尽早给患者使用最好的BCR-ABL抑制剂。早用强效药物让CML患者达到更深的缓解，能更早实现TFR，某些情况下可能是多年无药。这就是我们的目标，也是我们通过临床数据展示的关键差异化。 Truist Gregory Renza问：索托克拉上市后，利沙托克拉的商业化轨迹有何变化？每日递增方案的差异化在中国真实世界中如何体现？ 杨大俊答：BCL-2是一个非常难的靶点。我们在实验室研究了30年，临床研究了21年，推进了三款产品进入临床，但只有维奈克拉上市。我们是唯一获批在标签中拥有每日递增方案临床数据的。在CLL患者中，TLS是早期风险，这也是维奈克拉和索托克拉采用每周递增方案的原因——需要住院和密切监测。但另一方面，在CLL这类慢性给药患者中，差异化在于安全性。如果药物耐受性好，TLS风险低，骨髓毒性更低——我们拥有更短的半衰期，转化为更好的安全性，更少的中性粒细胞减少、血小板减少和感染。有些血液肿瘤患者首发症状就是感染（如高危MDS），然后才发现骨髓里有癌细胞。所以感染风险高的患者，更需要药物相互作用风险低的药物来联用——不仅联合阿扎胞苷（高危MDS标准治疗），在多发性骨髓瘤中联合抗真菌药物也至关重要。关键差异化在于"少即是多"。即使与已上市的索托克拉对比，从标签上看，他们的DDI风险甚至比维奈克拉更高。每日递增方案的便利性、更好的安全耐受性和更低的DDI风险，对慢性给药的血液肿瘤患者至关重要。 Gregory Renza追问：APG-115和APG-3288等管线的资源优先级如何？哪些管线最令你们兴奋？ 杨大俊答：说实话很难说哪个最优先——都是数据驱动的。我们很高兴看到APG-115联合BCL-2抑制剂在儿童软组织肿瘤中展示出临床获益。MDM2-p53靶点目前尚无获批药物，挑战之一是负反馈回路和联用的必要性。我们尝试过多种联合方案（包括与Keytruda联用），但之前未看到注册路径的信号。现在与BCL-2抑制剂联用，看到了临床获益和合成致死的MOA。另一方面，竞争产品Kartos的化合物也已进入III期注册（JAK抑制剂联用策略）。Ipsen以最高17.5亿美元收购Kartos，说明MDM2-p53抑制剂可能终于有望进入市场或注册路径。在五个管线资产中，每个都有独特优势。两个新分子——EED抑制剂APG-5918（中国首个、全球第二个进入肿瘤领域的EED抑制剂）将在今年ASH公布数据，已在非正式环境中完成了近100例患者的I期试验。EED在前列腺癌和其他实体瘤中也有巨大潜力。BTK降解剂3288在肿瘤和非肿瘤领域也非常令人兴奋。在已上市产品和全球注册试验之外，这三个分子都展示了全球领先优势和明确的临床数据，但都还处于早期，尚未进入注册阶段。我们有足够的预算和临床团队推进这些试验。 Veet Misra补充：我们在中国的存在和传承使我们成为少数能在中国验证和获取真实信息、从而战略性优先管线并决定哪些推进全球的公司之一。 B. Riley Mayank Mamtani问：利沙托克拉克服维奈克拉耐药的研究需要多长时间产生数据？GLORA-4的CR率和TLS预期如何？OS中期分析如何安排？ 翟一凡答：基于我们此前在AACR报道的临床前数据，Pelcitoclax联合奥拉帕尼可以克服维奈克拉耐药。我们已经向今年ASH提交了初步数据摘要，非常令人鼓舞。我们在全球（包括中国和美国）积极入组维奈克拉治疗失败的患者，基于已知耐药机制采用不同策略——联合用药或使用APG-1252——来靶向维奈克拉耐药的AML人群。关于GLORA-4：这是一项双盲随机研究，入组仍在进行中，无法早期分析数据。我们计划今年底或明年初完成入组。基于当前设计，我们可以利用CR率作为主要终点提交NDA，OS数据将继续成熟。 Mayank Mamtani追问：POLARIS-2在24周MMR率的统计把握度如何？如何处理对照组的交叉？长期疗效预期？ 翟一凡答：FDA最初拒绝了我们允许交叉的设计，后来我们再次申请获得了批准——这使研究更具吸引力。我们以24周MMR率作为主要终点，统计把握度足以将MMR率翻倍于对照组。 Rodman & Renshaw Michael King问：你们烧钱率较高，即使武田行权仍需要大量资本。在竞争激烈的市场中，你们是否感到需要尽快做额外合作或授权以减轻资本压力？ Veet Misra答：我们已优先安排支出以匹配预期的重大里程碑。双重上市让我们在融资选项上拥有最大灵活性和可选性。当商业化需要扩张资本时，我们已通过推进催化剂来提升价值，从而以较低稀释性方式获取资本。Faiçal加入后，合作伙伴关系的可选性也在增加——我们不急于走某一条特定路径，这正是我们想要的状态。 杨大俊补充：当前现金可支撑研发至2027年底。九项注册试验中大多数入组已过半——上半年研发费用增长30%以上正是因为入组密集，但好消息是大部分成本已经发生。除中国市场持续增长的产品销售收入外，我们对融资、合作和其他收入来源保持开放灵活。 杨大俊结语：感谢各位。这份中期报告将我们定位为全球血液肿瘤领域的重要参与者。更重要的是，所有关键注册试验进展良好，目标在今年底或明年初完成入组。正如我去年此时对团队和投资者所说——到明年这个时候，亚盛将是一家不同的公司。我们期待各位的支持，期待与投资者和全球医疗专业人士合作，将这些创新、安全、有效的药物带给全球有未满足医疗需求的患者。感谢大家的关注和支持。

以下是亚盛医药2026年中期业绩电话会的完整翻译： 会议操作员：您好，欢迎参加2026年中期财务业绩电话会议。请在正式发言结束前不要提问，届时将提供问答环节指引。提醒各位，本次会议正在录音。如有异议，请此时挂断。现在有请Sumedh Neni先生发言。 Sumedh Neni（投资者关系及企业战略总监）：感谢操作员，大家早上好。欢迎参加亚盛医药2026年中期业绩及业务更新电话会。我是Sumedh Neni，亚盛医药投资者关系及企业战略总监。请注意，今天的讨论将包含基于我们当前预期和假设的前瞻性陈述，实际结果可能存在重大差异，详情请参考我们的披露文件。今天与我一同参加会议的有：董事长兼首席执行官杨大俊博士、首席业务拓展官Faiçal Miyara博士、首席商务运营官Jim Ziegler先生、首席医学官翟一凡博士，以及首席财务官Veet Misra博士。我们已于昨日发布了截至2026年6月30日止六个月的未经审计财务业绩公告，相关新闻稿和会议幻灯片可在我们官网投资者关系板块查阅。现在有请杨大俊博士发言。 杨大俊（董事长兼首席执行官）：谢谢Sumedh，感谢各位的参与。2026年上半年，我们推进了一个单一目标：将亚盛医药打造成为全球领先的、全面整合的血液肿瘤公司。我们是一家具备发现、开发、开展全球临床试验能力的公司，如今正采取措施，在全球范围内将具有同类最佳潜力的血液肿瘤疗法商业化。我们目前正在推进九项全球注册性临床试验，其中四项已获FDA和EMA双重批准。总收入增长至4,450万美元，同比增长29%，其中按固定汇率计算的产品销售额为4,160万美元。我们重申现金储备可支撑至2027年底。更重要的是，为实现全球战略目标，我们加强了领导团队，任命了Faiçal Miyara博士为首席业务拓展官、Jim Ziegler先生为首席商务运营官。两人今天都在线，稍后将分享初步成果。 我们有两款已获批产品和一条高度确定性的后期管线。奥雷巴替尼（第三代BCR-ABL抑制剂）自2021年起在中国获批用于CML-CP治疗，迄今已有数万名患者接受治疗，用药时间最长的患者已接近10年。我们拥有长期真实世界安全性和有效性数据，这在同阶段公司中实属罕见。我们还在推进获FDA和EMA批准的全球注册性临床试验，计划在美国及其他主要医药市场实现商业化。利沙托克拉（选择性BCL-2抑制剂）已获批作为BTK后线的CLL/SLL单药治疗。我们是全球第二款上市的选择性BCL-2抑制剂，但在单药后线BTK治疗CLL适应症上，我们实际上是全球首个获批的。利沙托克拉采用独特的每日剂量递增方案，我们是唯一获批此标签的药物，安全性更优，药物相互作用风险显著低于其他BCL-2抑制剂。此外，我们还拥有五项临床阶段资产，均在美国、中国及全球其他地区开展试验。APG-2449是一款覆盖FAK、ALK、ROS1的三联激酶抑制剂；MDM2抑制剂APG-115；靶向BCL-2/BCL-xL的APG-1252；EED抑制剂APG-5918；以及今年新加入中美I期临床试验的APG-3288 BTK降解剂。 为践行将亚盛打造为全球领先血液肿瘤公司的使命，我们在全球业务拓展和商业化这两个关键领域加强了领导团队。Faiçal Miyara博士和Jim Ziegler先生都带来了与亚盛下一阶段发展直接相关的丰富经验。 Faiçal Miyara（首席业务拓展官）：谢谢杨博士。我叫Faiçal Miyara，现任亚盛全球首席业务拓展官。我拥有20多年肿瘤业务拓展和估值经验，也曾参与风险投资。我曾任职于礼来、辉瑞、赛诺菲、益普生等大型制药公司，以及Kadmon和IO Biotech等中型生物科技公司。我曾推动Kadmon与赛诺菲之间19亿美元的交易。在礼来期间，我推动了爱必妥和希冉择等领先肿瘤抗体产品的开发，并共同创立了辉瑞治疗创新中心。我非常高兴加入亚盛这个优秀的团队，我们的管线非常出色。 Jim Ziegler（首席商务运营官）：谢谢Faisal，大家早上好。我也很高兴加入亚盛团队。我有超过25年的商业化团队建设和领导经验，在血液肿瘤、肿瘤及专科产品领域有丰富履历，涵盖大型和小型生物制药公司。吸引我加入亚盛的是，有机会接手一个深度后期血液肿瘤管线，已有两款获批产品，并将这一临床基础转化为全球商业化组织。我当前的工作重点是搭建美国及其他关键市场商业化基础架构，包括商业战略、市场准入及相关能力建设。 杨大俊：感谢二位。接下来看研发亮点。我们的开发战略是全球商业化战略的引擎。两款已获批的血液肿瘤资产是基石，其后的所有管线都是为了增强我们的同类最佳组合。首先是利沙托克拉，我们的基石资产。利沙托克拉于去年7月获批，用于治疗既往接受过至少一种系统治疗（包括BTK抑制剂）的成人CLL/SLL患者。我们实际上是为BTK抑制剂失败的患者开展的注册性试验，在这一适应症上，我们是全球首个获批的。更重要的是，我们正在推进四项全球注册性临床试验，其中两项已获FDA和EMA批准，每项都有望成为全球变革性疗法。其中最重要的是GLORA-4，评估利沙托克拉联合阿扎胞苷对比阿扎胞苷单药一线治疗高危MDS，已获FDA、EMA、中国CDE及日本PMDA批准，覆盖近20个国家。 我还要强调利沙托克拉与其他两款已上市BCL-2抑制剂的关键差异化。利沙托克拉是唯一采用每日剂量递增方案设计的，也是唯一获批仅需三种剂量规格和五天每日剂量递增即可达到目标剂量（600毫克）的BCL-2抑制剂。维奈克拉约10年前获批，采用五周剂量递增；今年早些时候获批的索托克拉同样采用每周剂量递增，共九个剂量队列。利沙托克拉起始剂量为1毫克，初始试验中曾为九周递增，后优化为每周递增两档、共九档剂量水平达到目标剂量。这对CLL/SLL患者的便利性和住院时间缩短至关重要。在安全性方面，利沙托克拉在感染率、SAE发生率、PK变异性等方面均优于维奈克拉和索托克拉，且无需因药物相互作用调整剂量。对于慢性给药患者，安全性和药物相互作用风险是重要的差异化因素。 在美国临床试验中，利沙托克拉一线治疗MDS的总缓解率达80%，复发MDS患者为50%，CR率达40%，起效时间非常短。我们还展示了两个高危MDS的真实世界案例：一位71岁患者两个周期后达到CR，另一位维奈克拉治疗失败的患者在换用利沙托克拉后14天内即达到CRi。在AML中，CR/CRi率为72%，MRD阴性率为61%，NPM1突变患者响应率达100%，IDH2突变患者达83%。重要的是，这些数据来自美国和澳大利亚的患者。在维奈克拉治疗失败的患者中，我们仍观察到31.8%的总缓解率，且无肿瘤溶解综合征病例。这反映出利沙托克拉在克服BCL-2耐药方面的差异化临床机会。 再看奥雷巴替尼，我们的第二款基石产品。我们相信它可以成为CML二三线或后线患者的同类最佳第三代BCR-ABL抑制剂。该药已在中国获批并有多年的临床和真实世界使用经验。武田持有大中华区以外独家选择权，这是对我们产品的验证。全球最重要的CML研究是POLARIS-2，Part A入组既往接受至少两种TKI的慢性期患者，随机分配至奥雷巴替尼或博舒替尼，已获FDA和EMA批准；Part B评估奥雷巴替尼在T315I突变患者中的疗效，为单臂试验。在MD安德森Elias Jabbour博士主导的一项桥接研究中，入组62例重度预处理CML-CP患者（超半数接受过至少四种TKI，半数接受过普纳替尼，三分之一有T315I突变），奥雷巴替尼单药在普纳替尼耐药患者中的MMR率达42.9%，阿思尼布耐药患者中为33%，两者均失败的患者中为27%，这些患者已无其他选择。 奥雷巴替尼在中国用药时间最长的患者已近10年，美国最长患者已超3年，安全性可控。在一项前瞻性对照研究中，换用奥雷巴替尼的患者6个月MMR率达54%，12个月达57%，而继续原治疗的患者仅约20%响应，显示了巨大的临床获益。在69例急变期CML移植患者真实世界分析中，奥雷巴替尼组MMR率53.8%（对比16%），CMR率23%（对比4.7%），1年OS 89%（对比71%），非复发死亡率11%（对比23%）。 在Ph阳性ALL领域，POLARIS-1研究显示奥雷巴替尼联合低强度化疗的MRD阴性CR率约63%，几乎是普纳替尼PhALLCON试验（约34%）的两倍，伊马替尼仅17%，达沙替尼约20%+。奥雷巴替尼联合贝林妥欧单抗可达到80% MRD阴性和91% CR/CRi率。在儿童R/R Ph阳性ALL中，口服无化疗方案在第2周期第15天达到89%总缓解率。 APG-115（MDM2-p53抑制剂）已获六项FDA孤儿药资格和两项儿童罕见病资格。近期Ipsen以4.5亿美元首付款、最高17.5亿美元里程碑收购了Kartos的MDM2抑制剂，验证了该靶点的价值。在ASCO上，APG-115联合利沙托克拉在儿童软组织肉瘤患者中展现了23.5%的响应率和70%的疾病控制率。 APG-3288 BTK降解剂在中美I期试验中进展顺利，针对既往接受过BTK抑制剂治疗的B细胞恶性肿瘤患者。我们期待后续进展。 Veet Misra（首席财务官）：2026年上半年总收入4,450万美元，去年同期3,260万美元，增长29.3%（按固定汇率）。产品销售额4,160万美元是主要驱动力。研发费用1.028亿美元，去年同期7,380万美元，增长32%；销售及分销开支3,340万美元，去年同期1,920万美元，增长64.3%，主要用于产品营销和商业化投入；行政开支1,750万美元，去年同期1,390万美元，主要由于RSU费用增加。截至2026年6月30日，现金余额2.794亿美元，重申现金储备可支撑至2027年底，覆盖多项全球关键注册性研究及美国商业化团队建设。 问答环节 JPMorgan Brian Chen问：利沙托克拉今年NRDL医保谈判进展如何？POLARIS-1和GLORA系列试验入组情况及NDA时间表？ 杨大俊答：利沙托克拉已通过初审，进入最终专家评审名单。专家会议预计本月底或9月初举行。我们非常有信心获得医保覆盖，最终价格是主要变量。医保不仅提供报销，更是医院准入的门票。GLORA-2已入组完成，GLORA-3进入收尾阶段，GLORA-4、POLARIS-1、POLARIS-2预计今年底或明年初完成入组，有望明年下半年提交三项NDA。 Piper Sandler Biren Amin问：武田选择权何时行权？中国2,000家医院目标进展？APG-3288是否会在今年ASH公布数据？ 杨大俊答：武田选择权协议签署于2024年，武田已支付1亿美元首付款和7,500万美元股权投资，行权后总里程碑最高12亿美元，销售分成12%-19%。普纳替尼专利明年到期是行权的关键因素。中国商业化团队约300人，目标扩展至400人，覆盖80%市场潜力，2,000家医院目标在推进中。APG-3288 I期数据今年ASH来不及提交，预计明年EHA公布。 BTIG Jeet Mukerji问：POLARIS-1、POLARIS-2和GLORA-4的预期应如何设定？奥雷巴替尼与竞品相比最大的差异是什么？ 杨大俊答：基于临床前数据，我们的药物可能是所有TKI中对T315I突变和复合突变最有效的。奥雷巴替尼是对广谱突变（包括复合突变）最有效、活性最高的药物，这关系到至少40%的后线CML患者。目前即使阿思尼布在美国获批T315I突变标签，也需要五倍剂量。TERN-701/11001大多还在早期I/II期。由于FDA的Project Optimus要求，需要开展随机对照试验才能获批，但我们四五年前已经在MD安德森有了那些数据。CML专家群体的共识是：一线治疗失败后应尽早给患者使用最好的BCR-ABL抑制剂。早用强效药物让CML患者达到更深的缓解，能更早实现TFR，某些情况下可能是多年无药。这就是我们的目标，也是我们通过临床数据展示的关键差异化。 Truist Gregory Renza问：索托克拉上市后，利沙托克拉的商业化轨迹有何变化？每日递增方案的差异化在中国真实世界中如何体现？ 杨大俊答：BCL-2是一个非常难的靶点。我们在实验室研究了30年，临床研究了21年，推进了三款产品进入临床，但只有维奈克拉上市。我们是唯一获批在标签中拥有每日递增方案临床数据的。在CLL患者中，TLS是早期风险，这也是维奈克拉和索托克拉采用每周递增方案的原因——需要住院和密切监测。但另一方面，在CLL这类慢性给药患者中，差异化在于安全性。如果药物耐受性好，TLS风险低，骨髓毒性更低——我们拥有更短的半衰期，转化为更好的安全性，更少的中性粒细胞减少、血小板减少和感染。有些血液肿瘤患者首发症状就是感染（如高危MDS），然后才发现骨髓里有癌细胞。所以感染风险高的患者，更需要药物相互作用风险低的药物来联用——不仅联合阿扎胞苷（高危MDS标准治疗），在多发性骨髓瘤中联合抗真菌药物也至关重要。关键差异化在于"少即是多"。即使与已上市的索托克拉对比，从标签上看，他们的DDI风险甚至比维奈克拉更高。每日递增方案的便利性、更好的安全耐受性和更低的DDI风险，对慢性给药的血液肿瘤患者至关重要。 Gregory Renza追问：APG-115和APG-3288等管线的资源优先级如何？哪些管线最令你们兴奋？ 杨大俊答：说实话很难说哪个最优先——都是数据驱动的。我们很高兴看到APG-115联合BCL-2抑制剂在儿童软组织肿瘤中展示出临床获益。MDM2-p53靶点目前尚无获批药物，挑战之一是负反馈回路和联用的必要性。我们尝试过多种联合方案（包括与Keytruda联用），但之前未看到注册路径的信号。现在与BCL-2抑制剂联用，看到了临床获益和合成致死的MOA。另一方面，竞争产品Kartos的化合物也已进入III期注册（JAK抑制剂联用策略）。Ipsen以最高17.5亿美元收购Kartos，说明MDM2-p53抑制剂可能终于有望进入市场或注册路径。在五个管线资产中，每个都有独特优势。两个新分子——EED抑制剂APG-5918（中国首个、全球第二个进入肿瘤领域的EED抑制剂）将在今年ASH公布数据，已在非正式环境中完成了近100例患者的I期试验。EED在前列腺癌和其他实体瘤中也有巨大潜力。BTK降解剂3288在肿瘤和非肿瘤领域也非常令人兴奋。在已上市产品和全球注册试验之外，这三个分子都展示了全球领先优势和明确的临床数据，但都还处于早期，尚未进入注册阶段。我们有足够的预算和临床团队推进这些试验。 Veet Misra补充：我们在中国的存在和传承使我们成为少数能在中国验证和获取真实信息、从而战略性优先管线并决定哪些推进全球的公司之一。 B. Riley Mayank Mamtani问：利沙托克拉克服维奈克拉耐药的研究需要多长时间产生数据？GLORA-4的CR率和TLS预期如何？OS中期分析如何安排？ 翟一凡答：基于我们此前在AACR报道的临床前数据，Pelcitoclax联合奥拉帕尼可以克服维奈克拉耐药。我们已经向今年ASH提交了初步数据摘要，非常令人鼓舞。我们在全球（包括中国和美国）积极入组维奈克拉治疗失败的患者，基于已知耐药机制采用不同策略——联合用药或使用APG-1252——来靶向维奈克拉耐药的AML人群。关于GLORA-4：这是一项双盲随机研究，入组仍在进行中，无法早期分析数据。我们计划今年底或明年初完成入组。基于当前设计，我们可以利用CR率作为主要终点提交NDA，OS数据将继续成熟。 Mayank Mamtani追问：POLARIS-2在24周MMR率的统计把握度如何？如何处理对照组的交叉？长期疗效预期？ 翟一凡答：FDA最初拒绝了我们允许交叉的设计，后来我们再次申请获得了批准——这使研究更具吸引力。我们以24周MMR率作为主要终点，统计把握度足以将MMR率翻倍于对照组。 Rodman & Renshaw Michael King问：你们烧钱率较高，即使武田行权仍需要大量资本。在竞争激烈的市场中，你们是否感到需要尽快做额外合作或授权以减轻资本压力？ Veet Misra答：我们已优先安排支出以匹配预期的重大里程碑。双重上市让我们在融资选项上拥有最大灵活性和可选性。当商业化需要扩张资本时，我们已通过推进催化剂来提升价值，从而以较低稀释性方式获取资本。Faiçal加入后，合作伙伴关系的可选性也在增加——我们不急于走某一条特定路径，这正是我们想要的状态。 杨大俊补充：当前现金可支撑研发至2027年底。九项注册试验中大多数入组已过半——上半年研发费用增长30%以上正是因为入组密集，但好消息是大部分成本已经发生。除中国市场持续增长的产品销售收入外，我们对融资、合作和其他收入来源保持开放灵活。 杨大俊结语：感谢各位。这份中期报告将我们定位为全球血液肿瘤领域的重要参与者。更重要的是，所有关键注册试验进展良好，目标在今年底或明年初完成入组。正如我去年此时对团队和投资者所说——到明年这个时候，亚盛将是一家不同的公司。我们期待各位的支持，期待与投资者和全球医疗专业人士合作，将这些创新、安全、有效的药物带给全球有未满足医疗需求的患者。感谢大家的关注和支持。